Een real-world studie van het effect van vroege PEG-rhGH-therapie op de cognitieve ontwikkeling van SGA-zuigelingen

Inclusiecriteria:

1. Geïnformeerde toestemming geven, ondertekend en gedateerd door de wettelijke voogd van de proefpersoon;
2. De proefpersonen voldeden aan de klinische diagnose van kleine baby's in de zwangerschapsduur.
3. De leeftijd varieerde van 6 maanden tot 2 jaar oud (inclusief 6 maanden en 2 jaar oud);
4. Hoogte en hoofdomtrek zijn lager dan de referentiewaarde - 2sd (inclusief -2sd), waarvan het gewicht lager is dan het 10e percentiel van de referentiewaarde van normale kinderen van dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht;
5. Het totale ontwikkelingsquotiënt GQ berekend volgens de mentale ontwikkelingsschaal van Griffith is minder dan 100 punten (100 punten) Geeft aan dat de ontwikkelingsleeftijd consistent is met de fysiologische leeftijd);
6. Geboorte zwangerschapsduur ≥ 37 weken en < 42 weken, enkelgeboorte en niet-reageerbuisbaby;
7. Symmetrische SGA: geboortegewichtsindex > 2,0 (zwangerschapsduur = 37 weken), of > 2,2 (zwangerschapsduur > 37 weken) . Gewichtsindex [geboortegewicht (g) × 100 / geboortelengte (CM)];
8. Normale schildklierfunctie of normaal na substitutietherapie;
9. Geen eerdere rhGH-behandeling

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënten met een abnormale lever- en nierfunctie (ALAT > 2 keer de bovengrens van de normale waarde, Cr > de bovengrens van de normale waarde);
2. Ernstige familiale dwerggroei (lengte vader < 155 cm of lengte moeder < 145 cm);
3. Duidelijke neurologische defecten en/of ernstige neurologische ontwikkelingsachterstand (het totale ontwikkelingsquotiënt berekend volgens de Griffiths mentale ontwikkelingsschaal is minder dan 70), duidelijk syndroom dat de cognitieve ontwikkeling beïnvloedt; Ernstige perinatale complicaties (zoals ernstige verstikking, sepsis, necrotiserende enterocolitis, respiratory distress syndrome met langdurige gevolgen);
4. Genetische stofwisselingsziekten (zoals aangeboren hypothyreoïdie, fenylketonurie, methylmalonzuuracidemie);
5. Congenitale skeletdysplasie, of matige of hoger scoliose (of scoliose ≥ 15 °) die behandeling of claudicatio vereist;
6. Kleine gestalte met andere duidelijke oorzaken, zoals osteochondrale dysplasie en syndroom van Turner (TS), syndroom van Noonan (NS), syndroom van Prader Willi (PWS), syndroom van Angelman (as), syndroom van Silver Russell (SRS) of andere genetisch bevestigde syndromen ( Opmerking: ziekten die voldoen aan de klinische diagnostische criteria passen de methode van klinische diagnose toe; wanneer de klinische diagnose moeilijk duidelijk is, of de diagnose van de ziekte afhangt van genscreening, moet de methode van gendiagnose worden aangevuld/overgenomen);
7. patiënten met diabetes of nuchtere bloedglucose zijn abnormaal en de onderzoekers denken dat ze de veiligheid van proefpersonen kunnen aantasten.
8. Continue toepassing van andere hormoontherapie of systemische glucocorticoïdtherapie gedurende meer dan een maand in de afgelopen 6 maanden (lokale of inhalatieglucocorticoïden zijn toegestaan);
9. Patiënten met een voorgeschiedenis van convulsies of epilepsie, behalve voor verlichting of herstel van convulsies of epilepsiesymptomen na het verdwijnen van bepaalde oorzaken (zoals hoge koorts, calciumtekort, herseninfectie, enz.);
10. Patiënten met andere systemische chronische ziekten;
11. Patiënten met bevestigde tumoren, of patiënten met een familiegeschiedenis van tumoren (twee of meer tumorpatiënten binnen drie generaties van directe verwanten), een eerdere tumorgeschiedenis of die worden beschouwd als patiënten met een hoog risico op tumoren in combinatie met andere informatie, duidelijke syndromen met een hoog risico op tumoren (zoals het syndroom van Bloom, het syndroom van Fanconi, het syndroom van Down, enz.);
12. Bekende hoge allergische constitutie of allergisch voor het testgeneesmiddel in deze studie;
13. Degenen die binnen 3 maanden hebben deelgenomen aan klinische onderzoeken met andere geneesmiddelen (de placebogroep is niet onderworpen aan deze beperking);
14. Geneesmiddelen hebben gekregen die de GH-secretie of het GH-effect binnen 3 maanden kunnen verstoren (inclusief maar niet beperkt tot elk type recombinant menselijk groeihormoon en eiwitassimilatiegeneesmiddelen (inclusief maar niet beperkt tot oxandron, danazol en stanazol) anders dan rhGH-injectie) ;
15. De onderzoeker is van mening dat het niet geschikt is om geselecteerd te worden voor deze klinische studie.