Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti ALLO-ASC-SHEET u subjektů s dystrofickou epidermolysis bullosa

Klíčová kritéria pro zařazení:

1. Subjekt s diagnózou dystrofická bulózní epidermolysis potvrzená klinickými kritérii a jedním z následujících:

   1. Imunobarvicí test: pacienti, kteří mají snížený nebo žádný kolagen typu 7 ve stupni barvení imunofluorescence. Jiné antigeny (laminin-332, kolagen typu 17, plektin, integrin α6β4, keratin typu 5 a typu 14 atd.) jsou při imunitním barvení normální.
   2. Analýza mutace COL7A1: potvrzení genetické mutace COL7A1.

2. Subjekt s kožními vředovými lézemi dystrofické epidermolysis bullosa splňují následující kritéria v den zahájení screeningu (návštěva 1) a den zahájení léčby (den zápisu) (návštěva 3):

   1. Subjekt má dvě kožní vředové léze posouzené jako srovnatelné pro srovnání bezpečnosti a účinnosti výzkumným pracovníkem během období screeningu a před IP aplikací (den registrace).
   2. Dvě kožní vředové léze splňující kritéria uvedená v 2a) by měly mít velikost 5-20 cm2 (včetně)
3. Subjekt, který má dvě srovnatelné cílové léze kožních vředů a každá léze se změnou velikosti rovnou nebo menší než ±50 % v den léčby (návštěva 3) ve srovnání se dnem screeningu (návštěva 1)
4. Subjekt, který nemá žádné klinické známky příznaků/symptomů souvisejících s infekcí nebo viditelné nekrózy v cílové oblasti kožního vředu (oblast včetně vředové léze a okolní oblasti, kde má být aplikována IP).

Klíčová kritéria vyloučení:

1. Subjekt, který potřebuje antibiotika kvůli bakteriální infekci na kůži cílové oblasti kožního vředu (oblast včetně vředové léze a okolní oblasti, kde má být IP aplikována).
2. Ženy: těhotná žena (indikováno výsledkem sérového hCG testu při screeningu), kojící pacientka, všechny sexuálně aktivní pacientky, s možností otěhotnění v případě ženy*, která není ochotna užívat antikoncepci** během klinického hodnocení.