Исследование по оценке безопасности и эффективности ALLO-ASC-SHEET у субъектов с дистрофическим буллезным эпидермолизом

Ключевые критерии включения:

1. У субъекта диагностирован дистрофический буллезный эпидермолиз, подтвержденный клиническими критериями и одним из следующих:

   1. Иммуноокрашивание: пациенты со сниженным или отсутствующим коллагеном 7 типа в степени окрашивания иммунофлуоресценции. Другие антигены (ламинин-332, коллаген 17 типа, плектин, интегрин α6β4, кератин 5 и 14 типов и т. д.) в норме при иммуноокрашивании.
   2. Мутационный анализ COL7A1: подтверждение генетической мутации COL7A1.

2. Субъект с кожными язвами дистрофического буллезного эпидермолиза соответствует следующим критериям в день начала скрининга (посещение 1) и в день начала лечения (день регистрации) (посещение 3):

   1. Субъект имеет две кожные язвы, признанные исследователем сопоставимыми для сравнения безопасности и эффективности в период скрининга и до применения IP (день регистрации).
   2. Две кожные язвы, соответствующие критериям, указанным в пункте 2а), должны иметь размер 5–20 см2 (включительно).
3. Субъект, у которого есть два сопоставимых целевых язвенных поражения кожи, и каждое поражение имеет изменение размера, равное или менее ± 50% в день лечения (посещение 3) по сравнению с днем ​​скрининга (посещение 1)
4. Субъект, у которого нет клинических признаков признаков/симптомов, связанных с инфекцией, или видимого некроза в целевой области язвы кожи (область, включая язвенное поражение и окружающую область, где должно быть применено IP).

Ключевые критерии исключения:

1. Субъект, которому требуются антибиотики в связи с бактериальной инфекцией кожи в области кожной язвы-мишени (область, включая язвенное поражение и окружающую область, где должно быть применено IP).
2. Субъекты женского пола: беременная женщина (на что указывает результат теста на ХГЧ в сыворотке при скрининге), кормящая грудью пациентка, все сексуально активные пациентки, с потенциалом деторождения в случае женщины*, которая не желает использовать противозачаточные средства** во время клинического испытания.