Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di ALLO-ASC-SHEET in soggetti con epidermolisi bollosa distrofica

Criteri chiave di inclusione:

1. Soggetto con diagnosi di epidermolisi bollosa distrofica confermata da criteri clinici e uno dei seguenti:

   1. Test di immunocolorazione: pazienti con collagene di tipo 7 ridotto o assente nel grado di colorazione dell'immunofluorescenza. Altri antigeni (laminina-332, collagene di tipo 17, plectina, integrina α6β4, cheratina di tipo 5 e di tipo 14, ecc.) sono normali nella colorazione immunitaria.
   2. Analisi mutazionale COL7A1: conferma della mutazione genetica COL7A1.

2. I soggetti con ulcere cutanee da epidermolisi bollosa distrofica soddisfano i seguenti criteri, il giorno di inizio dello screening (Visita 1) e il giorno di inizio del trattamento (giorno di iscrizione) (Visita 3):

   1. Il soggetto ha due ulcere cutanee giudicate comparabili per confrontare la sicurezza e l'efficacia dallo sperimentatore durante il periodo di screening e prima della domanda di IP (giorno di iscrizione).
   2. Due ulcere cutanee che soddisfano i criteri indicati in 2a) devono essere di dimensioni comprese tra 5 e 20 cm2 (inclusi)
3. Soggetto che ha due lesioni ulcerose cutanee target comparabili e ciascuna lesione con una variazione di dimensioni pari o inferiore a ± 50% al giorno del trattamento (Visita 3) rispetto a quella del giorno dello screening (Visita 1)
4. Soggetto che non presenta evidenza clinica di segni/sintomi correlati all'infezione o necrosi visibile nell'area bersaglio dell'ulcera cutanea (area che comprende la lesione dell'ulcera e l'area circostante in cui deve essere applicato l'IP).

Criteri chiave di esclusione:

1. Soggetto che richiede antibiotici a causa di un'infezione batterica sulla pelle dell'area bersaglio dell'ulcera cutanea (area che comprende la lesione dell'ulcera e l'area circostante in cui deve essere applicato l'IP).
2. Soggetti di sesso femminile: donna incinta (indicata dal risultato del test hCG sierico allo screening), paziente in allattamento, tutte le pazienti sessualmente attive, in età fertile nel caso di donne*, che non sono disposte alla contraccezione** durante la sperimentazione clinica.