Tutkimus ALLO-ASC-SHEET:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on dystrofinen epidermolyysi bullosa

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

1. Potilaalla on diagnosoitu dystrofinen epidermolyysi bullosa, joka on vahvistettu kliinisillä kriteereillä ja jollakin seuraavista:

   1. Immunovärjäystesti: potilaat, joilla on vähentynyt tai ei lainkaan tyypin 7 kollageenia immunofluoresenssin värjäytymisasteessa. Muut antigeenit (laminiini-332, tyypin 17 kollageeni, plektiini, integriini α6β4, tyypin 5 ja tyypin 14 keratiini jne.) ovat normaaleja immuunivärjäyksessä.
   2. COL7A1-mutaatioanalyysi: COL7A1-geenimutaation vahvistus.

2. Potilas, jolla on dystrofisen epidermolysis bullosan ihohaava, täyttää seuraavat kriteerit seulonnan aloituspäivänä (käynti 1) ja hoidon aloituspäivänä (ilmoittautumispäivä) (käynti 3):

   1. Tutkittavalla on kaksi ihohaavaleesiota, jotka on arvioitu vertailukelpoisiksi vertaamalla tutkijan turvallisuutta ja tehoa seulontajakson aikana ja ennen IP-hakemusta (ilmoittautumispäivä).
   2. Kahden ihohaavaleesion, jotka täyttävät kohdassa 2a) mainitut kriteerit, tulee olla kooltaan 5-20 cm2 (mukaan lukien)
3. Koehenkilö, jolla on kaksi vertailukelpoista kohde-ihohaavaleesiota ja kunkin leesion kokomuutos on yhtä suuri tai pienempi kuin ±50 % hoitopäivänä (käynti 3) verrattuna seulontapäivän (käynti 1) vastaavaan
4. Koehenkilö, jolla ei ole kliinistä näyttöä infektioon liittyvistä merkeistä/oireista tai näkyvästä nekroosista kohdeihohaava-alueella (alue, mukaan lukien haavaleesio ja ympäröivä alue, jolle IP tulee käyttää).

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

1. Koehenkilö, joka tarvitsee antibiootteja kohteena olevan ihohaava-alueen ihon bakteeri-infektion vuoksi (alue, mukaan lukien haavavaurio ja ympäröivä alue, jolle IP tulee levittää).
2. Naishenkilöt: raskaana oleva nainen (osoitetaan seerumin hCG-testin tuloksella seulonnassa), imettävä potilas, kaikki seksuaalisesti aktiivinen potilas, joka on hedelmällisessä iässä, jos nainen* ei halua ehkäistä** kliinisen tutkimuksen aikana.