Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność ALLO-ASC-SHEET u pacjentów z dystroficznym pęcherzowym oddzielaniem się naskórka

Kluczowe kryteria włączenia:

1. Pacjent zdiagnozowany jako dystroficzne pęcherzowe oddzielanie się naskórka potwierdzone kryteriami klinicznymi i jednym z następujących:

   1. Test immunobarwienia: pacjenci, u których stopień barwienia immunofluorescencji jest zmniejszony lub brak kolagenu typu 7. Inne antygeny (laminina-332, kolagen typu 17, plektyna, integryna α6β4, keratyna typu 5 i 14 itp.) są prawidłowe w barwieniu immunologicznym.
   2. Analiza mutacji COL7A1: potwierdzenie mutacji genetycznej COL7A1.

2. Pacjent ze zmianami owrzodzeń skóry w przebiegu dystroficznego oddzielania się naskórka pęcherzowego spełnia następujące kryteria w dniu rozpoczęcia badania przesiewowego (Wizyta 1) oraz w dniu rozpoczęcia leczenia (dzień rejestracji) (Wizyta 3):

   1. Pacjent ma dwie owrzodzenia skóry ocenione jako porównywalne w celu porównania bezpieczeństwa i skuteczności przez badacza podczas okresu przesiewowego i przed zastosowaniem IP (dzień rejestracji).
   2. Dwie zmiany owrzodzenia skóry spełniające kryteria określone w pkt 2a) powinny mieć wielkość 5-20 cm2 (włącznie)
3. Pacjent, u którego występują dwie porównywalne zmiany docelowe w postaci owrzodzenia skóry, a każda zmiana ma zmianę wielkości równą lub mniejszą niż ±50% w dniu leczenia (wizyta 3) w porównaniu z dniem badania przesiewowego (wizyta 1)
4. Pacjent, który nie ma klinicznych objawów objawów przedmiotowych/podmiotowych związanych z infekcją lub widocznej martwicy w docelowym obszarze owrzodzenia skóry (obszar obejmujący zmianę wrzodową i otaczający obszar, w którym ma być zastosowana IP).

Kluczowe kryteria wykluczenia:

1. Pacjent, który wymaga antybiotyków z powodu infekcji bakteryjnej na skórze docelowego obszaru owrzodzenia skóry (obszar obejmujący zmianę wrzodową i otaczający obszar, w którym ma być stosowana IP).
2. Kobiety: kobieta w ciąży (na co wskazuje wynik badania hCG w surowicy podczas badania przesiewowego), pacjentka karmiąca piersią, wszystkie pacjentki aktywne seksualnie, mogące zajść w ciążę w przypadku kobiety*, która nie chce stosować antykoncepcji** podczas badania klinicznego.