Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ALLO-ASC-SHEET bei Patienten mit dystrophischer Epidermolysis bullosa
19. April 2024 aktualisiert von: Anterogen Co., Ltd.
Doppelblinde, randomisierte klinische Phase-II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ALLO-ASC-SHEET im Vergleich zur Vehikelkontrolle bei Patienten mit dystrophischer Epidermolysis bullosa (DEB).
Nach Bestätigung der Eignung erhält ein einzelnes Subjekt mit vier ausgewählten Zielläsionen sowohl ALLO-ASC-SHEET als auch Vehikelkontrolle, drei Zielläsionen für ALLO-ASC-SHEET und das andere Ziel für Vehikelkontrolle und welche Läsion welche IP-Behandlung anwenden soll zum Zeitpunkt der Einschreibung unter Verwendung eines vorgefertigten Block-Randomisierungsschemas zufällig bestimmt werden.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Der primäre Wirksamkeitsendpunkt wird während und nach den 12. IP-Anwendungen bewertet.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
6
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Fernanda Bellodi Schmidt
- Telefonnummer: 82-2-2014-0391
- E-Mail: antstudy@anterogen.com
Studienorte
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Florida
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33125
- Rekrutierung
- University of Miami Dermatology Clinical Trials Unit
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
3 Monate bis 56 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
Patienten, bei denen dystrophische Epidermolysis bullosa diagnostiziert wurde, bestätigt durch klinische Kriterien und eines der folgenden:
- Immunfärbungstest: Patienten mit vermindertem oder keinem Typ-7-Kollagen im Färbungsgrad der Immunfluoreszenz. Andere Antigene (Laminin-332, Kollagen Typ 17, Plectin, Integrin α6β4, Keratin Typ 5 und Typ 14 usw.) sind bei der Immunfärbung normal.
- COL7A1-Mutationsanalyse: Bestätigung der genetischen COL7A1-Mutation.
Patienten mit Hautgeschwürläsionen der dystrophischen Epidermolysis bullosa erfüllen die folgenden Kriterien am Tag des Screening-Starts (Besuch 1) und am Tag des Behandlungsbeginns (Einschreibungstag) (Besuch 3):
- Das Subjekt hat zwei als vergleichbar beurteilte Hautgeschwürläsionen, um die Sicherheit und Wirksamkeit durch den Prüfarzt während des Screeningzeitraums und vor der IP-Anwendung (Tag der Registrierung) zu vergleichen.
- Zwei Hautgeschwürläsionen, die die unter 2a) genannten Kriterien erfüllen, sollten eine Größe von 5–20 cm2 (einschließlich) haben.
- Proband mit zwei vergleichbaren Ziel-Hautgeschwürläsionen und jeder Läsion mit einer Größenänderung von gleich oder weniger als ± 50 % am Behandlungstag (Besuch 3) im Vergleich zum Screening-Tag (Besuch 1)
- Proband, der keine klinischen Anzeichen für infektionsbedingte Anzeichen/Symptome oder sichtbare Nekrose im Zielbereich des Hautgeschwürs hat (Bereich einschließlich Geschwürläsion und Umgebung, in der das IP angewendet werden soll).
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Subjekt, das Antibiotika aufgrund einer bakteriellen Infektion auf der Haut des Zielbereichs des Hautgeschwürs benötigt (Bereich einschließlich Geschwürläsion und umgebender Bereich, in dem das IP angewendet werden soll).
- Weibliche Probanden: Schwangere (angezeigt durch das Ergebnis des Serum-hCG-Tests beim Screening), stillende Patientinnen, alle sexuell aktiven Patientinnen, gebärfähige Patientinnen*, die während der klinischen Studie nicht bereit sind, zu verhüten**.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: ALLO-ASC-BLATT
Allogene mesenchymale Stammzellen Verband für dystrophische Epidermolysis Bullosa-Wunde |
Wöchentliche Verwaltung
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Aktiver Komparator: Konventionelle Therapie
Hydrogelfolie Passende Kontrolle |
Wöchentliche Verwaltung
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Erste Anwendung bis Woche 37
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Häufigkeit, Schweregrad, Beziehung des unerwünschten Ereignisses
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Erste Anwendung bis Woche 37
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anteil des vollständigen Wundverschlusses
Zeitfenster: Erste Anwendung bis Woche 17
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Anteil der Probanden, deren Hautgeschwür-Zielbereich während und nach Abschluss der 12-wöchigen Behandlung die Definition des Wundverschlusses erfüllt
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Erste Anwendung bis Woche 17
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. Mai 2023
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Oktober 2025
Studienabschluss (Geschätzt)
28. April 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
2. Dezember 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
2. Dezember 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
15. Dezember 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
22. April 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
19. April 2024
Zuletzt verifiziert
1. April 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ALLO-ASC-DEB-201
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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