Studie om de veiligheid en werkzaamheid van ALLO-ASC-SHEET te evalueren bij proefpersonen met dystrofische epidermolysis bullosa

Belangrijkste opnamecriteria:

1. Proefpersoon gediagnosticeerd als dystrofische epidermolysis bullosa bevestigd door klinische criteria en een van de volgende:

   1. Immunokleuringstest: patiënten met verminderde of geen type 7 collageen in kleuringsgraad van immunofluorescentie. Andere antigenen (laminine-332, type 17 collageen, plectine, integrine α6β4, type 5 en type 14 keratine, enz.) zijn normaal bij immuunkleuring.
   2. COL7A1-mutatieanalyse: bevestiging van COL7A1-genetische mutatie.

2. Proefpersonen met huidzweerlaesies van dystrofische epidermolysis bullosa voldoen aan de volgende criteria op de startdag van de screening (bezoek 1) en de startdag van de behandeling (registratiedag) (bezoek 3):

   1. Proefpersoon heeft twee huidzweerlaesies die door de onderzoeker als vergelijkbaar worden beoordeeld om de veiligheid en werkzaamheid te vergelijken tijdens de screeningperiode en voorafgaand aan de IP-aanvraag (registratiedag).
   2. Twee huidzweerlaesies die voldoen aan de criteria vermeld in 2a) moeten een afmeting hebben van 5-20 cm2 (inclusief)
3. Proefpersoon met twee vergelijkbare doelhuidzweerlaesies, en elke laesie met een verandering van grootte gelijk aan of minder dan ± 50% op de behandelingsdag (Bezoek 3) in vergelijking met die op de screeningdag (Bezoek 1)
4. Proefpersoon die geen klinisch bewijs heeft van infectiegerelateerde tekenen/symptomen of zichtbare necrose in het doelgebied van de huidzweer (gebied inclusief zweerlaesie en het omliggende gebied waar de IP moet worden aangebracht).

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

1. Proefpersoon die antibiotica nodig heeft vanwege een bacteriële infectie op de huid van het doelgebied van de huidzweer (gebied inclusief zweerlaesie en het omliggende gebied waar de IP moet worden aangebracht).
2. Vrouwelijke proefpersonen: zwangere vrouw (aangegeven door serum hCG-testresultaat bij screening), patiënt die borstvoeding geeft, alle seksueel actieve patiënt, in het geval van een vrouw* die zwanger kan worden, die niet bereid is tot anticonceptie** tijdens de klinische studie.