Antisense oligonukleotid pro spinální svalovou atrofii
Antisense oligonukleotidová terapie u spinální svalové atrofie: observační studie v Číně
Přehled studie
Detailní popis
SPINRAZA® (nusinersen) je antisense oligonukleotid (ASO) navržený k léčbě SMA způsobené mutacemi na chromozomu 5q, které vedou k deficitu proteinu SMN. Nusinersen, schválený FDA pro léčbu SMA v roce 2016, byl schválen čínským Národním úřadem pro lékařské produkty v roce 2019.
Toto je prospektivní, longitudinální, multicentrická, observační studie navržená k hodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a nusinersenu u pacientů s geneticky potvrzeným chromozomem 5q SMA v Číně. Do této studie budou zařazeni jedinci se SMA I/II/III, kteří plánují zahájit léčbu nusinersenem. Všichni pacienti budou léčeni jejich lékaři podle standardní klinické praxe. SPINRAZA® (nusinersen) se podává jako intratekální injekce. Před podáním SPINRAZA® (nusinersen) bude odebráno celkem 5 ml mozkomíšního moku (CSF), který bude odebrán ve studii. Neurofilamentní lehký řetězec (NfL) v CSF a krvi bude hodnocen z hlediska účinnosti nusinersenu, stejně jako motorické a plicní funkce.
Celkem bude devět návštěv. Všichni pacienti s 5q SMA, kteří dostávají nusinersen, budou navštíveni tváří v tvář na začátku, 14., 28. a 63. den po zahájení léčby a poté ve 4měsíčních intervalech do měsíce 24/22.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Yi Lin, MD, PhD
- Telefonní číslo: 13615039153
- E-mail: linyi7811@163.com
Studijní místa
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Čína, 100010
- Nábor
- Department of Neurology, Peking Union Medical College Hospital
-
Kontakt:
- Yi Dai, MD,PhD
- Telefonní číslo: 13811177531
- E-mail: pumchdy@pumch.cn
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Yi Dai, MD, PhD
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Čína, 350001
- Nábor
- Department of Pediatrics, Fujian Medical University Union Hospital
-
Kontakt:
- Jun Hu, MD, PhD
- Telefonní číslo: 18950472106
- E-mail: hujun2252@126.com
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Jun Hu, MD, PhD
-
Fuzhou, Fujian, Čína, 350005
- Zatím nenabíráme
- Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Wan-Jin Chen, MD, PhD
-
Kontakt:
- Yi Lin, MD, PhD
- Telefonní číslo: 13615039153
- E-mail: linyi7811@163.com
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti geneticky potvrzený 5q SMA včetně typů I, II a III, kteří plánují zahájit léčbu přípravkem SPINRAZA® (nusinersen) jako součást plánu klinické péče.
- Non-5q SMA pacienti podstupující klinickou standardní lumbální punkci
- Subjekty bez SMA včetně asymptomatických přenašečů SMA, příbuzných pacientů a přenašečů SMA a pacientů podstupujících klinickou standardní lumbální punkci
- Účastníci nebo rodiče/zákonní zástupci ochotní a schopni dokončit proces informovaného souhlasu
Kritéria vyloučení:
- Kontraindikace pro lumbální punkci
- Nemožnost přístupu do intratekálního prostoru pro injekci nusinersenu
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
5q SMA typu I
|
SPINRAZA® (nusinersen) předepisovaný jako součást standardní péče
|
|
5q SMA typ II
|
SPINRAZA® (nusinersen) předepisovaný jako součást standardní péče
|
|
5q SMA typ III
|
SPINRAZA® (nusinersen) předepisovaný jako součást standardní péče
|
|
Non-5q SMA
|
|
|
Předměty, které nejsou SMA
Včetně asymptomatických nosičů SMA, příbuzných pacientů a přenašečů SMA a pacientů podstupujících klinickou standardní lumbální punkci
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna hladin mozkomíšního neurofilamentového lehkého řetězce od základní linie
Časové okno: až 24 měsíců
|
Měřeno polem s jednou molekulou
|
až 24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna hladin lehkého řetězce neurofilamentů v séru od výchozího stavu
Časové okno: až 24 měsíců
|
Měřeno polem s jednou molekulou
|
až 24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MRCTA,ECFAH of FMU [2021]489
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .