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Oligonucléotide antisens pour l'amyotrophie spinale

11 janvier 2022 mis à jour par: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Thérapie oligonucléotidique antisens dans l'amyotrophie spinale : une étude observationnelle en Chine

Il s'agit d'une étude longitudinale, multicentrique et observationnelle de patients atteints d'une SMA du chromosome 5q génétiquement confirmée pour surveiller l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de SPINRAZA® (nusinersen) jusqu'à 24 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

SPINRAZA® (nusinersen) est un oligonucléotide antisens (ASO) conçu pour traiter la SMA causée par des mutations du chromosome 5q qui entraînent une déficience en protéine SMN. Nusinersen, approuvé par la FDA pour le traitement de la SMA en 2016, a été approuvé par l'Administration nationale chinoise des produits médicaux en 2019.

Il s'agit d'une étude prospective, longitudinale, multicentrique et observationnelle conçue pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité et le nusinersen chez des patients génétiquement confirmés atteints de SMA du chromosome 5q en Chine. Les sujets atteints de SMA I/II/III qui envisagent d'initier un traitement par nusinersen seront inclus dans cette étude. Tous les patients seront traités par leur médecin conformément à la pratique clinique standard. SPINRAZA® (nusinersen) est administré par injection intrathécale. Un total de 5 ml de liquide céphalo-rachidien (LCR) sera prélevé avant l'administration de SPINRAZA® (nusinersen), qui sera collecté par l'étude. La chaîne légère des neurofilaments (NfL) dans le LCR et le sang sera évaluée pour l'efficacité du nusinersen, ainsi que pour la fonction motrice et pulmonaire.

Il y aura un total de neuf visites. Tous les patients atteints de SMA 5q recevant du nusinersen seront visités en personne au départ, au jour 14, au jour 28 et au jour 63 après le début du traitement, puis à des intervalles de 4 mois jusqu'au mois 24/22.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

1000

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine, 100010
        • Recrutement
        • Department of Neurology, Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:
        • Sous-enquêteur:
          • Yi Dai, MD, PhD
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Chine, 350001
        • Recrutement
        • Department of Pediatrics, Fujian Medical University Union Hospital
        • Contact:
        • Sous-enquêteur:
          • Jun Hu, MD, PhD
      • Fuzhou, Fujian, Chine, 350005
        • Pas encore de recrutement
        • Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Chercheur principal:
          • Wan-Jin Chen, MD, PhD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 semaine à 50 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients génétiquement confirmés SMA 5q, y compris les types I, II et III

La description

Critère d'intégration:

  • Les patients génétiquement confirmés SMA 5q, y compris les types I, II et III, qui envisagent de commencer un traitement avec SPINRAZA® (nusinersen) dans le cadre de leur plan de soins cliniques.
  • Patients SMA non 5q subissant une ponction lombaire clinique standard
  • Sujets non-SMA, y compris les porteurs asymptomatiques de SMA, les parents de patients et de porteurs de SMA, et les patients subissant une ponction lombaire clinique standard
  • Participants ou parent(s)/tuteur(s) légal(aux) désireux et capables de compléter le processus de consentement éclairé

Critère d'exclusion:

  • Contre-indication à la ponction lombaire
  • Incapacité d'accéder à l'espace intrathécal pour l'injection de nusinersen

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
5q SMA type I
Médicament: Nusinersen
SPINRAZA® (nusinersen) prescrit dans le cadre de la norme de soins
5q SMA de type II
Médicament: Nusinersen
SPINRAZA® (nusinersen) prescrit dans le cadre de la norme de soins
5q SMA type III
Médicament: Nusinersen
SPINRAZA® (nusinersen) prescrit dans le cadre de la norme de soins
SMA non 5q
Sujets non SMA
Y compris les porteurs asymptomatiques de SMA, les proches des patients et porteurs de SMA, et les patients subissant une ponction lombaire clinique standard

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement dans les niveaux de chaîne légère des neurofilaments du LCR depuis la ligne de base
Délai: jusqu'à 24mois
Mesuré par Single-molecule Array
jusqu'à 24mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des taux sériques de chaîne légère des neurofilaments depuis l'inclusion
Délai: jusqu'à 24mois
Mesuré par Single-molecule Array
jusqu'à 24mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Collaborateurs

Peking Union Medical College Hospital
Fujian Medical University Union Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 janvier 2022

Achèvement primaire (Anticipé)

31 janvier 2024

Achèvement de l'étude (Anticipé)

31 janvier 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 décembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 décembre 2021

Première publication (Réel)

11 janvier 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 janvier 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 janvier 2022

Dernière vérification

1 janvier 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MRCTA,ECFAH of FMU [2021]489

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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