脊髄性筋萎縮症に対するアンチセンスオリゴヌクレオチド
脊髄性筋萎縮症におけるアンチセンスオリゴヌクレオチド療法：中国での観察研究
調査の概要
詳細な説明
SPINRAZA® (nusinersen) は、SMN タンパク質欠乏症につながる染色体 5q の突然変異によって引き起こされる SMA を治療するために設計されたアンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) です。 ヌシネルセンは、2016 年に SMA の治療薬として FDA によって承認され、2019 年には中国国家医療製品管理局によって承認されました。
これは、中国で染色体 5q SMA が遺伝的に確認された患者におけるヌシネルセンの有効性、安全性、忍容性、およびヌシネルセンの有効性、安全性、忍容性を評価するために設計された前向き縦断多施設観察研究です。 ヌシネルセンによる治療を開始する予定のSMA I / II / IIIの被験者は、この研究に登録されます。 すべての患者は、標準的な臨床診療に従って医師によって治療されます。 スピンラザ® (ヌシネルセン) は髄腔内注射として投与されます。 スピンラザ®（ヌシネルセン）の投与前に、合計5mlの脳脊髄液（CSF）が除去され、研究によって収集されます。 CSF および血液中のニューロフィラメント軽鎖 (NfL) は、ヌシネルセンの有効性、ならびに運動機能および肺機能について評価されます。
合計9回の訪問となります。 ヌシネルセンを投与されている5q SMAのすべての患者は、ベースライン、治療開始後14日目、28日目、63日目に対面で訪問され、その後24/22月まで4か月間隔で訪問されます。
研究の種類
入学 (予想される)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Yi Lin, MD, PhD
- 電話番号：13615039153
- メール：linyi7811@163.com
研究場所
-
-
Beijing
-
Beijing、Beijing、中国、100010
- 募集
- Department of Neurology, Peking Union Medical College Hospital
-
コンタクト：
- Yi Dai, MD,PhD
- 電話番号：13811177531
- メール：pumchdy@pumch.cn
-
副調査官：
- Yi Dai, MD, PhD
-
-
Fujian
-
Fuzhou、Fujian、中国、350001
- 募集
- Department of Pediatrics, Fujian Medical University Union Hospital
-
コンタクト：
- Jun Hu, MD, PhD
- 電話番号：18950472106
- メール：hujun2252@126.com
-
副調査官：
- Jun Hu, MD, PhD
-
Fuzhou、Fujian、中国、350005
- まだ募集していません
- Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
-
主任研究者：
- Wan-Jin Chen, MD, PhD
-
コンタクト：
- Yi Lin, MD, PhD
- 電話番号：13615039153
- メール：linyi7811@163.com
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- I型、II型、III型を含む5q SMAが遺伝的に確認された患者は、臨床ケア計画の一環としてスピンラザ®（ヌシネルセン）による治療を開始する予定です。
- -臨床標準腰椎穿刺を受けている非5q SMA患者
- -SMAの無症候性保因者、SMA患者および保因者の近親者、および臨床標準腰椎穿刺を受けている患者を含む非SMA被験者
- -参加者または親/法定後見人（複数可） インフォームドコンセントプロセスを完了する意思があり、完了することができる
除外基準:
- 腰椎穿刺の禁忌
- ヌシネルセン注射のために髄腔内空間にアクセスできない
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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5q SMA タイプ I
|
標準治療の一環として処方されるスピンラザ®（ヌシネルセン）
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5q SMA タイプ II
|
標準治療の一環として処方されるスピンラザ®（ヌシネルセン）
|
|
5q SMA タイプ III
|
標準治療の一環として処方されるスピンラザ®（ヌシネルセン）
|
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非 5q SMA
|
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|
非 SMA 被験者
SMAの無症候性保因者、SMA患者および保因者の近親者、および臨床標準腰椎穿刺を受けている患者を含む
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ベースラインからの CSF ニューロフィラメント軽鎖レベルの変化
時間枠：24ヶ月まで
|
1分子アレイによる測定
|
24ヶ月まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ベースラインからの血清ニューロフィラメント軽鎖レベルの変化
時間枠：24ヶ月まで
|
1分子アレイによる測定
|
24ヶ月まで
|
協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Wan-Jin Chen、First Affiliated Hospital Fujian Medical University
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- MRCTA,ECFAH of FMU [2021]489
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
脊髄性筋萎縮症の臨床試験
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