Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Antisense Oligonucleotide voor spinale spieratrofie

11 januari 2022 bijgewerkt door: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Antisense Oligonucleotide-therapie bij spinale spieratrofie: een observatieonderzoek in China

Dit is een longitudinaal, multi-center, observationeel onderzoek van patiënten met genetisch bevestigd chromosoom 5q SMA om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van SPINRAZA® (nusinersen) gedurende maximaal 24 maanden te controleren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

SPINRAZA® (nusinersen) is een antisense-oligonucleotide (ASO) dat is ontwikkeld voor de behandeling van SMA veroorzaakt door mutaties in chromosoom 5q die leiden tot SMN-eiwitdeficiëntie. Nusinersen, goedgekeurd door de FDA voor de behandeling van SMA in 2016, werd in 2019 goedgekeurd door de Chinese National Medical Products Administration.

Dit is een prospectieve, longitudinale, multicenter, observationele studie die is opgezet om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en van nusinersen te evalueren bij patiënten met genetisch bevestigd chromosoom 5q SMA in China. Proefpersonen met SMA I/II/III die van plan zijn een behandeling met nusinersen te starten, zullen in dit onderzoek worden opgenomen. Alle patiënten zullen door hun arts worden behandeld volgens de standaard klinische praktijk. SPINRAZA® (nusinersen) wordt toegediend als een intrathecale injectie. Er zal in totaal 5 ml cerebrospinale vloeistof (CSF) worden verwijderd voorafgaand aan de toediening van SPINRAZA® (nusinersen), dat door het onderzoek zal worden verzameld. Neurofilament lichte keten (NfL) in CSF en bloed zal worden beoordeeld op de werkzaamheid van nusinersen, evenals op motorische en longfunctie.

Er zullen in totaal negen bezoeken zijn. Alle patiënten met 5q SMA die nusinersen krijgen, zullen face-to-face worden bezocht bij baseline, dag 14, dag 28 en dag 63 na de start van de behandeling, en vervolgens met tussenpozen van 4 maanden tot en met maand 24/22.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

1000

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100010
        • Werving
        • Department of Neurology, Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Yi Dai, MD, PhD
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, China, 350001
        • Werving
        • Department of Pediatrics, Fujian Medical University Union Hospital
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Jun Hu, MD, PhD
      • Fuzhou, Fujian, China, 350005
        • Nog niet aan het werven
        • Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Wan-Jin Chen, MD, PhD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 week tot 50 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten hebben 5q SMA genetisch bevestigd, inclusief typen I, II en III

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten die 5q SMA genetisch hebben bevestigd, waaronder typen I, II en III, die van plan zijn een behandeling met SPINRAZA® (nusinersen) te starten als onderdeel van hun klinische zorgplan.
  • Niet-5q SMA-patiënten die klinische standaard lumbaalpunctie ondergaan
  • Niet-SMA-patiënten, waaronder asymptomatische dragers van SMA, familieleden van SMA-patiënten en dragers, en patiënten die een klinische standaard lumbaalpunctie ondergaan
  • Deelnemers of ouder(s)/wettelijke voogd(en) die bereid en in staat zijn om het geïnformeerde toestemmingsproces te voltooien

Uitsluitingscriteria:

  • Contra-indicatie voor lumbaalpunctie
  • Onvermogen om toegang te krijgen tot de intrathecale ruimte voor nusinersen-injectie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
5q SMA-type I
Geneesmiddel: Nusinersen
SPINRAZA® (nusinersen) voorgeschreven als onderdeel van de zorgstandaard
5q SMA-type II
Geneesmiddel: Nusinersen
SPINRAZA® (nusinersen) voorgeschreven als onderdeel van de zorgstandaard
5q SMA-type III
Geneesmiddel: Nusinersen
SPINRAZA® (nusinersen) voorgeschreven als onderdeel van de zorgstandaard
Niet-5q SMA
Niet-SMA-onderwerpen
Waaronder asymptomatische dragers van SMA, familieleden van SMA-patiënten en dragers, en patiënten die een klinische standaard lumbaalpunctie ondergaan

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in CSF Neurofilament Light Chain-niveaus sinds baseline
Tijdsspanne: tot 24 maanden
Gemeten door Single-molecule Array
tot 24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in serumconcentraties van de lichte keten van neurofilamenten sinds baseline
Tijdsspanne: tot 24 maanden
Gemeten door Single-molecule Array
tot 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Medewerkers

Peking Union Medical College Hospital
Fujian Medical University Union Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2022

Primaire voltooiing (Verwacht)

31 januari 2024

Studie voltooiing (Verwacht)

31 januari 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 december 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 december 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 januari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 januari 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 januari 2022

Laatst geverifieerd

1 januari 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MRCTA,ECFAH of FMU [2021]489

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren