Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Antisense oligonukleotid til spinal muskelatrofi

11. januar 2022 opdateret af: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Antisense oligonukleotidterapi i spinal muskelatrofi: en observationsundersøgelse i Kina

Dette er et longitudinelt, multicenter, observationsstudie af patienter genetisk bekræftet kromosom 5q SMA for at overvåge effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​SPINRAZA® (nusinersen) i op til 24 måneder.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

SPINRAZA® (nusinersen) er et antisense-oligonukleotid (ASO) designet til at behandle SMA forårsaget af mutationer i kromosom 5q, der fører til SMN-proteinmangel. Nusinersen, godkendt af FDA til behandling af SMA i 2016, blev godkendt af den kinesiske nationale medicinske produktadministration i 2019.

Dette er et prospektivt, longitudinalt, multicenter, observationsstudie designet til at evaluere effektiviteten, sikkerheden, tolerabiliteten og nusinersen hos patienter genetisk bekræftet kromosom 5q SMA i Kina. Forsøgspersoner med SMA I/II/III, som planlægger at påbegynde behandling med nusinersen, vil blive optaget i denne undersøgelse. Alle patienter vil blive behandlet af deres læger i henhold til standard klinisk praksis. SPINRAZA® (nusinersen) administreres som en intrathekal injektion. I alt 5 ml cerebrospinalvæske (CSF) vil blive fjernet før administration af SPINRAZA® (nusinersen), som vil blive opsamlet af undersøgelsen. Neurofilament let kæde (NfL) i CSF og blod vil blive vurderet for effektiviteten af ​​nusinersen, samt motorisk og lungefunktion.

Der bliver i alt ni besøg. Alle patienter med 5q SMA, der modtager nusinersen, vil blive visiteret ansigt til ansigt ved baseline, dag 14, dag 28 og dag 63 efter behandlingsstart, og derefter 4-måneders intervaller til og med måned 24/22.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

1000

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100010
        • Rekruttering
        • Department of Neurology, Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Yi Dai, MD, PhD
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, 350001
        • Rekruttering
        • Department of Pediatrics, Fujian Medical University Union Hospital
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Jun Hu, MD, PhD
      • Fuzhou, Fujian, Kina, 350005
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Ledende efterforsker:
          • Wan-Jin Chen, MD, PhD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 uge til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter bekræftede genetisk 5q SMA inklusive type I, II og III

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter genetisk bekræftet 5q SMA inklusive type I, II og III, som planlægger at påbegynde behandling med SPINRAZA® (nusinersen) som en del af deres kliniske plejeplan.
  • Ikke-5q SMA-patienter, der gennemgår klinisk standard lumbalpunktur
  • Ikke-SMA-personer, herunder asymptomatiske bærere af SMA, pårørende til SMA-patienter og -bærere og patienter, der gennemgår klinisk standard lumbalpunktur
  • Deltagere eller forældre/værge, der er villige og i stand til at fuldføre processen med informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikation for lumbalpunktur
  • Manglende evne til at få adgang til intrathecal plads til nusinersen-injektion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
5q SMA type I
Medicin: Nusinersen
SPINRAZA® (nusinersen) ordineret som en del af standardbehandling
5q SMA type II
Medicin: Nusinersen
SPINRAZA® (nusinersen) ordineret som en del af standardbehandling
5q SMA type III
Medicin: Nusinersen
SPINRAZA® (nusinersen) ordineret som en del af standardbehandling
Ikke-5q SMA
Ikke-SMA fag
Herunder asymptomatiske bærere af SMA, pårørende til SMA-patienter og -bærere og patienter, der gennemgår klinisk standard lumbalpunktur

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i CSF Neurofilament Light Chain-niveauer siden baseline
Tidsramme: op til 24 måneder
Målt ved Single-Moecule Array
op til 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i serum Neurofilament Light Chain-niveauer siden baseline
Tidsramme: op til 24 måneder
Målt ved Single-Moecule Array
op til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Samarbejdspartnere

Peking Union Medical College Hospital
Fujian Medical University Union Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2022

Primær færdiggørelse (Forventet)

31. januar 2024

Studieafslutning (Forventet)

31. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. december 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. december 2021

Først opslået (Faktiske)

11. januar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. januar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. januar 2022

Sidst verificeret

1. januar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MRCTA,ECFAH of FMU [2021]489

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner