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Antisense-Oligonukleotid für spinale Muskelatrophie

11. Januar 2022 aktualisiert von: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Antisense-Oligonukleotidtherapie bei spinaler Muskelatrophie: Eine Beobachtungsstudie in China

Dies ist eine longitudinale, multizentrische Beobachtungsstudie an Patienten mit genetisch bestätigtem Chromosom 5q SMA, um die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von SPINRAZA® (Nusinersen) über einen Zeitraum von bis zu 24 Monaten zu überwachen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

SPINRAZA® (Nusinersen) ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO), das zur Behandlung von SMA entwickelt wurde, die durch Mutationen in Chromosom 5q verursacht wird, die zu einem SMN-Proteinmangel führen. Nusinersen, das 2016 von der FDA zur Behandlung von SMA zugelassen wurde, wurde 2019 von der chinesischen Nationalen Arzneimittelbehörde zugelassen.

Dies ist eine prospektive, multizentrische Längsschnitt-Beobachtungsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und von Nusinersen bei Patienten mit genetisch bestätigter Chromosom-5q-SMA in China. Patienten mit SMA I/II/III, die eine Behandlung mit Nusinersen planen, werden in diese Studie aufgenommen. Alle Patienten werden von ihren Ärzten gemäß der klinischen Standardpraxis behandelt. SPINRAZA® (Nusinersen) wird als intrathekale Injektion verabreicht. Vor der Verabreichung von SPINRAZA® (Nusinersen) werden insgesamt 5 ml Liquor cerebrospinalis (CSF) entfernt, die von der Studie gesammelt werden. Die leichte Kette der Neurofilamente (NfL) in Liquor und Blut wird auf die Wirksamkeit von Nusinersen sowie auf die motorische und pulmonale Funktion untersucht.

Es wird insgesamt neun Besuche geben. Alle Patienten mit 5q SMA, die Nusinersen erhalten, werden zu Studienbeginn, Tag 14, Tag 28 und Tag 63 nach Behandlungsbeginn und dann in 4-Monats-Intervallen bis Monat 24/22 von Angesicht zu Angesicht besucht.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

1000

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100010
        • Rekrutierung
        • Department of Neurology, Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Yi Dai, MD, PhD
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, China, 350001
        • Rekrutierung
        • Department of Pediatrics, Fujian Medical University Union Hospital
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Jun Hu, MD, PhD
      • Fuzhou, Fujian, China, 350005
        • Noch keine Rekrutierung
        • Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Hauptermittler:
          • Wan-Jin Chen, MD, PhD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Woche bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit genetisch bestätigter 5q SMA, einschließlich der Typen I, II und III

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit genetisch bestätigter 5q SMA, einschließlich der Typen I, II und III, die planen, eine Behandlung mit SPINRAZA® (Nusinersen) als Teil ihres klinischen Behandlungsplans zu beginnen.
  • Non-5q SMA-Patienten, die sich einer klinischen Standard-Lumbalpunktion unterziehen
  • Nicht-SMA-Patienten, einschließlich asymptomatischer SMA-Träger, Verwandte von SMA-Patienten und -Trägern und Patienten, die sich einer klinischen Standard-Lumbalpunktion unterziehen
  • Teilnehmer oder Eltern/Erziehungsberechtigte, die willens und in der Lage sind, das Einwilligungsverfahren abzuschließen

Ausschlusskriterien:

  • Kontraindikation für Lumbalpunktion
  • Unfähigkeit, den intrathekalen Raum für die Nusinersen-Injektion zu erreichen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
5q SMA Typ I
Arzneimittel: Nusinersen
SPINRAZA® (Nusinersen) wird als Teil der Standardbehandlung verschrieben
5q SMA Typ II
Arzneimittel: Nusinersen
SPINRAZA® (Nusinersen) wird als Teil der Standardbehandlung verschrieben
5q SMA Typ III
Arzneimittel: Nusinersen
SPINRAZA® (Nusinersen) wird als Teil der Standardbehandlung verschrieben
Nicht-5q-SMA
Nicht-SMA-Probanden
Einschließlich asymptomatischer SMA-Träger, Angehörige von SMA-Patienten und -Trägern und Patienten, die sich einer klinischen Standard-Lumbalpunktion unterziehen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der CSF-Neurofilament-Leichtkettenspiegel seit dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
Gemessen mit einem Einzelmolekül-Array
bis zu 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Serum-Neurofilament-Leichtkettenspiegel seit dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
Gemessen mit einem Einzelmolekül-Array
bis zu 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Mitarbeiter

Peking Union Medical College Hospital
Fujian Medical University Union Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2022

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

31. Januar 2024

Studienabschluss (Voraussichtlich)

31. Januar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Dezember 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Dezember 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Januar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Januar 2022

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MRCTA,ECFAH of FMU [2021]489

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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