Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Oligonucleotide antisenso per l'atrofia muscolare spinale

11 gennaio 2022 aggiornato da: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Terapia con oligonucleotidi antisenso nell'atrofia muscolare spinale: uno studio osservazionale in Cina

Questo è uno studio longitudinale, multicentrico, osservazionale di pazienti geneticamente confermati con cromosoma 5q SMA per monitorare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità di SPINRAZA® (nusinersen) fino a 24 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

SPINRAZA® (nusinersen) è un oligonucleotide antisenso (ASO) progettato per trattare la SMA causata da mutazioni nel cromosoma 5q che portano alla carenza della proteina SMN. Nusinersen, approvato dalla FDA per il trattamento della SMA nel 2016, è stato approvato dalla Chinese National Medical Products Administration nel 2019.

Si tratta di uno studio osservazionale prospettico, longitudinale, multicentrico, progettato per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la tollerabilità di nusinersen in pazienti geneticamente confermati con cromosoma 5q SMA in Cina. Saranno arruolati in questo studio soggetti con SMA I/II/III che stanno pianificando di iniziare il trattamento con nusinersen. Tutti i pazienti saranno trattati dai loro medici secondo la pratica clinica standard. SPINRAZA® (nusinersen) viene somministrato come iniezione intratecale. Prima della somministrazione di SPINRAZA® (nusinersen), verrà rimosso un totale di 5 ml di liquido cerebrospinale (CSF), che verrà raccolto dallo studio. La catena leggera del neurofilamento (NfL) nel liquido cerebrospinale e nel sangue sarà valutata per l'efficacia di nusinersen, nonché per la funzione motoria e polmonare.

Ci saranno un totale di nove visite. Tutti i pazienti con SMA 5q trattati con nusinersen saranno visitati faccia a faccia al basale, giorno 14, giorno 28 e giorno 63 dopo l'inizio del trattamento, e poi a intervalli di 4 mesi fino al mese 24/22.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

1000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100010
        • Reclutamento
        • Department of Neurology, Peking Union Medical College Hospital
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Yi Dai, MD, PhD
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Cina, 350001
        • Reclutamento
        • Department of Pediatrics, Fujian Medical University Union Hospital
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Jun Hu, MD, PhD
      • Fuzhou, Fujian, Cina, 350005
        • Non ancora reclutamento
        • Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Investigatore principale:
          • Wan-Jin Chen, MD, PhD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 settimana a 50 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti geneticamente confermati SMA 5q inclusi i tipi I, II e III

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti geneticamente confermati SMA 5q inclusi i tipi I, II e III, che stanno pianificando di iniziare il trattamento con SPINRAZA® (nusinersen) come parte del loro piano di assistenza clinica.
  • Pazienti SMA non-5q sottoposti a puntura lombare standard clinica
  • Soggetti non SMA inclusi portatori asintomatici di SMA, parenti di pazienti e portatori di SMA e pazienti sottoposti a puntura lombare standard clinica
  • Partecipanti o genitore/i/tutore/i legale/i disposto/i e in grado di completare il processo di consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Controindicazione per puntura lombare
  • Incapacità di accedere allo spazio intratecale per l'iniezione di nusinersen

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
5q SMA di tipo I
Droga: Nusinersen
SPINRAZA® (nusinersen) prescritto come parte dello standard di cura
5q SMA di tipo II
Droga: Nusinersen
SPINRAZA® (nusinersen) prescritto come parte dello standard di cura
5q SMA di tipo III
Droga: Nusinersen
SPINRAZA® (nusinersen) prescritto come parte dello standard di cura
SMA non 5q
Soggetti non SMA
Compresi portatori asintomatici di SMA, parenti di pazienti e portatori di SMA e pazienti sottoposti a puntura lombare standard clinica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei livelli di catene leggere dei neurofilamenti del liquido cerebrospinale rispetto al basale
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
Misurato dall'array a singola molecola
fino a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei livelli sierici di catene leggere dei neurofilamenti rispetto al basale
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
Misurato dall'array a singola molecola
fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Collaboratori

Peking Union Medical College Hospital
Fujian Medical University Union Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2022

Completamento primario (Anticipato)

31 gennaio 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

31 gennaio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 dicembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

11 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 gennaio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 gennaio 2022

Ultimo verificato

1 gennaio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MRCTA,ECFAH of FMU [2021]489

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Nusinersen

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Serbia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi