Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Antiszensz oligonukleotid a spinális izomsorvadásra

2022. január 11. frissítette: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Antiszensz oligonukleotid terápia spinális izomsorvadásban: megfigyelési vizsgálat Kínában

Ez egy longitudinális, többközpontú, megfigyeléses vizsgálat olyan betegeken, akiknél genetikailag igazolt 5q SMA kromoszóma van a SPINRAZA® (nusinersen) hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának nyomon követésére akár 24 hónapig.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A SPINRAZA® (nusinersen) egy antiszensz oligonukleotid (ASO), amelyet az 5q kromoszóma SMN fehérjehiányhoz vezető mutációi által okozott SMA kezelésére terveztek. Az FDA által az SMA kezelésére 2016-ban jóváhagyott Nusinersent 2019-ben hagyta jóvá a Kínai Orvosi Termékek Hivatala.

Ez egy prospektív, longitudinális, többközpontú, megfigyeléses vizsgálat, amelynek célja a nusinerszen hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának és a genetikailag megerősített 5q SMA kromoszómával rendelkező betegeknél Kínában. Az SMA I/II/III-ban szenvedő alanyok, akik nusinersen-kezelés megkezdését tervezik, be lesznek vonva ebbe a vizsgálatba. Minden beteget orvosa kezel a szokásos klinikai gyakorlat szerint. A SPINRAZA®-t (nusinersen) intratekális injekcióként adják be. A SPINRAZA® (nusinersen) beadása előtt összesen 5 ml cerebrospinális folyadékot (CSF) távolítanak el, amelyet a vizsgálat során összegyűjtenek. A neurofilament könnyű láncot (NfL) a CSF-ben és a vérben értékelni fogják a nusinersen hatékonysága, valamint a motoros és tüdőfunkciók szempontjából.

Összesen kilenc látogatás lesz. Az 5q SMA-ban szenvedő, nusinersent kapó összes beteget szemtől szembe meglátogatják a kiinduláskor, a 14., 28. és 63. napon a kezelés megkezdése után, majd 4 hónapos időközönként 24/22 hónapig.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

1000

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kína, 100010
        • Toborzás
        • Department of Neurology, Peking Union Medical College Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Yi Dai, MD, PhD
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kína, 350001
        • Toborzás
        • Department of Pediatrics, Fujian Medical University Union Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Jun Hu, MD, PhD
      • Fuzhou, Fujian, Kína, 350005
        • Még nincs toborzás
        • Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Kutatásvezető:
          • Wan-Jin Chen, MD, PhD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 hét (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A betegek genetikailag igazolták az 5q SMA-t, beleértve az I., II. és III. típust

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Genetikailag igazolt 5q SMA, beleértve az I., II. és III. típust is, akik azt tervezik, hogy klinikai gondozási tervük részeként SPINRAZA® (nusinersen) kezelést kezdenek.
  • Nem 5q SMA betegek, akik klinikai standard lumbálpunkción estek át
  • Nem SMA alanyok, beleértve az SMA tünetmentes hordozóit, az SMA-betegek és -hordozók rokonait, valamint a klinikai standard lumbálpunkción átesett betegeket
  • Résztvevők vagy Szülő(k)/törvényes gyám(ok), akik hajlandóak és képesek befejezni a tájékozott beleegyezési folyamatot

Kizárási kritériumok:

  • Ellenjavallat lumbálpunkcióhoz
  • Képtelenség hozzáférni az intratekális térhez nusinersen injekcióhoz

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
5q SMA I típusú
Drog: Nusinersen
A standard ellátás részeként felírt SPINRAZA® (nusinersen).
5q SMA típusú II
Drog: Nusinersen
A standard ellátás részeként felírt SPINRAZA® (nusinersen).
5q SMA típusú III
Drog: Nusinersen
A standard ellátás részeként felírt SPINRAZA® (nusinersen).
Nem 5q SMA
Nem SMA alanyok
Beleértve az SMA tünetmentes hordozóit, az SMA-betegek és -hordozók rokonait, valamint a klinikai standard lumbálpunkción átesett betegeket

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a CSF Neurofilament Light Chain szintjében az alapvonal óta
Időkeret: 24 hónapig
Egymolekulás tömb segítségével mérve
24 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a szérum Neurofilament Light Chain szintjében a kiindulási érték óta
Időkeret: 24 hónapig
Egymolekulás tömb segítségével mérve
24 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Együttműködők

Peking Union Medical College Hospital
Fujian Medical University Union Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. január 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2024. január 31.

A tanulmány befejezése (Várható)

2024. január 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. december 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. december 25.

Első közzététel (Tényleges)

2022. január 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. január 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. január 11.

Utolsó ellenőrzés

2022. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MRCTA,ECFAH of FMU [2021]489

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Spinális izomsorvadás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Russia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel