Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Antysensowny oligonukleotyd do rdzeniowego zaniku mięśni

11 stycznia 2022 zaktualizowane przez: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Terapia antysensownymi oligonukleotydami w rdzeniowym zaniku mięśni: badanie obserwacyjne w Chinach

Jest to podłużne, wieloośrodkowe, obserwacyjne badanie pacjentów z genetycznie potwierdzonym chromosomem 5q SMA w celu monitorowania skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji produktu SPINRAZA® (nusinersen) przez okres do 24 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

SPINRAZA® (nusinersen) to antysensowny oligonukleotyd (ASO) przeznaczony do leczenia SMA spowodowanego mutacjami w chromosomie 5q, które prowadzą do niedoboru białka SMN. Nusinersen, zatwierdzony przez FDA do leczenia SMA w 2016 roku, został zatwierdzony przez chińską Narodową Administrację Produktów Medycznych w 2019 roku.

Jest to prospektywne, podłużne, wieloośrodkowe badanie obserwacyjne mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i nusinersenu u pacjentów z genetycznie potwierdzonym chromosomem 5q SMA w Chinach. Pacjenci z SMA I/II/III, którzy planują rozpocząć leczenie nusinersenem, zostaną włączeni do tego badania. Wszyscy pacjenci będą leczeni przez swoich lekarzy zgodnie ze standardową praktyką kliniczną. SPINRAZA® (nusinersen) podaje się w postaci wstrzyknięcia dokanałowego. Łącznie 5 ml płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) zostanie usunięte przed podaniem SPINRAZA® (nusinersen), który zostanie pobrany do badania. Łańcuch lekki neurofilamentu (NfL) w płynie mózgowo-rdzeniowym i krwi zostanie oceniony pod kątem skuteczności nusinersenu, a także funkcji motorycznych i płuc.

W sumie będzie dziewięć wizyt. Wszyscy pacjenci z 5q SMA otrzymujący nusinersen będą odwiedzani osobiście na początku badania, w 14, 28 i 63 dniu po rozpoczęciu leczenia, a następnie w odstępach 4-miesięcznych do 24/22 miesiąca.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

1000

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100010
        • Rekrutacyjny
        • Department of Neurology, Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Yi Dai, MD, PhD
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Chiny, 350001
        • Rekrutacyjny
        • Department of Pediatrics, Fujian Medical University Union Hospital
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Jun Hu, MD, PhD
      • Fuzhou, Fujian, Chiny, 350005
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Główny śledczy:
          • Wan-Jin Chen, MD, PhD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 tydzień do 50 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z genetycznie potwierdzonym SMA 5q, w tym typu I, II i III

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z genetycznie potwierdzonym SMA 5q typu I, II i III, którzy planują rozpocząć leczenie SPINRAZA® (nusinersen) w ramach swojego planu opieki klinicznej.
  • Pacjenci z SMA bez 5q poddawani standardowej klinicznej nakłuciu lędźwiowego
  • Pacjenci nie chorujący na SMA, w tym bezobjawowi nosiciele SMA, krewni pacjentów i nosicieli SMA oraz pacjenci poddawani standardowej klinicznej nakłuciu lędźwiowego
  • Uczestnicy lub rodzice/opiekunowie prawni chcą i mogą ukończyć proces świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Przeciwwskazania do nakłucia lędźwiowego
  • Brak dostępu do przestrzeni wewnątrzoponowej w celu wstrzyknięcia nusinersenu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
5q SMA typ I
Lek: Nusinersen
SPINRAZA® (nusinersen) przepisany jako część standardowej opieki
5q SMA typu II
Lek: Nusinersen
SPINRAZA® (nusinersen) przepisany jako część standardowej opieki
5q SMA typ III
Lek: Nusinersen
SPINRAZA® (nusinersen) przepisany jako część standardowej opieki
SMA inne niż 5q
Osoby inne niż SMA
W tym bezobjawowi nosiciele SMA, krewni pacjentów i nosicieli SMA oraz pacjenci poddawani standardowemu klinicznemu nakłuciu lędźwiowemu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomów łańcucha lekkiego neurofilamentu w płynie mózgowo-rdzeniowym od wartości wyjściowych
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
Mierzone za pomocą macierzy jednocząsteczkowej
do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu łańcucha lekkiego neurofilamentu w surowicy od wartości początkowej
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
Mierzone za pomocą macierzy jednocząsteczkowej
do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Współpracownicy

Peking Union Medical College Hospital
Fujian Medical University Union Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2022

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

31 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

31 stycznia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 grudnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 grudnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 stycznia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 stycznia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 stycznia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MRCTA,ECFAH of FMU [2021]489

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rdzeniowy zanik mięśni

Badania kliniczne na Nusinersen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Netherlands

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj