Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Antisense oligonukleotid for spinal muskelatrofi

11. januar 2022 oppdatert av: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Antisense oligonukleotidterapi i spinal muskelatrofi: en observasjonsstudie i Kina

Dette er en longitudinell, multippelsenter, observasjonsstudie av pasienter genetisk bekreftet kromosom 5q SMA for å overvåke effektiviteten, sikkerheten og toleransen til SPINRAZA® (nusinersen) i opptil 24 måneder.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

SPINRAZA® (nusinersen) er et antisense-oligonukleotid (ASO) designet for å behandle SMA forårsaket av mutasjoner i kromosom 5q som fører til SMN-proteinmangel. Nusinersen, godkjent av FDA for behandling av SMA i 2016, ble godkjent av Chinese National Medical Products Administration i 2019.

Dette er en prospektiv, longitudinell, multisenter, observasjonsstudie designet for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, toleransen og av nusinersen hos pasienter med genetisk bekreftet kromosom 5q SMA i Kina. Pasienter med SMA I/II/III som planlegger å starte behandling med nusinersen vil bli registrert i denne studien. Alle pasienter vil bli behandlet av sine leger i henhold til standard klinisk praksis. SPINRAZA® (nusinersen) administreres som en intratekal injeksjon. Totalt 5 ml cerebrospinalvæske (CSF) vil bli fjernet før administrering av SPINRAZA® (nusinersen), som vil bli samlet inn av studien. Nevrofilament lett kjede (NfL) i CSF og blod vil bli vurdert for effekt av nusinersen, samt motorisk og lungefunksjon.

Det blir totalt ni besøk. Alle pasientene med 5q SMA som mottar nusinersen vil bli besøkt ansikt til ansikt ved baseline, dag 14, dag 28 og dag 63 etter behandlingsstart, og deretter 4-måneders intervaller gjennom måned 24/22.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

1000

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100010
        • Rekruttering
        • Department of Neurology, Peking Union Medical College Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Yi Dai, MD, PhD
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, 350001
        • Rekruttering
        • Department of Pediatrics, Fujian Medical University Union Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Jun Hu, MD, PhD
      • Fuzhou, Fujian, Kina, 350005
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Hovedetterforsker:
          • Wan-Jin Chen, MD, PhD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 uke til 50 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter bekreftet genetisk 5q SMA inkludert type I, II og III

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter genetisk bekreftet 5q SMA inkludert type I, II og III, som planlegger å starte behandling med SPINRAZA® (nusinersen) som en del av sin kliniske behandlingsplan.
  • Ikke-5q SMA-pasienter som gjennomgår klinisk standard lumbalpunksjon
  • Ikke-SMA-personer, inkludert asymptomatiske bærere av SMA, slektninger til SMA-pasienter og -bærere, og pasienter som gjennomgår klinisk standard lumbalpunksjon
  • Deltakere eller foreldre/verge som er villige og i stand til å fullføre prosessen med informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikasjon for lumbalpunksjon
  • Manglende evne til å få tilgang til intratekal plass for nusinersen-injeksjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
5q SMA type I
Legemiddel: Nusinersen
SPINRAZA® (nusinersen) foreskrevet som en del av standardbehandling
5q SMA type II
Legemiddel: Nusinersen
SPINRAZA® (nusinersen) foreskrevet som en del av standardbehandling
5q SMA type III
Legemiddel: Nusinersen
SPINRAZA® (nusinersen) foreskrevet som en del av standardbehandling
Ikke-5q SMA
Ikke-SMA fag
Inkludert asymptomatiske bærere av SMA, pårørende til SMA-pasienter og -bærere, og pasienter som gjennomgår klinisk standard lumbalpunksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i nivåer av CSF Neurofilament Light Chain siden baseline
Tidsramme: opptil 24 måneder
Målt ved Single-molecule Array
opptil 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i serum Neurofilament Light Chain-nivåer siden baseline
Tidsramme: opptil 24 måneder
Målt ved Single-molecule Array
opptil 24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Samarbeidspartnere

Peking Union Medical College Hospital
Fujian Medical University Union Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2022

Primær fullføring (Forventet)

31. januar 2024

Studiet fullført (Forventet)

31. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. desember 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. desember 2021

Først lagt ut (Faktiske)

11. januar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. januar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. januar 2022

Sist bekreftet

1. januar 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MRCTA,ECFAH of FMU [2021]489

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Spinal muskelatrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Armenia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere