Oligonucleotídeo antisense para atrofia muscular espinhal
Terapia com oligonucleotídeos antisense na atrofia muscular espinhal: um estudo observacional na China
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
SPINRAZA® (nusinersen) é um oligonucleotídeo antisense (ASO) projetado para tratar a SMA causada por mutações no cromossomo 5q que levam à deficiência da proteína SMN. Nusinersen, aprovado pelo FDA para tratamento de SMA em 2016, foi aprovado pela Administração Nacional de Produtos Médicos da China em 2019.
Este é um estudo observacional prospectivo, longitudinal, multicêntrico, projetado para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade e de nusinersen em pacientes geneticamente confirmados cromossomo 5q SMA na China. Indivíduos com SMA I/II/III que planejam iniciar o tratamento com nusinersen serão incluídos neste estudo. Todos os pacientes serão tratados por seus médicos de acordo com a prática clínica padrão. SPINRAZA® (nusinersen) é administrado como uma injeção intratecal. Um total de 5ml de líquido cefalorraquidiano (LCR) será removido antes da administração de SPINRAZA® (nusinersen), que será coletado pelo estudo. A cadeia leve de neurofilamento (NfL) no LCR e no sangue será avaliada quanto à eficácia do nusinersen, bem como a função motora e pulmonar.
Serão nove visitas. Todos os pacientes com SMA 5q recebendo nusinersen serão visitados face a face no início do estudo, dia 14, dia 28 e dia 63 após o início do tratamento, e depois em intervalos de 4 meses até o mês 24/22.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Yi Lin, MD, PhD
- Número de telefone: 13615039153
- E-mail: linyi7811@163.com
Locais de estudo
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100010
- Recrutamento
- Department of Neurology, Peking Union Medical College Hospital
-
Contato:
- Yi Dai, MD,PhD
- Número de telefone: 13811177531
- E-mail: pumchdy@pumch.cn
-
Subinvestigador:
- Yi Dai, MD, PhD
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, China, 350001
- Recrutamento
- Department of Pediatrics, Fujian Medical University Union Hospital
-
Contato:
- Jun Hu, MD, PhD
- Número de telefone: 18950472106
- E-mail: hujun2252@126.com
-
Subinvestigador:
- Jun Hu, MD, PhD
-
Fuzhou, Fujian, China, 350005
- Ainda não está recrutando
- Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
-
Investigador principal:
- Wan-Jin Chen, MD, PhD
-
Contato:
- Yi Lin, MD, PhD
- Número de telefone: 13615039153
- E-mail: linyi7811@163.com
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes SMA 5q geneticamente confirmados, incluindo tipos I, II e III, que planejam iniciar o tratamento com SPINRAZA® (nusinersen) como parte de seu plano de cuidados clínicos.
- Pacientes com SMA não 5q submetidos a punção lombar clínica padrão
- Indivíduos não SMA, incluindo portadores assintomáticos de SMA, parentes de pacientes e portadores de SMA e pacientes submetidos a punção lombar clínica padrão
- Participantes ou pais/responsáveis legais dispostos e capazes de concluir o processo de consentimento informado
Critério de exclusão:
- Contra-indicação para punção lombar
- Incapacidade de acessar o espaço intratecal para injeção de nusinersen
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
5q SMA tipo I
|
SPINRAZA® (nusinersen) prescrito como parte do tratamento padrão
|
|
5q SMA tipo II
|
SPINRAZA® (nusinersen) prescrito como parte do tratamento padrão
|
|
5q SMA tipo III
|
SPINRAZA® (nusinersen) prescrito como parte do tratamento padrão
|
|
SMA não 5q
|
|
|
Assuntos não SMA
Incluindo portadores assintomáticos de AME, parentes de pacientes e portadores de AME e pacientes submetidos a punção lombar clínica padrão
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração nos níveis de cadeia leve de neurofilamento no LCR desde o início
Prazo: até 24 meses
|
Medido por matriz de molécula única
|
até 24 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração nos níveis séricos de cadeia leve de neurofilamento desde o início
Prazo: até 24 meses
|
Medido por matriz de molécula única
|
até 24 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Doenças da Medula Espinhal
- Doença do neurônio motor
- Atrofia Muscular
- Atrofia
- Atrofia Muscular Espinhal
Outros números de identificação do estudo
- MRCTA,ECFAH of FMU [2021]489
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .