Антисмысловой олигонуклеотид при спинальной мышечной атрофии
Терапия антисмысловыми олигонуклеотидами при спинальной мышечной атрофии: обсервационное исследование в Китае
Обзор исследования
Подробное описание
SPINRAZA® (nusinersen) представляет собой антисмысловой олигонуклеотид (ASO), разработанный для лечения СМА, вызванной мутациями в хромосоме 5q, которые приводят к дефициту белка SMN. Nusinersen, одобренный FDA для лечения СМА в 2016 году, был одобрен Национальным управлением медицинской продукции Китая в 2019 году.
Это проспективное продольное многоцентровое обсервационное исследование, предназначенное для оценки эффективности, безопасности, переносимости нусинерсена у пациентов с генетически подтвержденной СМА хромосомы 5q в Китае. В это исследование будут включены субъекты со СМА I/II/III, которые планируют начать лечение нусинерсеном. Всех пациентов будут лечить их врачи в соответствии со стандартной клинической практикой. СПИНРАЗА® (нусинерсен) вводится в виде интратекальной инъекции. Перед введением SPINRAZA® (nusinersen) будет удалено в общей сложности 5 мл спинномозговой жидкости (ЦСЖ), которая будет собрана в ходе исследования. Легкая цепь нейрофиламента (NfL) в спинномозговой жидкости и крови будет оцениваться на предмет эффективности нусинерсена, а также моторной и легочной функции.
Всего будет девять посещений. Всех пациентов со СМА 5q, получающих нусинерсен, будут осматривать лицом к лицу в начале лечения, на 14-й, 28-й и 63-й день после начала лечения, а затем с 4-месячными интервалами в течение 24/22 месяцев.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Yi Lin, MD, PhD
- Номер телефона: 13615039153
- Электронная почта: linyi7811@163.com
Места учебы
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Китай, 100010
- Рекрутинг
- Department of Neurology, Peking Union Medical College Hospital
-
Контакт:
- Yi Dai, MD,PhD
- Номер телефона: 13811177531
- Электронная почта: pumchdy@pumch.cn
-
Младший исследователь:
- Yi Dai, MD, PhD
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Китай, 350001
- Рекрутинг
- Department of Pediatrics, Fujian Medical University Union Hospital
-
Контакт:
- Jun Hu, MD, PhD
- Номер телефона: 18950472106
- Электронная почта: hujun2252@126.com
-
Младший исследователь:
- Jun Hu, MD, PhD
-
Fuzhou, Fujian, Китай, 350005
- Еще не набирают
- Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
-
Главный следователь:
- Wan-Jin Chen, MD, PhD
-
Контакт:
- Yi Lin, MD, PhD
- Номер телефона: 13615039153
- Электронная почта: linyi7811@163.com
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с генетически подтвержденной СМА 5q, включая типы I, II и III, которые планируют начать лечение препаратом СПИНРАЗА® (нусинерсен) в рамках своего плана клинического лечения.
- Пациенты без СМА 5q, подвергающиеся стандартной клинической люмбальной пункции
- Субъекты без СМА, включая бессимптомных носителей СМА, родственников пациентов со СМА и носителей, а также пациентов, перенесших стандартную клиническую люмбальную пункцию.
- Участники или родитель(и)/законный(ые) опекун(ы), желающие и способные завершить процесс получения информированного согласия
Критерий исключения:
- Противопоказания к люмбальной пункции
- Невозможность доступа к интратекальному пространству для инъекции нусинерсена
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
5q СМА I типа
|
SPINRAZA® (nusinersen) назначается как часть стандартного лечения
|
|
5q СМА II типа
|
SPINRAZA® (nusinersen) назначается как часть стандартного лечения
|
|
5q СМА III типа
|
SPINRAZA® (nusinersen) назначается как часть стандартного лечения
|
|
Не-5q SMA
|
|
|
Субъекты без СМА
Включая бессимптомных носителей СМА, родственников пациентов и носителей СМА, а также пациентов, перенесших стандартную клиническую люмбальную пункцию.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение уровней легких цепей нейрофиламента в спинномозговой жидкости по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: до 24 месяцев
|
Измерено с помощью массива одиночных молекул
|
до 24 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение уровней легких цепей нейрофиламента в сыворотке по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: до 24 месяцев
|
Измерено с помощью массива одиночных молекул
|
до 24 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Нервно-мышечные проявления
- Патологические состояния, анатомические
- Заболевания спинного мозга
- Болезнь двигательных нейронов
- Мышечная атрофия
- Атрофия
- Мышечная Атрофия, Спинальная
Другие идентификационные номера исследования
- MRCTA,ECFAH of FMU [2021]489
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .