척수 근육 위축에 대한 안티센스 올리고뉴클레오티드
척수 근육 위축에서 안티센스 올리고뉴클레오티드 요법: 중국에서의 관찰 연구
연구 개요
상세 설명
SPINRAZA®(nusinersen)는 SMN 단백질 결핍을 유발하는 염색체 5q의 돌연변이로 인한 SMA를 치료하기 위해 고안된 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)입니다. 2016년 SMA 치료제로 FDA의 승인을 받은 누시너센은 2019년 중국 국가약품감독관리국(National Medical Products Administration)의 승인을 받았다.
이것은 중국에서 유전적으로 확인된 염색체 5q SMA 환자에서 nusinersen의 효능, 안전성, 내약성 및 nusinersen을 평가하기 위해 고안된 전향적, 종단, 다기관, 관찰 연구입니다. 누시너센으로 치료를 시작할 계획인 SMA I/II/III 피험자가 이 연구에 등록됩니다. 모든 환자는 표준 임상 실습에 따라 의사가 치료합니다. SPINRAZA®(nusinersen)는 척수강내 주사로 투여됩니다. 총 5ml의 뇌척수액(CSF)이 SPINRAZA®(nusinersen)의 투여 전에 제거될 것이며 연구에 의해 수집될 것입니다. CSF 및 혈액의 신경필라멘트 경쇄(NfL)는 운동 및 폐 기능뿐만 아니라 누시너센의 효능에 대해 평가될 것입니다.
총 9회 방문 예정입니다. 누시네르센을 투여받는 모든 5q SMA 환자는 기준선, 치료 개시 후 14일, 28일 및 63일에 대면 방문하며, 이후 24/22개월까지 4개월 간격으로 방문하게 됩니다.
연구 유형
등록 (예상)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Yi Lin, MD, PhD
- 전화번호: 13615039153
- 이메일: linyi7811@163.com
연구 장소
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Beijing
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Beijing, Beijing, 중국, 100010
- 모병
- Department of Neurology, Peking Union Medical College Hospital
-
연락하다:
- Yi Dai, MD,PhD
- 전화번호: 13811177531
- 이메일: pumchdy@pumch.cn
-
부수사관:
- Yi Dai, MD, PhD
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Fujian
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Fuzhou, Fujian, 중국, 350001
- 모병
- Department of Pediatrics, Fujian Medical University Union Hospital
-
연락하다:
- Jun Hu, MD, PhD
- 전화번호: 18950472106
- 이메일: hujun2252@126.com
-
부수사관:
- Jun Hu, MD, PhD
-
Fuzhou, Fujian, 중국, 350005
- 아직 모집하지 않음
- Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
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수석 연구원:
- Wan-Jin Chen, MD, PhD
-
연락하다:
- Yi Lin, MD, PhD
- 전화번호: 13615039153
- 이메일: linyi7811@163.com
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 임상 치료 계획의 일환으로 SPINRAZA®(nusinersen)로 치료를 시작할 계획인 유형 I, II 및 III을 포함하여 유전적으로 5q SMA를 확인한 환자.
- 임상 표준 요추 천자를 받는 비-5q SMA 환자
- SMA의 무증상 보인자, SMA 환자 및 보인자의 친척, 임상 표준 요추 천자를 받는 환자를 포함한 비SMA 피험자
- 정보에 입각한 동의 절차를 완료할 의지와 능력이 있는 참여자 또는 부모/법적 보호자
제외 기준:
- 요추 천자에 대한 금기
- 누시네르센 주사를 위한 척수강내 공간 접근 불가
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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5q SMA 유형 I
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표준 치료의 일부로 처방되는 SPINRAZA®(누시네르센)
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5q SMA 유형 II
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표준 치료의 일부로 처방되는 SPINRAZA®(누시네르센)
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5q SMA 유형 III
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표준 치료의 일부로 처방되는 SPINRAZA®(누시네르센)
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비 5q SMA
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비 SMA 과목
SMA의 무증상 보인자, SMA 환자 및 보인자의 친척, 임상 표준 요추 천자를 받는 환자 포함
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선 이후 CSF 신경필라멘트 경쇄 수준의 변화
기간: 최대 24개월
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단일 분자 어레이로 측정
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최대 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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베이스라인 이후 혈청 신경필라멘트 경쇄 수준의 변화
기간: 최대 24개월
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단일 분자 어레이로 측정
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최대 24개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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척추 근육 위축에 대한 임상 시험
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Rennes University Hospital완전한