Antisense-oligonukleotidi spinaalisen lihasatrofian hoitoon
Antisense-oligonukleotidihoito selkärangan lihasatrofiassa: havaintotutkimus Kiinassa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
SPINRAZA® (nusinersen) on antisense-oligonukleotidi (ASO), joka on suunniteltu hoitamaan SMA:ta, jonka aiheuttavat kromosomin 5q mutaatiot, jotka johtavat SMN-proteiinin puutteeseen. Nusinersen, jonka FDA hyväksyi SMA:n hoitoon vuonna 2016, hyväksyi Kiinan kansallinen lääkevalmistehallinto vuonna 2019.
Tämä on prospektiivinen, pitkittäinen, monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida nusinersenin tehoa, turvallisuutta, siedettävyyttä ja potilaiden geneettisesti vahvistettua kromosomi 5q SMA:ta Kiinassa. Koehenkilöt, joilla on SMA I/II/III ja jotka suunnittelevat nusinerseenihoidon aloittamista, otetaan mukaan tähän tutkimukseen. Kaikkia potilaita hoitavat lääkärit normaalin kliinisen käytännön mukaisesti. SPINRAZA® (nusinersen) annetaan intratekaalisena injektiona. Yhteensä 5 ml aivo-selkäydinnestettä (CSF) poistetaan ennen SPINRAZA®:n (nusinersen) antamista, ja ne kerätään tutkimuksessa. Neurofilamentin kevytketju (NfL) CSF:ssä ja veressä arvioidaan nusinersenin tehokkuuden sekä motoristen ja keuhkojen toiminnan suhteen.
Vierailuja on yhteensä yhdeksän. Kaikki nusinerseenia saaneet 5q SMA:ta saaneet potilaat käydään kasvokkain lähtötilanteessa, päivänä 14, päivänä 28 ja päivänä 63 hoidon aloittamisen jälkeen ja sitten 4 kuukauden välein 24/22 kuukauden aikana.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Yi Lin, MD, PhD
- Puhelinnumero: 13615039153
- Sähköposti: linyi7811@163.com
Opiskelupaikat
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kiina, 100010
- Rekrytointi
- Department of Neurology, Peking Union Medical College Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Yi Dai, MD,PhD
- Puhelinnumero: 13811177531
- Sähköposti: pumchdy@pumch.cn
-
Alatutkija:
- Yi Dai, MD, PhD
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Kiina, 350001
- Rekrytointi
- Department of Pediatrics, Fujian Medical University Union Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Jun Hu, MD, PhD
- Puhelinnumero: 18950472106
- Sähköposti: hujun2252@126.com
-
Alatutkija:
- Jun Hu, MD, PhD
-
Fuzhou, Fujian, Kiina, 350005
- Ei vielä rekrytointia
- Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
-
Päätutkija:
- Wan-Jin Chen, MD, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Yi Lin, MD, PhD
- Puhelinnumero: 13615039153
- Sähköposti: linyi7811@163.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on geneettisesti vahvistettu 5q SMA, mukaan lukien tyypit I, II ja III, jotka suunnittelevat SPINRAZA® (nusinersen) -hoidon aloittamista osana kliinistä hoitosuunnitelmaansa.
- Muut kuin 5q SMA-potilaat, joille tehdään kliininen standardi lannepunktio
- Muut kuin SMA-potilaat, mukaan lukien SMA:n oireettoman kantajat, SMA-potilaiden ja -kantajien sukulaiset sekä potilaat, joille tehdään kliininen standardi lannepunktio
- Osallistujat tai vanhemmat/lailliset huoltajat, jotka haluavat ja pystyvät suorittamaan tietoisen suostumuksen prosessin
Poissulkemiskriteerit:
- Vasta-aihe lannepunktiolle
- Kyvyttömyys päästä intratekaaliseen tilaan nusinersen-injektiota varten
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
5q SMA tyyppi I
|
SPINRAZA® (nusinersen) on määrätty osana normaalia hoitoa
|
|
5q SMA tyyppi II
|
SPINRAZA® (nusinersen) on määrätty osana normaalia hoitoa
|
|
5q SMA tyyppi III
|
SPINRAZA® (nusinersen) on määrätty osana normaalia hoitoa
|
|
Ei-5q SMA
|
|
|
Ei-SMA-aiheet
Mukaan lukien oireettomat SMA:n kantajat, SMA-potilaiden sukulaiset ja kantajat sekä potilaat, joille tehdään kliininen standardi lannepunktio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos CSF:n neurofilamentin kevytketjun tasoissa lähtötilanteen jälkeen
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta
|
Mitattu yhden molekyylin taulukolla
|
jopa 24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos seerumin neurofilamentin kevytketjutasoissa lähtötilanteen jälkeen
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta
|
Mitattu yhden molekyylin taulukolla
|
jopa 24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MRCTA,ECFAH of FMU [2021]489
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .