Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící účinnost a bezpečnost risdiplamu podávaného jako časná intervence u pediatrických pacientů se spinální svalovou atrofií po genové terapii (HINALEA 1)

25. dubna 2024 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Otevřená studie fáze IV hodnotící účinnost a bezpečnost risdiplamu podávaného jako časná intervence u dětských pacientů se spinální svalovou atrofií po genové terapii

Jedná se o otevřenou, jednoramennou, multicentrickou klinickou studii k hodnocení účinnosti a bezpečnosti risdiplamu podávaného jako časná intervence u pediatrických účastníků se spinální svalovou atrofií (SMA) a 2 kopiemi SMN2, kteří dříve dostávali onasemnogen abeparvovec. Účastníky jsou děti do 2 let věku s genetickou diagnózou SMA.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

28

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72103
        • Nábor
        • University of Arkansas for Medical Sciences

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • <2 roky věku v době informovaného souhlasu
  • Potvrzená diagnóza 5q-autozomálně recesivního SMA
  • Potvrzená přítomnost dvou kopií genu SMN2
  • Podávání onasemnogenu abeparvovec presymptomaticky nebo postsymptomaticky
  • Dostal onasemnogen abeparvovec pro SMA ne méně než 3 měsíce, ale ne více než 7 měsíců před registrací
  • Podle názoru zkoušejícího nezaznamenal klinicky významný pokles funkce od doby podání onasemnogenu abeparvovec

Kritéria vyloučení:

  • Léčba hodnocenou terapií před zahájením studijní léčby
  • Jakékoli nevyřešené laboratorní abnormality standardu péče podle informací o předepisování onasemnogenu abeparvovec
  • Současné nebo předchozí podávání antisense oligonukleotidu cíleného na SMN2 nebo modifikátoru sestřihu SMN2 buď v klinické studii nebo jako součást lékařské péče
  • Vyžaduje invazivní ventilaci nebo tracheostomii
  • Vyžadující bdělou neinvazivní ventilaci nebo s bdělou hypoxémií (SaO2 <95 %) s podporou ventilátoru nebo bez ní
  • Přítomnost vyživovací sondy a/nebo skóre OrSAT 0
  • Hospitalizace pro plicní příhodu během posledních 2 měsíců nebo jakákoli plánovaná hospitalizace v době screeningu
  • Jakékoli závažné onemocnění vyžadující hospitalizaci během 1 měsíce před screeningovým vyšetřením nebo jakékoli horečnaté onemocnění během 1 týdne před screeningem a do podání první dávky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Risdiplam
Účastníci budou dostávat risdiplam perorálně jednou denně po dobu 72 týdnů (období léčby). Po období léčby bude následovat jednoleté období prodloužení léčby na celkovou dobu trvání studie 120 týdnů (přibližně 2,5 roku) pro každého přihlášeného účastníka.
Lék: risdiplam
Účastníci dostanou risdiplam perorálně v aktuálně schválené dávce. Dávka by měla být přizpůsobena hmotnosti a věku.
Ostatní jména:
  • RO7034067

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozího stavu v hrubém skóre Bayleyových škál vývoje kojenců a batolat – třetí vydání (BSID-III) hrubé motorické skóre po 72 týdnech léčby risdiplamem
Časové okno: Výchozí stav, týden 72
Výchozí stav, týden 72

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procento účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: Až 120 týdnů
Až 120 týdnů
Procento účastníků se závažnými nežádoucími příhodami
Časové okno: Až 120 týdnů
Až 120 týdnů
Procento účastníků s přerušením léčby z důvodu nežádoucích příhod
Časové okno: Až 120 týdnů
Až 120 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v hodnocení funkce bulbární/polykací měřená nástrojem orálních a polykacích schopností (OrSAT) po 72 týdnech léčby risdiplamem a v průběhu času
Časové okno: Od základního stavu do 120. týdne
Od základního stavu do 120. týdne
Změna v hodnocení funkce polykání měřená pomocí Pediatrické funkční stupnice perorálního příjmu (p-FOIS) po 72 týdnech léčby risdiplamem a v průběhu času
Časové okno: Od základního stavu do 120. týdne
Od základního stavu do 120. týdne
Procento účastníků s indexem hrubé motoriky mezi 80–109, měřeno Peabodyovou vývojovou motorickou škálou, třetí vydání (PDMS-3) po 72 týdnech léčby risdiplamem a v průběhu času
Časové okno: Od základního stavu do 120. týdne
Od základního stavu do 120. týdne
Procento účastníků s indexem jemné motoriky mezi 80-109, měřeno PDMS-3 po 72 týdnech léčby risdiplamem a v průběhu času
Časové okno: Od základního stavu do 120. týdne
Od základního stavu do 120. týdne
Změna v dosažení motorického milníku Světové zdravotnické organizace (WHO) po 72 týdnech léčby risdiplamem a v průběhu času
Časové okno: Od základního stavu do 120. týdne
Od základního stavu do 120. týdne
Procento účastníků se zlepšením nebo žádnou změnou respiračního onemocnění podle klinického globálního dojmu změny (CGI-C)
Časové okno: Podle respirační události v den 10 a den 20 po události (až do týdne 120)
Podle respirační události v den 10 a den 20 po události (až do týdne 120)
Procento účastníků v rámci 3. percentilu normálního rozmezí pro hmotnost a věk po 72 týdnech léčby risdiplamem a v průběhu času
Časové okno: Od základního stavu do 120. týdne
Od základního stavu do 120. týdne
Procento účastníků v rámci 3. percentilu normálního rozmezí pro délku/výšku do věku po 72 týdnech léčby risdiplamem a v průběhu času
Časové okno: Od základního stavu do 120. týdne
Od základního stavu do 120. týdne
Procento účastníků v rámci 3. percentilu normálního rozmezí pro hmotnost k délce/výšce po 72 týdnech léčby risdiplamem a v průběhu času
Časové okno: Od základního stavu do 120. týdne
Od základního stavu do 120. týdne
Počet hospitalizací souvisejících s dýcháním během 72týdenní léčby risdiplamem a v průběhu času
Časové okno: Až 120 týdnů
Až 120 týdnů
Změna základního skóre hrubého motorického skóre BSID-III v průběhu času při léčbě Risdiplamem
Časové okno: Od základního stavu do 120. týdne
Od základního stavu do 120. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

29. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. března 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

17. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

26. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BN44620
  • 2023-504508-26-00 (Identifikátor registru: EU CT number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Tato klinická studie hodnotí léčbu vzácného genetického onemocnění u malé skupiny účastníků. V zájmu ochrany a zachování soukromí/důvěrnosti účastníků se neplánuje sdílení žádných dat.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na risdiplam

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jamaica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit