Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající vliv poškození jater na farmakokinetiku a bezpečnost a snášenlivost jednorázové perorální dávky risdiplamu ve srovnání s odpovídajícími zdravými účastníky s normální funkcí jater

2. února 2021 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Otevřená, jednodávková, paralelně skupinová dvoudílná studie k hodnocení farmakokinetiky a bezpečnosti risdiplamu u subjektů s mírným nebo středním poškozením jater ve srovnání se subjekty s normální funkcí jater

Toto je multicentrická, otevřená, nerandomizovaná, 2dílná studie s paralelními skupinami k vyhodnocení účinku jaterního poškození na farmakokinetiku a bezpečnost a snášenlivost jednorázové perorální dávky risdiplamu ve srovnání s odpovídajícími zdravými účastníky s normální funkce jater.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

26

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33014
        • Clinical Pharmacology of Miami, Inc.
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32809
        • Orlando Clinical Research Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78215
        • American Research Corporation Inc.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Všichni účastníci:

  • BMI mezi 18,0 a 36,0 kilogramy na metr čtvereční (kg/m2) včetně a tělesná hmotnost > / = 50 kg
  • Samice nesmějí být březí ani kojící a musí být neplodné
  • Mužští účastníci (ať už chirurgicky sterilizovaní nebo ne) s partnerkami ve fertilním věku musí používat metody antikoncepce od screeningu do 4 měsíců po dávce studovaného léku, jak je podrobně uvedeno v protokolu
  • Muži nesmějí darovat sperma z Check-in (den -1) dříve než 4 měsíce po jejich dávce studovaného léku

Pouze účastníci s normální funkcí jater:

  • Přiřazeno k účastníkům s mírnou nebo středně těžkou funkcí jater podle pohlaví, věku, BMI a kouření
  • V dobrém zdravotním stavu, o čemž svědčí žádné klinicky významné nálezy z anamnézy, fyzikálního vyšetření, 12svodového EKG, měření vitálních funkcí a klinických laboratorních hodnocení

Pouze účastníci s poruchou funkce jater:

  • Dokumentované chronické stabilní onemocnění jater
  • V současné době na stabilním léčebném režimu, definovaném jako nezahájení nového léku (léků) nebo změna dávky (dávek) léku do 3 měsíců od podání studovaného léku
  • Sekundární anémie po onemocnění jater bude přijatelná, pokud hemoglobin >/= 9 gramů na decilitr (g/dl). Účastníci musí mít počet krevních destiček </= 35 000 krevních destiček

Kritéria vyloučení:

Všichni účastníci

  • Významná anamnéza nebo klinický projev jakékoli metabolické, alergické, dermatologické, renální, hematologické, plicní, kardiovaskulární, gastrointestinální, neurologické, respirační, endokrinní nebo psychiatrické poruchy
  • Anamnéza významné přecitlivělosti, intolerance nebo alergie na jakoukoli léčivou sloučeninu, složky nebo pomocné látky studovaného léčiva, potraviny nebo jiné látky
  • Anamnéza operace žaludku nebo střeva nebo resekce, která by mohla potenciálně změnit absorpci a/nebo vylučování perorálně podaného
  • Ventrikulární dysfunkce nebo anamnéza rizikových faktorů pro Torsades de Pointes
  • Důkaz hepatorenálního syndromu a odhadovaný rozsah clearance kreatininu < 60 mililitrů za minutu (ml/min) nebo abnormální hladiny sodíku a draslíku
  • Klinicky významná abnormalita fyzikálního vyšetření
  • Diabetes mellitus v anamnéze
  • Používat nebo mít v úmyslu používat jakékoli léky/produkty, o kterých je známo, že mění absorpci, metabolismus nebo eliminační procesy léků, včetně třezalky tečkované
  • Pozitivní test na virus lidské imunodeficience (HIV).
  • Účast na klinické studii zahrnující podání hodnoceného léku před jeho dávkováním
  • Vykouřte více než 10 cigaret nebo používejte ekvivalentní výrobky obsahující tabák nebo nikotin denně
  • Příjem krevních produktů do 2 měsíců před studií
  • Darování krve, plazmy nebo krevních destiček před screeningem
  • Špatný periferní žilní přístup
  • dříve dokončili nebo odstoupili z této studie nebo jakékoli jiné studie zkoumající risdiplam a již dříve dostávali hodnocený přípravek

Pouze účastníci s normální funkcí jater:

  • Potvrzený krevní tlak vleže > 150 milimetrů rtuti (mmHg) nebo < 90 mmHg
  • Pozitivní test na virus hepatitidy B nebo C
  • Klinicky významné abnormální laboratorní hodnoty
  • Významná anamnéza nebo klinická manifestace jaterní poruchy
  • Anamnéza nebo přítomnost onemocnění jater nebo poškození jater

  • Užívejte nebo zamýšlíte používat jakékoli léky/produkty na předpis do 14 dnů před podáním dávky

    -. Používat nebo mít v úmyslu používat léky/produkty s pomalým uvolňováním, které jsou považovány za stále účinné během 14 dnů před podáním dávky

  • Užívejte nebo zamýšlíte používat jakékoli léky/produkty bez předpisu do 7 dnů před podáním dávky

Pouze účastníci s poruchou funkce jater:

  • Potvrzený krevní tlak vleže > 159 mmHg nebo < 90 mmHg
  • Hodnoty mimo normální rozmezí jaterních funkčních testů, které neodpovídají jejich jaternímu stavu
  • Použití nového léku nebo změna dávky k léčbě nebo zhoršení jaterní encefalopatie
  • Použití léků na předpis do 14 dnů od podání studovaného léku
  • Nedávná anamnéza nebo léčba krvácení z jícnu
  • Přítomnost portosystémového zkratu
  • Nedávná historie paracentézy
  • Aktuálně fungující transplantace orgánů nebo čekají na transplantaci orgánu
  • Důkaz těžkého ascitu
  • Anamnéza nebo současné příznaky jaterní encefalopatie 2. nebo vyššího stupně

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část 1
Zařazeni budou účastníci s mírným poškozením jater a demograficky odpovídající zdraví účastníci s normální funkcí jater. Účastníci obdrží jednorázovou perorální dávku 5 mg risdiplamu.
Lék: Risdiplam
5 miligramů (mg) perorální dávka podávaná nalačno
Experimentální: Část 2
Zařazeni budou účastníci se středně těžkou poruchou funkce jater a demograficky odpovídající zdraví účastníci s normální funkcí jater. Účastníci obdrží jednorázovou perorální dávku 5 mg risdiplamu.
Lék: Risdiplam
5 miligramů (mg) perorální dávka podávaná nalačno

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část 1: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas od času nula do nekonečna (AUCinf) risdiplamu a jeho metabolitu (M1)
Časové okno: Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas od času nula k poslední měřitelné koncentraci (AUClast) risdiplamu a M1
Časové okno: Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Část 1: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) risdiplamu a M1
Časové okno: Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Část 2: AUCinf Risdiplamu a M1
Časové okno: Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Část 2: AUClast Risdiplamu a M1
Časové okno: Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Část 2: Cmax Risdiplamu a M1
Časové okno: Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1: Čas maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax) risdiplamu a M1
Časové okno: Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Část 1: Zdánlivý poločas eliminace plazmatického terminálu (t1/2) risdiplamu a M1
Časové okno: Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Část 1: Procento plochy pod křivkou koncentrace plazmy-čas v důsledku extrapolace (%AUCextrap) risdiplamu a M1
Časové okno: Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Část 1: Konstanta eliminační rychlosti (λz=Lambda-Z) Risdiplamu a M1
Časové okno: Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Část 1: Zdánlivá celková clearance (CL/F) risdiplamu
Časové okno: Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Část 1: Poměr metabolitu a rodiče upraveného podle molekulové hmotnosti pro AUCinf risdiplamu M1
Časové okno: Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Část 1: Poměr metabolitů a rodičů s upraveným molekulární hmotností pro Cmax risdiplamu M1
Časové okno: Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Část 1: Poměr metabolitu a rodiče upraveného podle molekulové hmotnosti pro AUClast risdiplamu M1
Časové okno: Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Část 2: Tmax Risdiplamu a M1
Časové okno: Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Část 2: t1/2 Risdiplamu a M1
Časové okno: Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Část 2: %AUCextrap risdiplamu a M1
Časové okno: Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Část 2: λz Risdiplamu a M1
Časové okno: Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Část 2: CL/F Risdiplamu a M1
Časové okno: Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Část 2: Poměr metabolitu a rodiče upraveného podle molekulové hmotnosti pro AUCinf risdiplamu M1
Časové okno: Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Část 2: Poměr metabolitů a rodičů s upraveným molekulární hmotností pro Cmax risdiplamu M1
Časové okno: Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Část 2: Poměr metabolitu a rodiče upraveného podle molekulové hmotnosti pro AUClast risdiplamu M1
Časové okno: Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Předdávka, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, 264, 312, 336, 3860, 336, 3845, 336 504 a 552 hodin po dávce
Část 1 a část 2: Procento účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Až 31 dní
Nežádoucí příhoda je jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s léčbou. Nežádoucí příhodou tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně například abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním farmaceutického produktu, ať už se považuje za související s farmaceutickým produktem či nikoli. Preexistující stavy, které se během studie zhorší, jsou také považovány za nežádoucí příhody.
Až 31 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. května 2019

Primární dokončení (Aktuální)

2. ledna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

2. ledna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. dubna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

19. dubna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. února 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. února 2021

Naposledy ověřeno

1. ledna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BP40995

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím platformy pro žádosti o údaje z klinických studií (www.clinicalstudydatarequest.com). Další podrobnosti o kritériích společnosti Roche pro způsobilé studie jsou k dispozici zde (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Další podrobnosti o globální politice společnosti Roche pro sdílení klinických informací a o tom, jak požádat o přístup k souvisejícím dokumentům klinických studií, naleznete zde (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Risdiplam

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Liberia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit