Fáze III, zkřížená studie hodnotící účinnost a bezpečnost KVD900 pro on-demand léčbu záchvatů angioedému u dospívajících a dospělých pacientů s hereditárním angioedémem (HAE)
25. dubna 2025 aktualizováno: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, fáze 3, třícestná zkřížená studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti dvou úrovní dávek KVD900, perorálního plazmatického inhibitoru kalikreinu, pro léčbu záchvatů angioedému na vyžádání u dospívajících a dospělých Pacienti s hereditárním angioedémem typu I nebo II
Tato studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, třícestná zkřížená klinická studie fáze III hodnotící účinnost a bezpečnost KVD900 při léčbě hereditárních záchvatů angioedému u dospívajících a dospělých pacientů
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
136
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Campbelltown, New South Wales, Austrálie, 2560
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulharsko, 1431
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Grenoble Cedex 9, Francie, 38043
- KalVista Investigative Site
-
Lille, Francie, 59000
- KalVista Investigative Site
-
Lille, Francie, 59037
- KalVista Investigative Site
-
Paris, Francie, 75571
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Padova, Itálie, 35128
- KalVista Investigative Site
-
San Donato Milanese, Itálie, 20097
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 31048
- KalVista Investigative Site
-
Petach Tikvah, Izrael, 49202
- KalVista Investigative Site
-
Ramat Gan, Izrael, 52621
- KalVista Investigative Site
-
Tel Aviv, Izrael, 64239
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Chiba-shi, Japonsko, 260-8677
- KalVista Investgative Site
-
Gunma, Japonsko, 371-8511
- KalVista Investigative Site
-
Hiroshima City, Japonsko, 730-8518
- KalVista Investigative Site
-
Saitama, Japonsko, 340-0041
- KalVista Investigative Site
-
Yokohama, Japonsko, 236-0004
- KalVista Investigative Site
-
-
Osaka
-
Takatsuki-shi, Osaka, Japonsko, 569-8686
- KalVista Investgative Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M3B 3S6
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1088
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Auckland, Nový Zéland, 1023
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 12203
- KalVista Investigative Site
-
Mainz, Německo, 55131
- KalVista Investigative Site
-
Mörfelden-Walldorf, Německo, 64546
- KalVista Investigative Site
-
-
Hessen
-
Frankfurt, Hessen, Německo, 60590
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Białystok, Polsko, 15-276
- KalVista Investigative Site
-
Kraków, Polsko, 31-503
- KalVista Investigative Site
-
Łódź, Polsko, 92-213
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
San Juan, Portoriko, 00918
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugalsko, 4200-319
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
Mureş
-
Sângeorgiu De Mureş, Mureş, Rumunsko, 547530
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Skopje, Severní Makedonie, 1000
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Martin, Slovensko, 03659
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království, B9 5SS
- KalVista Investigative Site
-
Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
- KalVista Investigative Site
-
Frimley, Spojené království, GU16 7UJ
- KalVista Investigative Site
-
Leeds, Spojené království, LS9 7TF
- KalVista Investigative Site
-
London, Spojené království, E1 1FR
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35209
- KalVista Investigative Site
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
- KalVista Investigative Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
- KalVista Investigative Site
-
-
California
-
San Diego, California, Spojené státy, 92122
- KalVista Investigative Site
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- KalVista Investigative Site
-
Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
- KalVista Investigative Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
- KalVista Investigative Site
-
Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907
- KalVista Investigative Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
- KalVista Investigative Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- KalVista Investigative Site
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Spojené státy, 66211
- KalVista Investigative Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40215
- KalVista Investigative Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
- KalVista Investigative Site
-
-
Minnesota
-
Plymouth, Minnesota, Spojené státy, 55446
- KalVista Investigative Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 61414
- KalVista Investigative Site
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- KalVista Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28277
- KalVista Investigative Site
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Spojené státy, 43617
- KalVista Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- KalVista Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
- KalVista Investigative Site
-
-
Utah
-
Layton, Utah, Spojené státy, 84041
- KalVista Investigative Site
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 11521
- KalVista Investigative Site
-
Athens, Řecko, 11527
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- KalVista Investigative Site
-
Barcelona, Španělsko, 08907
- KalVista Investigative Site
-
Madrid, Španělsko, 28046
- KalVista Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži nebo ženy ve věku 12 let a starší.
- Potvrzená diagnóza HAE typu I nebo II kdykoli v anamnéze.
- Pacient má přístup a možnost používat konvenční léčbu na vyžádání pro záchvaty HAE.
- Pokud pacient dostává dlouhodobou profylaktickou léčbu některou z protokolem povolených terapií, musí být na stabilní dávce a režimu alespoň 3 měsíce před screeningovou návštěvou a musí být ochoten zůstat na stabilní dávce a režimu po dobu dobu trvání soudu.
- Poslední dávka atenuovaných androgenů u pacienta byla alespoň 28 dní před randomizací.
Trpěliví:
- měl alespoň 2 zdokumentované záchvaty HAE během 3 měsíců; nebo
- je dokončením studie KVD824-201 během 3 měsíců před randomizací a splňuje všechna ostatní vstupní kritéria pro zařazení do KVD900-301
- Pacientky musí splňovat požadavky na antikoncepci.
- Pacienti musí být schopni polykat zkušební tablety celé.
- Pacienti, jak bylo hodnoceno zkoušejícím, musí být schopni vhodně přijímat a uchovávat IMP a být schopni číst, rozumět a vyplňovat elektronický deník (eDiary).
- Vyšetřovatel se domnívá, že pacient je ochoten a schopen dodržovat všechny požadavky protokolu.
- Pacient poskytne podepsaný informovaný souhlas nebo souhlas (pokud je to možné). Rodič nebo zákonně zmocněný zástupce (LAR) musí v případě potřeby poskytnout také podepsaný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Jakákoli souběžná diagnóza jiné formy chronického angioedému, jako je získaný deficit C1-inhibitoru, HAE s normálním C1-INH (dříve známý jako HAE typ III), idiopatický angioedém nebo angioedém spojený s kopřivkou.
- Klinicky významná anamnéza slabé odpovědi na blokátor bradykininového receptoru 2 (BR2), terapii C1-INH nebo terapii inhibitorem plazmatického kalikreinu pro léčbu HAE, podle názoru zkoušejícího.
- Použití inhibitorů angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE) po screeningové návštěvě nebo do 7 dnů před randomizací.
- Jakékoli léky obsahující estrogen se systémovou absorpcí (jako jsou perorální antikoncepce včetně ethinylestradiolu nebo hormonální substituční terapie) během 7 dnů před screeningovou návštěvou.
- Pacienti, kteří vyžadují trvalé užívání silných inhibitorů nebo induktorů cytochromu P450 3A4 (CYP3A4).
Nedostatečná funkce orgánů, mimo jiné včetně:
- Alaninaminotransferáza (ALT) > 2x horní hranice normálu (ULN)
- Aspartátaminotransferáza (AST) >2x ULN
- Bilirubin přímý >1,25x ULN
- Mezinárodní normalizovaný poměr (INR) >1,2
- Klinicky významné poškození jater definované jako Child-Pugh B nebo C
- Jakákoli klinicky významná komorbidita nebo systémová dysfunkce, která by podle názoru zkoušejícího ohrozila bezpečnost pacienta účastí ve studii.
- Anamnéza zneužívání návykových látek nebo závislosti, které by narušovaly dokončení studie, jak určil vyšetřovatel.
- Známá přecitlivělost na KVD900 nebo placebo nebo na kteroukoli pomocnou látku.
- Předchozí účast ve zkušební verzi KVD900-201.
- Účast na jakékoli genové terapii nebo studii HAE.
- Účast v jakékoli intervenční výzkumné klinické studii (s výjimkou KVD824-201), včetně výzkumné studie vakcíny COVID-19, do 4 týdnů od poslední dávky hodnoceného léku před screeningem.
- Každá těhotná nebo kojící pacientka.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
Placebo na tablet KVD900
|
|
Experimentální: KVD900 600 mg
|
KVD900 tableta 600 mg (2 x 300 mg)
|
|
Experimentální: KVD900 300 mg
|
KVD900 tableta 300 mg (1 x 300 mg)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas do začátku úlevy od symptomů pacientů Globální dojem změny (PGI-C)
Časové okno: Do 12 hodin od podání prvního hodnoceného léčivého přípravku (IMP).
|
Analýza času do začátku úlevy od příznaků definovaná jako alespoň „trochu lepší“ (2 časové body za sebou) na PGI-C během 12 hodin od prvního podání IMP pomocí testu transformace skóre Gehan pro úplný analytický soubor (FAS). Útoky byly považovány za pravostranně cenzurované po 12 hodinách, pokud nedosáhly začátku zmírnění symptomů definovaného PGI-C jako alespoň „trochu lepší“ (2 časové body za sebou) nebo pokud byly před časem do -událost do 12 hodin od prvního podání IMP. Když byl výsledek koncového bodu nehodnotitelný (NE) do 12 hodin, pokud k události došlo, událost musela nastat >12 hodin po studovaném léku. |
Do 12 hodin od podání prvního hodnoceného léčivého přípravku (IMP).
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas do prvního výskytu poklesu od výchozího celkového dojmu pacientovy závažnosti (PGI-S) (2 časové body v řadě)
Časové okno: Do 12 hodin od prvního podání IMP.
|
První výskyt poklesu závažnosti ataky ve dvou časových bodech za sebou (s možnými chybějícími hodnotami mezi nimi) během 12 hodin od první aplikace IMP. Útoky byly považovány za pravostranně cenzurované po 12 hodinách, pokud neměly pokles skóre PGI-S od výchozí hodnoty ve 2 časových bodech za sebou nebo byly před časem do události do 12 hodin od prvního IMP léčeny konvenčním útokem. správa. Když byl výsledek koncového bodu nehodnotitelný (NE) do 12 hodin, pokud k události došlo, událost musela nastat >12 hodin po studovaném léku. |
Do 12 hodin od prvního podání IMP.
|
|
Čas na dokončení řešení útoku HAE (PGI-S)
Časové okno: Do 24 hodin od prvního podání IMP.
|
Čas do dokončení řešení útoku HAE definovaný jako „žádný“. Útoky byly považovány za pravostranně cenzurované po 24 hodinách, pokud dosáhly úplného vyřešení záchvatu HAE nebo byly podrobeny konvenčnímu ošetření útoku před časem do události během 24 hodin po podání IMP. Když byl výsledek koncového bodu nehodnotitelný (NE) do 24 hodin, pokud k události došlo, událost musela nastat >24 hodin po studovaném léku. |
Do 24 hodin od prvního podání IMP.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. února 2022
Primární dokončení (Aktuální)
31. prosince 2023
Dokončení studie (Aktuální)
31. prosince 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. února 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. února 2022
První zveřejněno (Aktuální)
2. března 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. května 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. dubna 2025
Naposledy ověřeno
1. dubna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Dědičná onemocnění z nedostatku komplementu
- Primární imunodeficitní onemocnění
- Cévní onemocnění
- Kardiovaskulární choroby
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění imunitního systému
- Přecitlivělost, okamžitá
- Přecitlivělost
- Syndromy imunologické nedostatečnosti
- Kožní choroby
- Kopřivka
- Kožní onemocnění, Cévní
- Angioedém
- Angioedémy, dědičné
Další identifikační čísla studie
- KVD900-301
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Údaje nebudou sdíleny, dokud nebudou dokončena všechna globální regulační podání
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .