Uno studio crossover di fase III che valuta l'efficacia e la sicurezza di KVD900 per il trattamento su richiesta degli attacchi di angioedema in pazienti adolescenti e adulti con angioedema ereditario (HAE)
25 aprile 2025 aggiornato da: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 3, crossover a tre vie per valutare l'efficacia e la sicurezza di due livelli di dose di KVD900, un inibitore orale della callicreina plasmatica, per il trattamento su richiesta degli attacchi di angioedema negli adolescenti e negli adulti Pazienti con angioedema ereditario di tipo I o II
Questo studio è uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase III, crossover a tre vie che valuta l'efficacia e la sicurezza di KVD900, nel trattamento degli attacchi di angioedema ereditario in pazienti adolescenti e adulti
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
136
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
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Sofia, Bulgaria, 1431
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M3B 3S6
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Grenoble Cedex 9, Francia, 38043
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Lille, Francia, 59000
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Lille, Francia, 59037
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Paris, Francia, 75571
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Berlin, Germania, 12203
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Mainz, Germania, 55131
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Mörfelden-Walldorf, Germania, 64546
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Hessen
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Frankfurt, Hessen, Germania, 60590
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Chiba-shi, Giappone, 260-8677
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Gunma, Giappone, 371-8511
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Hiroshima City, Giappone, 730-8518
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Saitama, Giappone, 340-0041
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Yokohama, Giappone, 236-0004
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Osaka
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Takatsuki-shi, Osaka, Giappone, 569-8686
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Athens, Grecia, 11521
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Athens, Grecia, 11527
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Haifa, Israele, 31048
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Petach Tikvah, Israele, 49202
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Ramat Gan, Israele, 52621
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Tel Aviv, Israele, 64239
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Padova, Italia, 35128
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San Donato Milanese, Italia, 20097
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Skopje, Macedonia del Nord, 1000
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Auckland, Nuova Zelanda, 1023
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Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
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Białystok, Polonia, 15-276
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Kraków, Polonia, 31-503
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Łódź, Polonia, 92-213
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San Juan, Porto Rico, 00918
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Porto, Portogallo, 4200-319
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Birmingham, Regno Unito, B9 5SS
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Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
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Frimley, Regno Unito, GU16 7UJ
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Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
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London, Regno Unito, E1 1FR
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Mureş
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Sângeorgiu De Mureş, Mureş, Romania, 547530
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Martin, Slovacchia, 03659
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Barcelona, Spagna, 08035
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Barcelona, Spagna, 08907
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Madrid, Spagna, 28046
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35209
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
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California
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San Diego, California, Stati Uniti, 92122
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San Diego, California, Stati Uniti, 92123
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Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
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Colorado
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Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
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Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
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Florida
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33613
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
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Kansas
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Overland Park, Kansas, Stati Uniti, 66211
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40215
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
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Minnesota
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Plymouth, Minnesota, Stati Uniti, 55446
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 61414
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10029
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28277
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Ohio
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Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43617
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
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Utah
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Layton, Utah, Stati Uniti, 84041
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Washington
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Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
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Budapest, Ungheria, 1088
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 12 anni.
- Diagnosi confermata di HAE di tipo I o II in qualsiasi momento dell'anamnesi.
- Il paziente ha accesso e capacità di utilizzare il trattamento convenzionale su richiesta per gli attacchi di HAE.
- Se un paziente sta ricevendo un trattamento profilattico a lungo termine con una delle terapie consentite dal protocollo, deve assumere una dose e un regime stabili per almeno 3 mesi prima della visita di screening ed essere disposto a mantenere una dose e un regime stabili per la durata del processo.
- L'ultima dose del paziente di androgeni attenuati era almeno 28 giorni prima della randomizzazione.
Paziente:
- ha avuto almeno 2 attacchi di HAE documentati entro 3 mesi; o
- ha completato lo studio KVD824-201 entro 3 mesi prima della randomizzazione e soddisfa tutti gli altri criteri di ammissione per iscriversi a KVD900-301
- I pazienti devono soddisfare i requisiti di contraccezione.
- I pazienti devono essere in grado di deglutire le compresse di prova intere.
- I pazienti, come valutato dallo sperimentatore, devono essere in grado di ricevere e archiviare adeguatamente l'IMP ed essere in grado di leggere, comprendere e completare il diario elettronico (eDiary).
- L'investigatore ritiene che il paziente sia disposto e in grado di aderire a tutti i requisiti del protocollo.
- Il paziente fornisce il consenso informato firmato o il consenso (se applicabile). Un genitore o un rappresentante legalmente autorizzato (LAR) deve anche fornire il consenso informato firmato quando richiesto.
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi diagnosi concomitante di un'altra forma di angioedema cronico, come deficit acquisito di C1-inibitore, HAE con C1-INH normale (precedentemente noto come HAE di tipo III), angioedema idiopatico o angioedema associato a orticaria.
- Una storia clinicamente significativa di scarsa risposta al bloccante del recettore 2 della bradichinina (BR2), alla terapia con C1-INH o alla terapia con inibitori della callicreina plasmatica per la gestione dell'HAE, secondo l'opinione dello sperimentatore.
- Uso di inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) dopo la visita di screening o entro 7 giorni prima della randomizzazione.
- Qualsiasi farmaco contenente estrogeni con assorbimento sistemico (come contraccettivi orali incluso etinilestradiolo o terapia ormonale sostitutiva) entro 7 giorni prima della visita di screening.
- Pazienti che richiedono un uso prolungato di potenti inibitori o induttori del citocromo P450 3A4 (CYP3A4).
Funzione organica inadeguata, incluso ma non limitato a:
- Alanina aminotransferasi (ALT) > 2 volte il limite superiore della norma (ULN)
- Aspartato aminotransferasi (AST) >2x ULN
- Bilirubina diretta >1,25x ULN
- Rapporto internazionale normalizzato (INR) >1,2
- Compromissione epatica clinicamente significativa definita come Child-Pugh B o C
- Qualsiasi comorbidità clinicamente significativa o disfunzione sistemica che, a parere dello sperimentatore, metterebbe a repentaglio la sicurezza del paziente partecipando allo studio.
- Storia di abuso di sostanze o dipendenza che interferirebbe con il completamento del processo, come determinato dall'investigatore.
- Ipersensibilità nota a KVD900 o placebo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
- Precedente partecipazione allo studio KVD900-201.
- Partecipazione a qualsiasi trattamento o sperimentazione di terapia genica per l'HAE.
- Partecipazione a qualsiasi sperimentazione clinica sperimentale interventistica (ad eccezione di KVD824-201), inclusa una sperimentazione sperimentale sul vaccino COVID-19, entro 4 settimane dall'ultima somministrazione del farmaco sperimentale prima dello screening.
- Qualsiasi paziente in stato di gravidanza o allattamento.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
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Placebo al tablet KVD900
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Sperimentale: KVD900 600 mg
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Compressa KVD900 600 mg (2 x 300 mg)
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Sperimentale: KVD900 300 mg
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Compressa KVD900 300 mg (1 x 300 mg)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo all’inizio del sollievo dei sintomi Impressione globale del cambiamento del paziente (PGI-C)
Lasso di tempo: Entro 12 ore dalla somministrazione del primo medicinale sperimentale (IMP).
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L'analisi del tempo fino all'inizio del sollievo dei sintomi definito come almeno "un po' migliore" (2 punti temporali consecutivi) sul PGI-C entro 12 ore dalla prima somministrazione di IMP utilizzando il test di trasformazione del punteggio Gehan per il set di analisi completo (FAS). Gli attacchi sono stati trattati come censurati a destra a 12 ore se non hanno raggiunto l'inizio del sollievo dei sintomi definito da PGI-C come almeno "un po' migliore" (2 punti temporali di fila) o hanno ricevuto un trattamento di attacco convenzionale prima del tempo -evento entro 12 ore dalla prima somministrazione del IMP. Quando il risultato di un endpoint era non valutabile (NE) entro 12 ore, se l'evento si è verificato, l'evento deve essersi verificato > 12 ore dopo il farmaco in studio. |
Entro 12 ore dalla somministrazione del primo medicinale sperimentale (IMP).
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo alla prima incidenza della diminuzione rispetto al basale Impressione globale di gravità del paziente (PGI-S) (2 punti temporali consecutivi)
Lasso di tempo: Entro 12 ore dalla prima somministrazione dell'IMP.
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Prima incidenza della diminuzione della gravità dell'attacco in due momenti consecutivi (con possibili valori mancanti nel mezzo) entro 12 ore dalla prima somministrazione dell'IMP. Gli attacchi sono stati trattati come censurati a destra a 12 ore se non presentavano una diminuzione del punteggio PGI-S rispetto al basale per 2 punti temporali consecutivi o se non avevano ricevuto un trattamento di attacco convenzionale prima del tempo all'evento entro 12 ore dal primo IMP amministrazione. Quando il risultato di un endpoint era non valutabile (NE) entro 12 ore, se l'evento si è verificato, l'evento deve essersi verificato > 12 ore dopo il farmaco in studio. |
Entro 12 ore dalla prima somministrazione dell'IMP.
|
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Tempo per completare la risoluzione degli attacchi HAE (PGI-S)
Lasso di tempo: Entro 24 ore dalla prima somministrazione dell'IMP.
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Tempo necessario per completare la risoluzione degli attacchi HAE definita come "nessuna". Gli attacchi sono stati trattati come censurati a destra dopo 24 ore se hanno raggiunto la risoluzione completa dell'attacco HAE o se hanno ricevuto un trattamento di attacco convenzionale prima del tempo necessario all'evento entro 24 ore dalla somministrazione dell'IMP. Quando il risultato di un endpoint era non valutabile (NE) entro 24 ore, se l'evento si è verificato, l'evento deve essersi verificato > 24 ore dopo il farmaco in studio. |
Entro 24 ore dalla prima somministrazione dell'IMP.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
22 febbraio 2022
Completamento primario (Effettivo)
31 dicembre 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
31 dicembre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 febbraio 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
28 febbraio 2022
Primo Inserito (Effettivo)
2 marzo 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
2 maggio 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 aprile 2025
Ultimo verificato
1 aprile 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie ereditarie da carenza di complemento
- Malattie da immunodeficienza primaria
- Malattie vascolari
- Malattia cardiovascolare
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie del sistema immunitario
- Ipersensibilità, immediata
- Ipersensibilità
- Sindromi da deficit immunologico
- Malattie della pelle
- Orticaria
- Malattie della pelle, vascolari
- Angioedema
- Angioedema, ereditario
Altri numeri di identificazione dello studio
- KVD900-301
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
I dati non saranno condivisi fino a quando tutti i documenti normativi globali non saranno stati completati
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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