En fase III, crossover-forsøk som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til KVD900 for behandling på forespørsel av angioødemangrep hos ungdom og voksne pasienter med arvelig angioødem (HAE)
25. april 2025 oppdatert av: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 3, treveis crossover-forsøk for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til to dosenivåer av KVD900, en oral plasma-kallikreinhemmer, for behandling på forespørsel av angioødemangrep hos ungdom og voksne Pasienter med arvelig angioødem type I eller II
Denne studien er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase III, treveis crossover klinisk studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til KVD900, i behandlingen av arvelige angioødemanfall hos ungdom og voksne pasienter
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
136
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M3B 3S6
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35209
- KalVista Investigative Site
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85251
- KalVista Investigative Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
- KalVista Investigative Site
-
-
California
-
San Diego, California, Forente stater, 92122
- KalVista Investigative Site
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- KalVista Investigative Site
-
Santa Monica, California, Forente stater, 90404
- KalVista Investigative Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
- KalVista Investigative Site
-
Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80907
- KalVista Investigative Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33613
- KalVista Investigative Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- KalVista Investigative Site
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Forente stater, 66211
- KalVista Investigative Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40215
- KalVista Investigative Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
- KalVista Investigative Site
-
-
Minnesota
-
Plymouth, Minnesota, Forente stater, 55446
- KalVista Investigative Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 61414
- KalVista Investigative Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- KalVista Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28277
- KalVista Investigative Site
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Forente stater, 43617
- KalVista Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- KalVista Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75231
- KalVista Investigative Site
-
-
Utah
-
Layton, Utah, Forente stater, 84041
- KalVista Investigative Site
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Forente stater, 99202
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Grenoble Cedex 9, Frankrike, 38043
- KalVista Investigative Site
-
Lille, Frankrike, 59000
- KalVista Investigative Site
-
Lille, Frankrike, 59037
- KalVista Investigative Site
-
Paris, Frankrike, 75571
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 11521
- KalVista Investigative Site
-
Athens, Hellas, 11527
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 31048
- KalVista Investigative Site
-
Petach Tikvah, Israel, 49202
- KalVista Investigative Site
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- KalVista Investigative Site
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Padova, Italia, 35128
- KalVista Investigative Site
-
San Donato Milanese, Italia, 20097
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Chiba-shi, Japan, 260-8677
- KalVista Investgative Site
-
Gunma, Japan, 371-8511
- KalVista Investigative Site
-
Hiroshima City, Japan, 730-8518
- KalVista Investigative Site
-
Saitama, Japan, 340-0041
- KalVista Investigative Site
-
Yokohama, Japan, 236-0004
- KalVista Investigative Site
-
-
Osaka
-
Takatsuki-shi, Osaka, Japan, 569-8686
- KalVista Investgative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 1023
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Skopje, Nord-Makedonia, 1000
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Białystok, Polen, 15-276
- KalVista Investigative Site
-
Kraków, Polen, 31-503
- KalVista Investigative Site
-
Łódź, Polen, 92-213
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugal, 4200-319
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00918
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
Mureş
-
Sângeorgiu De Mureş, Mureş, Romania, 547530
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Martin, Slovakia, 03659
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- KalVista Investigative Site
-
Barcelona, Spania, 08907
- KalVista Investigative Site
-
Madrid, Spania, 28046
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B9 5SS
- KalVista Investigative Site
-
Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
- KalVista Investigative Site
-
Frimley, Storbritannia, GU16 7UJ
- KalVista Investigative Site
-
Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
- KalVista Investigative Site
-
London, Storbritannia, E1 1FR
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 12203
- KalVista Investigative Site
-
Mainz, Tyskland, 55131
- KalVista Investigative Site
-
Mörfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
- KalVista Investigative Site
-
-
Hessen
-
Frankfurt, Hessen, Tyskland, 60590
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1088
- KalVista Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige pasienter 12 år og eldre.
- Bekreftet diagnose av HAE type I eller II når som helst i sykehistorien.
- Pasienten har tilgang til og mulighet til å bruke konvensjonell behandling etter behov for HAE-angrep.
- Hvis en pasient får langvarig profylaktisk behandling med en av de protokolltillatte terapiene, må de ha en stabil dose og regime i minst 3 måneder før screeningbesøket og være villig til å forbli på en stabil dose og regime for varigheten av rettssaken.
- Pasientens siste dose av svekkede androgener var minst 28 dager før randomisering.
Pasient:
- har hatt minst 2 dokumenterte HAE-anfall innen 3 måneder; eller
- er en fullfører av KVD824-201-prøven innen 3 måneder før randomisering og oppfyller alle andre påmeldingskriterier for å melde seg på KVD900-301
- Pasienter må oppfylle prevensjonskravene.
- Pasienter må kunne svelge prøvetabletter hele.
- Pasienter, som vurderes av etterforskeren, må være i stand til å motta og lagre IMP på riktig måte, og være i stand til å lese, forstå og fullføre den elektroniske dagboken (eDiary).
- Utreder mener at pasienten er villig og i stand til å overholde alle protokollkrav.
- Pasienten gir signert informert samtykke eller samtykke (når aktuelt). En forelder eller juridisk autorisert representant (LAR) må også gi signert informert samtykke ved behov.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver samtidig diagnose av en annen form for kronisk angioødem, slik som ervervet C1-hemmermangel, HAE med normal C1-INH (tidligere kjent som HAE type III), idiopatisk angioødem eller angioødem forbundet med urticaria.
- En klinisk signifikant historie med dårlig respons på bradykininreseptor 2 (BR2)-blokker, C1-INH-behandling eller plasmakallikreinhemmerbehandling for behandling av HAE, etter etterforskerens mening.
- Bruk av angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hemmere etter screeningbesøket eller innen 7 dager før randomisering.
- Alle østrogenholdige medisiner med systemisk absorpsjon (som orale prevensjonsmidler inkludert etinyløstradiol eller hormonell erstatningsterapi) innen 7 dager før screeningbesøket.
- Pasienter som trenger vedvarende bruk av sterke cytokrom P450 3A4 (CYP3A4) hemmere eller induktorer.
Utilstrekkelig organfunksjon, inkludert men ikke begrenset til:
- Alaninaminotransferase (ALT) >2x øvre normalgrense (ULN)
- Aspartataminotransferase (AST) >2x ULN
- Bilirubin direkte >1,25x ULN
- Internasjonalt normalisert forhold (INR) >1,2
- Klinisk signifikant nedsatt leverfunksjon definert som Child-Pugh B eller C
- Enhver klinisk signifikant komorbiditet eller systemisk dysfunksjon, som etter etterforskerens mening ville sette pasientens sikkerhet i fare ved å delta i forsøket.
- Historie om rusmisbruk eller avhengighet som ville forstyrre gjennomføringen av rettssaken, som bestemt av etterforskeren.
- Kjent overfølsomhet overfor KVD900 eller placebo eller overfor noen av hjelpestoffene.
- Tidligere deltakelse i prøve KVD900-201.
- Deltakelse i enhver genterapibehandling eller utprøving for HAE.
- Deltakelse i enhver intervensjonell undersøkelsesstudie (med unntak av KVD824-201), inkludert en undersøkelse av COVID-19-vaksine, innen 4 uker etter siste dosering av undersøkelseslegemiddel før screening.
- Alle gravide eller ammende pasienter.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Placebo til KVD900 nettbrett
|
|
Eksperimentell: KVD900 600 mg
|
KVD900 tablett 600 mg (2 x 300 mg)
|
|
Eksperimentell: KVD900 300 mg
|
KVD900 tablett 300 mg (1 x 300 mg)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til begynnelsen av symptomlindringspasientens globale inntrykk av endring (PGI-C)
Tidsramme: Innen 12 timer etter den første administrasjonen av undersøkelsesmedisin (IMP).
|
Analysen av tid til begynnelsen av symptomlindring definert som minst "litt bedre" (2 tidspunkter på rad) på PGI-C innen 12 timer etter den første IMP-administrasjonen ved å bruke Gehan-scoretransformasjonstesten for Full Analysis Set (FAS). Angrep ble behandlet som høyresensurert etter 12 timer hvis de ikke oppnådde begynnelsen av symptomlindring definert av PGI-C som minst "litt bedre" (2 tidspunkter på rad) eller mottok konvensjonell angrepsbehandling før tid-til -hendelse innen 12 timer etter første IMP-administrasjon. Når et endepunktsresultat var ikke-evaluerbart (NE) innen 12 timer, hvis hendelsen inntraff, må hendelsen ha skjedd >12 timer etter studiemedikamentet. |
Innen 12 timer etter den første administrasjonen av undersøkelsesmedisin (IMP).
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til første forekomst av reduksjon fra baseline pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S) (2 tidspunkter på rad)
Tidsramme: Innen 12 timer etter første IMP-administrasjon.
|
Første forekomst av reduksjon i alvorlighetsgraden av angrepet ved to tidspunkter på rad (med mulige manglende verdier i mellom) innen 12 timer etter første IMP-administrasjon. Angrep ble behandlet som høyresensurert etter 12 timer hvis de ikke hadde en reduksjon i PGI-S-poengsum fra baseline i 2 tidspunkter på rad eller mottok konvensjonell angrepsbehandling før tid til hendelse innen 12 timer etter første IMP administrasjon. Når et endepunktsresultat var ikke-evaluerbart (NE) innen 12 timer, hvis hendelsen inntraff, må hendelsen ha skjedd >12 timer etter studiemedikamentet. |
Innen 12 timer etter første IMP-administrasjon.
|
|
Tid for å fullføre HAE Attack Resolution (PGI-S)
Tidsramme: Innen 24 timer etter første IMP-administrasjon.
|
På tide å fullføre HAE-angrepsoppløsning definert som "ingen". Angrep ble behandlet som høyresensurert etter 24 timer hvis de nådde fullstendig HAE-angrepsoppløsning eller mottok konvensjonell angrepsbehandling før time-to-hendelse innen 24 timer etter IMP-administrasjon. Når et endepunktsresultat var ikke-evaluerbart (NE) innen 24 timer, hvis hendelsen inntraff, må hendelsen ha skjedd >24 timer etter studiemedikamentet. |
Innen 24 timer etter første IMP-administrasjon.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
22. februar 2022
Primær fullføring (Faktiske)
31. desember 2023
Studiet fullført (Faktiske)
31. desember 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. februar 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. februar 2022
Først lagt ut (Faktiske)
2. mars 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. mai 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. april 2025
Sist bekreftet
1. april 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Arvelige komplement-mangelsykdommer
- Primære immunsviktsykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i immunsystemet
- Overfølsomhet, Umiddelbar
- Overfølsomhet
- Immunologiske mangelsyndromer
- Hudsykdommer
- Urticaria
- Hudsykdommer, vaskulære
- Angioødem
- Angioødem, arvelig
Andre studie-ID-numre
- KVD900-301
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Data vil ikke bli delt før alle globale regulatoriske registreringer er fullført
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .