Um estudo cruzado de fase III avaliando a eficácia e a segurança do KVD900 para tratamento sob demanda de ataques de angioedema em pacientes adolescentes e adultos com angioedema hereditário (HAE)
25 de abril de 2025 atualizado por: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, fase 3, estudo cruzado de três vias para avaliar a eficácia e a segurança de dois níveis de dose de KVD900, um inibidor oral de calicreína plasmática, para tratamento sob demanda de ataques de angioedema em adolescentes e adultos Pacientes com angioedema hereditário tipo I ou II
Este estudo é um ensaio clínico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, fase III, cruzado de três vias, avaliando a eficácia e a segurança de KVD900, no tratamento de ataques de angioedema hereditário em pacientes adolescentes e adultos
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
136
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 12203
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Mainz, Alemanha, 55131
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Mörfelden-Walldorf, Alemanha, 64546
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Hessen
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Frankfurt, Hessen, Alemanha, 60590
- KalVista Investigative Site
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New South Wales
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Campbelltown, New South Wales, Austrália, 2560
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Sofia, Bulgária, 1431
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M3B 3S6
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Martin, Eslováquia, 03659
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Barcelona, Espanha, 08035
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Barcelona, Espanha, 08907
- KalVista Investigative Site
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Madrid, Espanha, 28046
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92122
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
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Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
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Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
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Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
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Kansas
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Overland Park, Kansas, Estados Unidos, 66211
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40215
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
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Minnesota
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Plymouth, Minnesota, Estados Unidos, 55446
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 61414
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28277
- KalVista Investigative Site
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Ohio
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Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43617
- KalVista Investigative Site
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- KalVista Investigative Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- KalVista Investigative Site
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Utah
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Layton, Utah, Estados Unidos, 84041
- KalVista Investigative Site
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Washington
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
- KalVista Investigative Site
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Grenoble Cedex 9, França, 38043
- KalVista Investigative Site
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Lille, França, 59000
- KalVista Investigative Site
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Lille, França, 59037
- KalVista Investigative Site
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Paris, França, 75571
- KalVista Investigative Site
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Athens, Grécia, 11521
- KalVista Investigative Site
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Athens, Grécia, 11527
- KalVista Investigative Site
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Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
- KalVista Investigative Site
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Budapest, Hungria, 1088
- KalVista Investigative Site
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Haifa, Israel, 31048
- KalVista Investigative Site
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Petach Tikvah, Israel, 49202
- KalVista Investigative Site
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Ramat Gan, Israel, 52621
- KalVista Investigative Site
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Tel Aviv, Israel, 64239
- KalVista Investigative Site
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Padova, Itália, 35128
- KalVista Investigative Site
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San Donato Milanese, Itália, 20097
- KalVista Investigative Site
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Chiba-shi, Japão, 260-8677
- KalVista Investgative Site
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Gunma, Japão, 371-8511
- KalVista Investigative Site
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Hiroshima City, Japão, 730-8518
- KalVista Investigative Site
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Saitama, Japão, 340-0041
- KalVista Investigative Site
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Yokohama, Japão, 236-0004
- KalVista Investigative Site
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Osaka
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Takatsuki-shi, Osaka, Japão, 569-8686
- KalVista Investgative Site
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Skopje, Macedônia do Norte, 1000
- KalVista Investigative Site
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Auckland, Nova Zelândia, 1023
- KalVista Investigative Site
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Białystok, Polônia, 15-276
- KalVista Investigative Site
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Kraków, Polônia, 31-503
- KalVista Investigative Site
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Łódź, Polônia, 92-213
- KalVista Investigative Site
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San Juan, Porto Rico, 00918
- KalVista Investigative Site
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Porto, Portugal, 4200-319
- KalVista Investigative Site
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Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
- KalVista Investigative Site
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- KalVista Investigative Site
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Frimley, Reino Unido, GU16 7UJ
- KalVista Investigative Site
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- KalVista Investigative Site
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London, Reino Unido, E1 1FR
- KalVista Investigative Site
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Mureş
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Sângeorgiu De Mureş, Mureş, Romênia, 547530
- KalVista Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes do sexo masculino ou feminino com 12 anos de idade ou mais.
- Diagnóstico confirmado de AEH tipo I ou II em qualquer momento da história clínica.
- O paciente tem acesso e capacidade de usar tratamento convencional sob demanda para ataques de AEH.
- Se um paciente estiver recebendo tratamento profilático de longo prazo com uma das terapias permitidas pelo protocolo, ele deve estar em uma dose e regime estável por pelo menos 3 meses antes da Visita de triagem e estar disposto a permanecer em uma dose e regime estáveis para a duração do julgamento.
- A última dose de andrógenos atenuados do paciente foi pelo menos 28 dias antes da randomização.
Paciente:
- teve pelo menos 2 ataques de HAE documentados em 3 meses; ou
- completou o estudo KVD824-201 dentro de 3 meses antes da randomização e atende a todos os outros critérios de entrada para se inscrever no KVD900-301
- Os pacientes devem atender aos requisitos de contracepção.
- Os pacientes devem ser capazes de engolir os comprimidos de teste inteiros.
- Os pacientes, conforme avaliado pelo investigador, devem ser capazes de receber e armazenar adequadamente o IMP e ler, entender e preencher o diário eletrônico (eDiary).
- O investigador acredita que o paciente deseja e é capaz de aderir a todos os requisitos do protocolo.
- O paciente fornece consentimento informado assinado ou consentimento (quando aplicável). Um pai ou representante legalmente autorizado (LAR) também deve fornecer consentimento informado assinado quando necessário.
Critério de exclusão:
- Qualquer diagnóstico concomitante de outra forma de angioedema crônico, como deficiência adquirida de inibidor de C1, HAE com C1-INH normal (anteriormente conhecido como HAE tipo III), angioedema idiopático ou angioedema associado a urticária.
- Uma história clinicamente significativa de má resposta ao bloqueador do receptor de bradicinina 2 (BR2), terapia com C1-INH ou terapia com inibidor de calicreína plasmática para o tratamento de HAE, na opinião do investigador.
- Uso de inibidores da enzima conversora de angiotensina (ECA) após a visita de triagem ou dentro de 7 dias antes da randomização.
- Qualquer medicamento contendo estrogênio com absorção sistêmica (como contraceptivos orais, incluindo etinilestradiol ou terapia de reposição hormonal) dentro de 7 dias antes da visita de triagem.
- Pacientes que necessitam de uso sustentado de fortes inibidores ou indutores do citocromo P450 3A4 (CYP3A4).
Função inadequada do órgão, incluindo, mas não se limitando a:
- Alanina aminotransferase (ALT) >2x limite superior do normal (ULN)
- Aspartato aminotransferase (AST) >2x LSN
- Bilirrubina direta >1,25x LSN
- Razão normalizada internacional (INR) >1,2
- Insuficiência hepática clinicamente significativa definida como Child-Pugh B ou C
- Qualquer comorbidade clinicamente significativa ou disfunção sistêmica que, na opinião do investigador, colocaria em risco a segurança do paciente ao participar do estudo.
- Histórico de abuso ou dependência de substâncias que interferiria na conclusão do estudo, conforme determinado pelo Investigador.
- Hipersensibilidade conhecida ao KVD900 ou placebo ou a qualquer um dos excipientes.
- Participação prévia no julgamento KVD900-201.
- Participação em qualquer tratamento ou teste de terapia genética para HAE.
- Participação em qualquer ensaio clínico experimental de intervenção (com exceção de KVD824-201), incluindo um ensaio experimental de vacina COVID-19, dentro de 4 semanas após a última dose do medicamento experimental antes da triagem.
- Qualquer paciente grávida ou amamentando.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
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Placebo para KVD900 Tablet
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Experimental: KVD900 600 mg
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KVD900 Comprimido 600 mg (2 x 300 mg)
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Experimental: KVD900 300 mg
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KVD900 Comprimido 300 mg (1 x 300 mg)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Hora do início do alívio dos sintomas Impressão global de mudança do paciente (PGI-C)
Prazo: Dentro de 12 horas após a administração do primeiro medicamento experimental (ME).
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A análise do tempo até o início do alívio dos sintomas definido como pelo menos "um pouco melhor" (2 pontos de tempo consecutivos) no PGI-C dentro de 12 horas após a primeira administração de ME usando o teste de transformação de pontuação de Gehan para conjunto de análise completo (FAS). Os ataques foram tratados como censurados à direita às 12 horas se não alcançassem o início do alívio dos sintomas definido pelo PGI-C como pelo menos "um pouco melhor" (2 momentos consecutivos) ou recebessem tratamento de ataque convencional antes do tempo para -evento dentro de 12 horas após a primeira administração do ME. Quando um resultado final foi não avaliável (NE) dentro de 12 horas, se o evento ocorreu, o evento deve ter ocorrido >12 horas após o medicamento do estudo. |
Dentro de 12 horas após a administração do primeiro medicamento experimental (ME).
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo até a primeira incidência de diminuição da impressão global de gravidade do paciente inicial (PGI-S) (2 pontos no tempo consecutivos)
Prazo: Dentro de 12 horas após a primeira administração do ME.
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Primeira incidência de diminuição na gravidade do ataque em dois momentos consecutivos (com possíveis valores ausentes entre eles) dentro de 12 horas após a primeira administração de ME. Os ataques foram tratados como censurados à direita às 12 horas se não tivessem uma diminuição na pontuação do PGI-S em relação à linha de base por 2 pontos de tempo consecutivos ou recebessem tratamento de ataque convencional antes do momento do evento dentro de 12 horas após o primeiro IMP administração. Quando um resultado final foi não avaliável (NE) dentro de 12 horas, se o evento ocorreu, o evento deve ter ocorrido >12 horas após o medicamento do estudo. |
Dentro de 12 horas após a primeira administração do ME.
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É hora de concluir a resolução de ataque HAE (PGI-S)
Prazo: Dentro de 24 horas após a primeira administração do ME.
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Hora de concluir a resolução do ataque HAE definida como "nenhuma". Os ataques foram tratados como censurados à direita em 24 horas se alcançassem a resolução completa do ataque de AEH ou recebessem tratamento de ataque convencional antes do momento do evento dentro de 24 horas após a administração do ME. Quando um resultado final foi não avaliável (NE) dentro de 24 horas, se o evento ocorreu, o evento deve ter ocorrido >24 horas após o medicamento do estudo. |
Dentro de 24 horas após a primeira administração do ME.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de fevereiro de 2022
Conclusão Primária (Real)
31 de dezembro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
31 de dezembro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de fevereiro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de fevereiro de 2022
Primeira postagem (Real)
2 de março de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de maio de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de abril de 2025
Última verificação
1 de abril de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças por Deficiência de Complemento Hereditário
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do sistema imunológico
- Hipersensibilidade, Imediata
- Hipersensibilidade
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças de pele
- Urticária
- Doenças de Pele, Vasculares
- Angioedema
- Angioedemas Hereditários
Outros números de identificação do estudo
- KVD900-301
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Os dados não serão compartilhados até que todos os registros regulatórios globais sejam concluídos
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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