Een cross-over fase III-onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van KVD900 voor on-demand behandeling van angio-oedeemaanvallen bij adolescente en volwassen patiënten met erfelijk angio-oedeem (HAE)
25 april 2025 bijgewerkt door: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase 3, cross-over-studie in drie richtingen om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van twee dosisniveaus van KVD900, een orale plasmakallikreïneremmer, voor on-demand behandeling van angio-oedeemaanvallen bij adolescenten en volwassenen Patiënten met erfelijk angio-oedeem type I of II
Deze studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase III, drievoudige cross-over klinische studie die de werkzaamheid en veiligheid van KVD900 evalueert bij de behandeling van erfelijke angio-oedeemaanvallen bij adolescente en volwassen patiënten.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
136
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Campbelltown, New South Wales, Australië, 2560
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarije, 1431
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M3B 3S6
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 12203
- KalVista Investigative Site
-
Mainz, Duitsland, 55131
- KalVista Investigative Site
-
Mörfelden-Walldorf, Duitsland, 64546
- KalVista Investigative Site
-
-
Hessen
-
Frankfurt, Hessen, Duitsland, 60590
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Grenoble Cedex 9, Frankrijk, 38043
- KalVista Investigative Site
-
Lille, Frankrijk, 59000
- KalVista Investigative Site
-
Lille, Frankrijk, 59037
- KalVista Investigative Site
-
Paris, Frankrijk, 75571
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland, 11521
- KalVista Investigative Site
-
Athens, Griekenland, 11527
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, 1088
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israël, 31048
- KalVista Investigative Site
-
Petach Tikvah, Israël, 49202
- KalVista Investigative Site
-
Ramat Gan, Israël, 52621
- KalVista Investigative Site
-
Tel Aviv, Israël, 64239
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Padova, Italië, 35128
- KalVista Investigative Site
-
San Donato Milanese, Italië, 20097
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Chiba-shi, Japan, 260-8677
- KalVista Investgative Site
-
Gunma, Japan, 371-8511
- KalVista Investigative Site
-
Hiroshima City, Japan, 730-8518
- KalVista Investigative Site
-
Saitama, Japan, 340-0041
- KalVista Investigative Site
-
Yokohama, Japan, 236-0004
- KalVista Investigative Site
-
-
Osaka
-
Takatsuki-shi, Osaka, Japan, 569-8686
- KalVista Investgative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Skopje, Noord-Macedonië, 1000
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Białystok, Polen, 15-276
- KalVista Investigative Site
-
Kraków, Polen, 31-503
- KalVista Investigative Site
-
Łódź, Polen, 92-213
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugal, 4200-319
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00918
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
Mureş
-
Sângeorgiu De Mureş, Mureş, Roemenië, 547530
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Martin, Slowakije, 03659
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- KalVista Investigative Site
-
Barcelona, Spanje, 08907
- KalVista Investigative Site
-
Madrid, Spanje, 28046
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B9 5SS
- KalVista Investigative Site
-
Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
- KalVista Investigative Site
-
Frimley, Verenigd Koninkrijk, GU16 7UJ
- KalVista Investigative Site
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
- KalVista Investigative Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, E1 1FR
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35209
- KalVista Investigative Site
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
- KalVista Investigative Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
- KalVista Investigative Site
-
-
California
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92122
- KalVista Investigative Site
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- KalVista Investigative Site
-
Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
- KalVista Investigative Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
- KalVista Investigative Site
-
Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80907
- KalVista Investigative Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33613
- KalVista Investigative Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- KalVista Investigative Site
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Verenigde Staten, 66211
- KalVista Investigative Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40215
- KalVista Investigative Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
- KalVista Investigative Site
-
-
Minnesota
-
Plymouth, Minnesota, Verenigde Staten, 55446
- KalVista Investigative Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 61414
- KalVista Investigative Site
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- KalVista Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28277
- KalVista Investigative Site
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43617
- KalVista Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- KalVista Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
- KalVista Investigative Site
-
-
Utah
-
Layton, Utah, Verenigde Staten, 84041
- KalVista Investigative Site
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202
- KalVista Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke of vrouwelijke patiënten van 12 jaar en ouder.
- Bevestigde diagnose van HAE type I of II op elk moment in de medische geschiedenis.
- De patiënt heeft toegang tot en de mogelijkheid om conventionele on-demand behandeling voor HAE-aanvallen te gebruiken.
- Als een patiënt een langdurige profylactische behandeling krijgt met een van de in het protocol toegestane therapieën, moet hij een stabiele dosis en een stabiel regime hebben gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek en bereid zijn om een stabiele dosis en een stabiel regime te blijven volgen gedurende de duur van het proces.
- De laatste dosis verzwakte androgenen van de patiënt was ten minste 28 dagen voorafgaand aan randomisatie.
Geduldig:
- heeft binnen 3 maanden ten minste 2 gedocumenteerde HAE-aanvallen gehad; of
- voltooit de KVD824-201-studie binnen 3 maanden voorafgaand aan randomisatie en voldoet aan alle andere toelatingscriteria om in te schrijven voor KVD900-301
- Patiënten moeten voldoen aan de anticonceptie-eisen.
- Patiënten moeten proeftabletten in hun geheel kunnen doorslikken.
- Patiënten moeten, zoals beoordeeld door de onderzoeker, IMP op de juiste manier kunnen ontvangen en opslaan, en het elektronische dagboek (eDiary) kunnen lezen, begrijpen en invullen.
- Onderzoeker is van mening dat de patiënt bereid en in staat is zich aan alle protocolvereisten te houden.
- Patiënt verstrekt ondertekende geïnformeerde toestemming of instemming (indien van toepassing). Een ouder of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (LAR) moet indien nodig ook ondertekende geïnformeerde toestemming geven.
Uitsluitingscriteria:
- Elke gelijktijdige diagnose van een andere vorm van chronisch angio-oedeem, zoals verworven C1-remmerdeficiëntie, HAE met normale C1-INH (voorheen bekend als HAE type III), idiopathisch angio-oedeem of angio-oedeem geassocieerd met urticaria.
- Een klinisch significante voorgeschiedenis van slechte respons op bradykininereceptor 2 (BR2)-blokker, C1-INH-therapie of therapie met plasmakallikreïneremmers voor de behandeling van HAE, naar de mening van de onderzoeker.
- Gebruik van angiotensine-converting enzyme (ACE)-remmers na het screeningsbezoek of binnen 7 dagen voorafgaand aan randomisatie.
- Alle oestrogeenbevattende medicijnen met systemische absorptie (zoals orale anticonceptiva inclusief ethinylestradiol of hormonale substitutietherapie) binnen 7 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.
- Patiënten die langdurig gebruik moeten maken van sterke cytochroom P450 3A4 (CYP3A4)-remmers of -inductoren.
Inadequate orgaanfunctie, inclusief maar niet beperkt tot:
- Alanine-aminotransferase (ALAT) >2x bovengrens van normaal (ULN)
- Aspartaataminotransferase (AST) >2x ULN
- Bilirubine direct >1,25x ULN
- Internationale genormaliseerde ratio (INR) >1,2
- Klinisch significante leverfunctiestoornis gedefinieerd als een Child-Pugh B of C
- Elke klinisch significante comorbiditeit of systemische disfunctie die naar de mening van de onderzoeker de veiligheid van de patiënt in gevaar zou brengen door deel te nemen aan het onderzoek.
- Geschiedenis van middelenmisbruik of afhankelijkheid die de voltooiing van het onderzoek zou belemmeren, zoals bepaald door de onderzoeker.
- Bekende overgevoeligheid voor KVD900 of placebo of voor één van de hulpstoffen.
- Voorafgaande deelname aan proef KVD900-201.
- Deelname aan een gentherapiebehandeling of proef voor HAE.
- Deelname aan een interventioneel klinisch onderzoek (met uitzondering van KVD824-201), inclusief een onderzoek naar een COVID-19-vaccin, binnen 4 weken na de laatste dosering van het onderzoeksgeneesmiddel voorafgaand aan de screening.
- Elke zwangere of borstvoeding gevende patiënt.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
|
Placebo naar KVD900-tablet
|
|
Experimenteel: KVD900 600 mg
|
KVD900 Tablet 600 mg (2 x 300 mg)
|
|
Experimenteel: KVD900 300 mg
|
KVD900 Tablet 300 mg (1 x 300 mg)
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd tot begin van symptoomverlichting Mondiale impressie van verandering van de patiënt (PGI-C)
Tijdsspanne: Binnen 12 uur na de eerste toediening van een onderzoeksgeneesmiddel (IMP).
|
De analyse van de tijd tot het begin van symptoomverlichting, gedefinieerd als ten minste "een beetje beter" (2 tijdstippen op rij) op de PGI-C binnen 12 uur na de eerste IMP-toediening met behulp van de Gehan-scoretransformatietest voor volledige analyseset (FAS). Aanvallen werden na 12 uur als rechtsgecensureerd behandeld als ze geen begin van symptoomverlichting bereikten, gedefinieerd door PGI-C als minstens "een beetje beter" (2 tijdstippen op rij) of een conventionele aanvalsbehandeling kregen vóór het tijdstip van het verstrijken van de tijd. -gebeurtenis binnen 12 uur na de eerste IMP-toediening. Als een eindpuntresultaat niet binnen 12 uur evalueerbaar was (NE), moet de gebeurtenis, als de gebeurtenis zich heeft voorgedaan, >12 uur na het onderzoeksgeneesmiddel hebben plaatsgevonden. |
Binnen 12 uur na de eerste toediening van een onderzoeksgeneesmiddel (IMP).
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd tot eerste incidentie van afname ten opzichte van baseline Patiënt Global Impression of Severity (PGI-S) (2 tijdstippen op rij)
Tijdsspanne: Binnen 12 uur na de eerste IMP-toediening.
|
Eerste incidentie van afname van de ernst van de aanval op twee tijdstippen op rij (met mogelijk ontbrekende waarden ertussen) binnen 12 uur na de eerste IMP-toediening. Aanvallen werden na 12 uur behandeld als rechtsgecensureerd als ze gedurende 2 tijdspunten op rij geen daling van de PGI-S-score ten opzichte van de basislijn vertoonden of een conventionele aanvalsbehandeling ontvingen voorafgaand aan de time-to-event binnen 12 uur na de eerste IMP administratie. Als een eindpuntresultaat niet binnen 12 uur evalueerbaar was (NE), moet de gebeurtenis, als de gebeurtenis zich heeft voorgedaan, >12 uur na het onderzoeksgeneesmiddel hebben plaatsgevonden. |
Binnen 12 uur na de eerste IMP-toediening.
|
|
Tijd om de oplossing van de HAE-aanval (PGI-S) te voltooien
Tijdsspanne: Binnen 24 uur na de eerste IMP-toediening.
|
Tijd om de resolutie van de HAE-aanval, gedefinieerd als 'geen', te voltooien. Aanvallen werden na 24 uur behandeld als rechtsgecensureerd als ze binnen 24 uur na IMP-toediening een volledige oplossing van de HAE-aanval bereikten of een conventionele aanvalsbehandeling kregen voorafgaand aan de time-to-event. Wanneer een eindpuntresultaat niet binnen 24 uur evalueerbaar was (NE), moet de gebeurtenis, als de gebeurtenis zich heeft voorgedaan, >24 uur na het onderzoeksgeneesmiddel hebben plaatsgevonden. |
Binnen 24 uur na de eerste IMP-toediening.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
22 februari 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 december 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 december 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 februari 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
28 februari 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
2 maart 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
2 mei 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 april 2025
Laatst geverifieerd
1 april 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Erfelijke complementdeficiëntieziekten
- Primaire immunodeficiëntieziekten
- Vaatziekten
- Hart-en vaatziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekten van het immuunsysteem
- Overgevoeligheid, Onmiddellijk
- Overgevoeligheid
- Immunologische deficiëntie syndromen
- Huidziektes
- Netelroos
- Huidziekten, vasculair
- Angio-oedeem
- Angio-oedeem, erfelijk
Andere studie-ID-nummers
- KVD900-301
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Gegevens worden pas gedeeld als alle wereldwijde wettelijke registraties zijn voltooid
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .