Badanie krzyżowe fazy III oceniające skuteczność i bezpieczeństwo KVD900 w leczeniu na żądanie napadów obrzęku naczynioruchowego u młodzieży i dorosłych pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE)
25 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, trójdrożne badanie krzyżowe fazy 3 w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa dwóch poziomów dawek KVD900, doustnego inhibitora kalikreiny w osoczu, w leczeniu na żądanie napadów obrzęku naczynioruchowego u młodzieży i dorosłych Pacjenci z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym typu I lub II
Niniejsze badanie jest randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, trójdrożnym, krzyżowym badaniem klinicznym fazy III oceniającym skuteczność i bezpieczeństwo KVD900 w leczeniu napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego u młodzieży i dorosłych pacjentów
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
136
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bułgaria, 1431
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Grenoble Cedex 9, Francja, 38043
- KalVista Investigative Site
-
Lille, Francja, 59000
- KalVista Investigative Site
-
Lille, Francja, 59037
- KalVista Investigative Site
-
Paris, Francja, 75571
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Athens, Grecja, 11521
- KalVista Investigative Site
-
Athens, Grecja, 11527
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- KalVista Investigative Site
-
Barcelona, Hiszpania, 08907
- KalVista Investigative Site
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 31048
- KalVista Investigative Site
-
Petach Tikvah, Izrael, 49202
- KalVista Investigative Site
-
Ramat Gan, Izrael, 52621
- KalVista Investigative Site
-
Tel Aviv, Izrael, 64239
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Chiba-shi, Japonia, 260-8677
- KalVista Investgative Site
-
Gunma, Japonia, 371-8511
- KalVista Investigative Site
-
Hiroshima City, Japonia, 730-8518
- KalVista Investigative Site
-
Saitama, Japonia, 340-0041
- KalVista Investigative Site
-
Yokohama, Japonia, 236-0004
- KalVista Investigative Site
-
-
Osaka
-
Takatsuki-shi, Osaka, Japonia, 569-8686
- KalVista Investgative Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M3B 3S6
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Skopje, Macedonia Północna, 1000
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 12203
- KalVista Investigative Site
-
Mainz, Niemcy, 55131
- KalVista Investigative Site
-
Mörfelden-Walldorf, Niemcy, 64546
- KalVista Investigative Site
-
-
Hessen
-
Frankfurt, Hessen, Niemcy, 60590
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Auckland, Nowa Zelandia, 1023
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Białystok, Polska, 15-276
- KalVista Investigative Site
-
Kraków, Polska, 31-503
- KalVista Investigative Site
-
Łódź, Polska, 92-213
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
San Juan, Portoryko, 00918
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugalia, 4200-319
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
Mureş
-
Sângeorgiu De Mureş, Mureş, Rumunia, 547530
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35209
- KalVista Investigative Site
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
- KalVista Investigative Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
- KalVista Investigative Site
-
-
California
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92122
- KalVista Investigative Site
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- KalVista Investigative Site
-
Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
- KalVista Investigative Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
- KalVista Investigative Site
-
Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
- KalVista Investigative Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33613
- KalVista Investigative Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- KalVista Investigative Site
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Stany Zjednoczone, 66211
- KalVista Investigative Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40215
- KalVista Investigative Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
- KalVista Investigative Site
-
-
Minnesota
-
Plymouth, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55446
- KalVista Investigative Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 61414
- KalVista Investigative Site
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- KalVista Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28277
- KalVista Investigative Site
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43617
- KalVista Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- KalVista Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
- KalVista Investigative Site
-
-
Utah
-
Layton, Utah, Stany Zjednoczone, 84041
- KalVista Investigative Site
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Martin, Słowacja, 03659
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1088
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Padova, Włochy, 35128
- KalVista Investigative Site
-
San Donato Milanese, Włochy, 20097
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B9 5SS
- KalVista Investigative Site
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
- KalVista Investigative Site
-
Frimley, Zjednoczone Królestwo, GU16 7UJ
- KalVista Investigative Site
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
- KalVista Investigative Site
-
London, Zjednoczone Królestwo, E1 1FR
- KalVista Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku 12 lat i starsi.
- Potwierdzone rozpoznanie HAE typu I lub II w dowolnym momencie historii choroby.
- Pacjent ma dostęp i możliwość korzystania z konwencjonalnego leczenia na żądanie w przypadku napadów HAE.
- Jeśli pacjent otrzymuje długoterminowe leczenie profilaktyczne jedną z terapii dozwolonych w protokole, musi przyjmować stałą dawkę i schemat leczenia przez co najmniej 3 miesiące przed wizytą przesiewową i wyrazić chęć pozostania na stałej dawce i schemacie leczenia przez czas trwania rozprawy.
- Ostatnia dawka atenuowanych androgenów została podana pacjentowi co najmniej 28 dni przed randomizacją.
Cierpliwy:
- miał co najmniej 2 udokumentowane napady HAE w ciągu 3 miesięcy; lub
- ukończył badanie KVD824-201 w ciągu 3 miesięcy przed randomizacją i spełnia wszystkie inne kryteria włączenia do badania KVD900-301
- Pacjenci muszą spełniać wymagania dotyczące antykoncepcji.
- Pacjenci muszą być w stanie połykać tabletki próbne w całości.
- Pacjenci, w ocenie Badacza, muszą być w stanie odpowiednio odbierać i przechowywać IMP oraz być w stanie czytać, rozumieć i wypełniać dzienniczek elektroniczny (eDzienniczek).
- Badacz uważa, że pacjent chce i jest w stanie przestrzegać wszystkich wymagań protokołu.
- Pacjent przedstawia podpisaną świadomą zgodę lub zgodę (w stosownych przypadkach). W razie potrzeby rodzic lub prawnie upoważniony przedstawiciel (LAR) musi również przedstawić podpisaną świadomą zgodę.
Kryteria wyłączenia:
- Każde współistniejące rozpoznanie innej postaci przewlekłego obrzęku naczynioruchowego, takiej jak nabyty niedobór inhibitora C1, HAE z prawidłowym C1-INH (wcześniej znany jako HAE typu III), idiopatyczny obrzęk naczynioruchowy lub obrzęk naczynioruchowy związany z pokrzywką.
- Klinicznie istotna historia słabej odpowiedzi na bloker receptora bradykininy 2 (BR2), terapię C1-INH lub inhibitorem kalikreiny osoczowej w leczeniu HAE w opinii Badacza.
- Stosowanie inhibitorów konwertazy angiotensyny (ACE) po wizycie przesiewowej lub w ciągu 7 dni przed randomizacją.
- Jakiekolwiek leki zawierające estrogeny o ogólnoustrojowym wchłanianiu (takie jak doustne środki antykoncepcyjne, w tym etynyloestradiol lub hormonalna terapia zastępcza) w ciągu 7 dni przed wizytą przesiewową.
- Pacjenci, którzy wymagają długotrwałego stosowania silnych inhibitorów lub induktorów cytochromu P450 3A4 (CYP3A4).
Niewłaściwa funkcja narządów, w tym między innymi:
- Aminotransferaza alaninowa (ALT) >2x górna granica normy (GGN)
- Aminotransferaza asparaginianowa (AST) >2x GGN
- Bilirubina bezpośrednia >1,25x GGN
- Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >1,2
- Klinicznie istotne zaburzenia czynności wątroby określone jako B lub C w skali Childa-Pugha
- Każda istotna klinicznie choroba współistniejąca lub dysfunkcja ogólnoustrojowa, która w ocenie Badacza mogłaby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta biorącego udział w badaniu.
- Historia nadużywania lub uzależnienia od substancji, która mogłaby przeszkodzić w zakończeniu badania, zgodnie z ustaleniami Badacza.
- Znana nadwrażliwość na KVD900 lub placebo lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.
- Wcześniejszy udział w badaniu KVD900-201.
- Uczestnictwo w jakimkolwiek leczeniu lub próbie terapii genowej HAE.
- Udział w jakimkolwiek interwencyjnym badaniu klinicznym (z wyjątkiem KVD824-201), w tym w badaniu szczepionki COVID-19, w ciągu 4 tygodni od ostatniej dawki badanego leku przed badaniem przesiewowym.
- Każda pacjentka w ciąży lub karmiąca piersią.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
|
Placebo na tabletkę KVD900
|
|
Eksperymentalny: KVD900 600 mg
|
KVD900 Tabletka 600 mg (2 x 300 mg)
|
|
Eksperymentalny: KVD900 300 mg
|
KVD900 Tabletka 300 mg (1 x 300 mg)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas do rozpoczęcia ustąpienia objawów Ogólne wrażenie zmiany u pacjenta (PGI-C)
Ramy czasowe: W ciągu 12 godzin od podania pierwszego badanego produktu leczniczego (IMP).
|
Analiza czasu do początku ustąpienia objawów zdefiniowana jako co najmniej „trochę lepsza” (2 punkty czasowe z rzędu) w PGI-C w ciągu 12 godzin od pierwszego podania IMP przy użyciu testu transformacji wyniku Gehana dla pełnego zestawu analitycznego (FAS). Napady traktowano jako prawostronnie ocenzurowane po 12 godzinach, jeśli nie osiągnięto początku złagodzenia objawów określanego przez PGI-C jako co najmniej „trochę lepsze” (2 punkty czasowe z rzędu) lub nie zastosowano konwencjonalnego leczenia napadu przed upływem czasu - zdarzenie w ciągu 12 godzin od pierwszego podania IMP. Jeżeli wynik w punkcie końcowym nie podlegał ocenie (NE) w ciągu 12 godzin, jeśli zdarzenie wystąpiło, zdarzenie musiało nastąpić > 12 godzin po podaniu badanego leku. |
W ciągu 12 godzin od podania pierwszego badanego produktu leczniczego (IMP).
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas do pierwszego wystąpienia zmniejszenia ogólnego wrażenia pacjenta w porównaniu z wartością wyjściową (PGI-S) (2 punkty czasowe z rzędu)
Ramy czasowe: W ciągu 12 godzin od pierwszego podania IMP.
|
Pierwsze wystąpienie zmniejszenia nasilenia ataku w dwóch punktach czasowych z rzędu (z możliwymi brakującymi wartościami pomiędzy nimi) w ciągu 12 godzin od pierwszego podania IMP. Ataki traktowano jako prawostronnie ocenzurowane po 12 godzinach, jeśli nie powodowało spadku wyniku PGI-S w porównaniu z wartością wyjściową przez 2 punkty czasowe z rzędu lub nie były objęte konwencjonalnym leczeniem ataku przed osiągnięciem czasu do zdarzenia w ciągu 12 godzin od pierwszego IMP administracja. Jeżeli wynik w punkcie końcowym nie podlegał ocenie (NE) w ciągu 12 godzin, jeśli zdarzenie wystąpiło, zdarzenie musiało nastąpić > 12 godzin po podaniu badanego leku. |
W ciągu 12 godzin od pierwszego podania IMP.
|
|
Czas na zakończenie ataku HAE (PGI-S)
Ramy czasowe: W ciągu 24 godzin od pierwszego podania IMP.
|
Czas zakończenia rozstrzygania ataku HAE zdefiniowany jako „brak”. Ataki traktowano jako prawicowo ocenzurowane po 24 godzinach, jeśli osiągnęły całkowite ustąpienie ataku HAE lub poddano je konwencjonalnemu leczeniu przed wystąpieniem zdarzenia w ciągu 24 godzin od podania IMP. Jeżeli wynik w punkcie końcowym nie podlegał ocenie (NE) w ciągu 24 godzin, jeśli zdarzenie wystąpiło, zdarzenie musiało nastąpić > 24 godziny po podaniu badanego leku. |
W ciągu 24 godzin od pierwszego podania IMP.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
22 lutego 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
31 grudnia 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 grudnia 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 lutego 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 lutego 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
2 marca 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
2 maja 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 kwietnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Dziedziczne choroby niedoboru dopełniacza
- Pierwotne niedobory odporności
- Choroby naczyniowe
- Choroby układu krążenia
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby układu odpornościowego
- Nadwrażliwość, natychmiastowa
- Nadwrażliwość
- Zespoły niedoboru odporności
- Choroby skórne
- Pokrzywka
- Choroby skóry, naczyniowe
- Obrzęk naczynioruchowy
- Obrzęk naczynioruchowy, dziedziczny
Inne numery identyfikacyjne badania
- KVD900-301
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Dane nie będą udostępniane, dopóki wszystkie globalne zgłoszenia regulacyjne nie zostaną zakończone
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .