Vaihe III, crossover-tutkimus, jossa arvioidaan KVD900:n tehoa ja turvallisuutta angioödeemakohtausten on-demand-hoidossa nuorilla ja aikuisilla potilailla, joilla on perinnöllinen angioedeema (HAE)
perjantai 25. huhtikuuta 2025 päivittänyt: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaihe 3, kolmisuuntainen risteyskoe, jolla arvioidaan kahden annoksen KVD900:n, suun kautta otettavan plasmakallikreiinin estäjän, tehokkuutta ja turvallisuutta angioödeemakohtausten tarpeen mukaan hoidossa nuorilla ja aikuisilla Potilaat, joilla on tyypin I tai II perinnöllinen angioödeema
Tämä tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen III, kolmisuuntainen risteyttävä kliininen tutkimus, jossa arvioidaan KVD900:n tehoa ja turvallisuutta perinnöllisten angioödeemakohtausten hoidossa nuorilla ja aikuisilla potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
136
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
New South Wales
-
Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- KalVista Investigative Site
-
Barcelona, Espanja, 08907
- KalVista Investigative Site
-
Madrid, Espanja, 28046
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 31048
- KalVista Investigative Site
-
Petach Tikvah, Israel, 49202
- KalVista Investigative Site
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- KalVista Investigative Site
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Padova, Italia, 35128
- KalVista Investigative Site
-
San Donato Milanese, Italia, 20097
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Chiba-shi, Japani, 260-8677
- KalVista Investgative Site
-
Gunma, Japani, 371-8511
- KalVista Investigative Site
-
Hiroshima City, Japani, 730-8518
- KalVista Investigative Site
-
Saitama, Japani, 340-0041
- KalVista Investigative Site
-
Yokohama, Japani, 236-0004
- KalVista Investigative Site
-
-
Osaka
-
Takatsuki-shi, Osaka, Japani, 569-8686
- KalVista Investgative Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M3B 3S6
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 11521
- KalVista Investigative Site
-
Athens, Kreikka, 11527
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Skopje, Pohjois-Makedonia, 1000
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugali, 4200-319
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00918
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Białystok, Puola, 15-276
- KalVista Investigative Site
-
Kraków, Puola, 31-503
- KalVista Investigative Site
-
Łódź, Puola, 92-213
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Grenoble Cedex 9, Ranska, 38043
- KalVista Investigative Site
-
Lille, Ranska, 59000
- KalVista Investigative Site
-
Lille, Ranska, 59037
- KalVista Investigative Site
-
Paris, Ranska, 75571
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
Mureş
-
Sângeorgiu De Mureş, Mureş, Romania, 547530
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 12203
- KalVista Investigative Site
-
Mainz, Saksa, 55131
- KalVista Investigative Site
-
Mörfelden-Walldorf, Saksa, 64546
- KalVista Investigative Site
-
-
Hessen
-
Frankfurt, Hessen, Saksa, 60590
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Martin, Slovakia, 03659
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1088
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 1023
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B9 5SS
- KalVista Investigative Site
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- KalVista Investigative Site
-
Frimley, Yhdistynyt kuningaskunta, GU16 7UJ
- KalVista Investigative Site
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- KalVista Investigative Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1FR
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35209
- KalVista Investigative Site
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
- KalVista Investigative Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- KalVista Investigative Site
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92122
- KalVista Investigative Site
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- KalVista Investigative Site
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
- KalVista Investigative Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
- KalVista Investigative Site
-
Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
- KalVista Investigative Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
- KalVista Investigative Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- KalVista Investigative Site
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Yhdysvallat, 66211
- KalVista Investigative Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40215
- KalVista Investigative Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
- KalVista Investigative Site
-
-
Minnesota
-
Plymouth, Minnesota, Yhdysvallat, 55446
- KalVista Investigative Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 61414
- KalVista Investigative Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- KalVista Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28277
- KalVista Investigative Site
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43617
- KalVista Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- KalVista Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- KalVista Investigative Site
-
-
Utah
-
Layton, Utah, Yhdysvallat, 84041
- KalVista Investigative Site
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
- KalVista Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 12-vuotiaat ja sitä vanhemmat mies- tai naispotilaat.
- Vahvistettu diagnoosi tyypin I tai II HAE:stä milloin tahansa sairaushistorian aikana.
- Potilaalla on mahdollisuus käyttää perinteistä on-demand-hoitoa HAE-kohtausten hoitoon ja mahdollisuus käyttää sitä.
- Jos potilas saa pitkäaikaista profylaktista hoitoa jollakin protokollan sallituista hoidoista, hänen on oltava vakaalla annoksella ja hoito-ohjelmalla vähintään 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä ja oltava valmis pysymään vakaalla annoksella ja hoito-ohjelmalla oikeudenkäynnin kesto.
- Potilaan viimeinen annos heikennettyjä androgeenia oli vähintään 28 päivää ennen satunnaistamista.
Potilas:
- hänellä on ollut vähintään 2 dokumentoitua HAE-kohtausta 3 kuukauden sisällä; tai
- on suorittanut KVD824-201-tutkimuksen 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista ja täyttää kaikki muut KVD900-301:een osallistumiskriteerit
- Potilaiden on täytettävä ehkäisyvaatimukset.
- Potilaiden on voitava niellä koetabletit kokonaisina.
- Tutkijan arvioiden mukaan potilaiden on kyettävä vastaanottamaan ja säilyttämään IMP:tä asianmukaisesti ja pystyä lukemaan, ymmärtämään ja täyttämään sähköistä päiväkirjaa (eDiary).
- Tutkija uskoo, että potilas on halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia.
- Potilas antaa allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen (tarvittaessa). Vanhemman tai laillisesti valtuutetun edustajan (LAR) on myös tarvittaessa annettava allekirjoitettu tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa samanaikainen diagnoosi muusta kroonisen angioedeeman muodosta, kuten hankinnainen C1-estäjän puutos, HAE normaalilla C1-INH:lla (aiemmin tunnettu nimellä HAE tyyppi III), idiopaattinen angioödeema tai urtikariaan liittyvä angioedeema.
- Kliinisesti merkittävä historiallinen huono vaste bradykiniinireseptori 2:n (BR2) salpaajaan, C1-INH-hoitoon tai plasman kallikreiinin estäjähoitoon HAE:n hoidossa, tutkijan mielestä.
- Angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjien käyttö seulontakäynnin jälkeen tai 7 päivän sisällä ennen satunnaistamista.
- Kaikki estrogeenia sisältävät systeemisesti imeytyvät lääkkeet (kuten suun kautta otettavat ehkäisyvalmisteet, mukaan lukien etinyyliestradioli tai hormonikorvaushoito) 7 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Potilaat, jotka tarvitsevat vahvojen sytokromi P450 3A4:n (CYP3A4) estäjien tai indusoijien jatkuvaa käyttöä.
Riittämätön elimen toiminta, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 2x normaalin yläraja (ULN)
- Aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 2x ULN
- Suora bilirubiini > 1,25 x ULN
- Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) >1,2
- Kliinisesti merkittävä maksan vajaatoiminta, joka määritellään Child-Pugh B tai C
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä komorbiditeetti tai systeeminen toimintahäiriö, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaisi potilaan turvallisuuden osallistumalla tutkimukseen.
- Aiempi päihteiden väärinkäyttö tai riippuvuus, joka häiritsisi tutkimuksen loppuunsaattamista, kuten tutkija on määrittänyt.
- Tunnettu yliherkkyys KVD900:lle tai lumelääkkeelle tai jollekin apuaineelle.
- Aiempi osallistuminen kokeeseen KVD900-201.
- Osallistuminen mihin tahansa HAE:n geeniterapiahoitoon tai -tutkimukseen.
- Osallistuminen kaikkiin interventiotutkimuksiin kliiniseen tutkimukseen (lukuun ottamatta KVD824-201:tä), mukaan lukien tutkittava COVID-19-rokotekoe, neljän viikon sisällä viimeisestä tutkimuslääkkeen annoksesta ennen seulontaa.
- Jokainen raskaana oleva tai imettävä potilas.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Placebo KVD900-tablettiin
|
|
Kokeellinen: KVD900 600 mg
|
KVD900-tabletti 600 mg (2 x 300 mg)
|
|
Kokeellinen: KVD900 300 mg
|
KVD900-tabletti 300 mg (1 x 300 mg)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika oireiden lievittämisen alkuun Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGI-C)
Aikaikkuna: 12 tunnin sisällä ensimmäisestä tutkimuslääkkeen (IMP) antamisesta.
|
Oireiden helpotuksen alkamiseen kuluneen ajan analyysi, joka on määritelty vähintään "hieman paremmaksi" (2 aikapistettä peräkkäin) PGI-C:ssä 12 tunnin sisällä ensimmäisestä IMP-annostuksesta käyttämällä Gehan-pisteiden muunnostestiä Full Analysis Setille (FAS). Hyökkäyksiä käsiteltiin oikealla sensuroituina 12 tunnin kohdalla, jos ne eivät saavuttaneet PGI-C:n määrittämän oireiden lievityksen alkua vähintään "hieman paremmaksi" (2 aikapistettä peräkkäin) tai jos ne eivät saaneet tavanomaista hyökkäyshoitoa ennen lähtöaikaa. -tapahtuma 12 tunnin sisällä ensimmäisestä IMP-annoksesta. Kun päätepisteen tulos ei ollut arvioitavissa (NE) 12 tunnin kuluessa, jos tapahtuma tapahtui, tapahtuman on täytynyt tapahtua > 12 tuntia tutkimuslääkkeen jälkeen. |
12 tunnin sisällä ensimmäisestä tutkimuslääkkeen (IMP) antamisesta.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika ensimmäiseen laskuun verrattuna lähtötilanteen potilaan yleisvaikutelman vakavuusasteesta (PGI-S) (2 aikapistettä peräkkäin)
Aikaikkuna: 12 tunnin sisällä ensimmäisestä IMP-annoksesta.
|
Ensimmäinen ilmaantuvuus kohtauksen vaikeusasteen alenemiseen kahdessa peräkkäisessä pisteessä (mahdolliset puuttuvat arvot välissä) 12 tunnin sisällä ensimmäisestä IMP-annosta. Hyökkäyksiä käsiteltiin oikealla sensuroituina 12 tunnin kohdalla, jos niiden PGI-S-pisteet eivät laskeneet lähtötasosta kahtena peräkkäisenä ajankohtana tai jos ne saivat tavanomaista hyökkäyshoitoa ennen tapahtumaa 12 tunnin sisällä ensimmäisestä IMP:stä. hallinto. Kun päätepisteen tulos ei ollut arvioitavissa (NE) 12 tunnin kuluessa, jos tapahtuma tapahtui, tapahtuman on täytynyt tapahtua > 12 tuntia tutkimuslääkkeen jälkeen. |
12 tunnin sisällä ensimmäisestä IMP-annoksesta.
|
|
Aika suorittaa HAE-hyökkäysresoluutio (PGI-S)
Aikaikkuna: 24 tunnin sisällä ensimmäisestä IMP-annoksesta.
|
Aika suorittaa HAE-hyökkäyksen ratkaisu, joka määritellään "ei mitään". Hyökkäyksiä käsiteltiin sensuroituina 24 tunnin kohdalla, jos ne saavuttivat täydellisen HAE-kohtauksen ratkaisun tai saivat tavanomaista hyökkäyshoitoa ennen tapahtumaan 24 tunnin kuluessa IMP:n antamisesta. Kun päätepisteen tulos ei ollut arvioitavissa (NE) 24 tunnin sisällä, jos tapahtuma tapahtui, tapahtuman on täytynyt tapahtua > 24 tuntia tutkimuslääkkeen jälkeen. |
24 tunnin sisällä ensimmäisestä IMP-annoksesta.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 22. helmikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 31. joulukuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 31. joulukuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 4. helmikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 28. helmikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 2. maaliskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 2. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 25. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Perinnölliset komplementin puutostaudit
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Yliherkkyys
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Ihosairaudet
- Urtikaria
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Angioedeema
- Angioedeema, perinnöllinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- KVD900-301
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Tietoja ei jaeta ennen kuin kaikki maailmanlaajuiset säädökset on tehty
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .