Nová dynamická abdukční tyč na nohy pro léčbu PEC

Primární cíl:

Vyhodnotit snadnost náboru a udržení účastníků pro randomizovanou kontrolovanou zkoušku účinnosti nového FAB baru.

Primární koncový bod:

Míra náboru, míra opuštění a související odpovědi v průzkumu nahlášeném rodiči.

Sekundární cíle:

1. Porovnat rodičovské vnímání komfortu dítěte v SB versus DB pro abdukční ortézu nohy při léčbě PEC v Ponsetiho.
2. Porovnat pacientovu toleranci SB k DB naměřenou pomocí vlastního hlášení rodičů a počtem hodin nošení ortézy za den, jak bylo zaznamenáno teplotními senzory umístěnými v botách.
3. Provést předběžné posouzení účinnosti DB při prevenci recidivy PEC během fáze zpevňování, když je ortéza nošena tak, jak je předepsáno po 30denní zkušební období.

Sekundární koncové body:

1. Úrovně pohodlí pacienta stanovené rodiči hlášenými průzkumy s odpověďmi na 5bodové Likertově škále dokončenými v den 0, den 30 a den 90 období studie.
2. Denní hodiny nošení ortézy měřené rodičem a teplotními senzory implantovanými uvnitř bot.

3. Přítomnost recidivy PEC definovaná jako Piraniho skóre > 0,5 představující jakýkoli nový vývoj cavus, addukce a/nebo varus zadní nohy nebo ztrátu pasivní dorzální flexe kotníku (equinus) < 10 stupňů nad neutrální nebo snížení o 5 nebo více stupňů od předchozí návštěva.

   Pacienti s PEC jsou běžně kontrolováni na klinice každých 3-6 měsíců. Pokud to plánování dovolí, bude den 0 období studie v souladu s již naplánovanou následnou návštěvou pacienta. Všichni pacienti proto budou vyžadovat buď 3 nebo 4 další návštěvy (možná v den 0 a jistě v den 7, den 30 a den 90). Tyto mimořádné návštěvy se budou skládat ze stejných vyhodnocení provedených v rámci rutinního protokolu monitorování PEC, kromě dotazníku souvisejícího se studií, protokolu opotřebení ortézy, záznamu videa (pouze 30. den) a sběru dat ze snímače teploty.

   Tři průzkumy budou poskytnuty rodičům v den 0, den 30 a den 90 studijního období. Tyto průzkumy budou shromažďovány a spravovány pomocí REDCap (Research Electronic Data Capture) hostované na SickKids. Rodiče budou také požádáni, aby vyplnili protokol nošení ortézy, který bude předložen 30. a 90. den období studie.

   Většina informací o pacientech, které budou v této studii přezkoumány, jsou data shromažďovaná a ukládaná podle protokolu Registru pro výzkum PEC (REB #1000053919) schváleného REB. Všichni pacienti zařazení do studie budou také zapsáni do Registru pro výzkum PEC, pokud již nejsou zařazeni.

   Každému pacientovi bude přiděleno jedinečné ID studie. Pacienti budou přiřazeni do ramene losováním. To se provede přípravou 20 neprůhledných, zapečetěných obálek. 10 z těchto obálek bude obsahovat slovo „experimentální“ a zbývajících 10 bude obsahovat slovo „kontrola“. V den 0 studijního období si každý účastník náhodně vybere obálku a bude přiřazen do této paže. Tato technika zajistí, že poměr mezi pacienty v každé paži je 1:1.

   Aby se minimalizovalo zkreslení, bude hodnotitel výsledků, který je poskytovatelem pokročilých praktických fyzioterapeutů PEC, nezávislý na studijních a designérských týmech a zaslepený, takže nebude vědět, která tyč byla přiřazena kterému pacientovi.

   Aby bylo zajištěno, že hodnotitel výsledků zůstane zaslepený, člen studijního týmu zkontroluje pacienta na začátku každé návštěvy, připomene pacientovi a rodiči oslepení a zajistí, aby byla lišta odstraněna a skryta před výsledkem. hodnotitel vstoupí do hodnotící místnosti.

   Odslepení může nastat u každého účastníka, který zažil nežádoucí příhodu, jako je recidiva PEC, a musí se vrátit ke svému původnímu SB, pokud jej již nepoužívá. K odslepení dojde u všech účastníků, pokud dojde k jakékoli závažné nežádoucí události, která souvisí s používáním DB. Aby došlo k odslepení, musí hodnotitel výsledků upozornit člena studijního týmu a kterýkoli člen studijního týmu může hodnotitele výsledků odlepit.

   Veškeré úmyslné i neúmyslné porušení rolety bude zdokumentováno v zápisu do studie spolu s důvodem(y) pro odslepení. V souladu s protokolem bude Rada pro monitorování bezpečnosti dat a Rada pro etiku výzkumu rovněž informována o jakýchkoli nežádoucích příhodách nebo odslepení.

   Účast v této zkušební verzi je zcela dobrovolná a rodiče se mohou rozhodnout, že se nezúčastní, a mohou kdykoli odstoupit. Pokud se rodiče rozhodnou odstoupit, bude to zaznamenáno v deníku zápisu do studia a jejich shromážděné údaje budou na požádání vymazány.

   Jako pobídka k účasti na návštěvě obdrží všichni účastníci 20 USD za každou další klinickou návštěvu (možná v den 0 a jistě v den 7, den 30 a den 90 období studie) jako náhradu cestovních výdajů uvedených na den závěrečné studijní návštěvy.

   STUDIJNÍ INTERVENCE Příkladem standardního SB je tyč Ponseti, což je tuhá kovová tyč, která se nasazuje a sundává z pacientových bot pomocí patentovaného mechanismu „Quick Clip“. Tato tyč je k dispozici ve 3 velikostech v závislosti na šířce ramen pacienta. Tato tyč, označená jako zdravotnický prostředek třídy 1, se používá jako standardní péče při léčbě PEC.

   Prototyp DB je 3dílná tyč sestávající z příčky se dvěma komponenty ve tvaru L na každém konci, které se k botám připojují stejným mechanismem „Quick Clip“. Každá L-komponenta je připojena k příčce pomocí jezdce s nízkým třením, který umožňuje nezávislý axiální posun kolmo k příčce, a upraveného kulového kloubu, který umožňuje nezávislé sagitální otáčení.

   Vazby kulových kloubů také poskytují malé množství nezávislé axiální a koronální rotace. To poskytuje pacientovi extra dorzální flexi a abdukci kotníku až do maximálního úhlu 30 stupňů v každém směru. To umožňuje větší pohyb kolenem a kyčlemi, snižuje namáhání pacientových kloubů a snižuje koncentraci stresu v kloubech tyče. Kloubové spoje proto snižují potenciální nepohodlí pro pacienta a snižují pravděpodobnost, že se tyč při používání zlomí.

   L-komponenty jsou vyrobeny z hliníku 5052-H32 a mají měkkou ochrannou koncovku, která snižuje riziko jakéhokoli neúmyslného sebezranění. Hrazda a jezdce jsou vytištěny 3D tiskem z lékařského ABS plastu. Jsou připevněny pomocí lepidla, dvou ocelových kulových kloubů a různých spojovacích prvků vyrobených z oceli a mosazi.

   Ideální poloha chodidla pro PEC je přibližně 10 stupňů dorzální flexe kotníku a 60 stupňů vnější rotace s chodidly drženými na šířku ramen. Tato poloha je zachována, protože DB je předem ohnutá, aby poskytla 10 stupňů dorzální flexe kotníku, vnější rotaci lze nastavit pomocí šroubů a délku tyče lze nastavit pomocí stavěcích šroubů. Zatímco DB poskytuje extra pohyblivost, kulové klouby zabraňují pacientovi dorzální flexi kotníku o méně než 10 stupňů a abdukci menší než 60 stupňů po celou dobu používání. Předpokládáme, že poskytnutí větší dorzální flexe kotníku a zevní rotace pacientům, než je požadováno, nebude mít žádný negativní vliv na výsledky pacientů.

   Obě tyče jsou kompatibilní se stejnými botami.

   DODRŽOVÁNÍ STUDIE INTERVENCE Standardní péčí o léčbu PEC je posouzení poddajnosti výztuhy dotazem rodiče na denní dobu nošení pacienta při každé plánované schůzce. Studie ukázaly, že rodiče nadhodnocují nošení ortéz přibližně o 30 %. Aby bylo možné objektivně měřit poddajnost výztuhy, bude během 90denního období studie přidán teplotní senzor do bot každého pacienta.

   Teplotní senzory, které budou použity, jsou DS1921G-F5 Thermochron iButtons, navržené a vyrobené společností iButtonLink Technology ve Wisconsinu, USA. Každé zařízení je bateriově napájený datalogger vybavený teplotním čidlem. Zařízení budou nastavena tak, aby zaznamenávala teplotu vložek do bot každých 45 minut a budou spuštěna v den 0 a den 30 období studie. Zařízení vyhovuje lékařským standardům a je kalibrováno podle dohledatelného zdroje National Institute of Standards and Technology (NIST). Thermochron iButtons byly dříve použity v podobné studii přilnavosti výztuhy PEC. Údaje získané z těchto teplotních senzorů budou použity k výpočtu denní doby nošení ortézy u každého pacienta během intervencí měřením nárůstu teploty, když je dítě v ortéze.

   U jednostranných případů PEC bude teplotní senzor umístěn v botě, která drží PEC. Pro oboustranné případy bude snímač umístěn na pravé botě. K implantaci každého senzoru technici společnosti SickKids vyvrtají otvor skrz podrážku boty a vloží iButton s přesahem. Tento otvor bude umístěn přímo nad jezdcem v mechanismu „Quick Clip“, takže jezdec zajišťuje senzor a zabraňuje jeho vypadnutí. Stélka boty pak bude pokryta vrstvou ShearBan®, aby byl zajištěn komfort pacienta a aby se teplotní senzor nikdy nedostal do kontaktu s pokožkou. ShearBan je samolepicí fólie často používaná ve vložkách a ortopedických ortopedech. Tento postup napodobuje postup z jiné studie souladu ortézy PEC, pro kterou bylo vytvořeno instalační video.

   Ortotické oddělení zajistí, aby implantace iButton neohrozila padnutí nebo funkci bot. V závislosti na velikosti a modelu aktuálních bot účastníka obdrží každý účastník buď novou botu, která je předem vybavena senzorem iButton, nebo bude senzor iButton vložen do jeho aktuální boty v den 0 studijního období. Pokud byla dána nová bota, studijní tým si tuto botu vyzvedne v den 90 studijního období a účastník se vrátí do své původní boty.

   Pro spuštění a načtení dat z teplotních senzorů bude muset člen studijního týmu krátce vyjmout senzor z botičky v den 0, den 30 a den 90 období studie. Při opětovném vkládání senzoru výzkumný tým zajistí, aby byl otvor znovu zakryt vrstvou ShearBan.

   Pokud účastník používá své původní boty a rodič si přeje senzor po dokončení studie odstranit, výzkumný tým senzor vyjme a otvor zakryje vrstvou ShearBan.

   Účastníci mohou na požádání kdykoli odstoupit od účasti ve studii.

   HODNOCENÍ A POSTUPY STUDIE Fyzická zkouška, která bude provedena při každé studijní návštěvě, bude provedena podle standardní péče o PEC. Jediným fyzickým vyšetřením, které není součástí standardní péče o PEC, je měření délky holenní kosti pacienta, aby se zajistilo vhodné přizpůsobení DB, stejně jako měření výšky a hmotnosti pacientů, aby se prozkoumaly možné příčiny nesprávné funkce nebo zlomení tyče. Výška a váha každého účastníka bude změřena a zaznamenána zaslepeným hodnotitelem výsledků, s pomocí nebo bez pomoci zdravotní sestry, která tato data běžně sbírá v SickKids.

   Aby bylo možné kvantifikovat vnímání rodičů a zpětnou vazbu, budou rodičům/pečovatelům v naplánovaných časech v průběhu studie provedeny tři různé průzkumy. To zahrnuje průzkum v den 0, den 30 a den 90 období studie. Průzkumy budou dokončeny osobně v době návštěvy kliniky nebo e-mailem po návštěvě, pokud nebyl dostatek času na sběr dat.

   Účelem prvního průzkumu v den 0 je posoudit rodičovské vnímání standardního SB před obdobím studie. U experimentální větve bude druhý průzkum hodnotit rodičovské vnímání nového DB ihned po 30 dnech nošení a třetí průzkum bude hodnotit rodičovský dojem z návratu do SB po použití DB v 90. den. Pro kontrolní rameno budou průzkumy ve dnech 30 a 90 sloužit jako měřítko spolehlivosti testu a opakovaného testu ode dne 0, aby se posoudilo, zda lze detekovat nějakou změnu v průběhu času (v důsledku změny tvaru nohy, léčby, recidivy nebo prostředí).

   NEŽÁDOUCÍ UDÁLOSTI A VÁŽNÉ NEŽÁDOUCÍ UDÁLOSTI Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost spojená s použitím intervence u účastníka studie, která nemusí mít nutně kauzální vztah s intervencí. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo onemocnění dočasně spojené s použitím DB, ať už se to považuje za související s vyšetřovanou intervencí či nikoli.

   Stabilní chronické stavy, které jsou přítomny před vstupem do studie a nezhoršují se, nejsou považovány za AE. Tyto již existující stavy budou zdokumentovány v anamnéze účastníka.

   Nepředpokládáme výskyt žádných SAE, které by souvisely s používáním DB. Jak již bylo řečeno, všechny analýzy SEA budou zdokumentovány a hlášeny pro jakýkoli incident, který:

   1. souvisí s poruchou dynamické tyče nebo se zhoršením její účinnosti nebo s jakoukoli nedostatečností v jejím návodu k použití; a
   2. vedlo k úmrtí nebo vážnému zhoršení zdravotního stavu pacienta, uživatele nebo jiné osoby, nebo by k tomu mohlo dojít, pokud by se opakovalo. „Vážné zhoršení zdravotního stavu“ znamená: život ohrožující onemocnění, poruchu nebo abnormální fyzický stav; trvalé poškození funkce těla nebo trvalé poškození tělesné stavby; nebo stav, který vyžaduje neočekávaný lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se zabránilo takovému onemocnění, poruše nebo abnormálnímu fyzickému stavu nebo trvalému poškození nebo poškození.

   Známá rizika spojená se všemi standardními tyčinkami zahrnují otlaky, kožní vyrážky, neúmyslné sebepoškozování a recidivu PEC pro neoptimální nošení nebo aplikaci ortézy.

   Předpokládáme, že stejná rizika jsou spojena s prototypem dynamické tyče, kromě rizika nesprávné funkce nebo zlomení tyče kvůli nedostatku rozsáhlého hodnocení materiálu a zvýšeného rizika recidivy PEC kvůli bezprecedentní mobilitě poskytované pacientům.

   Pokud se některá z těchto příhod vyskytne během studie, bude zdokumentována v pacientově diagramu a na REDCap, jak je specifikováno v protokolu Clubfoot Research Registry. Tyto události mohou také vést k tomu, že účastník bude ze studie vyřazen nebo dočasně přerušen ze studijní intervence.

   Je třeba poznamenat, že otlaky mohou poškodit kůži. I když se pacientům doporučuje nosit ponožky k botám, pokud se rozhodnou ponožky nosit, může to vést k tomu, že lepidlo ShearBan, které bude umístěno na horní straně teplotního senzoru uvnitř boty, přijde do kontaktu s neporušenými nebo neporušenými kůže.

   Závažnost AE bude posouzena fyzioterapeuty a/nebo PI studijního týmu, kteří při hodnocení intenzity AE použijí následující definice:

   • Mírné – Události vyžadují minimální nebo žádné ošetření a nezasahují do každodenních aktivit účastníka.
   • Střední – Události mají za následek nízkou úroveň nepohodlí nebo obav z terapeutických opatření. Střední události mohou způsobit určité narušení fungování.
   • Závažné – události přerušují obvyklou denní aktivitu účastníka a mohou vyžadovat systémovou medikamentózní terapii nebo jinou léčbu. Závažné události jsou obvykle potenciálně život ohrožující nebo nezpůsobilé. Je třeba poznamenat, že výraz „závažný“ nemusí nutně odpovídat výrazu „vážný“.

   Jedinou „závažnou“ AE, u níž se předpokládá, že se během studie potenciálně vyskytne, je recidiva PEC. Recidiva PEC by byla pravděpodobně léčena sériovým sádrováním, stejně jako standardní péče o léčbu PEC. Mírné až středně závažné AE mohou potenciálně zahrnovat otlaky, kožní vyrážky a neúmyslné sebepoškozování. Všechny tyto AE jsou známá rizika spojená s FAB.

   U všech nežádoucích příhod (AE) bude jejich vztah k DB posouzen fyzioterapeuty a/nebo PI studijního týmu na základě časového vztahu a jejich klinického posouzení. Stupeň jistoty o kauzalitě bude odstupňován pomocí kategorií níže.

   • Rozhodně Související – Existují jasné důkazy naznačující kauzální vztah a lze vyloučit další možné přispívající faktory. Klinická událost nastává v věrohodném časovém vztahu k podání studijní intervence a nelze ji vysvětlit souběžným onemocněním nebo jinými léky nebo chemikáliemi. Odpověď na zrušení intervence studie by měla být klinicky věrohodná.
   • Pravděpodobně související – existují důkazy naznačující kauzální vztah a vliv jiných faktorů je nepravděpodobný. Klinická událost nastane v přiměřené době po podání studijní intervence, je nepravděpodobné, že by byla přisuzována souběžnému onemocnění nebo jiným lékům nebo chemikáliím, a následuje po klinicky přiměřené reakci po vysazení.
   • Možná souvislost – Existují určité důkazy naznačující kauzální vztah (např. událost nastala v přiměřené době po podání studijní intervence). K události však mohly přispět i jiné faktory (např. klinický stav účastníka, jiné doprovodné události).
   • Nepravděpodobná souvislost – klinická událost, jejíž časový vztah k podání studijní intervence činí kauzální vztah nepravděpodobným (např. událost nenastala v přiměřené době po podání studijní intervence) a ve které jiné léky nebo chemikálie nebo základní onemocnění poskytují věrohodná vysvětlení (např. klinický stav účastníka, jiná souběžná léčba).
   • Nesouvisející – AE je zcela nezávislá na podání studijní intervence a/nebo existují důkazy, že událost rozhodně souvisí s jinou etiologií.

   Všechny neočekávané AE budou hlášeny Etické komisi pro výzkum Nemocnice pro nemocné děti v souladu s požadavky Nemocnice pro hlášení nežádoucích příhod nemocných dětí.

   ČASOVÉ OBDOBÍ A FREKVENCE HODNOCENÍ UDÁLOSTI A NÁSLEDNÝCH KONTROL Všechny AE a SAE vyskytující se během studie budou zdokumentovány bez ohledu na vztah. Informace, které mají být shromážděny, budou zahrnovat popis události, datum začátku, datum vyřešení, výsledek a posouzení závažnosti, očekávanosti, vztahu ke studijní intervenci a závažnosti fyzioterapeuty a/nebo PI studijního týmu.

   Jakýkoli výchozí stav zaznamenaný v anamnéze, který se kdykoli během studie zhorší, bude zaznamenán jako AE nebo SAE.

   Změny v závažnosti AE budou zdokumentovány, aby bylo možné posoudit trvání události na každé úrovni závažnosti, která má být provedena.

   Události budou sledovány za účelem získání informací o výsledku, dokud se to nevyřeší, nebo podle názoru fyzioterapeutů a/nebo PI účastníka není účastník stabilní a nevyžaduje další sledování, nebo se má za to, že účastník sledování ztratil.

   Účastníci a/nebo jejich rodiče/zákonní zástupci budou včas informováni o všech nových informacích, včetně informací o bezpečnosti, které jsou relevantní pro ochotu účastníka pokračovat v účasti. Sdělení těchto informací bude dokumentováno prostřednictvím revidovaného formuláře informovaného souhlasu schváleného REB, pokud je to možné, na základě aktuálnosti informací.

   STANOVENÍ VELIKOSTI VZORKU Záměrem této studie je získat předběžná data o současném prototypu a vyhodnotit proveditelnost provedení rozsáhlé klinické studie. Proto bude do každé větve zařazeno pouze minimálně 10 pacientů.

   V budoucí randomizované kontrolované studii účinnosti plánujeme použít velikost vzorku 124, s 62 pacienty na rameno. Tato velikost vzorku zajistí, že studie bude mít dostatečnou statistickou sílu k detekci minimálního klinicky detekovatelného rozdílu v míře recidivy alespoň 20 % mezi SB a DB skupinou. Všimněte si, že se předpokládá, že míra recidivy v kontrolní větvi bude 30 %, protože hlášená míra recidivy po korekci se pohybuje v rozmezí 20–41 % (6). Tato analýza výkonu byla provedena na základě 80 % výkonu a 5 % chyby typu 1.

   Klinika Clubfoot Clinic v SickKids navštíví přibližně 35 pacientů týdně. Na základě frekvence klinických návštěv požadovaných u pacientů v různých fázích léčby Ponsetiho se očekává, že přibližně 15 % těchto pacientů bude ve věku od 1 do 3 let a ve fázi ortézy minimálně 12 hodin denně. Ponsetiho léčba. Navíc přibližně 80 % všech pacientů s PEC je idiopatických a očekává se, že 75 % vhodných pacientů bude ochotno se studie zúčastnit [22]. Proto se předpokládá, že registrace všech 20 účastníků bude trvat přibližně 2 měsíce.

   POPULACE PRO ANALÝZY

   Jsou definovány následující studijní populace a budou analyzovány, jak je uvedeno níže:

   • Populace se záměrem léčit: celková populace pacientů registrovaných ve studii.
   • Populace experimentálního ramene: všichni registrovaní účastníci experimentálního ramene s DB.
   • Populace kontrolní větve: všichni registrovaní účastníci kontrolní větve s SB.
   • Bezpečnostní populace: všichni registrovaní účastníci, kteří nosili FAB tak, jak je předepsáno po celé 90denní období studie.
   • Populace diskomfortu ortézy: všichni registrovaní účastníci, kteří mají v anamnéze intoleranci ortézy nebo uvedli v průzkumu hlášeném rodiči, že se necítí pohodlně nebo mají obavy se svým původním FAB.
   • Populace komfortu ortézy: všichni registrovaní účastníci, kteří nemají v anamnéze intoleranci ortézy a v průzkumu hlášeném rodiči uvedli, že jim jejich původní FAB vyhovuje/nemají žádné obavy.

   STATISTICKÉ ANALÝZY Všechna data budou před analýzou deidentifikace. Vzhledem k malé velikosti vzorku bude analýza sestávat z popisné statistiky, jak je definována pomocí průměrů, standardních odchylek a percentilů, kde je to vhodné.

   ANALÝZA PRIMÁRNÍHO KONCOVÉHO BODU Úrovně pohodlí uváděné rodiči budou stanoveny průzkumy hlášenými rodiči s odpověďmi na 5bodové Likertově škále. Výsledky z těchto průzkumů budou analyzovány s popisnými statistikami pro populaci záměru léčit, populaci s dyskomfortem s dlahami a populaci s komfortem dlahy. Záznam o zápisu bude také zaznamenávat věk a problémy s fitem pacientů, kteří adekvátně neodpovídají dostupnému prototypu, ale jinak jsou způsobilí. To bude sloužit jako informace pro budoucí úpravy nové DB pro budoucí zkoušky.

   ANALÝZA SEKUNDÁRNÍCH KONCOVÝCH BODŮ Denní doby výztuhy budou měřeny teplotním senzorem přidaným do obuvi každého pacienta po celou dobu 90denní studie. Počet hodin nošení ortézy za den se vydělí standardním počtem požadovaných hodin v ortéze (12 hodin), aby se získal zlomek, který kvantifikuje pacientovu adherenci k FAB. Pro pacienty v každém rameni budou vypočteny průměrné „frakce přilnavosti“ a poté porovnány pomocí deskriptivní statistiky. Tato analýza bude provedena se záměrem léčit populaci, populaci s dyskomfortem ortézy a populaci s komfortem ortézy. Tato data budou porovnána s hodinami nošení ortézy, které sami uvedli rodiče v jejich denních záznamech.

   Aby byla zajištěna minimální účinnost prototypu DB, budou při každé studijní návštěvě pečlivě vyšetřeny všechny známky recidivy PEC. Nulová hypotéza zní, že „dynamický pruh nevede k vyššímu výskytu recidivy PEC“ a bude zamítnuta, pokud počet pacientů v bezpečnostní populaci, u kterých se během 90denního období studie objeví recidiva PEC, bude podstatně vyšší. experimentálním rameni, než je tomu v kontrolním rameni (tj. více než 2 případy recidivy PEC v experimentálním rameni než v kontrolním rameni). Všimněte si, že tento cílový bod není určen k prokázání bezpečnosti nebo účinnosti, ale spíše k zajištění toho, že návrh může zabránit časné recidivě před provedením rozsáhlé studie. Recidiva PEC je definována jako Piraniho skóre > 0,5, nový výskyt cavus, addukce a/nebo varus zadní nohy nebo ztráta pasivní dorzální flexe kotníku (equinus) < 10 stupňů nad neutrální nebo snížení o 5 nebo více stupňů od předchozí návštěva. Všimněte si, že všechny klinické testy potřebné k diagnostice recidivy se běžně provádějí jako standardní péče o PEC.

   Pokud rodiče poskytnou souhlas, člen studijního týmu také nahraje video každého pacienta, jak nosí předepsanou tyč 30. den období studie. Tato videa budou důkladně prostudována, aby bylo možné porovnat rozsah pohybu poskytovaného SB s DB a ověřit, že DB během používání konzistentně udržuje správnou polohu nohou. Videa budou nahrávána na osobní zařízení chráněné heslem, zvuk bude odstraněn a poté bude video nahráno každý den do formulářů REDCap pacienta. Video pak bude smazáno z osobního zařízení. Vynaložíme veškeré úsilí, abychom do pole videa zahrnuli pouze pacientova chodidla a nohy a rozmazali nebo odstranili jakékoli identifikovatelné fyzické znaky, jako jsou jedinečná mateřská znaménka a tetování na kůži pacienta.

   PODPŮRNÁ DOKUMENTACE A PROVOZNÍ ÚVAHY Tato studie může být dočasně pozastavena nebo předčasně ukončena, pokud existuje dostatečný rozumný důvod. Přerušující nebo ukončující strana poskytne účastníkům studia a REB písemné oznámení dokládající důvod přerušení nebo ukončení studia. Účastníci studie budou v případě potřeby kontaktováni a informováni o změnách harmonogramu studijní návštěvy.

   Okolnosti, které mohou vyžadovat ukončení nebo pozastavení, zahrnují, ale nejsou omezeny na:

   • Určení neočekávaného, ​​významného nebo nepřijatelného rizika pro účastníky pomocí dynamické lišty
   • Nedostatečná shoda s požadavky protokolu
   • Údaje, které nejsou dostatečně úplné a/nebo vyhodnotitelné
   • Stanovení marnosti

   Studie může pokračovat, jakmile budou vyřešeny obavy týkající se bezpečnosti, dodržování protokolu a kvality dat a uspokojí sponzora a REB.

   Všechny výzkumné aktivity budou probíhat v co nejsoukromějším prostředí.

   Studijní data budou vložena do REDCap, zabezpečené webové aplikace určené výhradně pro podporu sběru dat pro výzkumné studie. Aplikace a data jsou uloženy na serverech, které poskytuje Nemocnice pro nemocné děti. Tyto servery jsou umístěny v zabezpečeném datovém centru SickKids.

   Většina informací o zdravotním stavu pacienta, které budou analyzovány pro tuto studii, bude shromážděna, uložena a zničena tak, jak je uvedeno v Registru pro výzkum PEC (REB #1000053919). Klinická hodnocení prováděná při každé studijní návštěvě budou standardní péčí.

   Samostatný elektronický registrační protokol bude sledovat registraci pacientů podle čísla MRN a jména a přidělí ID studie těm pacientům, kteří souhlasí s účastí ve studii. Shromážděné údaje nebudou propojeny s číslem OHIP účastníků.

   Důvěrnost pacienta bude zajištěna s výjimkou případů, kdy to vyžaduje zákon. K výzkumným datům budou mít přístup pouze členové výzkumného týmu. Všechna data exportovaná pro statistickou analýzu budou zbavena identifikace. Všechny identifikační údaje budou uchovávány za 2 bezpečnostních opatření nebo podle ekvivalentních institucionálních zásad pod dohledem PI a nebudou přenášeny mimo nemocnici.

   Aby bylo umožněno hodnocení a/nebo audity od sponzora nebo REB, hlavní zkoušející souhlasí s tím, že bude uchovávat záznamy, včetně všech originálů podepsaných formulářů informovaného souhlasu, formulářů pro diskusi o souhlasu, registračního deníku a průzkumů, na bezpečném místě po dobu minimálně 7 let v v souladu s politikou SickKids. Následně budou všechny identifikační údaje zničeny.