Újszerű dinamikus lábrabló rúd a lúdtalp kezelésére

Elsődleges feladat:

Annak értékelése, hogy mennyire könnyű a résztvevők toborzása és megtartása egy újszerű FAB-rúd véletlenszerű, kontrollált hatékonysági vizsgálatához.

Elsődleges végpont:

Toborzási arány, lemorzsolódási arány és kapcsolódó válaszok a szülők által jelentett felmérésben.

Másodlagos célok:

1. Összehasonlítani a szülőknek a gyermek kényelméről az SB-ben és a Ponseti lúdtalp kezelésében a lábrablásos merevítés DB-vel kapcsolatos megítélését.
2. Összehasonlítani az SB és a DB betegek toleranciáját a szülők önbevallása alapján, valamint azzal, hogy a csizmában elhelyezett hőmérséklet-érzékelők hány órát viselnek naponta a nadrágtartót.
3. A DB hatékonyságának előzetes értékelése a lúdtalp kiújulásának megelőzésében a merevítési szakaszban, amikor a 30 napos próbaidőszakban a nadrágtartót az előírt módon viselik.

Másodlagos végpontok:

1. A betegek komfortszintjeit a szülők által jelentett felmérések határozták meg, 5-pontos Likert-skála válaszokkal a vizsgálati időszak 0., 30. és 90. napján.
2. A napi merevítő viselési órái, amelyeket a szülő által bejelentett napló és a csizmába ültetett hőmérséklet-érzékelők mérnek.

3. A lúdtalp kiújulásának jelenléte 0,5-nél nagyobb Pirani-pontszámként definiálva, ami a cavus, addukció és/vagy hátulsó varus bármilyen új kifejlődését jelzi, vagy a passzív boka dorsiflexiójának (equinus) elvesztését < 10 fokkal a semlegeshez képest, vagy 5 vagy több fokkal csökken az előző látogatás.

   A lúdtalpú betegeket általában 3-6 havonta vizsgálják felül a klinikán. Ha az ütemezés megengedi, a vizsgálati időszak 0. napja igazodik a páciens már tervezett nyomon követési látogatásához. Ezért minden betegnek 3 vagy 4 további vizitre lesz szüksége (esetleg a 0. napon, és biztosan a 7., 30. és 90. napon). Ezek az extra látogatások a rutin lúdtalp monitorozási protokollban elvégzett kiértékelésekből állnak, a vizsgálattal kapcsolatos kérdőíven, a fogszabályzó kopásnaplóján, a videófelvételen (csak a 30. napon) és a hőmérséklet-érzékelő adatgyűjtésén kívül.

   Három felmérést adnak be a szülőknek a vizsgálati időszak 0., 30. és 90. napján. Ezeket a felméréseket a REDCap (Research Electronic Data Capture) segítségével gyűjtjük össze és kezeljük, amelyet a SickKids tárol. A szülőket arra is felkérjük, hogy töltsenek ki egy fogszabályozó viselési naplót, amelyet a vizsgálati időszak 30. és 90. napján kell benyújtani.

   A legtöbb beteginformáció, amelyet ebben a vizsgálatban áttekintenek, a REB által jóváhagyott Clubfoot Research Registry protokoll (REB #1000053919) szerint gyűjtött és tárolt adatok. Az ebben a vizsgálatban részt vevő összes beteg bekerül a Clubfoot Research Registry-be is, ha még nem.

   Minden páciens egyedi vizsgálati azonosítót kap. A betegeket sorshúzással rendelik egy karhoz. Ez 20 átlátszatlan, lezárt boríték előkészítésével történik. A borítékok közül 10-ben a „Kísérleti”, a maradék 10-ben pedig az „Ellenőrzés” szó szerepel. A vizsgálati időszak 0. napján minden résztvevő véletlenszerűen választ egy borítékot, és az adott karhoz rendeli. Ez a technika biztosítja, hogy a betegek aránya mindkét karban 1:1 legyen.

   Az elfogultság minimalizálása érdekében az eredmények értékelője, aki fejlett gyakorlatú gyógytornász lúdtalp-szolgáltató, független lesz a vizsgálati és tervezési csapatoktól, és vak, így nem tudják, melyik beteghez melyik sávot rendelték hozzá.

   Annak biztosítása érdekében, hogy az eredményeket értékelő vak maradjon, a vizsgálati csoport egy tagja minden vizit elején bejelenti a pácienst, emlékezteti a pácienst és a szülőt a vakításra, és gondoskodik arról, hogy a sávot eltávolítsák és elrejtse a szem elől az eredmény előtt. értékelő belép az értékelő szobába.

   A vakság feloldása minden olyan résztvevőnél megtörténhet, aki nemkívánatos eseményt, például lúdtalp kiújulását tapasztalta, és vissza kell térnie az eredeti SB-hez, ha még nem használja. A vakság feloldása minden résztvevőnél megtörténik, ha bármilyen súlyos nemkívánatos esemény következik be, amely a DB használatával kapcsolatos. A vakság feloldásához az eredmények értékelőjének értesítenie kell a vizsgálati csoport egyik tagját, és a vizsgálati csoport bármely tagja feloldhatja a vakságot az eredmények értékelőjére.

   A vakok minden szándékos és nem szándékos feltörését dokumentálni kell a vizsgálat felvételi naplójában, a vakfeloldás okával együtt. A protokoll szerint az Adatbiztonsági Ellenőrző Testület és a Kutatásetikai Tanács is értesítést kap minden nemkívánatos eseményről vagy a vakság feloldásáról.

   A kísérletben való részvétel teljesen önkéntes, és a szülők dönthetnek úgy, hogy nem vesznek részt, és bármikor visszaléphetnek. Ha a szülők úgy döntenek, hogy kilépnek, ezt feljegyzik a tanulmányi jelentkezési naplóba, és kérésre az összegyűjtött adataikat töröljük.

   A látogatáson való részvétel ösztönzéseként minden résztvevő 20 CAD-t kap minden további klinikai vizitért (esetleg a 0. napon, de biztosan a vizsgálati időszak 7., 30. és 90. napján) az utazási költségek megtérítéseként. az utolsó tanulmányút napja.

   VIZSGÁLATI BEAVATKOZÁSOK Egy példa a szabványos SB-re a Ponseti rúd, amely egy merev, fémrúd, amely szabadalmaztatott "Quick Clip" mechanizmussal csípteti fel és le a páciens csizmáját. Ez a rúd 3 méretben kapható, a páciens vállszélességétől függően. Az 1. osztályú orvosi eszköznek minősített rudat a lúdtalp kezelésének standard ápolására használják.

   A DB prototípusa egy 3 részből álló rúd, amely egy keresztrúdból áll, mindkét végén két L alakú komponenssel, amelyek ugyanazzal a "Quick Clip" mechanizmussal csatlakoznak a csizmához. Mindegyik L-alkatrész egy alacsony súrlódású csúszkán keresztül csatlakozik a keresztrúdhoz, amely lehetővé teszi a független, a keresztrúdra merőleges tengelyirányú eltolódást, valamint egy módosított gömbcsuklós kötés, amely lehetővé teszi a független szagittális forgást.

   A gömbcsuklós kötések kismértékű független axiális és koronális forgást is biztosítanak. Ez extra boka dorziflexiót és abdukciót biztosít a páciens számára, mindkét irányban maximum 30 fokig. Ez lehetővé teszi a térd és a csípő további mozgását, csökkenti a páciens ízületeinek feszültségét, és csökkenti a feszültségkoncentrációt a rúd csuklópántjain. A gömbcsuklós kötések ezért csökkentik a páciens esetleges kényelmetlenségét, és csökkentik annak esélyét, hogy a rúd használat közben eltörjön.

   Az L-alkatrészek 5052-H32 alumíniummal vannak megmunkálva, és puha védősapkával rendelkeznek, hogy csökkentsék a véletlen önsérülések kockázatát. A keresztrúd és a csúszkák 3D nyomtatású, orvosi minőségű ABS műanyagból. Rögzítése ragasztóval, két acél gömbcsuklóval, valamint különféle acélból és sárgarézből készült rögzítőelemekkel történik.

   Az ideális lábhelyzet lúdtalp esetén körülbelül 10 fokos boka dorsiflexió és 60 fokos külső forgás, amikor a lábakat vállszélességben tartjuk. Ez a helyzet megmarad, mivel a DB előre meg van hajlítva, hogy 10 fokos boka dorziflexiót biztosítson, a külső elfordulás csavarokkal állítható, a rúd hossza pedig rögzítőcsavarokkal állítható. Míg a DB extra mobilitást biztosít, a gömbcsukló kötések megakadályozzák a betegek 10 foknál kisebb dorsiflexióját és 60 foknál kisebb elhajlását a használat során. Arra számítunk, hogy a szükségesnél nagyobb boka dorsiflexió és külső rotáció biztosítása a betegeknek nem lesz negatív hatással a betegek kimenetelére.

   Mindkét rúd ugyanazzal a csizmával kompatibilis.

   A VIZSGÁLAT BEAVATKOZÁSI MEGFELELŐSÉGE A lúdtalp kezelésének szokásos ellátása a merevítési megfelelőség felmérése, oly módon, hogy a szülőt megkérdezik a páciens napi viselési idejéről minden tervezett időponton. Tanulmányok kimutatták, hogy a szülők körülbelül 30%-kal számolnak be a fogszabályzó kopásáról. A merevítési megfelelés objektív mérése érdekében a 90 napos vizsgálati időszak alatt minden páciens csizmájába hőérzékelőt helyeznek.

   A felhasznált hőmérséklet-érzékelők a DS1921G-F5 Thermochron iButtonok, amelyeket az iButtonLink Technology (Wisconsin, USA) tervezett és gyártott. Minden eszköz egy elemmel működő adatgyűjtő, amely hőmérséklet-érzékelővel van felszerelve. Az eszközöket úgy állítják be, hogy 45 percenként rögzítsék a csizmák talpbetétjének hőmérsékletét, és a vizsgálati időszak 0. és 30. napján induljanak el. A készülék megfelel az orvosi szabványoknak, és a National Institute of Standards and Technology (NIST) nyomon követhető forrása alapján van kalibrálva. A Thermochron iButtonokat korábban egy hasonló lúdtalp merevítő tapadási vizsgálatban használták. Az ezekből a hőmérséklet-érzékelőkből nyert adatok alapján számítjuk ki az egyes betegek napi fogszabályzó-viselési idejét a beavatkozások során, a hőmérséklet-emelkedés mérésével, amikor a gyermek fogszabályozóban van.

   Az egyoldalú lúdtalp eseteknél a hőmérséklet-érzékelő a lúdtalpat tartó csizmába kerül. Kétoldalú esetekben az érzékelőt a jobb csomagtartóra kell helyezni. Az egyes szenzorok beültetéséhez a SickKids technikusai lyukat fúrnak a csomagtartó talpán, és behelyezik az iButtont interferencia illesztéssel. Ez a lyuk közvetlenül a „Quick Clip” mechanizmus csúszkája fölött helyezkedik el, így a csúszka rögzíti az érzékelőt, és megakadályozza annak kiesését. A csizma talpbetétét ezután egy ShearBan® réteg borítja, hogy biztosítsa a páciens kényelmét, és hogy a hőmérséklet-érzékelő soha ne érintkezzen a bőrrel. A ShearBan egy öntapadó fólia, amelyet gyakran használnak talpbetétekben és ortopéd fogszabályzókban. Ez az eljárás egy másik lúdtalp merevítő megfelelőségi vizsgálatát utánozza, amelyhez telepítési videót készítettek.

   Az ortopédiai osztály gondoskodik arról, hogy az iButton beültetése ne veszélyeztesse a csizmák illeszkedését vagy működését. A résztvevő aktuális csizmájának méretétől és modelljétől függően minden résztvevő vagy egy új, iButton érzékelővel előre felszerelt bakancsot kap, vagy a vizsgálati időszak 0. napján az iButton érzékelőt behelyezik az aktuális csizmába. Ha új bakancsot adtak, a vizsgálati csoport a vizsgálati időszak 90. ​​napján felveszi ezt a bakancsot, és a résztvevő visszatér az eredeti csomagtartójához.

   A hőmérséklet-érzékelők adatainak elindításához és lekéréséhez a vizsgálati csoport egy tagjának rövid időre el kell távolítania az érzékelőt a csomagtartóból a vizsgálati időszak 0., 30. és 90. napján. Az érzékelő visszahelyezésekor a kutatócsoport gondoskodik arról, hogy a lyukat újra fedje ShearBan réteg.

   Ha a résztvevő az eredeti csizmáját használja, és a szülő el kívánja távolítani az érzékelőt a vizsgálat befejezése után, a kutatócsoport eltávolítja az érzékelőt, és egy ShearBan réteggel fedi be a lyukat.

   A résztvevők kérésre bármikor visszaléphetnek a vizsgálatban való részvételtől.

   TANULMÁNYI ÉRTÉKELÉSEK ÉS ELJÁRÁSOK Az egyes tanulmányi látogatások alkalmával elvégzendő fizikális vizsgálatot a lúdtalp szokásos ellátásának megfelelően kell elvégezni. Az egyetlen olyan fizikai felmérés, amely nem része a standard lúdtalp-kezelésnek, a betegek sípcsontjának hosszának mérése a DB megfelelő illeszkedésének biztosítása érdekében, valamint a betegek magasságának és súlyának mérése, hogy feltárják a rúd meghibásodásának vagy törésének lehetséges okait. Az egyes résztvevők magasságát és súlyát a vak eredményértékelő méri meg és rögzíti, akár a klinika ápolója segítségével, akár anélkül, aki rutinszerűen gyűjti ezeket az adatokat a SickKidsnél.

   A szülők észlelésének és visszajelzésének számszerűsítésére három különböző felmérést adnak be a szülőknek/gondozóknak a vizsgálat során tervezett időpontokban. Ez magában foglalja a vizsgálati időszak 0., 30. és 90. napján végzett felmérést. A felméréseket a klinikai látogatások alkalmával személyesen, vagy a látogatást követően e-mailben töltjük ki, ha nem volt elegendő idő az adatgyűjtésre.

   A 0. napon az első felmérés célja, hogy felmérje a szülői véleményt a standard SB-ről a vizsgálati időszak előtt. A kísérleti ág esetében a második felmérés azt vizsgálja, hogy a szülők hogyan érzékelik az új DB-t közvetlenül 30 napos viselés után, a harmadik felmérés pedig azt a benyomást fogja felmérni, hogy a DB 90. napon történő használata után visszatértek az SB-hez. A kontrollkar esetében a 30. és 90. napi felmérések a 0. naptól kezdődően a teszt-újrateszt megbízhatósági mérőszámként szolgálnak annak felmérésére, hogy észlelhető-e bármilyen időbeli változás (a láb alakjának változása, a kezelés, a kiújulás vagy a környezet miatt).

   KELLEMZŐ ESEMÉNYEK ÉS SÚLYOS MELLÉKESEMÉNYEK A nemkívánatos esemény (AE) bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely egy vizsgálati résztvevőnél valamilyen beavatkozással kapcsolatos, és amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben a beavatkozással. Az AE tehát bármilyen kedvezőtlen és nem szándékolt jel, tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg a DB használatával, függetlenül attól, hogy a vizsgálati beavatkozással kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem.

   A stabil krónikus állapotok, amelyek a vizsgálatba való belépés előtt jelen voltak, és nem romlanak, nem minősülnek mellékhatásnak. Ezeket a már meglévő állapotokat dokumentálni kell a résztvevő kórtörténetében.

   Nem számítunk a DB használatához kapcsolódó SAE előfordulására. Ennek ellenére minden társadalmi-gazdasági vizsgálatot dokumentálni kell és jelenteni kell minden olyan eseményről, amely:

   1. a dinamikus rúd meghibásodásával vagy hatékonyságának romlásával, vagy a használati utasítások bármilyen nem megfelelőségével kapcsolatos; és
   2. beteg, felhasználó vagy más személy halálához vagy egészségi állapotának súlyos romlásához vezetett, vagy ha ez megismétlődik, ez bekövetkezhet. „Az egészségi állapot súlyos romlása”: életveszélyes betegség, rendellenesség vagy rendellenes fizikai állapot; a szervezet működésének maradandó károsodása vagy a testszerkezet maradandó károsodása; vagy olyan állapot, amely váratlan orvosi vagy sebészeti beavatkozást tesz szükségessé az ilyen betegség, rendellenesség vagy rendellenes fizikai állapot, illetve maradandó károsodás vagy károsodás megelőzése érdekében.

   Az összes szabványos rúddal kapcsolatos ismert kockázatok közé tartoznak a nyomásfekélyek, a bőrkiütések, a nem szándékos önsérülések és a lúdtalp kiújulása a nem optimális fogszabályzó viselése vagy alkalmazása esetén.

   Arra számítunk, hogy a dinamikus rúdprototípushoz ugyanazok a kockázatok társulnak, a kiterjedt anyagértékelések hiánya miatti rúd meghibásodásának vagy törésének kockázata mellett, valamint a lúdtalp kiújulásának fokozott kockázata a betegek számára biztosított példátlan mobilitás miatt.

   Ha ezen események bármelyike ​​bekövetkezik a vizsgálat során, azt dokumentálni kell a beteg diagramon és a REDCap-on, a Clubfoot Research Registry protokollja szerint. Ezek az események azt is eredményezhetik, hogy a résztvevőt kivonják a vizsgálatból, vagy ideiglenesen abbahagyják a vizsgálati beavatkozást.

   Meg kell jegyezni, hogy a felfekvések eltörhetik a bőrt. Míg a betegeket arra biztatják, hogy zoknit viseljenek a csizmájukhoz, ha úgy döntenek, hogy nem viselnek zoknit, ez azt eredményezheti, hogy a ShearBan ragasztóanyag, amely a csizmában lévő hőmérséklet-érzékelő tetejére kerül, érintkezésbe kerülhet sértetlen vagy ép anyaggal. bőr.

   A nemkívánatos események súlyosságát a vizsgálati csoport fizioterapeutái és/vagy PI-je fogják felmérni, akik a következő definíciókat használják az AE intenzitásának értékelésekor:

   • Enyhe – Az események minimális kezelést igényelnek, vagy egyáltalán nem igényelnek kezelést, és nem zavarják a résztvevő napi tevékenységeit.
   • Mérsékelt – Az események alacsony szintű kényelmetlenséget vagy aggodalmat okoznak a terápiás intézkedésekkel kapcsolatban. A mérsékelt események zavarhatják a működést.
   • Súlyos – Az események megszakítják a résztvevő szokásos napi tevékenységét, és szisztémás gyógyszeres kezelést vagy egyéb kezelést igényelhetnek. A súlyos események általában potenciálisan életveszélyesek vagy cselekvőképtelenné válnak. Megjegyzendő, hogy a „súlyos” kifejezés nem feltétlenül egyenlő a „súlyos” kifejezéssel.

   Az egyetlen „súlyos” AE, amely a vizsgálat során várhatóan előfordulhat, a lúdtalp kiújulása. A lúdtalp kiújulását valószínűleg sorozatos öntéssel kezelnék, akárcsak a lúdtalp kezelés szokásos ellátását. Az enyhe vagy közepes fokú mellékhatások közé tartozhatnak a nyomásfekélyek, a bőrkiütések és a nem szándékos önsérülések. Mindezek a nemkívánatos események a funkcionális légtérblokkokhoz kapcsolódó ismert kockázatok.

   Minden nemkívánatos esemény (AE) kapcsolatát a DB-vel a vizsgálati csoport fizioterapeutái és/vagy PI értékelik az időbeli kapcsolat és klinikai megítélésük alapján. Az ok-okozati összefüggésre vonatkozó bizonyosság fokát az alábbi kategóriák alapján osztályozzuk.

   • Határozottan összefüggő – Egyértelmű bizonyítékok támasztják alá az ok-okozati összefüggést, és az egyéb lehetséges hozzájáruló tényezők kizárhatók. A klinikai esemény valószínű időbeli összefüggésben következik be a vizsgálati beavatkozás beadásával, és nem magyarázható egyidejű betegséggel vagy más gyógyszerekkel vagy vegyi anyagokkal. A vizsgálati beavatkozás visszavonására adott válasznak klinikailag elfogadhatónak kell lennie.
   • Valószínűleg összefügg – Vannak bizonyítékok arra, hogy ok-okozati összefüggésre utalnak, és más tényezők befolyása nem valószínű. A klinikai esemény a vizsgálati beavatkozás beadását követő ésszerű időn belül következik be, nem valószínű, hogy egyidejű betegségnek vagy más gyógyszereknek vagy vegyszereknek tulajdonítható, és klinikailag ésszerű reakciót követ a megvonáskor.
   • Lehetséges összefüggés – Van néhány bizonyíték ok-okozati összefüggésre (pl. az esemény a vizsgálati beavatkozás beadása után ésszerű időn belül következett be). Azonban más tényezők is hozzájárulhattak az eseményhez (pl. a résztvevő klinikai állapota, egyéb kísérő események).
   • Nem valószínű, hogy összefügg – Olyan klinikai esemény, amelynek időbeli kapcsolata a vizsgálati beavatkozás beadásával valószínűtlenné teszi az ok-okozati összefüggést (pl. az esemény nem a vizsgálati beavatkozás beadását követő ésszerű időn belül következett be), és amelyben más gyógyszerek vagy vegyszerek vagy alapbetegség áll fenn. elfogadható magyarázatok (pl. a résztvevő klinikai állapota, egyéb egyidejű kezelések).
   • Nincs összefüggés – Az AE teljesen független a vizsgálati beavatkozás beadásától, és/vagy bizonyíték van arra, hogy az esemény határozottan más etiológiához kapcsolódik.

   Minden váratlan mellékhatást jelenteni kell a Beteg Gyermekek Kórháza Kutatási Etikai Tanácsának a Beteg Gyermekek Kórháza nemkívánatos események jelentési követelményeinek megfelelően.

   AZ ESEMÉNY ÉRTÉKELÉSÉNEK IDŐPONTJA ÉS GYAKORISÁGA A vizsgálat során fellépő összes nemkívánatos eseményt és SAE-t dokumentálni kell, függetlenül a kapcsolattól. Az összegyűjtendő információk magukban foglalják az esemény leírását, a kezdés dátumát, a megoldás dátumát, az eredményt, valamint a súlyosságnak, várhatóságnak, a vizsgálati beavatkozáshoz való viszonynak és súlyosságnak a vizsgálati csoport gyógytornászok és/vagy PI általi értékelését.

   A kórtörténetben rögzített bármely alapállapot, amely a vizsgálat során bármikor romlik, AE-ként vagy SAE-ként kerül rögzítésre.

   Az AE súlyosságában bekövetkezett változásokat dokumentálni kell, hogy lehetővé tegyék az esemény időtartamának értékelését minden egyes súlyossági szinten.

   Az eseményeket nyomon követik az eredményinformáció érdekében, amíg a döntés meg nem születik, vagy a vizsgálati csoport fizioterapeutái és/vagy PI véleménye szerint a résztvevő stabil és nem igényel további nyomon követést, vagy a résztvevő elveszettnek minősül.

   A résztvevőket és/vagy szülőjüket/törvényes gyámjukat kellő időben tájékoztatni kell minden olyan új információról, beleértve a biztonsági információkat is, amelyek relevánsak a résztvevő további részvételi hajlandósága szempontjából. Ezen információk közlését a REB által jóváhagyott, átdolgozott tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapon keresztül dokumentálják, ahol lehetséges, az információk időszerűsége alapján.

   A MINTAMÉRET MEGHATÁROZÁSA Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy előzetes adatokat szerezzen a jelenlegi prototípusról, és értékelje egy nagyobb léptékű klinikai vizsgálat elvégzésének megvalósíthatóságát. Ezért mindegyik karba csak legalább 10 beteg kerül be.

   Egy jövőbeni hatékonysági randomizált, kontrollált vizsgálatban 124 fős mintát tervezünk, karonként 62 beteggel. Ez a mintanagyság biztosítja, hogy a vizsgálat elegendő statisztikai erővel rendelkezzen ahhoz, hogy az SB és DB csoport között klinikailag kimutatható minimális, legalább 20%-os különbséget észleljen a recidíva arányában. Vegye figyelembe, hogy ez azt feltételezi, hogy a kontrollkarban a kiújulási arány 30%, mivel a jelentett kiújulási arány a korrekció után 20-41% között van (6). Ezt a teljesítményelemzést 80%-os teljesítmény és 5%-os 1. típusú hiba alapján végeztük.

   A SickKids Clubfoot klinikája körülbelül 35 beteget lát el hetente. A Ponseti-kezelés különböző szakaszaiban a betegeknél szükséges klinikai látogatások gyakorisága alapján várható, hogy ezeknek a betegeknek körülbelül 15%-a lesz 1 és 3 év közötti, és legalább napi 12 órás merevítő stádiumban lesz. Ponseti kezelés. Ezenkívül az összes lúdtalpú betegek körülbelül 80%-a idiopátiás, és várhatóan a jogosult betegek 75%-a hajlandó részt venni a vizsgálatban (22). Ezért várhatóan körülbelül 2 hónapot vesz igénybe mind a 20 résztvevő regisztrálása.

   AZ ELEMZÉSEK SZÁMÁRA

   A következő vizsgálati populációkat határozzuk meg és elemezzük az alábbiak szerint:

   • Kezelési szándék populáció: a vizsgálatban regisztrált betegek teljes populációja.
   • Kísérleti kar populációja: a kísérleti kar összes regisztrált résztvevője DB-vel.
   • Kontroll kar populációja: a kontroll kar összes regisztrált résztvevője SB-vel.
   • Biztonsági populáció: minden regisztrált résztvevő, aki a teljes 90 napos vizsgálati időszak alatt az előírt módon viselte FAB-ját.
   • Fogszabályzós diszkomfort populáció: minden regisztrált résztvevő, akinek a kórelőzményében fogszabályzó intolerancia szerepel, vagy a szülők által bejelentett felmérésben jelezték, hogy nem érzik jól magukat/aggályai vannak az eredeti FAB-jukkal kapcsolatban.
   • Fogszabályzó komfortos populáció: minden regisztrált résztvevő, akinek a kórelőzményében nem fordult elő fogszabályzó intolerancia, és a szülők által jelentett felmérésben jelezte, hogy jól érzi magát/nincs aggálya az eredeti FAB-jával kapcsolatban.

   STATISZTIKAI ELEMZÉSEK Az elemzés előtt minden adat azonosításra kerül. A kis mintaméret miatt az elemzés leíró statisztikákból áll, amelyeket az átlagok, a szórások és adott esetben a százalékos rangok alapján határoznak meg.

   AZ ELSŐDLEGES VÉGPONT ELEMZÉSE A szülők által közölt komfortszinteket a szülők által készített felmérések határozzák meg, 5 pontos Likert-skála válaszokkal. A felmérések eredményeit leíró statisztikákkal elemezzük a populáció kezelési szándékára, a fogszabályzós diszkomfort populációra és a fogszabályzó komfort populációjára vonatkozóan. A felvételi napló rögzíteni fogja azon betegek életkorát és alkalmassági problémáit is, akik nem illenek megfelelően a rendelkezésre álló prototípushoz, de egyébként alkalmasak. Ez tájékoztatást nyújt majd az új DB jövőbeni adaptációiról a jövőbeli kísérletekhez.

   A MÁSODLAGOS VÉGPONTOK ELEMZÉSE A napi merevítési időket egy hőmérséklet-érzékelő méri, amelyet minden egyes páciens csizmájába helyeznek a teljes 90 napos vizsgálati időszak alatt. A fogszabályzót naponta viselt órák számát el kell osztani a fogszabályzóban eltöltött órák standard számával (12 óra), hogy megkapjuk azt a töredéket, amely számszerűsíti a páciens FAB-hoz való ragaszkodását. Az átlagos „adherencia frakciókat” minden egyes karban kiszámítják a betegek, majd leíró statisztikák segítségével összehasonlítják. Ezt az elemzést a populáció, a fogszabályzó kényelmetlenséget okozó populáció és a fogszabályzó kényelmét szolgáló populáció kezelésének szándéka miatt kell elvégezni. Ezeket az adatokat a napi naplóikban a szülők saját maguk által bejelentett fogszabályzó viselési óráival fogják összehasonlítani.

   A DB prototípus minimális hatékonyságának biztosítása érdekében minden vizsgálati látogatás alkalmával gondosan megvizsgálják a lúdtalp kiújulásának minden jelét. A nullhipotézis az, hogy „a dinamikus sáv nem vezet nagyobb arányban a lúdtalp kiújulásához”, és el kell utasítani, ha a biztonságos populációban azon betegek száma, akiknél a 90 napos vizsgálati időszak alatt lényegesen nagyobb a lúdtalp kiújulása. a kísérleti kar, mint a kontroll karban van (azaz több mint 2 alkalommal lúdtalp recidíva a kísérleti karban, mint a kontroll karban). Ne feledje, hogy ennek a végpontnak nem célja a biztonság vagy a hatékonyság bizonyítása, hanem annak biztosítása, hogy a tervezés megakadályozza a korai megismétlődést egy nagyobb léptékű vizsgálat elvégzése előtt. A lúdtalp kiújulását a Pirani pontszám > 0,5, a cavus, az addukció és/vagy a hátsó láb varus új előfordulása, vagy a passzív boka dorsiflexiójának (equinus) elvesztése < 10 fokkal a semlegeshez képest, vagy 5 vagy több fokkal csökkent korábbi látogatás. Vegye figyelembe, hogy a kiújulás diagnosztizálásához szükséges összes klinikai vizsgálatot rutinszerűen elvégzik, mint a standard lúdtalp-kezelést.

   Ha a szülők beleegyezését adják, a vizsgálati csoport egy tagja videót is rögzít minden egyes páciensről, aki az előírt rudat viseli a vizsgálati időszak 30. napján. Ezeket a videókat alaposan megvizsgáljuk, hogy összehasonlítsuk az SB és a DB mozgási tartományát, és ellenőrizzük, hogy a DB folyamatosan fenntartja a megfelelő lábhelyzetet használat közben. A videókat jelszóval védett személyes eszközön rögzítjük, a hangot eltávolítjuk, majd a videót minden nap feltöltjük a páciens REDCap űrlapjaira. A videó ezután törlődik a személyes eszközről. Mindent megteszünk annak érdekében, hogy a videó mezőjében csak a páciens lábfejei jelenjenek meg, valamint hogy elmossák vagy eltávolítsák az azonosítható fizikai jeleket, például egyedi anyajegyeket és tetoválásokat a páciens bőrén.

   ALÁTÁMOGATÓ DOKUMENTÁCIÓK ÉS MŰKÖDÉSI SZEMPONTOK Ez a vizsgálat átmenetileg felfüggeszthető vagy idő előtt megszakítható, ha elegendő ésszerű indok van. A vizsgálat felfüggesztésének vagy befejezésének okát dokumentáló írásbeli értesítést a felfüggesztő vagy befejező fél a vizsgálatban résztvevők és a REB felé nyújtja. A tanulmány résztvevőivel szükség szerint felvesszük a kapcsolatot, és tájékoztatjuk őket a tanulmányi látogatások ütemtervének változásairól.

   A felmondást vagy felfüggesztést indokoló körülmények többek között, de nem kizárólagosan:

   • A résztvevők számára váratlan, jelentős vagy elfogadhatatlan kockázat meghatározása a dinamikus sáv használatával
   • Nem megfelelő a protokollkövetelmények
   • Nem kellően teljes körű és/vagy értékelhető adatok
   • A hiábavalóság meghatározása

   A vizsgálat akkor folytatódhat, ha a biztonsággal, a protokoll-megfelelőséggel és az adatok minőségével kapcsolatos aggályokat kezelik, és kielégítik a szponzort és a REB-t.

   Minden kutatási tevékenységet a lehető legmagánsabb környezetben végeznek.

   A vizsgálati adatok a REDCap-be, egy biztonságos, webalapú alkalmazásba kerülnek, amelyet kizárólag a kutatási tanulmányok adatrögzítésének támogatására terveztek. Az alkalmazás és az adatok a Beteg Gyermekkórház által biztosított szervereken találhatók. Ezek a szerverek a SickKids biztonságos adatközpontjában találhatók.

   A legtöbb beteg-egészségügyi információt, amelyet ehhez a vizsgálathoz elemeznek, a Clubfoot Research Registry (REB #1000053919) előírásai szerint gyűjtik, tárolják és semmisítik meg. Az egyes vizsgálati látogatások alkalmával elvégzett klinikai értékelések standard ellátást jelentenek.

   Egy külön elektronikus felvételi napló nyomon követi a betegek felvételét MRN-szám és név alapján, és vizsgálati azonosítót rendel azoknak a betegeknek, akik hozzájárulnak a vizsgálatban való részvételhez. Az összegyűjtött adatok nem kapcsolódnak a résztvevők OHIP-számához.

   A betegek bizalmas kezelését biztosítják, kivéve, ha azt jogszabály írja elő. Csak a kutatócsoport tagjai férhetnek hozzá a kutatási adatokhoz. A statisztikai elemzés céljából exportált adatok azonosítása megtörténik. Minden azonosító információt 2 biztonsági intézkedés mögött vagy az ezzel egyenértékű intézményi szabályzat szerint, a PI felügyelete alatt tárolnak, és nem adják át a kórházon kívülre.

   A szponzor vagy a REB által végzett értékelések és/vagy auditok lehetővé tétele érdekében a vezető kutató vállalja, hogy legalább 7 évig biztonságos helyen megőrzi a feljegyzéseket, beleértve az összes eredeti aláírt, beleegyező nyilatkozatot, a beleegyező nyilatkozatot, a beiratkozási naplót és a felméréseket. a SickKids szabályzatának megfelelően. Ezt követően minden azonosító adat megsemmisül.