Nieuwe dynamische voetabductiestang voor de behandeling van klompvoet

Hoofddoel:

Om het gemak te evalueren van het werven en behouden van deelnemers voor een gerandomiseerde gecontroleerde effectiviteitsstudie van een nieuwe FAB-bar.

Primair eindpunt:

Wervingspercentage, uitvalpercentage en gerelateerde antwoorden op de door ouders gerapporteerde enquête.

Secundaire doelstellingen:

1. Om de ouderlijke perceptie van het comfort van het kind in de SB te vergelijken met de DB voor voetabductiebracing bij Ponseti-klompvoetbehandeling.
2. Om de patiënttolerantie van de SB te vergelijken met de DB zoals gemeten door zelfrapportage door ouders en door het aantal uren dat de brace per dag wordt gedragen, zoals geregistreerd door temperatuursensoren die in de laarzen zijn geplaatst.
3. Een voorlopige beoordeling uitvoeren van de effectiviteit van de DB bij het voorkomen van herhaling van klompvoeten tijdens de bracefase wanneer de brace wordt gedragen zoals voorgeschreven voor een proefperiode van 30 dagen.

Secundaire eindpunten:

1. Comfortniveaus voor de patiënt bepaald door door ouders gerapporteerde enquêtes met antwoorden op een 5-punts Likertschaal ingevuld op dag 0, dag 30 en dag 90 van de onderzoeksperiode.
2. Dagelijkse draaguren van de brace zoals gemeten door een zelfgerapporteerd logboek van de ouders en door temperatuursensoren die in de laarzen zijn geïmplanteerd.

3. Aanwezigheid van recidiverende klompvoet gedefinieerd als een Pirani-score > 0,5 die een nieuwe ontwikkeling van cavus, adductie en/of varus van de achtervoet vertegenwoordigt, of een verlies van passieve dorsiflexie van de enkel (equinus) van < 10 graden boven neutraal of een vermindering van 5 of meer graden ten opzichte van het vorige bezoek.

   Klompvoetpatiënten worden normaal gesproken elke 3-6 maanden in de kliniek beoordeeld. Als de planning het toelaat, valt dag 0 van de onderzoeksperiode samen met het reeds geplande vervolgbezoek van de patiënt. Alle patiënten hebben daarom 3 of 4 extra bezoeken nodig (mogelijk op dag 0, en zeker op dag 7, dag 30 en dag 90). Deze extra bezoeken zullen bestaan ​​uit dezelfde evaluaties die worden uitgevoerd in het routinematige klompvoetbewakingsprotocol, naast de studiegerelateerde vragenlijst, het draaglogboek van de brace, video-opname (alleen op dag 30) en het verzamelen van temperatuursensorgegevens.

   Op dag 0, dag 30 en dag 90 van de studieperiode worden drie enquêtes aan de ouders afgenomen. Deze enquêtes worden verzameld en beheerd met behulp van REDCap (Research Electronic Data Capture) gehost bij SickKids. Ouders zullen ook gevraagd worden om een ​​draaglogboek in te vullen dat op dag 30 en dag 90 van de onderzoeksperiode moet worden ingediend.

   De meeste patiëntinformatie die in dit onderzoek zal worden beoordeeld, zijn gegevens die worden verzameld en opgeslagen volgens het door de REB goedgekeurde klompvoetonderzoekregistratieprotocol (REB #1000053919). Alle patiënten die deelnemen aan de studie zullen ook worden ingeschreven in het klompvoetonderzoeksregister, als ze nog niet zijn ingeschreven.

   Elke patiënt krijgt een uniek studie-ID toegewezen. Patiënten worden door loting toegewezen aan een arm. Dit wordt gedaan door 20 ondoorzichtige, verzegelde enveloppen te maken. 10 van deze enveloppen bevatten het woord 'experimenteel' en de overige 10 bevatten het woord 'controle'. Op dag 0 van de studieperiode kiest elke deelnemer willekeurig een envelop en wordt hij toegewezen aan die arm. Deze techniek zorgt ervoor dat de verhouding tussen patiënten in elke arm 1:1 is.

   Om vooringenomenheid te minimaliseren, zal de uitkomstbeoordelaar, die een klompvoetaanbieder is voor fysiotherapeuten in de gevorderde praktijk, onafhankelijk zijn van de onderzoeks- en ontwerpteams en geblindeerd zijn, zodat ze niet weten welke balk aan welke patiënt is toegewezen.

   Om ervoor te zorgen dat de beoordelaar van de uitkomsten geblindeerd blijft, zal een lid van het onderzoeksteam de patiënt aan het begin van elk bezoek inchecken, de patiënt en ouder herinneren aan de verblinding en ervoor zorgen dat de balk vóór de uitkomst wordt verwijderd en aan het zicht wordt onttrokken. beoordelaar komt de beoordelingsruimte binnen.

   Deblindering kan plaatsvinden voor elke deelnemer die een bijwerking heeft ervaren, zoals een terugkerende klompvoet, en moet terugkeren naar zijn oorspronkelijke SB, als hij deze nog niet gebruikt. Deblindering vindt plaats voor alle deelnemers als zich een ernstige bijwerking voordoet die verband houdt met het gebruik van de DB. Om deblindering te laten plaatsvinden, moet de uitkomstenbeoordelaar een lid van het onderzoeksteam op de hoogte stellen, en elk lid van het onderzoeksteam kan de uitkomstenbeoordelaar deblinderen.

   Alle opzettelijke en onopzettelijke verbreking van de blindering wordt gedocumenteerd in het inschrijvingslogboek van de studie, samen met de reden(en) voor het opheffen van de blindering. Per protocol worden de Data Safety Monitoring Board en de Research Ethics Board ook op de hoogte gebracht van eventuele ongewenste voorvallen of deblindering.

   Deelname aan dit onderzoek is volledig vrijwillig en ouders kunnen ervoor kiezen om niet deel te nemen en kunnen zich op elk moment terugtrekken. Als ouders ervoor kiezen zich terug te trekken, wordt dit genoteerd in het studie-inschrijvingslogboek en worden hun verzamelde gegevens op verzoek verwijderd.

   Als stimulans voor bezoekbezoek ontvangen alle deelnemers CAD 20 voor elk extra klinisch bezoek (mogelijk op dag 0, en zeker op dag 7, dag 30 en dag 90 van de onderzoeksperiode) als vergoeding voor reiskosten, vermeld op de dag van het laatste studiebezoek.

   STUDIE-INTERVENTIES Een voorbeeld van een standaard SB is de Ponseti-stang, een stijve, metalen staaf die aan en uit de laarzen van de patiënt wordt geklikt door middel van een gepatenteerd "Quick Clip"-mechanisme. Deze stang is verkrijgbaar in 3 maten, afhankelijk van de schouderbreedte van de patiënt. Deze staaf is aangewezen als een medisch hulpmiddel van klasse 1 en wordt gebruikt als standaardbehandeling voor de behandeling van klompvoeten.

   Het DB-prototype is een driedelige stang, bestaande uit een dwarsstang met aan elk uiteinde twee L-vormige componenten, die via hetzelfde "Quick Clip"-mechanisme met de laarzen worden verbonden. Elke L-component is verbonden met de dwarsbalk via een wrijvingsarme schuif, die een onafhankelijke axiale translatie loodrecht op de dwarsbalk mogelijk maakt, en een aangepaste kogelgewrichtverbinding, die onafhankelijke sagittale rotatie mogelijk maakt.

   De kogelgewrichtverbindingen zorgen ook voor een kleine hoeveelheid onafhankelijke axiale en coronale rotatie. Dit geeft de patiënt extra dorsiflexie en abductie van de enkel tot maximaal 30 graden in elke richting. Dit zorgt voor extra beweging door de knie en heupen, vermindert de belasting van de gewrichten van de patiënt en vermindert de spanningsconcentratie bij de scharnieren van de stang. De kogelgewrichtverbindingen verminderen daarom mogelijk ongemak voor de patiënt en verkleinen de kans dat de stang tijdens gebruik breekt.

   De L-componenten zijn vervaardigd uit 5052-H32 aluminium en hebben een zachte beschermende eindkap om het risico op onbedoelde zelfverwonding te verminderen. De dwarsbalk en schuifregelaars zijn 3D-geprint met ABS-kunststof van medische kwaliteit. Ze worden bevestigd met behulp van lijm, twee stalen kogelgewrichtverbindingen en verschillende bevestigingsmiddelen van staal en messing.

   Ideale voetpositie voor klompvoet is ongeveer 10 graden dorsaalflexie van de enkel en 60 graden externe rotatie met de voeten op schouderbreedte uit elkaar gehouden. Deze positie wordt gehandhaafd omdat de DB voorgebogen is om 10 graden dorsaalflexie van de enkel te bieden, de externe rotatie kan worden aangepast met bouten en de lengte van de stang kan worden aangepast met stelschroeven. Terwijl de DB voor extra mobiliteit zorgt, voorkomen de kogelgewrichtverbindingen te allen tijde een dorsaalflexie van de enkel van minder dan 10 graden en een abductie van minder dan 60 graden tijdens gebruik. We verwachten dat het geven van meer dorsiflexie en externe rotatie van de enkel aan patiënten dan nodig is, geen negatieve effecten zal hebben op de patiëntresultaten.

   Beide stangen zijn compatibel met dezelfde laarzen.

   NALEVING STUDIE-INTERVENTIE De standaardzorg voor de behandeling van klompvoeten is het beoordelen van de therapietrouw door de ouder te vragen naar de dagelijkse draagtijd van de patiënt bij elke geplande afspraak. Studies hebben aangetoond dat ouders het dragen van een beugel met ongeveer 30% overrapporteren. Om de therapietrouw objectief te meten, zal tijdens de studieperiode van 90 dagen een temperatuursensor in de laarzen van elke patiënt worden aangebracht.

   De temperatuursensoren die zullen worden gebruikt zijn de DS1921G-F5 Thermochron iButtons, ontworpen en vervaardigd door iButtonLink Technology in Wisconsin, VS. Elk apparaat is een datalogger op batterijen die is uitgerust met een temperatuursensor. De apparaten worden ingesteld om elke 45 minuten de temperatuur van de inlegzolen van de laarzen te registreren en worden gelanceerd op dag 0 en dag 30 van de onderzoeksperiode. Het apparaat voldoet aan medische normen en is gekalibreerd tegen een traceerbare bron van het National Institute of Standards and Technology (NIST). Thermochron iButtons zijn eerder gebruikt in een vergelijkbaar onderzoek naar de therapietrouw van klompvoetbraces. De gegevens van deze temperatuursensoren zullen worden gebruikt om de dagelijkse draagtijd van de beugel van elke patiënt tijdens de ingrepen te berekenen, door de temperatuurstijging te meten wanneer het kind in de beugel zit.

   Bij unilaterale klompvoetgevallen wordt de temperatuursensor in de laars geplaatst die de klompvoet vasthoudt. Bij bilaterale gevallen wordt de sensor op de rechterschoen geplaatst. Om elke sensor te implanteren, boren technici van SickKids een gat door de zool van de laars en plaatsen de iButton met een perspassing. Dit gat bevindt zich direct boven de schuif in het "Quick Clip"-mechanisme, zodat de schuif de sensor vastzet en voorkomt dat deze eruit valt. De binnenzool van de laars wordt vervolgens bedekt met een laag ShearBan® om het comfort van de patiënt te garanderen en ervoor te zorgen dat de temperatuursensor nooit in contact komt met de huid. ShearBan is een zelfklevende film die vaak wordt gebruikt in inlegzolen en orthopedische beugels. Deze procedure bootst die van een ander onderzoek naar de naleving van een klompvoetbrace na, waarvoor een installatievideo is gemaakt.

   De afdeling orthesen zorgt ervoor dat de implantatie van de iButton de pasvorm of functie van de laarzen niet aantast. Afhankelijk van de maat en het model van de huidige laarzen van de deelnemer, krijgt elke deelnemer ofwel een nieuwe laars die vooraf is uitgerust met een iButton-sensor, of wordt de iButton-sensor op dag 0 van de onderzoeksperiode in hun huidige laars gestoken. Als er een nieuwe laars is gegeven, haalt het onderzoeksteam deze laars op dag 90 van de onderzoeksperiode op en trekt de deelnemer zijn oorspronkelijke laars weer aan.

   Om gegevens van de temperatuursensoren te lanceren en op te halen, moet een lid van het onderzoeksteam de sensor kort uit de laars verwijderen op dag 0, dag 30 en dag 90 van de onderzoeksperiode. Bij het terugplaatsen van de sensor zorgt het onderzoeksteam ervoor dat het gaatje weer wordt afgedekt met een laagje ShearBan.

   Als de deelnemer zijn originele laarzen gebruikt en de ouder de sensor wil verwijderen nadat het onderzoek is voltooid, zal het onderzoeksteam de sensor verwijderen en het gat bedekken met een laag ShearBan.

   Het staat deelnemers vrij om zich op elk moment op verzoek terug te trekken uit deelname aan het onderzoek.

   STUDIEBEOORDELINGEN EN PROCEDURES Het lichamelijk onderzoek dat bij elk studiebezoek zal worden uitgevoerd, zal worden uitgevoerd volgens de standaardzorg voor klompvoet. De enige fysieke beoordelingen die geen deel uitmaken van de standaardklompvoetzorg, is het meten van de lengte van het scheenbeen van de patiënt om ervoor te zorgen dat de DB goed past, evenals het meten van de lengte en het gewicht van de patiënt om mogelijke redenen voor een defect of breuk van de staaf te onderzoeken. De lengte en het gewicht van elke deelnemer worden gemeten en geregistreerd door de geblindeerde uitkomstbeoordelaar, met of zonder hulp van de kliniekverpleegkundige, die deze gegevens routinematig verzamelt bij SickKids.

   Om de perceptie en feedback van ouders te kwantificeren, zullen gedurende de proef drie verschillende enquêtes worden afgenomen bij de ouders/verzorgers. Dit omvat een enquête op dag 0, dag 30 en dag 90 van de studieperiode. Enquêtes zullen persoonlijk worden ingevuld op het moment van kliniekbezoeken, of via e-mail na het bezoek als er onvoldoende tijd was om de gegevens te verzamelen.

   Het doel van het eerste onderzoek op dag 0 is om de ouderlijke perceptie van de standaard SB voorafgaand aan de onderzoeksperiode te beoordelen. Voor de experimentele arm zal de tweede enquête de ouderlijke perceptie van de nieuwe DB beoordelen onmiddellijk na 30 dagen dragen, en de derde enquête zal de ouderlijke indruk beoordelen van het terugkeren naar de SB na gebruik van de DB op dag 90. Voor de controle-arm zullen de enquêtes van dag 30 en 90 dienen als een test-hertestbetrouwbaarheidsmaatstaf vanaf dag 0 om te beoordelen of enige variatie in de tijd (als gevolg van verandering in voetvorm, behandeling, recidief of omgeving) kan worden gedetecteerd.

   BIJWERKINGEN EN ERNSTIGE BIJWERKINGEN Een bijwerking (AE) is een ongewenste medische gebeurtenis die verband houdt met het gebruik van een interventie bij een studiedeelnemer, die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met de interventie. Een AE kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte zijn die tijdelijk geassocieerd is met het gebruik van de DB, al dan niet gerelateerd aan de onderzoeksinterventie.

   Stabiele chronische aandoeningen die aanwezig zijn voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en niet verergeren, worden niet als AE beschouwd. Deze reeds bestaande aandoeningen worden gedocumenteerd in de medische geschiedenis van de deelnemer.

   We voorzien geen SAE's die verband houden met het gebruik van de DB. Dat gezegd hebbende, zullen alle SEA's worden gedocumenteerd en gerapporteerd voor elk incident dat:

   1. verband houdt met een storing van de dynamische balk of een verslechtering van de doeltreffendheid ervan, of een ontoereikendheid in de gebruiksaanwijzing; en
   2. heeft geleid tot het overlijden of een ernstige verslechtering van de gezondheidstoestand van een patiënt, gebruiker of andere persoon, of zou kunnen leiden als dit zich opnieuw voordoet. Onder ernstige achteruitgang van de gezondheidstoestand wordt verstaan: een levensbedreigende ziekte, aandoening of abnormale lichamelijke toestand; blijvende aantasting van een lichaamsfunctie of blijvende beschadiging van een lichaamsstructuur; of een aandoening die een onverwachte medische of chirurgische ingreep noodzakelijk maakt om een ​​dergelijke ziekte, stoornis of abnormale lichamelijke toestand of blijvende beschadiging of schade te voorkomen.

   Bekende risico's die aan alle standaardbeugels zijn verbonden, zijn onder meer drukplekken, huiduitslag, onbedoelde zelfverwonding en terugkerende klompvoeten voor suboptimale slijtage of toepassing van de beugel.

   We verwachten dat dezelfde risico's verbonden zijn aan het prototype van de dynamische staaf, naast het risico op defect of breuk van de staaf door gebrek aan uitgebreide materiaalevaluaties, en een verhoogd risico op herhaling van de klompvoet als gevolg van de ongekende mobiliteit die aan patiënten wordt geboden.

   Als een van deze gebeurtenissen zich tijdens het onderzoek voordoet, worden ze gedocumenteerd in de patiëntenkaart en op REDCap, zoals gespecificeerd in het klompvoetonderzoekregistratieprotocol. Deze gebeurtenissen kunnen er ook toe leiden dat de deelnemer wordt teruggetrokken uit het onderzoek of dat de studieinterventie tijdelijk wordt stopgezet.

   Opgemerkt moet worden dat doorligwonden de huid kunnen beschadigen. Hoewel patiënten worden aangemoedigd om sokken met hun laarzen te dragen, kan dit ertoe leiden dat de ShearBan-kleefstof, die bovenop de temperatuursensor in de schoen wordt geplaatst, in contact komt met intacte of niet-intacte schoenen als ze ervoor kiezen om geen sokken te dragen. huid.

   De ernst van een AE zal worden beoordeeld door de fysiotherapeuten en/of PI van het onderzoeksteam, die de volgende definities zullen gebruiken bij het beoordelen van de intensiteit van een AE:

   • Mild - Gebeurtenissen vereisen minimale of geen behandeling en interfereren niet met de dagelijkse activiteiten van de deelnemer.
   • Matig - Gebeurtenissen resulteren in een laag niveau van ongemak of bezorgdheid over de therapeutische maatregelen. Matige gebeurtenissen kunnen enige interferentie met het functioneren veroorzaken.
   • Ernstig - Gebeurtenissen onderbreken de gebruikelijke dagelijkse activiteiten van een deelnemer en kunnen systemische medicamenteuze therapie of andere behandeling vereisen. Ernstige gebeurtenissen zijn meestal potentieel levensbedreigend of invaliderend. Merk op dat de term "ernstig" niet noodzakelijkerwijs hetzelfde is als "ernstig".

   De enige "ernstige" AE waarvan wordt verwacht dat deze mogelijk tijdens het onderzoek zal optreden, is herhaling van de klompvoet. Klompvoetrecidief zou waarschijnlijk worden behandeld door middel van seriematig gieten, net als de standaardzorg voor klompvoetbehandeling. Milde tot matige bijwerkingen kunnen mogelijk decubitus, huiduitslag en onbedoelde zelfverwonding zijn. Al deze AE's zijn bekende risico's die verband houden met FAB's.

   Van alle ongewenste voorvallen (AE's) zal hun relatie met de DB worden beoordeeld door de fysiotherapeuten van het onderzoeksteam en/of PI op basis van temporele relatie en hun klinisch oordeel. De mate van zekerheid over causaliteit wordt gegradeerd aan de hand van onderstaande categorieën.

   • Absoluut gerelateerd - Er is duidelijk bewijs dat een oorzakelijk verband suggereert, en andere mogelijke bijdragende factoren kunnen worden uitgesloten. De klinische gebeurtenis vindt plaats in een plausibele tijdsrelatie met de studie van de interventietoediening en kan niet worden verklaard door gelijktijdige ziekte of andere geneesmiddelen of chemicaliën. De reactie op stopzetting van de onderzoeksinterventie moet klinisch plausibel zijn.
   • Waarschijnlijk gerelateerd - Er zijn aanwijzingen voor een causaal verband en de invloed van andere factoren is onwaarschijnlijk. De klinische gebeurtenis doet zich voor binnen een redelijke tijd na toediening van de studie-interventie, wordt waarschijnlijk niet toegeschreven aan gelijktijdige ziekte of andere geneesmiddelen of chemicaliën, en volgt op een klinisch redelijke reactie bij stopzetting.
   • Mogelijk gerelateerd - Er zijn aanwijzingen voor een causaal verband (bijv. de gebeurtenis vond plaats binnen een redelijke tijd na toediening van de studie-interventie). Andere factoren kunnen echter hebben bijgedragen aan het voorval (bijvoorbeeld de klinische toestand van de deelnemer, andere bijkomende voorvallen).
   • Waarschijnlijk geen verband - Een klinische gebeurtenis waarvan de tijdelijke relatie met de toediening van de onderzoeksinterventie een causaal verband onwaarschijnlijk maakt (de gebeurtenis vond bijvoorbeeld niet plaats binnen een redelijke tijd na toediening van de onderzoeksinterventie) en waarbij andere geneesmiddelen of chemicaliën of een onderliggende ziekte plausibele verklaringen (bijv. de klinische toestand van de deelnemer, andere bijkomende behandelingen).
   • Ongerelateerd - De AE is volledig onafhankelijk van de administratie van de onderzoeksinterventie en/of er is bewijs dat de gebeurtenis beslist verband houdt met een andere etiologie.

   Alle onverwachte bijwerkingen zullen worden gerapporteerd aan de Research Ethics Board van het Hospital for Sick Children volgens de vereisten voor het rapporteren van ongewenste voorvallen van het Hospital for Sick Children.

   TIJDPERIODE EN FREQUENTIE VOOR BEOORDELING EN FOLLOW-UP VAN GEBEURTENISSEN Alle AE's en SAE's die optreden tijdens het onderzoek zullen worden gedocumenteerd, ongeacht de relatie. De te verzamelen informatie omvat een beschrijving van het voorval, de aanvangsdatum, de datum van oplossing, het resultaat en de beoordeling van de ernst, de verwachting, de relatie met de onderzoeksinterventie en de ernst door de fysiotherapeuten en/of PI van het onderzoeksteam.

   Elke in de medische geschiedenis geregistreerde basisconditie die op enig moment tijdens het onderzoek verslechtert, wordt geregistreerd als een AE of SAE.

   Veranderingen in de ernst van een AE worden gedocumenteerd om een ​​beoordeling van de duur van de gebeurtenis op elk uit te voeren ernstniveau mogelijk te maken.

   Gebeurtenissen zullen worden gevolgd voor informatie over het resultaat tot een oplossing of naar de mening van de fysiotherapeuten en/of PI van het onderzoeksteam, de deelnemer stabiel is en geen verdere follow-up nodig heeft, of de deelnemer wordt geacht verloren te zijn voor follow-up.

   Deelnemers en/of hun ouder/wettelijke voogd worden tijdig geïnformeerd over alle nieuwe informatie, inclusief veiligheidsinformatie, die relevant is voor de bereidheid van die deelnemer om deelname voort te zetten. De communicatie van deze informatie zal, waar mogelijk, worden gedocumenteerd door middel van een herzien REB-goedgekeurd formulier voor geïnformeerde toestemming, gebaseerd op de actualiteit van de informatie.

   BEPALING VAN DE GROOTTE VAN DE STEEKPROEF De bedoeling van deze studie is om voorlopige gegevens over het huidige prototype te verkrijgen en de haalbaarheid te evalueren van het uitvoeren van een klinische proef op grotere schaal. Daarom zullen er in elke arm slechts minimaal 10 patiënten worden ingeschreven.

   In een toekomstige gerandomiseerde gecontroleerde studie naar effectiviteit zijn we van plan om een ​​steekproefgrootte van 124 te gebruiken, met 62 patiënten per arm. Deze steekproefomvang zorgt ervoor dat het onderzoek voldoende statistisch vermogen heeft om een ​​minimaal klinisch detecteerbaar verschil in recidiefpercentages van ten minste 20% tussen de SB- en de DB-groep te detecteren. Merk op dat dit ervan uitgaat dat de recidiefpercentages in de controle-arm 30% zullen zijn, aangezien de gerapporteerde recidiefpercentages na correctie variëren van 20-41% (6). Deze poweranalyse is uitgevoerd op basis van 80% power en 5% type 1 error.

   De Klompvoetkliniek van SickKids ziet ongeveer 35 patiënten per week. Op basis van de frequentie van klinische bezoeken die nodig zijn voor patiënten in verschillende stadia van de Ponseti-behandeling, wordt verwacht dat ongeveer 15% van deze patiënten tussen de 1 en 3 jaar oud zal zijn en in de fase van minimaal 12 uur per dag bracing van de Ponseti-behandeling. Bovendien is ongeveer 80% van alle klompvoetpatiënten idiopathisch en wordt verwacht dat 75% van de in aanmerking komende patiënten bereid zal zijn om aan het onderzoek deel te nemen (22). Daarom is voorzien dat het ongeveer 2 maanden zal duren om alle 20 deelnemers te registreren.

   POPULATIES VOOR ANALYSES

   De volgende onderzoekspopulaties zijn gedefinieerd en zullen worden geanalyseerd zoals hieronder aangegeven:

   • Intent-to-treat-populatie: de totale populatie van patiënten geregistreerd in het onderzoek.
   • Experimentele armpopulatie: alle geregistreerde deelnemers in de experimentele arm met DB.
   • Control arm populatie: alle geregistreerde deelnemers in de control arm met SB.
   • Veiligheidspopulatie: alle geregistreerde deelnemers die hun FAB droegen zoals voorgeschreven gedurende de volledige studieperiode van 90 dagen.
   • Brace-ongemakpopulatie: alle geregistreerde deelnemers met een voorgeschiedenis van brace-intolerantie of die in het door de ouders gerapporteerde onderzoek hebben aangegeven dat ze zich niet op hun gemak voelen of zich zorgen maken over hun oorspronkelijke FAB.
   • Bracecomfort-populatie: alle geregistreerde deelnemers die geen voorgeschiedenis van brace-intolerantie hebben en die in het door de ouders gerapporteerde onderzoek hebben aangegeven dat ze zich op hun gemak voelen/geen zorgen hebben over hun oorspronkelijke FAB.

   STATISTISCHE ANALYSES Alle gegevens worden geanonimiseerd vóór analyse. Vanwege de kleine steekproefomvang zal de analyse bestaan ​​uit beschrijvende statistieken, zoals gedefinieerd in termen van gemiddelden, standaarddeviaties en percentielrangen, indien van toepassing.

   ANALYSE VAN HET PRIMAIRE EINDPUNT Door ouders gerapporteerde comfortniveaus zullen worden bepaald door door ouders gerapporteerde enquêtes met antwoorden op een 5-punts Likertschaal. De resultaten van deze enquêtes zullen worden geanalyseerd met beschrijvende statistieken voor de intent-to-treat-populatie, de brace-ongemakpopulatie en de bracecomfort-populatie. Het inschrijvingslogboek registreert ook de leeftijd en fitheidsproblemen van patiënten die niet voldoende passen in het beschikbare prototype, maar anderszins in aanmerking komen. Dit zal dienen om toekomstige aanpassingen van de nieuwe DB te informeren voor toekomstige proeven.

   ANALYSE VAN DE SECUNDAIRE EINDPUNTEN Tijdens de volledige studieperiode van 90 dagen zullen de dagelijkse bracingtijden worden gemeten door een temperatuursensor die in de schoenen van elke patiënt wordt aangebracht. Het aantal uren dat de brace per dag wordt gedragen zal worden gedeeld door het standaard aantal wenselijke uren in brace (12 uur) om een ​​fractie te verkrijgen die de therapietrouw van de patiënt aan de FAB kwantificeert. Gemiddelde 'aanhankelijkheidsfracties' zullen worden berekend voor patiënten in elke arm en vervolgens worden vergeleken met behulp van beschrijvende statistieken. Deze analyse wordt uitgevoerd voor de intent-to-treat-populatie, de brace-ongemakpopulatie en de bracecomfort-populatie. Deze gegevens worden vergeleken met de zelfgerapporteerde draaguren van de beugel door ouders in hun dagelijkse logboek.

   Om een ​​minimale werkzaamheid van het DB-prototype te garanderen, zullen alle tekenen van terugkeer van een klompvoet zorgvuldig worden onderzocht bij elk studiebezoek. De nulhypothese is dat 'de dynamische balk niet leidt tot hogere percentages klompvoetrecidief', en deze wordt verworpen als het aantal patiënten in de veiligheidspopulatie dat tijdens de 90-daagse onderzoeksperiode een klompvoetrecidief ontwikkelt aanzienlijk groter is in in de experimentele arm dan in de controlearm (d.w.z. meer dan 2 keer een klompvoetrecidief in de experimentele arm dan in de controlearm). Merk op dat dit eindpunt niet bedoeld is om de veiligheid of werkzaamheid te bewijzen, maar eerder om ervoor te zorgen dat het ontwerp vroege herhaling kan voorkomen voordat een grootschaliger onderzoek wordt uitgevoerd. Herhaling van de klompvoet wordt gedefinieerd als een Pirani-score > 0,5, een nieuw optreden van cavus, adductie en/of varus van de achtervoet, of een verlies van passieve dorsiflexie van de enkel (equinus) van < 10 graden boven neutraal of een reductie van 5 of meer graden van de vorig bezoek. Merk op dat alle klinische tests die nodig zijn om herhaling te diagnosticeren routinematig worden uitgevoerd als standaardklompvoetzorg.

   Als de ouders toestemming geven, zal een lid van het onderzoeksteam ook een video opnemen van elke patiënt die de voorgeschreven staaf draagt ​​op dag 30 van de onderzoeksperiode. Deze video's zullen nauwkeurig worden bestudeerd om het bewegingsbereik van de SB te vergelijken met dat van de DB, en om te verifiëren dat de DB consequent de juiste voetpositie behoudt tijdens gebruik. Video's worden opgenomen op een met een wachtwoord beveiligd persoonlijk apparaat, audio wordt verwijderd en vervolgens wordt de video elke dag geüpload naar de REDCap-formulieren van de patiënt. De video wordt dan verwijderd van het persoonlijke apparaat. Er zal alles aan worden gedaan om alleen de voeten en benen van de patiënt in het videoveld op te nemen en om identificeerbare fysieke markeringen zoals unieke moedervlekken en tatoeages op de huid van de patiënt te vervagen of te verwijderen.

   ONDERSTEUNENDE DOCUMENTATIE EN OPERATIONELE OVERWEGINGEN Dit onderzoek kan tijdelijk worden opgeschort of voortijdig worden beëindigd als er voldoende gegronde reden is. Schriftelijke kennisgeving, waarin de reden voor studieonderbreking of -beëindiging wordt gedocumenteerd, wordt door de schorsende of beëindigende partij verstrekt aan studiedeelnemers en de REB. Studiedeelnemers zullen worden gecontacteerd, indien van toepassing, en op de hoogte worden gebracht van wijzigingen in het schema voor studiebezoeken.

   Omstandigheden die beëindiging of opschorting kunnen rechtvaardigen, omvatten, maar zijn niet beperkt tot:

   • Bepaling van onverwacht, aanzienlijk of onaanvaardbaar risico voor deelnemers door gebruik te maken van de dynamische balk
   • Onvoldoende naleving van protocolvereisten
   • Gegevens die niet voldoende volledig en/of evalueerbaar zijn
   • Bepaling van futiliteit

   Het onderzoek kan worden hervat zodra zorgen over veiligheid, naleving van protocollen en gegevenskwaliteit zijn weggenomen en de sponsor en REB tevreden zijn.

   Alle onderzoeksactiviteiten worden uitgevoerd in een zo besloten mogelijke setting.

   Studiegegevens worden ingevoerd in REDCap, een veilige, webgebaseerde applicatie die exclusief is ontworpen om gegevensverzameling voor onderzoeksstudies te ondersteunen. De applicatie en gegevens staan ​​op servers van het Ziekenhuis voor Zieke Kinderen. Deze servers bevinden zich in het beveiligde datacenter van SickKids.

   De meeste informatie over de gezondheid van de patiënt die voor dit onderzoek zal worden geanalyseerd, zal worden verzameld, opgeslagen en vernietigd zoals gespecificeerd door de Clubfoot Research Registry (REB #1000053919). De klinische evaluaties die bij elk studiebezoek worden uitgevoerd, zijn standaardzorg.

   Een apart elektronisch inschrijvingslogboek zal de inschrijving van patiënten volgen op basis van MRN-nummer en naam en een studie-ID toewijzen aan de patiënten die ermee instemmen deel te nemen aan het onderzoek. De verzamelde gegevens worden niet gekoppeld aan het OHIP-nummer van de deelnemer.

   De vertrouwelijkheid van de patiënt wordt gewaarborgd, behalve wanneer dit wettelijk verplicht is. Alleen leden van het onderzoeksteam hebben toegang tot de onderzoeksgegevens. Alle gegevens die voor statistische analyse worden geëxporteerd, worden geanonimiseerd. Alle identificerende informatie wordt bewaard achter 2 beveiligingsmaatregelen of volgens gelijkwaardig institutioneel beleid, onder toezicht van de PI en wordt niet buiten het ziekenhuis overgedragen.

   Om evaluaties en/of audits van de Sponsor of REB mogelijk te maken, stemt de Hoofdonderzoeker ermee in om gegevens, inclusief alle originele ondertekende geïnformeerde toestemmingsformulieren, toestemmingsdiscussieformulieren, het inschrijvingslogboek en enquêtes, gedurende minimaal 7 jaar op een veilige locatie te bewaren. in overeenstemming met het beleid van SickKids. Vervolgens worden alle identificerende gegevens vernietigd.