Nowatorski dynamiczny pręt odwodzący stopę do leczenia stopy końsko-szpotawej

Podstawowy cel:

Aby ocenić łatwość rekrutacji i zatrzymania uczestników do randomizowanej, kontrolowanej próby skuteczności nowego batonu FAB.

Główny punkt końcowy:

Wskaźnik rekrutacji, wskaźnik rezygnacji i powiązane odpowiedzi w ankiecie zgłoszonej przez rodziców.

Cele drugorzędne:

1. Porównanie postrzegania przez rodziców komfortu dziecka w SB i DB dla szyny odwodzącej stopy w leczeniu stopy końsko-szpotawej metodą Ponsetiego.
2. Aby porównać tolerancję pacjenta SB z DB, zmierzoną na podstawie samoopisu rodziców i liczby godzin noszenia ortezy dziennie, rejestrowanych przez czujniki temperatury umieszczone w butach.
3. Przeprowadzenie wstępnej oceny skuteczności DB w zapobieganiu nawrotom stopy końsko-szpotawej podczas fazy usztywniania, gdy orteza jest noszona zgodnie z zaleceniami przez 30-dniowy okres próbny.

Drugorzędowe punkty końcowe:

1. Poziomy komfortu pacjentów określone na podstawie ankiet wypełnianych przez rodziców z odpowiedziami na 5-punktowej skali Likerta wypełnianych w dniu 0, dniu 30 i dniu 90 okresu badania.
2. Godziny codziennego noszenia ortezy mierzone na podstawie dziennika zgłaszanego przez rodzica oraz czujników temperatury wszczepionych wewnątrz butów.

3. Obecność nawrotu stopy końsko-szpotawej definiowana jako wynik Piraniego > 0,5 reprezentujący nowy rozwój wydrążenia, przywodzenia i/lub szpotawości tylnej stopy lub utratę biernego zgięcia grzbietowego stawu skokowego (konia) o < 10 stopni powyżej poziomu neutralnego lub zmniejszenie o 5 lub więcej stopni od poprzednia wizyta.

   Pacjenci ze stopą końsko-szpotawą są zwykle badani w klinice co 3-6 miesięcy. Jeśli harmonogram na to pozwoli, dzień 0 okresu badania zostanie zrównany z zaplanowaną już wizytą kontrolną pacjenta. Wszyscy pacjenci będą zatem wymagać 3 lub 4 dodatkowych wizyt (prawdopodobnie w dniu 0, a na pewno w dniu 7, dniu 30 i dniu 90). Te dodatkowe wizyty będą składać się z tych samych ocen, które są wykonywane w ramach rutynowego protokołu monitorowania stopy końsko-szpotawej, oprócz kwestionariusza związanego z badaniem, dziennika noszenia ortezy, nagrania wideo (tylko w dniu 30) i zbierania danych z czujnika temperatury.

   Trzy ankiety zostaną przeprowadzone wśród rodziców w dniu 0, dniu 30 i dniu 90 okresu badania. Ankiety te będą gromadzone i zarządzane za pomocą REDCap (Research Electronic Data Capture) hostowanego w SickKids. Rodzice zostaną również poproszeni o wypełnienie dziennika noszenia aparatu ortodontycznego, który należy złożyć w 30. i 90. dniu okresu badania.

   Większość informacji o pacjentach, które zostaną poddane przeglądowi w tym badaniu, to dane gromadzone i przechowywane zgodnie z zatwierdzonym przez REB protokołem rejestru badawczego stopy końsko-szpotawej (REB nr 1000053919). Wszyscy pacjenci włączeni do badania zostaną również wpisani do Rejestru badawczego stopy końsko-szpotawej, jeśli nie zostali już zarejestrowani.

   Każdemu pacjentowi zostanie przypisany unikalny identyfikator badania. Pacjenci będą przydzielani do ramienia w drodze losowania. W tym celu należy przygotować 20 nieprzejrzystych, zapieczętowanych kopert. 10 z tych kopert będzie zawierało słowo „Eksperymentalna”, a pozostałe 10 będzie zawierało słowo „Kontrola”. W dniu 0 okresu badania każdy uczestnik wybierze losowo kopertę i zostanie przydzielony do tej grupy. Ta technika zapewni, że stosunek pacjentów w każdym ramieniu wynosi 1:1.

   Aby zminimalizować stronniczość, osoba oceniająca wyniki, która jest zaawansowanym fizjoterapeutą zajmującym się stopą końsko-szpotawą, będzie niezależna od zespołów badawczych i projektowych oraz zaślepiona, więc nie będzie wiedziała, który pasek został przypisany do którego pacjenta.

   Aby upewnić się, że osoba oceniająca wyniki pozostaje zaślepiona, członek zespołu badawczego będzie sprawdzał pacjenta na początku każdej wizyty, przypominał pacjentowi i rodzicowi o zaślepieniu oraz upewniał się, że pasek został usunięty i ukryty przed wynikiem Asesor wchodzi do pokoju oceny.

   Odślepienie może nastąpić w przypadku każdego uczestnika, który doświadczył zdarzenia niepożądanego, takiego jak nawrót stopy końsko-szpotawej, i musi powrócić do swojego pierwotnego SB, jeśli jeszcze go nie używał. Odślepienie nastąpi u wszystkich uczestników w przypadku wystąpienia jakiegokolwiek poważnego zdarzenia niepożądanego związanego z korzystaniem z bazy danych. Aby nastąpiło odślepienie, osoba oceniająca wyniki musi powiadomić członka zespołu badawczego, a każdy członek zespołu badawczego może odblokować osobę oceniającą wyniki.

   Wszelkie zamierzone i niezamierzone zerwanie zaślepienia zostanie udokumentowane w dzienniku rejestracji do badania, wraz z powodem(ami) odkrycia. Zgodnie z protokołem Rada ds. Monitorowania Bezpieczeństwa Danych i Rada ds. Etyki Badań zostaną również powiadomione o wszelkich zdarzeniach niepożądanych lub ujawnieniu.

   Udział w tym badaniu jest całkowicie dobrowolny, a rodzice mogą zrezygnować z udziału i wycofać się w dowolnym momencie. Jeśli rodzice zdecydują się wycofać, zostanie to odnotowane w dzienniku zapisów na badanie, a zebrane dane zostaną usunięte na żądanie.

   Jako zachętę do udziału w wizycie, wszyscy uczestnicy otrzymają $20 CAD za każdą dodatkową wizytę kliniczną (prawdopodobnie w Dniu 0, a na pewno w Dniu 7, Dniu 30 i Dniu 90 okresu badania) jako zwrot kosztów podróży, podany na dzień ostatniej wizyty studyjnej.

   BADANIE INTERWENCJE Przykładem standardowego SB jest drążek Ponsetiego, który jest sztywnym metalowym drążkiem, który wpina się i zdejmuje z butów pacjenta za pomocą opatentowanego mechanizmu „Quick Clip”. Drążek ten dostępny jest w 3 rozmiarach, w zależności od szerokości barków pacjenta. Ta kostka, oznaczona jako wyrób medyczny klasy 1, jest stosowana jako standardowa pielęgnacja w leczeniu stopy końsko-szpotawej.

   Prototyp DB to 3-częściowa kierownica, składająca się z poprzeczki z dwoma elementami w kształcie litery L na każdym końcu, które łączą się z butami za pomocą tego samego mechanizmu „Quick Clip”. Każdy element L jest połączony z poprzeczką za pomocą suwaka o niskim współczynniku tarcia, który umożliwia niezależną translację osiową prostopadle do poprzeczki, oraz zmodyfikowany przegub kulowy, który umożliwia niezależny obrót strzałkowy.

   Przeguby kulowe zapewniają również niewielką niezależną rotację osiową i czołową. Zapewnia to pacjentowi dodatkowe zgięcie grzbietowe i odwodzenie kostki do maksymalnie 30 stopni w każdym kierunku. Pozwala to na dodatkowy ruch w kolanie i biodrach, zmniejsza obciążenie stawów pacjenta i zmniejsza koncentrację naprężeń w zawiasach drążka. W związku z tym przeguby kulowe zmniejszają potencjalny dyskomfort pacjenta i zmniejszają ryzyko złamania pręta podczas użytkowania.

   Komponenty L są wykonane z aluminium 5052-H32 i mają miękką ochronną nasadkę końcową, aby zmniejszyć ryzyko niezamierzonych samookaleczeń. Poprzeczka i suwaki są drukowane w 3D przy użyciu medycznego tworzywa ABS. Są one mocowane za pomocą kleju, dwóch stalowych przegubów kulowych oraz różnych łączników wykonanych ze stali i mosiądzu.

   Idealna pozycja stopy dla stopy końsko-szpotawej to około 10 stopni zgięcia grzbietowego kostki i 60 stopni rotacji zewnętrznej ze stopami rozstawionymi na szerokość barków. Ta pozycja jest utrzymywana, ponieważ DB jest wstępnie wygięty, aby zapewnić 10 stopni zgięcia grzbietowego kostki, rotację zewnętrzną można regulować za pomocą śrub, a długość gryfu można regulować za pomocą śrub ustalających. Podczas gdy DB zapewnia dodatkową mobilność, przeguby kulowe zapobiegają zgięciu grzbietowemu kostki poniżej 10 stopni i odwodzeniu poniżej 60 stopni przez cały czas użytkowania. Przewidujemy, że zapewnienie pacjentom większego zgięcia grzbietowego kostki i rotacji zewnętrznej niż jest to wymagane, nie będzie miało negatywnego wpływu na wyniki leczenia pacjentów.

   Obie kierownice są kompatybilne z tymi samymi butami.

   ZGODNOŚĆ Z INTERWENCJĄ BADANIA Standardowa opieka nad leczeniem stopy końsko-szpotawej polega na ocenie przestrzegania gorsetu przez zapytanie rodzica o dzienny czas noszenia pacjenta podczas każdej zaplanowanej wizyty. Badania wykazały, że rodzice zawyżają zużycie aparatu ortodontycznego o około 30%. Aby obiektywnie zmierzyć podatność usztywnienia, czujnik temperatury zostanie dodany do butów każdego pacjenta podczas 90-dniowego okresu badania.

   Zastosowane czujniki temperatury to DS1921G-F5 Thermochron iButtons, zaprojektowane i wyprodukowane przez iButtonLink Technology w Wisconsin, USA. Każde urządzenie to zasilany bateryjnie rejestrator danych wyposażony w czujnik temperatury. Urządzenia będą ustawione na rejestrowanie temperatury wkładek do butów co 45 minut i będą uruchamiane w dniu 0 i 30 w okresie badania. Urządzenie jest zgodne ze standardami medycznymi i jest skalibrowane względem identyfikowalnego źródła Narodowego Instytutu Standardów i Technologii (NIST). Thermochron iButtons były już wcześniej używane w podobnych badaniach dotyczących stosowania usztywniaczy stopy końsko-szpotawej. Dane uzyskane z tych czujników temperatury zostaną wykorzystane do obliczenia dziennego czasu noszenia ortezy przez każdego pacjenta podczas interwencji, poprzez pomiar wzrostu temperatury, gdy dziecko jest w ortezie.

   W przypadku jednostronnej stopy końsko-szpotawej czujnik temperatury zostanie umieszczony w bucie, który utrzymuje stopę końsko-szpotawą. W przypadkach obustronnych czujnik zostanie umieszczony na prawym bucie. Aby wszczepić każdy czujnik, technicy z SickKids wywiercą otwór w podeszwie buta i włożą iButton z pasowaniem na wcisk. Otwór ten będzie zlokalizowany bezpośrednio nad górną częścią suwaka w mechanizmie „Quick Clip”, tak aby suwak zabezpieczał czujnik i zapobiegał jego wypadnięciu. Wkładka buta zostanie następnie pokryta warstwą ShearBan®, aby zapewnić pacjentowi komfort i pewność, że czujnik temperatury nigdy nie wejdzie w kontakt ze skórą. ShearBan to samoprzylepna folia często stosowana we wkładkach i aparatach ortopedycznych. Ta procedura naśladuje inne badanie podatności ortezy na stopę końsko-szpotawą, dla którego utworzono film instalacyjny.

   Dział ortezy zapewni, że wszczepienie iButton nie wpłynie na dopasowanie ani funkcjonalność butów. W zależności od rozmiaru i modelu bieżących butów uczestnika, każdy uczestnik otrzyma nowy but z fabrycznie wyposażonym czujnikiem iButton lub czujnik iButton zostanie włożony do jego obecnego buta w dniu 0 okresu badania. Jeśli otrzymano nowy but, zespół badawczy odbierze ten but w 90. dniu okresu badania, a uczestnik powróci do swojego oryginalnego buta.

   Aby uruchomić i pobrać dane z czujników temperatury, członek zespołu badawczego będzie musiał na krótko wyjąć czujnik z buta w dniu 0, dniu 30 i dniu 90 okresu badania. Podczas ponownego wkładania czujnika zespół badawczy upewni się, że otwór zostanie ponownie pokryty warstwą ShearBan.

   Jeśli uczestnik korzysta z oryginalnych butów, a rodzic chce usunąć czujnik po zakończeniu badania, zespół badawczy usunie czujnik i zakryje otwór warstwą ShearBan.

   Uczestnicy mogą w każdej chwili na żądanie zrezygnować z udziału w badaniu.

   OCENY BADAŃ I PROCEDURY Badanie fizykalne, które będzie przeprowadzane podczas każdej wizyty w ramach badania, będzie przeprowadzane zgodnie ze standardową opieką nad stopą końsko-szpotawą. Jedynymi fizycznymi ocenami, które nie są częścią standardowej opieki nad stopą końsko-szpotawą, jest pomiar długości kości piszczelowej pacjenta w celu zapewnienia odpowiedniego dopasowania DB, a także pomiar wzrostu i wagi pacjenta w celu zbadania ewentualnych przyczyn nieprawidłowego działania lub złamania gryfu. Wzrost i waga każdego uczestnika zostaną zmierzone i zapisane przez zaślepioną osobę oceniającą wynik, z pomocą lub bez pomocy pielęgniarki kliniki, która rutynowo zbiera te dane w SickKids.

   Aby określić ilościowo percepcję i informacje zwrotne rodziców, rodzicom/opiekunom zostaną przeprowadzone trzy różne ankiety w zaplanowanych terminach w trakcie trwania badania. Obejmuje to ankietę w dniu 0, dniu 30 i dniu 90 okresu badania. Ankiety będą wypełniane osobiście w czasie wizyt w poradni lub drogą mailową po wizycie, jeśli nie było czasu na zebranie danych.

   Celem pierwszej ankiety w dniu 0 jest ocena postrzegania przez rodziców standardowego SB przed okresem badania. W grupie eksperymentalnej druga ankieta oceni postrzeganie nowego DB przez rodziców natychmiast po 30 dniach noszenia, a trzecia ankieta oceni wrażenia rodziców związane z powrotem do SB po użyciu DB w dniu 90. W przypadku grupy kontrolnej ankiety z dnia 30. i 90. posłużą jako miara wiarygodności testu-ponownego testu od dnia 0, aby ocenić, czy można wykryć jakiekolwiek zmiany w czasie (spowodowane zmianą kształtu stopy, leczeniem, nawrotem choroby lub środowiskiem).

   ZDARZENIA NIEPOŻĄDANE I POWAŻNE ZDARZENIA NIEPOŻĄDANE Zdarzenia niepożądane (AE) to wszelkie niepożądane zdarzenia medyczne związane z zastosowaniem interwencji u uczestnika badania, które niekoniecznie mają związek przyczynowy z interwencją. AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem, objawem lub chorobą tymczasowo związanymi ze stosowaniem DB, niezależnie od tego, czy uważa się je za związane z interwencją badawczą.

   Stabilne stany przewlekłe, które występują przed włączeniem do badania i nie ulegają pogorszeniu, nie są uważane za AE. Te wcześniej istniejące warunki zostaną udokumentowane w historii medycznej uczestnika.

   Nie przewidujemy żadnych SAE związanych z korzystaniem z bazy danych. Biorąc to pod uwagę, wszystkie SEA zostaną udokumentowane i zgłoszone w przypadku każdego incydentu, który:

   1. jest związana z awarią drążka dynamicznego lub pogorszeniem jego skuteczności, bądź też z nieprawidłowościami w instrukcjach jego użytkowania; oraz
   2. doprowadził do śmierci lub poważnego pogorszenia stanu zdrowia pacjenta, użytkownika lub innej osoby albo mógłby do tego doprowadzić w przypadku ponownego wystąpienia. „Poważne pogorszenie stanu zdrowia” oznacza: zagrażającą życiu chorobę, zaburzenie lub nieprawidłowy stan fizyczny; trwałe upośledzenie funkcji ciała lub trwałe uszkodzenie struktury ciała; lub stan wymagający nieoczekiwanej interwencji medycznej lub chirurgicznej w celu zapobieżenia takiej chorobie, zaburzeniu lub nienormalnemu stanowi fizycznemu lub trwałemu upośledzeniu lub uszkodzeniu.

   Znane zagrożenia związane ze wszystkimi standardowymi gryfami obejmują odleżyny, wysypki skórne, niezamierzone samookaleczenia i nawroty stopy końsko-szpotawej w przypadku nieoptymalnego noszenia ortezy.

   Przewidujemy, że z prototypowym prętem dynamicznym wiążą się takie same zagrożenia, oprócz ryzyka nieprawidłowego działania lub złamania pręta z powodu braku szczegółowej oceny materiałów oraz zwiększonego ryzyka nawrotu stopy końsko-szpotawej z powodu bezprecedensowej mobilności zapewnianej pacjentom.

   Jeśli którekolwiek z tych zdarzeń wystąpi podczas badania, zostanie to udokumentowane w karcie pacjenta i na REDCap, zgodnie z protokołem rejestru badawczego stopy końsko-szpotawej. Zdarzenia te mogą również skutkować wycofaniem uczestnika z badania lub czasowym przerwaniem udziału w badaniu.

   Należy zauważyć, że odleżyny mogą uszkodzić skórę. Pacjentów zachęca się do noszenia skarpetek z butami, ale jeśli zdecydują się ich nie nosić, może to spowodować kontakt kleju ShearBan, który zostanie umieszczony na wierzchu czujnika temperatury wewnątrz buta, z nienaruszoną lub nienaruszoną skóra.

   Nasilenie AE zostanie ocenione przez fizjoterapeutów i/lub PI z zespołu badawczego, którzy przy ocenie intensywności AE zastosują następujące definicje:

   • Łagodne — zdarzenia wymagają minimalnego leczenia lub nie wymagają żadnego leczenia i nie zakłócają codziennych czynności uczestnika.
   • Umiarkowane — Zdarzenia powodują niski poziom niedogodności lub obaw związanych ze środkami terapeutycznymi. Umiarkowane zdarzenia mogą powodować pewne zakłócenia w funkcjonowaniu.
   • Ciężkie — Zdarzenia zakłócają codzienną aktywność uczestnika i mogą wymagać ogólnoustrojowej terapii farmakologicznej lub innego leczenia. Ciężkie zdarzenia są zazwyczaj potencjalnie zagrażające życiu lub powodujące obezwładnienie. Warto zauważyć, że termin „poważny” niekoniecznie oznacza „poważny”.

   Jedynym „ciężkim” zdarzeniem niepożądanym, które może wystąpić podczas badania, jest nawrót stopy końsko-szpotawej. Nawrót stopy końsko-szpotawej byłby prawdopodobnie leczony przez odlewanie seryjne, podobnie jak standardowa opieka w przypadku leczenia stopy końsko-szpotawej. Łagodne do umiarkowanych AE mogą potencjalnie obejmować odleżyny, wysypki skórne i niezamierzone samookaleczenia. Wszystkie te AE są znanymi zagrożeniami związanymi z FAB.

   Wszystkie zdarzenia niepożądane (AE) będą miały swój związek z DB oceniony przez fizjoterapeutów zespołu badawczego i/lub PI na podstawie związku czasowego i ich oceny klinicznej. Stopień pewności co do związku przyczynowego zostanie oceniony przy użyciu poniższych kategorii.

   • Zdecydowanie powiązany — istnieją wyraźne dowody sugerujące związek przyczynowy, a inne możliwe czynniki mogą być wykluczone. Zdarzenie kliniczne występuje w prawdopodobnej relacji czasowej do podania interwencji w ramach badania i nie można go wytłumaczyć współistniejącą chorobą lub innymi lekami lub substancjami chemicznymi. Odpowiedź na wycofanie interwencji badawczej powinna być wiarygodna klinicznie.
   • Prawdopodobnie powiązane — istnieją dowody sugerujące związek przyczynowy, a wpływ innych czynników jest mało prawdopodobny. Zdarzenie kliniczne występuje w rozsądnym czasie po podaniu badanej interwencji, jest mało prawdopodobne, aby zostało przypisane współistniejącej chorobie lub innym lekom lub chemikaliom i następuje po klinicznie uzasadnionej reakcji na wycofanie.
   • Potencjalnie powiązany – istnieją pewne dowody sugerujące związek przyczynowy (np. zdarzenie miało miejsce w rozsądnym czasie po podaniu badanej interwencji). Jednak inne czynniki mogły przyczynić się do zdarzenia (np. stan kliniczny uczestnika, inne współistniejące zdarzenia).
   • Mało prawdopodobne, aby być powiązane — Zdarzenie kliniczne, którego związek czasowy z podaniem interwencji w badaniu sprawia, że ​​związek przyczynowy jest nieprawdopodobny (np. zdarzenie nie wystąpiło w rozsądnym czasie po podaniu interwencji w ramach badania) i w przypadku którego inne leki lub substancje chemiczne lub choroba podstawowa wiarygodne wyjaśnienia (np. stan kliniczny uczestnika, inne towarzyszące terapie).
   • Niepowiązane — AE jest całkowicie niezależne od interwencji w badaniu i/lub istnieją dowody na to, że zdarzenie jest zdecydowanie związane z inną etiologią.

   Wszystkie nieoczekiwane zdarzenia niepożądane będą zgłaszane do Rady ds. Etyki Badań Szpitala dla chorych dzieci zgodnie z wymogami zgłaszania zdarzeń niepożądanych Szpitala dla chorych dzieci.

   OKRES I CZĘSTOTLIWOŚĆ OCENY ZDARZENIA I KONTROLI Wszystkie AE i SAE występujące podczas badania zostaną udokumentowane niezależnie od związku. Informacje, które należy zebrać, będą obejmować opis zdarzenia, datę rozpoczęcia, datę rozwiązania, wynik oraz ocenę powagi, przewidywalności, związku z interwencją w badaniu i ciężkości dokonaną przez fizjoterapeutów zespołu badawczego i/lub PI.

   Każdy stan wyjściowy odnotowany w historii medycznej, który pogarsza się w dowolnym momencie badania, zostanie odnotowany jako AE lub SAE.

   Zmiany w ciężkości zdarzenia niepożądanego zostaną udokumentowane, aby umożliwić przeprowadzenie oceny czasu trwania zdarzenia na każdym poziomie ciężkości.

   Zdarzenia będą obserwowane w celu uzyskania informacji o wynikach do momentu rozwiązania lub w opinii fizjoterapeutów zespołu badawczego i/lub PI, stan uczestnika jest stabilny i nie wymaga dalszej obserwacji lub uczestnik zostanie uznany za utraconego z obserwacji.

   Uczestnicy i/lub ich rodzice/opiekunowie prawni będą informowani w odpowiednim czasie o wszelkich nowych informacjach, w tym o bezpieczeństwie, które są istotne dla chęci dalszego uczestnictwa. Przekazywanie tych informacji zostanie udokumentowane za pomocą zmienionego formularza świadomej zgody zatwierdzonego przez REB, tam gdzie to możliwe, w oparciu o aktualność informacji.

   OKREŚLENIE WIELKOŚCI PRÓBY Celem tego badania jest uzyskanie wstępnych danych na temat obecnego prototypu i ocena wykonalności przeprowadzenia badania klinicznego na większą skalę. W związku z tym do każdego ramienia zostanie włączonych tylko co najmniej 10 pacjentów.

   W przyszłym randomizowanym kontrolowanym badaniu skuteczności planujemy użyć próby o wielkości 124, z 62 pacjentami na ramię. Taka wielkość próby zapewni, że badanie będzie miało wystarczającą moc statystyczną do wykrycia minimalnej wykrywalnej klinicznie różnicy w częstości nawrotów wynoszącej co najmniej 20% między grupami SB i DB. Należy zauważyć, że przy założeniu, że częstość nawrotów w ramieniu kontrolnym wyniesie 30%, ponieważ zgłoszone częstości nawrotów po korekcie wahają się od 20-41% (6). Ta analiza mocy została przeprowadzona na podstawie 80% mocy i 5% błędu typu 1.

   Klinika stopy końsko-szpotawej w SickKids przyjmuje tygodniowo około 35 pacjentów. Na podstawie częstotliwości wizyt klinicznych wymaganych u pacjentów na różnych etapach leczenia metodą Ponsetiego oczekuje się, że około 15% tych pacjentów będzie w wieku od 1 do 3 lat i będzie na etapie leczenia ortodontycznego przez co najmniej 12 godzin dziennie leczenie Ponsetiego. Ponadto około 80% wszystkich pacjentów ze stopą końsko-szpotawą ma idiopatyczną postać i oczekuje się, że 75% kwalifikujących się pacjentów będzie chciało wziąć udział w badaniu (22). W związku z tym przewiduje się, że rejestracja wszystkich 20 uczestników zajmie około 2 miesięcy.

   POPULACJE DO ANALIZ

   Zdefiniowano następujące badane populacje, które będą analizowane w sposób określony poniżej:

   • Populacja zgodna z zamiarem leczenia: całkowita populacja pacjentów zarejestrowanych w badaniu.
   • Populacja ramienia eksperymentalnego: wszyscy zarejestrowani uczestnicy ramienia eksperymentalnego z DB.
   • Populacja grupy kontrolnej: wszyscy zarejestrowani uczestnicy grupy kontrolnej z SB.
   • Populacja bezpieczeństwa: wszyscy zarejestrowani uczestnicy, którzy nosili FAB zgodnie z zaleceniami przez cały 90-dniowy okres badania.
   • Populacja osób odczuwających dyskomfort związany z aparatem ortodontycznym: wszyscy zarejestrowani uczestnicy, u których wystąpiła nietolerancja aparatu ortodontycznego lub którzy w ankiecie zgłaszanej przez rodziców wskazali, że nie czują się komfortowo/mają obawy dotyczące pierwotnego FAB.
   • Populacja zapewniająca komfort aparatu ortodontycznego: wszyscy zarejestrowani uczestnicy, którzy nie mieli historii nietolerancji aparatu ortodontycznego i wskazali w ankiecie zgłoszonej przez rodziców, że czują się komfortowo/nie mają obaw co do swojego pierwotnego FAB.

   ANALIZY STATYSTYCZNE Wszystkie dane zostaną zdeidentyfikowane przed analizą. Ze względu na małą liczebność próby analiza będzie składać się ze statystyk opisowych, zdefiniowanych w kategoriach średnich, odchyleń standardowych i, w stosownych przypadkach, rang percentylowych.

   ANALIZA PIERWOTNEGO PUNKTU KOŃCOWEGO Poziomy komfortu zgłaszane przez rodziców zostaną określone na podstawie ankiet zgłaszanych przez rodziców z odpowiedziami na 5-punktowej skali Likerta. Wyniki tych ankiet zostaną przeanalizowane wraz ze statystykami opisowymi dla populacji z zamiarem leczenia, populacji osób odczuwających dyskomfort z użyciem ortezy oraz populacji osób zapewniających komfort z użyciem szyny. Dziennik rejestracji będzie również rejestrował wiek i problemy z dopasowaniem pacjentów, którzy nie pasują odpowiednio do dostępnego prototypu, ale kwalifikują się z innych powodów. Posłuży to do informowania o przyszłych adaptacjach nowego DB do przyszłych prób.

   ANALIZA DRUGORZĘDNYCH PUNKTÓW KOŃCOWYCH Codzienne czasy gorsetu będą mierzone przez czujnik temperatury dodany do butów każdego pacjenta przez cały 90-dniowy okres badania. Liczba godzin noszenia aparatu ortodontycznego dziennie zostanie podzielona przez standardową liczbę pożądanych godzin noszenia aparatu ortodontycznego (12 godzin) w celu uzyskania ułamka, który określa ilościowo przestrzeganie przez pacjenta FAB. Średnie „frakcje przylegania” zostaną obliczone dla pacjentów w każdym ramieniu, a następnie porównane przy użyciu statystyk opisowych. Ta analiza zostanie przeprowadzona dla populacji z zamiarem leczenia, populacji osób odczuwających dyskomfort z użyciem ortezy oraz populacji osób zapewniających komfort z użyciem aparatu. Dane te zostaną porównane z godzinami noszenia aparatu ortodontycznego zgłaszanymi przez rodziców w ich dziennikach dziennych.

   Aby zapewnić minimalną skuteczność prototypu DB, wszystkie oznaki nawrotu stopy końsko-szpotawej będą dokładnie badane podczas każdej wizyty badawczej. Hipoteza zerowa głosi, że „słupek dynamiczny nie prowadzi do wyższych wskaźników nawrotów stopy końsko-szpotawej” i zostanie odrzucona, jeśli liczba pacjentów w populacji bezpieczeństwa, u których wystąpi nawrót stopy końsko-szpotawej podczas 90-dniowego okresu badania, będzie znacznie większa w w ramieniu eksperymentalnym niż w ramieniu kontrolnym (tj. więcej niż 2 przypadki nawrotu stopy końsko-szpotawej w ramieniu eksperymentalnym niż w ramieniu kontrolnym). Należy zauważyć, że ten punkt końcowy nie ma na celu udowodnienia bezpieczeństwa ani skuteczności, ale raczej zapewnienie, że projekt może zapobiegać wczesnym nawrotom przed przeprowadzeniem badania na większą skalę. Nawrót stopy końsko-szpotawej definiuje się jako wynik w skali Piraniego > 0,5, nowe pojawienie się wydrążenia, przywodzenie i/lub szpotawość tyłostopia lub utrata biernego zgięcia grzbietowego stawu skokowego (konia) o < 10 stopni powyżej pozycji neutralnej lub zmniejszenie o 5 lub więcej stopni w stosunku do stopy końsko-szpotawej poprzednia wizyta. Należy pamiętać, że wszystkie testy kliniczne wymagane do zdiagnozowania nawrotu są rutynowo wykonywane w ramach standardowej opieki nad stopą końsko-szpotawą.

   Jeśli rodzice wyrażą zgodę, członek zespołu badawczego nagra również film wideo przedstawiający każdego pacjenta noszącego przepisany pasek w 30 dniu okresu badania. Te filmy zostaną dokładnie zbadane, aby porównać zakres ruchu zapewniany przez SB z DB i zweryfikować, czy DB konsekwentnie utrzymuje właściwą pozycję stopy podczas użytkowania. Filmy będą nagrywane na urządzeniu osobistym chronionym hasłem, dźwięk zostanie usunięty, a następnie wideo będzie przesyłane każdego dnia do formularzy REDCap pacjenta. Film zostanie następnie usunięty z urządzenia osobistego. Dołożymy wszelkich starań, aby w polu wideo znalazły się tylko stopy i nogi pacjenta oraz aby zamazać lub usunąć wszelkie możliwe do zidentyfikowania ślady fizyczne, takie jak unikalne znamiona i tatuaże na skórze pacjenta.

   DOKUMENTACJA POMOCNICZA I UWAGI OPERACYJNE To badanie może zostać czasowo zawieszone lub przedwcześnie zakończone, jeśli istnieje wystarczająca uzasadniona przyczyna. Pisemne powiadomienie, dokumentujące przyczynę zawieszenia lub zakończenia studiów, zostanie przekazane przez stronę zawieszającą lub kończącą studia uczestnikom badania i REB. W stosownych przypadkach skontaktujemy się z uczestnikami badania i zostaniemy poinformowani o zmianach w harmonogramie wizyt studyjnych.

   Okoliczności, które mogą uzasadniać rozwiązanie lub zawieszenie obejmują między innymi:

   • Określenie nieoczekiwanego, znaczącego lub niedopuszczalnego ryzyka dla uczestników za pomocą paska dynamicznego
   • Niewystarczająca zgodność z wymogami protokołu
   • Dane, które nie są wystarczająco kompletne i/lub nie nadają się do oceny
   • Określenie daremności

   Badanie może zostać wznowione po rozwiązaniu problemów dotyczących bezpieczeństwa, zgodności z protokołami i jakości danych oraz usatysfakcjonowaniu Sponsora i REB.

   Wszystkie działania badawcze będą prowadzone w jak najbardziej prywatnym otoczeniu.

   Dane badawcze zostaną wprowadzone do REDCap, bezpiecznej aplikacji internetowej przeznaczonej wyłącznie do wspierania gromadzenia danych do badań naukowych. Aplikacja i dane przechowywane są na serwerach udostępnianych przez Szpital dla Chorych Dzieci. Serwery te znajdują się w bezpiecznym centrum danych SickKids.

   Większość informacji o stanie zdrowia pacjenta, które zostaną przeanalizowane w tym badaniu, zostanie zebrana, przechowywana i zniszczona zgodnie z rejestrem badawczym stopy końsko-szpotawej (REB nr 1000053919). Oceny kliniczne przeprowadzane podczas każdej wizyty w ramach badania będą standardową opieką.

   Oddzielny elektroniczny rejestr rejestracji będzie śledził rejestrację pacjentów według numeru MRN i nazwiska oraz przypisze identyfikator badania tym pacjentom, którzy wyrażą zgodę na udział w badaniu. Zebrane dane nie będą powiązane z numerem OHIP uczestnika.

   Zapewniona zostanie poufność danych pacjenta, z wyjątkiem sytuacji, gdy jest to wymagane prawnie. Tylko członkowie zespołu badawczego będą mieli dostęp do danych badawczych. Wszelkie dane wyeksportowane do analizy statystycznej zostaną pozbawione elementów umożliwiających identyfikację. Wszystkie informacje identyfikujące będą przechowywane za 2 środkami bezpieczeństwa lub zgodnie z równoważną polityką instytucji, pod nadzorem PI i nie będą przekazywane poza szpital.

   Aby umożliwić przeprowadzanie ocen i/lub audytów przez Sponsora lub REB, Główny Badacz zgadza się przechowywać dokumentację, w tym wszystkie oryginalne podpisane formularze świadomej zgody, formularze dyskusji na temat zgody, dziennik rejestracji i ankiety w bezpiecznym miejscu przez co najmniej 7 lat w zgodnie z polityką SickKids. Następnie wszystkie dane identyfikacyjne zostaną zniszczone.