Studie údajů z reálného světa k vyhodnocení účinnosti OCA na jaterní výsledky u pacientů s PBC (HEROES-PBC)
5. října 2023 aktualizováno: Intercept Pharmaceuticals
Studie hodnotící účinnost kyseliny obeticholové na výsledky jaterních reálných výsledků u pacientů s primární biliární cholangitidou
Jedná se o observační retrospektivní kohortovou studii využívající britský registr PBC, porovnávající pacienty s primární biliární cholangitidou (PBC), u kterých selhala léčba kyselinou ursodeoxycholovou (UDCA) a byli léčeni kyselinou obeticholovou (OCA), s pacienty s PBC, u kterých selhala léčba UDCA a nebyli léčeni terapií druhé linie.
Studie je navržena tak, aby vyhodnotila účinnost OCA.
Všichni pacienti, kteří splňují diagnostická kritéria pro PBC v databázi v období od 1. června 2015 do 31. prosince 2021 a kteří splňují všechna kritéria způsobilosti, budou zvažováni pro tuto studii.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
San Diego, California, Spojené státy, 92129
- Intercept Pharmaceuticals, Inc
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Všichni pacienti, kteří splňují diagnostická kritéria v registru PBC ve Spojeném království mezi 1. červnem 2015 a 31. prosincem 2021 a kteří splňují kritéria způsobilosti, budou zvažováni do studie.
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Definitivní nebo pravděpodobná diagnóza PBC
- Selhání UDCA
- Věk ≥18 let k datu indexu
- Hodnotitelná data alespoň 12 měsíců před datem indexu (včetně)
Klíčová kritéria vyloučení:
- Anamnéza nebo přítomnost jiných souběžných onemocnění jater
- Pacienti s laboratorními hodnotami svědčícími pro jaterní dekompenzaci nebo významné hepatobiliární poškození
- Historie transplantace jater
- Důkaz o použití OCA, fenofibrátu nebo bezafibrátu
- Historie nebo přítomnost jaterních dekompenzačních příhod
- Účast na klinickém hodnocení léku PBC
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Retrospektivní
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Léčebná skupina OCA
Pacienti s PBC s anamnézou selhání UDCA, kteří zahájili OCA v okně studie (1. června 2015 až 31. prosince 2021)
|
jednou denně, perorální podání
Ostatní jména:
jednou denně, perorální podání
Ostatní jména:
|
|
Kontrolní skupina
Pacienti s PBC s anamnézou selhání UDCA, kteří byli vhodní, ale nebyli léčeni OCA (nebo off-label fibráty) v okně studie (01. června 2015 až 31. prosince 2021)
|
Sponzor ani zkoušející neposkytují žádné studijní léky.
Rozhodnutí zahájit, pokračovat nebo přerušit UDCA nebo upravit dávkování UDCA je zcela na uvážení ošetřujícího lékaře podle jeho standardu péče a není žádným způsobem ovlivněno sponzorem nebo zúčastněnými institucemi.
Využití UDCA je zaznamenáno a zahrnuto do záznamu o studiu.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Čas do prvního výskytu složeného cílového bodu smrti ze všech příčin, transplantace jater nebo jaterní dekompenzace.
Časové okno: Doba od data indexu do prvního výskytu událostí složeného cílového bodu, hodnocená až do 62 měsíců.
|
Doba od data indexu do prvního výskytu událostí složeného cílového bodu, hodnocená až do 62 měsíců.
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Čas do prvního výskytu smrti ze všech příčin
Časové okno: Doba od data indexu do prvního výskytu úmrtí ze všech příčin, hodnocená do 62 měsíců.
|
Doba od data indexu do prvního výskytu úmrtí ze všech příčin, hodnocená do 62 měsíců.
|
|
Čas do prvního výskytu transplantace jater
Časové okno: Doba od data indexu do prvního výskytu transplantace jater, hodnocená do 62 měsíců.
|
Doba od data indexu do prvního výskytu transplantace jater, hodnocená do 62 měsíců.
|
|
Doba do prvního výskytu jaterní dekompenzace
Časové okno: Doba od data indexu do prvního výskytu hospitalizace pro jaterní dekompenzaci, hodnocená do 62 měsíců.
|
Doba od data indexu do prvního výskytu hospitalizace pro jaterní dekompenzaci, hodnocená do 62 měsíců.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
28. března 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. června 2023
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. července 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. března 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. března 2022
První zveřejněno (Aktuální)
24. března 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
9. října 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. října 2023
Naposledy ověřeno
1. října 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 747-404
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .