En virkelig verdens datastudie for å evaluere effektiviteten av OCA på leverutfall hos PBC-pasienter (HEROES-PBC)
5. oktober 2023 oppdatert av: Intercept Pharmaceuticals
Studie som evaluerer effektiviteten av obetikolsyre på leverutfall i virkelige verden hos pasienter med primær biliær kolangitt
Dette er en observasjonell, retrospektiv kohortstudie, som bruker det britiske PBC-registeret, som sammenligner pasienter med primær biliær kolangitt (PBC) som mislyktes med behandling med ursodeoksykolsyre (UDCA) og ble behandlet med obeticholsyre (OCA) med pasienter med PBC som mislyktes med UDCA-behandling og ble ikke behandlet med andrelinjebehandling.
Studien er designet for å evaluere effektiviteten til OCA.
Alle pasienter som oppfyller diagnostiske kriterier for PBC i databasen mellom 01. juni 2015 og 31. desember 2021 og som oppfyller alle kvalifikasjonskriterier, vil bli vurdert for denne studien.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
San Diego, California, Forente stater, 92129
- Intercept Pharmaceuticals, Inc
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Alle pasienter som oppfyller diagnostiske kriterier i britisk PBC-register mellom 01. juni 2015 og 31. desember 2021 og som oppfyller kvalifikasjonskriteriene, vil bli vurdert for studien.
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Sikker eller sannsynlig PBC-diagnose
- UDCA-feil
- Alder ≥18 år på indeksdatoen
- Evaluerbare data i minst 12 måneder før indeksdatoen (inklusive)
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Anamnese eller tilstedeværelse av andre samtidige leversykdommer
- Pasienter med laboratorieverdier som indikerer leverdekompensasjon eller betydelig hepatobiliær skade
- Historie om levertransplantasjon
- Bevis på bruk av OCA, fenofibrat eller bezafibrat
- Historie eller tilstedeværelse av leverdekompenserende hendelser
- Deltakelse i en klinisk studie for en PBC-medisin
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Retrospektiv
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
OCA Behandlingsgruppe
PBC-pasienter med en historie med UDCA-svikt som startet OCA i studievinduet (1. juni 2015 til 31. desember 2021)
|
en gang daglig, oral administrering
Andre navn:
en gang daglig, oral administrering
Andre navn:
|
|
Kontrollgruppe
PBC-pasienter med en historie med UDCA-svikt som var kvalifisert, men som ikke ble behandlet med OCA (eller off-label fibrater) i studievinduet (01. juni 2015 til 31. desember 2021)
|
Ingen studiemedisiner er gitt av sponsoren eller av etterforskerne.
Beslutningen om å starte, fortsette eller avbryte UDCA, eller å endre UDCA-dosering, er helt opp til den behandlende legens skjønn i henhold til deres standard for omsorg og er på ingen måte påvirket av sponsoren eller deltakende institusjoner.
UDCA-utnyttelse registreres og inkluderes i studieposten.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tid til den første forekomsten av det sammensatte endepunktet av død av alle årsaker, levertransplantasjon eller leverdekompensasjon.
Tidsramme: Tid fra indeksdato til første forekomst av de sammensatte endepunkthendelsene, vurdert opp til 62 måneder.
|
Tid fra indeksdato til første forekomst av de sammensatte endepunkthendelsene, vurdert opp til 62 måneder.
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tid til den første forekomsten av død av alle årsaker
Tidsramme: Tid fra indeksdato til første forekomst av dødsfall av alle årsaker, vurdert opp til 62 måneder.
|
Tid fra indeksdato til første forekomst av dødsfall av alle årsaker, vurdert opp til 62 måneder.
|
|
Tid til den første forekomsten av levertransplantasjon
Tidsramme: Tid fra indeksdato til første forekomst av levertransplantasjon, vurdert opp til 62 måneder.
|
Tid fra indeksdato til første forekomst av levertransplantasjon, vurdert opp til 62 måneder.
|
|
Tid til første forekomst av leverdekompensasjon
Tidsramme: Tid fra indeksdato til første gang sykehusinnleggelse for leverdekompensasjon, vurdert opp til 62 måneder.
|
Tid fra indeksdato til første gang sykehusinnleggelse for leverdekompensasjon, vurdert opp til 62 måneder.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. mars 2022
Primær fullføring (Antatt)
1. juni 2023
Studiet fullført (Antatt)
1. juli 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. mars 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. mars 2022
Først lagt ut (Faktiske)
24. mars 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
9. oktober 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. oktober 2023
Sist bekreftet
1. oktober 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 747-404
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .