Uno studio sui dati del mondo reale per valutare l'efficacia dell'OCA sugli esiti epatici nei pazienti affetti da CBP (HEROES-PBC)
5 ottobre 2023 aggiornato da: Intercept Pharmaceuticals
Studio che valuta l'efficacia dell'acido obeticolico sugli esiti epatici nel mondo reale nei pazienti con colangite biliare primitiva
Questo è uno studio di coorte osservazionale e retrospettivo, utilizzando il registro PBC del Regno Unito, che confronta pazienti con colangite biliare primaria (PBC) che hanno fallito il trattamento con acido ursodesossicolico (UDCA) e sono stati trattati con acido obeticolico (OCA) con pazienti con PBC che hanno fallito il trattamento con UDCA e non sono stati trattati con terapia di seconda linea.
Lo studio è progettato per valutare l'efficacia dell'OCA.
Tutti i pazienti che soddisfano i criteri diagnostici per PBC nel database tra il 1° giugno 2015 e il 31 dicembre 2021 e che soddisfano tutti i criteri di ammissibilità saranno presi in considerazione per questo studio.
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Osservativo
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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San Diego, California, Stati Uniti, 92129
- Intercept Pharmaceuticals, Inc
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Tutti i pazienti che soddisfano i criteri diagnostici nel registro PBC del Regno Unito tra il 1° giugno 2015 e il 31 dicembre 2021 e che soddisfano i criteri di ammissibilità saranno presi in considerazione per lo studio.
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Diagnosi certa o probabile di PBC
- Fallimento dell'UDCA
- Età ≥18 anni alla data dell'indice
- Dati valutabili per almeno 12 mesi prima della data dell'indice (inclusa)
Criteri chiave di esclusione:
- Storia o presenza di altre malattie epatiche concomitanti
- Pazienti con valori di laboratorio indicativi di scompenso epatico o danno epatobiliare significativo
- Storia del trapianto di fegato
- Evidenza dell'uso di OCA, fenofibrato o bezafibrato
- Anamnesi o presenza di eventi di scompenso epatico
- Partecipazione a una sperimentazione clinica per un farmaco PBC
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Retrospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Gruppo di trattamento dell'OCA
Pazienti con PBC con una storia di fallimento dell'UDCA che hanno iniziato l'OCA nella finestra dello studio (dal 1° giugno 2015 al 31 dicembre 2021)
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una volta al giorno, somministrazione orale
Altri nomi:
una volta al giorno, somministrazione orale
Altri nomi:
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Gruppo di controllo
Pazienti con PBC con una storia di fallimento dell'UDCA che erano eleggibili ma non sono stati trattati con OCA (o fibrati off-label) nella finestra dello studio (dal 1° giugno 2015 al 31 dicembre 2021)
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Nessun farmaco in studio è fornito dallo sponsor o dai ricercatori.
La decisione di avviare, continuare o interrompere l'UDCA o di modificare il dosaggio dell'UDCA è interamente a discrezione del medico curante in base al proprio standard di cura e non è in alcun modo influenzata dallo sponsor o dalle istituzioni partecipanti.
L'utilizzo da parte dell'UDCA viene registrato e incluso nel registro dello studio.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Tempo alla prima occorrenza dell'endpoint composito di morte per tutte le cause, trapianto di fegato o scompenso epatico.
Lasso di tempo: Tempo dalla data indice alla prima occorrenza degli eventi dell'endpoint composito, valutato fino a 62 mesi.
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Tempo dalla data indice alla prima occorrenza degli eventi dell'endpoint composito, valutato fino a 62 mesi.
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Tempo alla prima occorrenza di morte per tutte le cause
Lasso di tempo: Tempo dalla data indice alla prima occorrenza di morte per tutte le cause, valutato fino a 62 mesi.
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Tempo dalla data indice alla prima occorrenza di morte per tutte le cause, valutato fino a 62 mesi.
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Tempo alla prima occorrenza di trapianto di fegato
Lasso di tempo: Tempo dalla data indice alla prima occorrenza di trapianto di fegato, valutato fino a 62 mesi.
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Tempo dalla data indice alla prima occorrenza di trapianto di fegato, valutato fino a 62 mesi.
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Tempo alla prima occorrenza di scompenso epatico
Lasso di tempo: Tempo dalla data indice alla prima occorrenza di ricovero per scompenso epatico, valutato fino a 62 mesi.
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Tempo dalla data indice alla prima occorrenza di ricovero per scompenso epatico, valutato fino a 62 mesi.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
28 marzo 2022
Completamento primario (Stimato)
1 giugno 2023
Completamento dello studio (Stimato)
1 luglio 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 marzo 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 marzo 2022
Primo Inserito (Effettivo)
24 marzo 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
9 ottobre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 ottobre 2023
Ultimo verificato
1 ottobre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 747-404
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .