En virkelig verdens dataundersøgelse for at evaluere effektiviteten af OCA på leverudfald hos PBC-patienter (HEROES-PBC)
5. oktober 2023 opdateret af: Intercept Pharmaceuticals
Undersøgelse, der evaluerer effektiviteten af obeticholsyre på leverresultater i den virkelige verden hos patienter med primær biliær kolangitis
Dette er et observationelt, retrospektivt kohortestudie, der anvender det britiske PBC-register, der sammenligner patienter med primær biliær kolangitis (PBC), som fejlede behandling med ursodeoxycholsyre (UDCA) og blev behandlet med obeticholsyre (OCA) med patienter med PBC, der svigtede UDCA-behandling og blev ikke behandlet med andenlinjebehandling.
Undersøgelsen er designet til at evaluere effektiviteten af OCA.
Alle patienter, der opfylder diagnostiske kriterier for PBC i databasen mellem 01. juni 2015 og 31. december 2021, og som opfylder alle berettigelseskriterier, vil komme i betragtning til denne undersøgelse.
Studieoversigt
Status
Trukket tilbage
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92129
- Intercept Pharmaceuticals, Inc
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Alle patienter, der opfylder diagnostiske kriterier i UK PBC-registret mellem 01. juni 2015 og 31. december 2021, og som opfylder berettigelseskriterierne, vil komme i betragtning til undersøgelsen.
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Sikker eller sandsynlig PBC-diagnose
- UDCA-fejl
- Alder ≥18 år på indeksdatoen
- Evaluerbare data i mindst 12 måneder før indeksdatoen (inklusive)
Nøgleekskluderingskriterier:
- Anamnese eller tilstedeværelse af andre samtidige leversygdomme
- Patienter med laboratorieværdier, der indikerer leverdekompensation eller betydelig hepatobiliær skade
- Historie om levertransplantation
- Beviser for brug af OCA, fenofibrat eller bezafibrat
- Anamnese eller tilstedeværelse af leverdekompenserende hændelser
- Deltagelse i et klinisk forsøg med PBC-medicin
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
OCA Behandlingsgruppe
PBC-patienter med en historie med UDCA-svigt, som påbegyndte OCA i undersøgelsesvinduet (1. juni 2015 til 31. december 2021)
|
en gang dagligt, oral administration
Andre navne:
en gang dagligt, oral administration
Andre navne:
|
|
Kontrolgruppe
PBC-patienter med en historie med UDCA-svigt, som var kvalificerede, men ikke blev behandlet med OCA (eller off-label fibrater) i undersøgelsesvinduet (01. juni 2015 til 31. december 2021)
|
Ingen undersøgelsesmedicin leveres af sponsoren eller af efterforskerne.
Beslutningen om at påbegynde, fortsætte eller afbryde UDCA eller at ændre UDCA-dosering er helt op til den behandlende læges skøn i henhold til deres standard for pleje og er på ingen måde påvirket af sponsoren eller de deltagende institutioner.
UDCA-udnyttelse registreres og inkluderes i undersøgelsesposten.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tid til den første forekomst af det sammensatte endepunkt af dødsfald af alle årsager, levertransplantation eller leverdekompensation.
Tidsramme: Tid fra indeksdato til første forekomst af de sammensatte endepunktshændelser, vurderet op til 62 måneder.
|
Tid fra indeksdato til første forekomst af de sammensatte endepunktshændelser, vurderet op til 62 måneder.
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tid til den første forekomst af dødsfald af alle årsager
Tidsramme: Tid fra indeksdato til første forekomst af dødsfald af alle årsager, vurderet op til 62 måneder.
|
Tid fra indeksdato til første forekomst af dødsfald af alle årsager, vurderet op til 62 måneder.
|
|
Tid til den første forekomst af levertransplantation
Tidsramme: Tid fra indeksdato til første forekomst af levertransplantation, vurderet op til 62 måneder.
|
Tid fra indeksdato til første forekomst af levertransplantation, vurderet op til 62 måneder.
|
|
Tid til første forekomst af leverdekompensation
Tidsramme: Tid fra indeksdato til første forekomst af hospitalsindlæggelse for leverdekompensation, vurderet op til 62 måneder.
|
Tid fra indeksdato til første forekomst af hospitalsindlæggelse for leverdekompensation, vurderet op til 62 måneder.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
28. marts 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. juni 2023
Studieafslutning (Anslået)
1. juli 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
4. marts 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
14. marts 2022
Først opslået (Faktiske)
24. marts 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
9. oktober 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
5. oktober 2023
Sidst verificeret
1. oktober 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 747-404
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .