K validaci nového krevního biomarkeru pro včasnou diagnostiku Parkinsonovy choroby (BIOPARK)
Hodnocení výkonnosti Clinique d'un Nouveau Biomarqueur Sanguin Des Phases précoces de la Maladie de Parkinson
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Parkinsonova nemoc (PD) postihuje více než 7 milionů lidí na celém světě a představuje rostoucí zdravotní a socioekonomickou zátěž. Je to nevyléčitelné neurodegenerativní onemocnění a hledání biomarkerů, které umožňují spolehlivou včasnou diagnostiku a poskytují nové terapeutické cíle, je zásadní pro nalezení léků na PD.
V nedávno publikované preklinické a klinické studii výzkumníci identifikovali u 2 potkaních modelů PD a modelu primátů a ve 2 lidských kohortách z biobank významné deregulace 6 sérových metabolitů: acetoacetátu, betainu, beta-hydroxybutyrátu, kreatinu, pyruvátu a valinu. . Z těchto 6 metabolitů vytvořili složený biomarker, který umožnil klasifikovat de novo parkinsonské pacienty proti kontrolám (zdravé subjekty) s přesností (definovanou jako poměr (správně klasifikovaný/celkový) 82,6 %. Tato studie poprvé prokázala, že k běžné metabolické dysregulaci dochází časně buď na zvířecích modelech, nebo u pacientů s PD, a tak poskytuje nezaujatý diagnostický nástroj a také hlavní hypotézu pro pochopení patofyziologie onemocnění a vývoj inovativních terapeutických přístupů. .
Cílem BIOPARKU je zlepšit klinickou diagnostiku časné PD pomocí krevního biomarkeru.
Za tímto účelem budou vyšetřovatelé zkoumat, zda je biomarker schopen rozlišit mezi pacienty s PD >5 let a již léčenými dopaminergními léky (tedy s velmi vysokým diagnostickým potvrzením) a pacienty trpícími jinými neurodegenerativními onemocněními, které jsou s ním často zaměňovány, zejména Mnohočetná systémová atrofie (MSA). Kromě toho vyšetřovatelé doufají, že potvrdí předběžné výsledky na nové kohortě pacientů de novo.
Za tímto účelem využijí již optimalizovanou metodu pro objevování biomarkerů, tzn. Metabolomika na séru pacienta založená na nukleární magnetické rezonanci (NMR).
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Florence Fauvelle, PhD
- Telefonní číslo: (33)456520600
- E-mail: florence.fauvelle@univ-grenoble-alpes.fr
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Andrea Kistner, PhD
- E-mail: Akistner@chu-grenoble.fr
Studijní místa
-
-
-
Grenoble, Francie, 38043
- Nábor
- CHU Grenoble Alpes
-
Kontakt:
- Florence FAUVELLE
- Telefonní číslo: +33 (0)4 56 52 06 00
- E-mail: florence.fauvelle@univ-grenoble-alpes.fr
-
Kontakt:
- Andrea KISTNER, PhD
- Telefonní číslo: +33 (0)4 76765791
- E-mail: AKistner@chu-grenoble.fr
-
Kontakt:
- ELENA MORO
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s de novo Parkinsonovou nemocí, bez dopaminergní léčby
- Pacienti s pokročilou Parkinsonovou chorobou (> 5 let) s dopaminergní léčbou
- Pacienti s mnohočetnou systémovou atrofií
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s hlubokou mozkovou stimulací
- Jiná neurodegenerativní onemocnění
- pacienti chránění francouzskými zákony (těhotné nebo kojící ženy, vězni, ...)
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Parkinsonova nemoc, nově
pacientů s de novo PD, bez dopaminergní léčby
|
|
Parkinsonova choroba, pokročilé stadium
Pacienti s PD s diagnózou >5 let, s dopaminergní léčbou a motorickými fluktuacemi.
|
|
Mnohočetná systémová atrofie
pacientů s mnohočetnou systémovou atrofií
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
validace biomarkeru u pokročilého stadia PD
Časové okno: 2 roky
|
Hlavním cílem projektu je vyhodnotit, zda je klasifikace pomocí biomarkeru v souladu s diagnózou u kohorty parkinsonských pacientů s vysokou diagnostickou konfirmací, tj. pacientů léčených L-Dopa déle než 5 let.
|
2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Validace biomarkeru v nové kohortě pacientů s PD
Časové okno: 2 roky
|
Prvním sekundárním cílem je posoudit, zda biomarker predikuje onemocnění u nové kohorty pacientů s de novo parkinsonskou nemocí
|
2 roky
|
|
Specifičnost biomarkeru pro PD
Časové okno: 2 roky
|
Druhým sekundárním cílem je posoudit specifičnost krevního biomarkeru pro diferenciální diagnostiku PD (časné a pozdní stadium) jeho měřením v populaci pacientů s pravděpodobnou AMS (což je patologie, která má pro PD matoucí vliv).
|
2 roky
|
|
Korelace s MDS-UPDRS
Časové okno: 2 roky
|
Třetím sekundárním cílem je u všech pacientů posoudit, zda je klasifikace v souladu s motorickým skóre MDS-UPDRS hodnoceným při zařazení.
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Elena Moro, University Hospital, Grenoble
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 38RC21.0421
- 2022-A00337-36 (Jiný identifikátor: ID RCB)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .