Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Mot validering av en ny blodbiomarkør for tidlig diagnose av Parkinsons sykdom (BIOPARK)

5. desember 2024 oppdatert av: University Hospital, Grenoble

Evaluering de la Performance Clinique d'un Nouveau Biomarqueur Sanguin Des Phases precoces de la Maladie de Parkinson

Etterforskerne har nylig oppdaget en metabolsk biomarkør som forutsier Parkinsons sykdom (PD) i de tidlige stadiene hos pasienter og i dyremodeller. Målet med BIOPARK er å undersøke hvordan biomarkøren utvikler seg i avansert PD-stadium, når diagnosebekreftelsen er høyere, en in de novo PD-pasienter som kommer fra et annet geografisk område enn de i publikasjonen (siden det er kjent at metabolomet i stor grad er påvirket av livsstil). De vil også vurdere om biomarkøren er i stand til å skille pasienter med et parkinsonsyndrom ofte forvekslet med parkinsons sykdom, dvs. Multippel systematrofi (MSA).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Parkinsons sykdom

Detaljert beskrivelse

Parkinsons sykdom (PD) påvirker mer enn 7 millioner mennesker over hele verden og representerer en økende helsemessig og sosioøkonomisk byrde. Det er en uhelbredelig nevrodegenerativ sykdom, og søket etter biomarkører som tillater pålitelig tidlig diagnose og gir nye terapeutiske mål er avgjørende for å finne kurer for PD.

I en nylig publisert preklinisk og klinisk studie har etterforskerne identifisert i 2 rottemodeller av PD og en primatmodell og i 2 humane kohorter fra biobanker signifikante dereguleringer av 6 serummetabolitter: acetoacetat, betain, beta-hydroksybutyrat, kreatin, pyruvat og valin . Fra disse 6 metabolittene bygde de en sammensatt biomarkør, som gjorde det mulig å klassifisere de novo parkinsonpasienter mot kontroller (friske personer) med en nøyaktighet (definert som forholdet (korrekt klassifisert/totalt) på 82,6 %. Denne studien demonstrerte for første gang at en vanlig metabolsk dysregulering forekommer tidlig i enten dyremodeller eller hos PD-pasienter, og gir dermed et objektivt diagnostisk verktøy samt en hovedhypotese for forståelsen av sykdommens patofysiologi og utvikling av innovative terapeutiske tilnærminger .

Målet med BIOPARK er å forbedre den kliniske diagnosen tidlig PD ved å bruke blodbiomarkøren.

For dette formål vil etterforskerne studere om biomarkøren er i stand til å skille mellom pasienter med PD >5 år og allerede behandlet med dopaminerge legemidler (dermed med en svært høy diagnostisk bekreftelse) og pasienter som lider av andre nevrodegenerative sykdommer som ofte forveksles med den, hovedsakelig Multippel systematrofi (MSA). Videre håper etterforskerne å bekrefte de foreløpige resultatene på en ny kohort av de novo-pasienter.

For det formålet vil de bruke den allerede optimaliserte metoden for biomarkørfunn, dvs. Kjernemagnetisk resonans (NMR)-basert metabolomikk på pasientserum.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Florence Fauvelle, PhD
Telefonnummer: (33)456520600
E-post: florence.fauvelle@univ-grenoble-alpes.fr

Studer Kontakt Backup

Navn: Andrea Kistner, PhD
E-post: Akistner@chu-grenoble.fr

Studiesteder

Frankrike
- - Grenoble, Frankrike, 38043
    - Rekruttering
    - CHU Grenoble Alpes
    - Ta kontakt med:
      
      Florence FAUVELLE
      
      Telefonnummer: +33 (0)4 56 52 06 00
      
      E-post: florence.fauvelle@univ-grenoble-alpes.fr
    - Ta kontakt med:
      
      Andrea KISTNER, PhD
      
      Telefonnummer: +33 (0)4 76765791
      
      E-post: AKistner@chu-grenoble.fr
    - Ta kontakt med:
      
      ELENA MORO

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen består av pasienter som kommer for konsultasjon eller innleggelse til dagklinikk ved nevrologisk avdeling ved universitetssykehuset Grenoble.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter med de novo Parkinsons sykdom, uten dopaminerg behandling
Pasienter med avansert Parkinsons sykdom (> 5 år) med dopaminerg behandling
Pasienter med multippel systematrofi

Ekskluderingskriterier:

Pasienter med dyp hjernestimulering
Andre nevrodegenerative sykdommer
pasienter beskyttet av fransk lov (gravide eller ammende kvinner, fanger, ...)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Parkinsons sykdom, de novo pasienter med de novo PD, uten dopaminerg behandling
Parkinsons sykdom, avansert stadium PD-pasienter med diagnose >5 år, med dopaminerg behandling og motoriske svingninger.
Multippel systematrofi pasienter med multippel systematrofi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
validering av biomarkøren i avansert stadium PD Tidsramme: 2 år	Hovedmålet med prosjektet er å evaluere om klassifisering med biomarkøren stemmer overens med diagnosen i en kohort av parkinsonpasienter med høy diagnostisk bekreftelse, dvs. pasienter behandlet med L-Dopa i over 5 år	2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Validering av biomarkøren i en ny kohort av PD-pasienter Tidsramme: 2 år	Det første sekundære målet er å vurdere om biomarkøren forutsier sykdom i en ny kohort av de novo parkinsonpasienter	2 år
Spesifisitet av biomarkøren for PD Tidsramme: 2 år	Det andre sekundære målet er å vurdere spesifisiteten til blodbiomarkøren for differensialdiagnosen av PD (tidlig og sent stadium) ved å måle den i en pasientpopulasjon med sannsynlig AMS (som er en patologi som forstyrrer PD)	2 år
Korrelasjon med MDS-UPDRS Tidsramme: 2 år	Det tredje sekundære målet er å vurdere, for alle pasienter, om klassifiseringen stemmer overens med MDS-UPDRS motorisk score vurdert ved inkludering	2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Grenoble

Samarbeidspartnere

Grenoble Institut des Neurosciences

Etterforskere

Hovedetterforsker: Elena Moro, University Hospital, Grenoble

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Mallet D, Dufourd T, Decourt M, Carcenac C, Bossu P, Verlin L, Fernagut PO, Benoit-Marand M, Spalletta G, Barbier EL, Carnicella S, Sgambato V, Fauvelle F, Boulet S. A metabolic biomarker predicts Parkinson's disease at the early stages in patients and animal models. J Clin Invest. 2022 Feb 15;132(4):e146400. doi: 10.1172/JCI146400.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. oktober 2022

Primær fullføring (Antatt)

16. oktober 2025

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. mai 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene