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Hacia la Validación de un Nuevo Biomarcador Sanguíneo para el Diagnóstico Precoz de la Enfermedad de Parkinson (BIOPARK)

5 de octubre de 2023 actualizado por: University Hospital, Grenoble

Evaluación de la Performance Clinique d'un Nouveau Biomarqueur Sanguin Des Phases précoces de la Maladie de Parkinson

Los investigadores han descubierto recientemente un biomarcador metabólico que predice la enfermedad de Parkinson (EP) en las primeras etapas en pacientes y en modelos animales. El objetivo de BIOPARK es investigar cómo evoluciona el biomarcador en estadios avanzados de EP, cuando la confirmación del diagnóstico es mayor, y en pacientes con EP in de novo que provienen de un área geográfica diferente a los de la publicación (ya que se sabe que el metaboloma es mayoritariamente influenciado por el estilo de vida). También evaluarán si el biomarcador es capaz de distinguir a los pacientes con un síndrome parkinsoniano que a menudo se confunde con la enfermedad de Parkinson, es decir, Atrofia Multisistémica (MSA).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Descripción detallada

La enfermedad de Parkinson (EP) afecta a más de 7 millones de personas en todo el mundo y representa una carga sanitaria y socioeconómica creciente. Es una enfermedad neurodegenerativa incurable, y la búsqueda de biomarcadores que permitan un diagnóstico precoz fiable y proporcionen nuevas dianas terapéuticas es fundamental para encontrar curas para la EP.

En un estudio preclínico y clínico publicado recientemente, los investigadores identificaron en 2 modelos de ratas de EP y un modelo de primates y en 2 cohortes humanas de biobancos desregulaciones significativas de 6 metabolitos séricos: acetoacetato, betaína, beta-hidroxibutirato, creatina, piruvato y valina. . A partir de estos 6 metabolitos, construyeron un biomarcador compuesto, que permitió clasificar a los pacientes parkinsonianos de novo frente a los controles (sujetos sanos) con una precisión (definida como la relación (clasificados correctamente/total) del 82,6 %. Este estudio demostró por primera vez que una desregulación metabólica común ocurre temprano en modelos animales o en pacientes con EP, lo que proporciona una herramienta de diagnóstico imparcial, así como una hipótesis importante para la comprensión de la fisiopatología de la enfermedad y el desarrollo de enfoques terapéuticos innovadores. .

El objetivo de BIOPARK es mejorar el diagnóstico clínico de la EP temprana utilizando el biomarcador sanguíneo.

Para ello, los investigadores estudiarán si el biomarcador es capaz de diferenciar entre pacientes con EP > 5 años y ya tratados con fármacos dopaminérgicos (por tanto, con una confirmación diagnóstica muy alta) y pacientes que padecen otras enfermedades neurodegenerativas que suelen confundirse con ella, principalmente Atrofia Sistémica Múltiple (MSA). Además, los investigadores esperan confirmar los resultados preliminares en una nueva cohorte de pacientes de novo.

Para ello, utilizarán el método ya optimizado para el descubrimiento de biomarcadores, es decir, Metabolómica basada en resonancia magnética nuclear (RMN) en suero de pacientes.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

70

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

La población de estudio está formada por pacientes que acuden a la consulta o al ingreso en la clínica de día del departamento de neurología del hospital universitario de Grenoble.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con enfermedad de Parkinson de novo, sin tratamiento dopaminérgico
  • Pacientes con enfermedad de Parkinson avanzada (> 5 años) con tratamiento dopaminérgico
  • Pacientes con atrofia multisistémica

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con estimulación cerebral profunda
  • Otras enfermedades neurodegenerativas
  • pacientes protegidos por la ley francesa (mujeres embarazadas o lactantes, presos, ...)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Enfermedad de Parkinson, de novo
pacientes con EP de novo, sin tratamiento dopaminérgico
Enfermedad de Parkinson, etapa avanzada
Pacientes con EP con diagnóstico > 5 años, con tratamiento dopaminérgico y fluctuaciones motoras.
Atrofia multisistémica
pacientes con atrofia multisistémica

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
validación del biomarcador en EP en estadio avanzado
Periodo de tiempo: 2 años
El objetivo principal del proyecto es evaluar si la clasificación con el biomarcador es consistente con el diagnóstico en una cohorte de pacientes parkinsonianos con alta confirmación diagnóstica, es decir, pacientes tratados con L-Dopa durante más de 5 años.
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Validación del biomarcador en una nueva cohorte de pacientes con EP
Periodo de tiempo: 2 años
El primer objetivo secundario es evaluar si el biomarcador predice enfermedad en una nueva cohorte de pacientes parkinsonianos de novo
2 años
Especificidad del biomarcador para EP
Periodo de tiempo: 2 años
El segundo objetivo secundario es evaluar la especificidad del biomarcador sanguíneo para el diagnóstico diferencial de la EP (etapa temprana y tardía) midiéndolo en una población de pacientes con probable MAM (que es una patología de confusión para la EP)
2 años
Correlación con MDS-UPDRS
Periodo de tiempo: 2 años
El tercer objetivo secundario es evaluar, para todos los pacientes, si la clasificación es consistente con la puntuación motora MDS-UPDRS evaluada en la inclusión.
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Elena Moro, University Hospital, Grenoble

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de octubre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de octubre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

31 de mayo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de mayo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de mayo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

23 de mayo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de octubre de 2023

Última verificación

1 de octubre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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