Kohti uuden veren biomarkkerin validointia Parkinsonin taudin varhaiseen diagnosointiin (BIOPARK)
Evaluation de la Performance Clinique d'un Nouveau Biomarqueur Sanguin Des Phases précoces de la Maladie de Parkinson
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Parkinsonin tauti (PD) vaikuttaa yli 7 miljoonaan ihmiseen maailmanlaajuisesti, ja se on kasvava terveys- ja sosioekonominen taakka. Se on parantumaton hermostoa rappeuttava sairaus, ja luotettavan varhaisen diagnoosin mahdollistavien ja uusia terapeuttisia kohteita tarjoavien biomarkkereiden etsiminen on välttämätöntä PD:n parannuskeinojen löytämiseksi.
Äskettäin julkaistussa prekliinisessä ja kliinisessä tutkimuksessa tutkijat ovat havainneet kahdessa PD:n rottamallissa ja kädellismallissa sekä kahdessa biopankkien ihmiskohortissa kuuden seerumin metaboliitin: asetoasetaatin, betaiinin, beetahydroksibutyraatin, kreatiinin, pyruvaatin ja valiinin, merkittävän säätelyn purkamisen. . Näistä kuudesta metaboliitista he rakensivat komposiittibiomarkkerin, joka mahdollisti de novo Parkinson-potilaiden luokittelun verrokkeihin (terveet koehenkilöt) 82,6 %:n tarkkuudella (määritelty suhteeksi (oikein luokiteltu/kokonaismäärä)). Tämä tutkimus osoitti ensimmäistä kertaa, että yleinen aineenvaihduntahäiriö esiintyy varhaisessa vaiheessa joko eläinmalleissa tai PD-potilaissa, mikä tarjoaa puolueettoman diagnostisen työkalun sekä tärkeän hypoteesin taudin patofysiologian ymmärtämiseksi ja innovatiivisten terapeuttisten lähestymistapojen kehittämiseksi. .
BIOPARKin tavoitteena on parantaa varhaisen PD:n kliinistä diagnoosia veren biomarkkerin avulla.
Tätä tarkoitusta varten tutkijat selvittävät, pystyykö biomarkkeri erottamaan yli 5-vuotiaat PD-potilaat, jotka on jo hoidettu dopaminergisillä lääkkeillä (siis erittäin korkealla diagnostisella varmuudella) potilaista, jotka kärsivät muista neurodegeneratiivisista sairauksista, jotka usein sekoitetaan siihen, lähinnä Multiple Systeme Atrophy (MSA). Lisäksi tutkijat toivovat vahvistavansa alustavat tulokset uudesta de novo -potilaiden ryhmästä.
Tätä tarkoitusta varten he käyttävät jo optimoitua menetelmää biomarkkerien löytämiseen, ts. Ydinmagneettiseen resonanssiin (NMR) perustuva metabolomiikka potilaan seerumissa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Florence Fauvelle, PhD
- Puhelinnumero: (33)456520600
- Sähköposti: florence.fauvelle@univ-grenoble-alpes.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Andrea Kistner, PhD
- Sähköposti: Akistner@chu-grenoble.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Grenoble, Ranska, 38043
- Rekrytointi
- CHU Grenoble Alpes
-
Ottaa yhteyttä:
- Florence FAUVELLE
- Puhelinnumero: +33 (0)4 56 52 06 00
- Sähköposti: florence.fauvelle@univ-grenoble-alpes.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Andrea KISTNER, PhD
- Puhelinnumero: +33 (0)4 76765791
- Sähköposti: AKistner@chu-grenoble.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- ELENA MORO
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on de novo Parkinsonin tauti, ilman dopaminergistä hoitoa
- Potilaat, joilla on pitkälle edennyt Parkinsonin tauti (> 5 vuotta) ja jotka saavat dopaminergistä hoitoa
- Potilaat, joilla on monisysteeminen atrofia
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on syvä aivostimulaatio
- Muut neurodegeneratiiviset sairaudet
- Ranskan lain suojaamat potilaat (raskaana olevat tai imettävät naiset, vangit jne.)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Parkinsonin tauti, de novo
potilailla, joilla on de novo PD, ilman dopaminergistä hoitoa
|
|
Parkinsonin tauti, pitkälle edennyt
PD-potilaat, joilla on diagnoosi > 5 vuotta, dopaminerginen hoito ja motoriset vaihtelut.
|
|
Monisysteeminen atrofia
potilailla, joilla on monisysteeminen atrofia
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
biomarkkerin validointi pitkälle edenneessä PD:ssä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Hankkeen päätavoitteena on arvioida, onko biomarkkerin luokittelu yhdenmukainen diagnoosin kanssa parkinsonipotilaiden kohortissa, jolla on korkea diagnostinen vahvistus, eli potilailla, joita on hoidettu L-Dopalla yli 5 vuotta
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Biomarkkerin validointi uudessa PD-potilaiden ryhmässä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Ensimmäinen toissijainen tavoite on arvioida, ennustaako biomarkkeri sairautta uudessa de novo Parkinson -potilasryhmässä
|
2 vuotta
|
|
PD:n biomarkkerin spesifisyys
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Toinen toissijainen tavoite on arvioida veren biomarkkerin spesifisyyttä PD:n erotusdiagnoosissa (varhainen ja myöhäinen vaihe) mittaamalla se potilaspopulaatiossa, jolla on todennäköinen AMS (joka on PD:tä hämmentävä patologia).
|
2 vuotta
|
|
Korrelaatio MDS-UPDRS:n kanssa
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Kolmas toissijainen tavoite on arvioida kaikkien potilaiden osalta, onko luokitus yhdenmukainen MDS-UPDRS-motorisen pistemäärän kanssa, joka arvioitiin sisällytyksessä
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Elena Moro, University Hospital, Grenoble
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 38RC21.0421
- 2022-A00337-36 (Muu tunniste: ID RCB)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .