Stimulace míchy u spinální svalové atrofie (SCSinSMA)
20. února 2026 aktualizováno: Marco Capogrosso
Stimulace míchy pro léčbu motorických deficitů u lidí se spinální svalovou atrofií
Stimulace míchy (SCS) prokázala pozoruhodnou účinnost při obnově motorických funkcí u lidí s poraněním míchy tím, že nábor aferentních vstupů zvýšil citlivost ušetřených nervových okruhů na reziduální kortikální vstupy.
Tento pilotní projekt otestuje, zda SCS může prokázat zlepšení motorických deficitů u lidí se spinální svalovou atrofií (SMA) typu 3 nebo 4.
Vyšetřovatelé zařadí až šest subjektů se SMA typu 3 nebo 4 ve věku 16 let nebo starších, kteří vykazují kvantifikovatelné motorické deficity nohou, ale jsou schopni samostatně stát.
Výzkumníci poté implantují subjektům perkutánní, bilaterální, lineární spinální elektrody blízko bederní míchy po dobu až 29 dnů.
Ačkoli tyto elektrody nejsou optimalizovány pro motorické funkce, ale spíše pro jejich klinicky schválenou indikaci léčby bolesti, vědci se domnívají, že poskytují bezpečnou technologii umožňující našemu týmu provádět vědecká měření nezbytná k vyhodnocení potenciálu účinků SCS na motorickou paralýzu s SMA.
Po ukončení studie budou elektrody explantovány.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Výzkumníci plánují 1. ověřit, že stimulace míchy zvyšuje sílu kyčelních svalů u subjektů s SMA, 2. ověřit, že stimulace míchy zlepšuje motorickou kontrolu u subjektů se SMA, 3. ověřit, že stimulace míchy indukuje měřitelné změny v míšních okruzích a motoneuronu náborové vlastnosti během 29denního průběhu implantace.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
3
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let až 64 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt nebo rodič nebo zákonný zástupce subjektu (u nezletilých subjektů) poskytl písemný informovaný souhlas a povolení podle zákona HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act), kde je to relevantní, před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií. Menší subjekty budou požádány o písemný souhlas podle místních požadavků.
- Subjekt má diagnózu 5q-autozomálně recesivního SMA potvrzenou stanovením genetické delece v genu SMN1 (5q12.2-q13.3)
Subjekt je diagnostikován jako SMA typu 3 nebo typu 4 na základě následujících kritérií
- Onemocnění se projevilo po 18 měsících věku
- Onemocnění se projevilo po ambulaci
- Subjekt je ve věku ≥16 let a <65 let
- Subjekt je schopen stát samostatně po dobu ≥3 sekund
- Skóre RHS nižší nebo rovné 65
- Subjekt (a jeho rodič nebo zákonný zástupce, pokud je subjekt nezletilý) je ochoten a schopen dodržovat plánované návštěvy a studijní postupy
Kritéria vyloučení:
- Subjekt má deformaci páteřního kanálu bránící implantaci elektrody, jak posoudil studující neurochirurg
- Subjekt má velikost míšního kanálu, která je nedostatečná pro implantaci elektrody, jak posoudil studující neurochirurg
- Subjekt má středně těžké nebo těžké kloubní kontraktury, které by mohly ovlivnit schopnost provádět studijní opatření
- Subjekt má vážné behaviorální nebo kognitivní problémy, které podle názoru zkoušejícího znemožňují účast ve studii
- Subjekt má předchozí nebo probíhající zdravotní stav, anamnézu, fyzikální nálezy nebo laboratorní abnormality, které by mohly ovlivnit bezpečnost anestezie nebo postupů, podle názoru je nepravděpodobné, že intervence nebo sledování budou správně dokončeny, nebo zhorší hodnocení výsledků studie vyšetřovatele
- Ženy jsou těhotné nebo kojící
- Subjekt trpí těžkou klaustrofobií
- Subjekt užívá antikoagulancia, antispasticitu nebo léky proti záchvatům do 4 týdnů od implantace elektrody nebo tyto léky vyžaduje během léčebné fáze studie
- Subjekt má lékařský implantát, který vylučuje zobrazování magnetickou rezonancí
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Základní věda
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Stimulace míchy
Všichni pacienti dostanou elektrody pro perkutánní stimulaci míchy implantované do epidurálního (obratl T12-L2) schválené FDA.
Elektrody budou během výzkumných aktivit připojeny k externím stimulátorům (buď schváleným FDA nebo výzkumným stimulátorům na lidské úrovni s bezpečnostními prvky).
|
2-4 svody schválené FDA pro léčbu příznaků refrakterní bolesti
|
|
Žádný zásah: Kontrolní skupina
Zdraví dobrovolníci mohou být zařazeni pro srovnávací data pro ty, kteří obdrželi páteřní elektrody.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Svalová slabost
Časové okno: 29 dní
|
Izometrický točivý moment: změřte izometrický točivý moment produkovaný subjektem v kyčli během flexe kyčle.
Porovnání výkonu SCS-on a SCS-off.
Kritéria úspěšnosti: ≥20% zvýšená produkce krouticího momentu oproti výchozí hodnotě SCS-off, měřeno během izometrického krouticího momentu s jedním kloubem.
|
29 dní
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky
Časové okno: 29 dní
|
Úspěšná kritéria: nebyla hlášena žádná závažná nežádoucí příhoda související se stimulací ani nesnesitelná nežádoucí příhoda
|
29 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Integrita struktury senzomotorické sítě
Časové okno: 29 dní
|
Vyšetřovatelé provedou High-definition Diffusion Weighted Imaging pro kvantifikaci frakční anizotropie jako měření integrity axonů v mozku a míše před a po studii.
|
29 dní
|
|
Svalová slabost 2
Časové okno: 29 dní
|
Aktivace svalů: změřte povrchové EMG produkované subjekty během izometrických pohybů kyčle, kolena a kotníku v normě HUMAC a porovnejte výkony SCS-on a SCS-off.
Významná změna:<20 % EMG RMS ve srovnání s SCS-on.
|
29 dní
|
|
Funkce motoru ROM
Časové okno: 29 dní
|
Rozsah pohybu (ROM): Významná změna: zvýšení o >20 % kyčelního kloubu (pokud je k dispozici) a kolenního kloubu (pokud je k dispozici) během SCS proti SCS-off, jak bylo měřeno pomocí HUMAC NORM během izotonických zkoušek s jedním kloubem.
|
29 dní
|
|
Funkce motoru RHS
Časové okno: 29 dní
|
Revised Hammersmith Functional Scale je další vylepšenou verzí Hammersmith Functional Motor Scale Extended a zahrnuje specifické položky zaměřené na kontrolu motoriky dolních končetin, jako je flexe v kyčli, stání a chůze, které jsou zvláště důležité pro studovanou populaci typu III. Škála je hodnocením výkonu 36 položek s rozsahem skóre od 0 do 69, ve kterém vyšší skóre značí lepší výkon. Významná změna: zlepšení o ≥2 body. Porovnejte výsledky mezi SCS-on a SCS-off. Měření funkce motoru 32. 32 položek MFM se často používá ve studiích neuromuskulárních poruch, a proto poskytuje smysluplné srovnání s výsledky jiných studií. Významná změna: zlepšení o ≥2 body. Porovnejte výsledky mezi SCS-on a SCS-off. |
29 dní
|
|
Funkce motoru: Únava
Časové okno: 29 dní
|
Únava bude hodnocena během testů motorických funkcí.
|
29 dní
|
|
Hustota struktury senzomotorické sítě
Časové okno: 29 dní
|
Vyšetřovatelé provedou High-definition Diffusion Weighted Imaging pro kvantifikaci frakční anizotropie jako měření hustoty axonů v mozku a míše před a po studii.
|
29 dní
|
|
Dojem
Časové okno: 29 dní
|
Vyšetřovatelé budou shromažďovat zpětnou vazbu od subjektů a terapeutů o tom, jak technologie funguje a co by chtěli upravit, pomocí The Clinical Global Impression Scale, škály 1-7, kde nižší číslo znamená lepší výkon a vyšší číslo znamená větší vliv. jejich nemoc.
|
29 dní
|
|
Funkce senzomotorické sítě
Časové okno: 29 dní
|
Vyšetřovatelé provedou klidový stav a motorickou funkční MRI mozku a míchy, aby kvantifikovali aktivaci neuronové sítě v klidu a během provádění jednoduché motorické úlohy, jako je kontrakce svalů nohou.
|
29 dní
|
|
Integrita kortikospinálního traktu
Časové okno: 29 dní
|
Vyšetřovatelé budou měřit svalový evokovaný potenciál v důsledku transkraniální magnetické stimulace kortikospinálního traktu za účelem posouzení integrity kortikospinálního traktu.
|
29 dní
|
|
Vzrušivost páteřního okruhu
Časové okno: 29 dní
|
Vyšetřovatelé budou měřit H-reflexy svalů nohou pro kvantifikaci excitability spinálních motoneuronů ke stimulaci primárních senzorických aferentací před a po studii.
Očekávaný výsledek: Naší hlavní vědeckou hypotézou je, že SCS obnoví monosynaptické reakce slabých míšních motoneuronů, a tím zvýší reakce H-reflexu před studiem a po něm.
|
29 dní
|
|
Rychlosti střelby motoneuronů
Časové okno: 29 dní
|
Vyšetřovatelé použijí EMG s vysokou hustotou na svalech nohou k výpočtu rychlosti výboje jediného výboje míšního motoneuronu během izometrických maximálních dobrovolných kontrakcí.
|
29 dní
|
|
Spouštěcí číslo motoru
Časové okno: 29 dní
|
Vyšetřovatelé použijí EMG s vysokou hustotou na svalech nohou k výpočtu počtu rychlostí výboje jediného výboje míšního motoneuronu během izometrických maximálních dobrovolných kontrakcí.
|
29 dní
|
|
Motorická funkce: 6minutový test chůze
Časové okno: 29 dní
|
6minutový test chůze: proveďte 6minutový test chůze se zapnutou SCS a vypnutou SCS a vzdálenost mezi zapnutou SCS a vypnutou SCS je nastavena na 24 m.
Pokud není pacient schopen chůze, jakékoli zvýšení vzdálenosti chůze oproti stavu s vypnutou SCS.
|
29 dní
|
|
Počet účastníků s nepohodlím/bolestí
Časové okno: 29 dní
|
Pacientům bude požádáno, aby poskytli skóre od 1 do 10, kde vyšší číslo znamená větší míru nepohodlí pro každou konfiguraci stimulace.
Stimulace míchy vyvolává brnění a další typy smyslových jevů. Je důležité dokumentovat, že intenzity stimulace potřebné ke zlepšení motorických funkcí zůstávají v rozmezí nebolestivých pocitů. |
29 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Marco Capogrosso, University of Pittsburgh
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
5. dubna 2022
Primární dokončení (Aktuální)
22. ledna 2024
Dokončení studie (Aktuální)
13. ledna 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. dubna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. června 2022
První zveřejněno (Aktuální)
24. června 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. února 2026
Naposledy ověřeno
1. ledna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nemoci míchy
- Nemoc motorických neuronů
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Svalová atrofie, Spinální
- Spinální svalové atrofie dětství
Další identifikační čísla studie
- STUDY21080158
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Data mohou být sdílena s jinými výzkumníky za účelem analýzy dat a spolupráce.
Časový rámec sdílení IPD
Data budou k dispozici na konci pokusu po zveřejnění prvního rukopisu.
Odhad je 2 roky od přihlášení prvního účastníka
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Data musí být přímo vyžádána PI a budou sdílena po dokončení nezbytné dohody o sdílení dat pro ochranu důvěrných informací o pacientech
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ano
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .