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Rückenmarkstimulation bei spinaler Muskelatrophie (SCSinSMA)

20. Februar 2026 aktualisiert von: Marco Capogrosso

Rückenmarkstimulation zur Behandlung von motorischen Defiziten bei Menschen mit spinaler Muskelatrophie

Die Rückenmarkstimulation (SCS) hat eine bemerkenswerte Wirksamkeit bei der Wiederherstellung der motorischen Funktion bei Menschen mit Rückenmarksverletzung gezeigt, indem afferenter Input rekrutiert wird, um die Reaktionsfähigkeit verschonter neuronaler Schaltkreise auf verbleibende kortikale Inputs zu verbessern. Dieses Pilotprojekt wird testen, ob SCS nachweislich motorische Defizite bei Menschen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) vom Typ 3 oder 4 verbessern kann. Die Ermittler werden bis zu sechs Probanden mit Typ 3 oder 4 SMA im Alter von 16 Jahren oder älter einschreiben, die quantifizierbare motorische Defizite der Beine aufweisen, aber in der Lage sind, unabhängig zu stehen. Die Prüfärzte werden den Probanden dann für einen Zeitraum von bis zu 29 Tagen perkutane, bilaterale, lineare Spinalelektroden in der Nähe des lumbalen Rückenmarks implantieren. Obwohl diese Elektroden nicht für die motorische Funktion optimiert sind, sondern für ihre klinisch zugelassene Indikation zur Behandlung von Schmerzen, glauben die Forscher, dass sie eine sichere Technologie darstellen, die es unserem Team ermöglicht, wissenschaftliche Messungen durchzuführen, die zur Bewertung des Potenzials der Auswirkungen von SCS bei motorischer Lähmung mit SMA erforderlich sind. Nach Abschluss der Studie werden die Elektroden explantiert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Forscher planen, 1. zu verifizieren, dass die Rückenmarkstimulation die Hüftmuskelkraft bei Probanden mit SMA erhöht, 2. zu verifizieren, dass die Rückenmarkstimulation die motorische Kontrolle bei Probanden mit SMA verbessert, 3. zu verifizieren, dass die Rückenmarkstimulation messbare Veränderungen in spinalen Kreisläufen und Motoneuronen hervorruft Rekrutierungseigenschaften im 29-tägigen Implantationsverlauf.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 64 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Proband oder die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Probanden (bei minderjährigen Probanden) haben vor allen studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung und die Genehmigung des Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) vorgelegt, sofern zutreffend. Kleinere Fächer werden gebeten, eine schriftliche Zustimmung gemäß den örtlichen Anforderungen zu geben.
  2. Das Subjekt hat eine Diagnose von 5q-autosomal-rezessiver SMA, bestätigt durch die Bestimmung einer genetischen Deletion im SMN1-Gen (5q12.2-q13.3)

  3. Bei dem Subjekt wird basierend auf den folgenden Kriterien SMA vom Typ 3 oder Typ 4 diagnostiziert

    1. Die Krankheit manifestierte sich nach dem 18. Lebensmonat
    2. Krankheit, die sich manifestierte, nachdem die Gehfähigkeit erworben wurde
  4. Das Subjekt ist ≥ 16 Jahre alt und < 65 Jahre alt
  5. Das Subjekt kann für ≥3 Sekunden selbstständig stehen
  6. RHS-Punktzahl kleiner oder gleich 65
  7. Der Proband (und der Elternteil oder Erziehungsberechtigte des Probanden, wenn der Proband minderjährig ist) ist bereit und in der Lage, geplante Besuche und Studienverfahren einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  1. Das Subjekt hat eine Verformung des Spinalkanals, die eine Elektrodenimplantation verhindert, wie vom Neurochirurgen der Studie beurteilt
  2. Die Größe des Spinalkanals des Probanden ist nach Einschätzung des Neurochirurgen der Studie für die Elektrodenimplantation unzureichend
  3. Das Subjekt hat mittelschwere oder schwere Gelenkkontrakturen, die die Fähigkeit zur Durchführung von Studienmaßnahmen beeinträchtigen würden
  4. Das Subjekt hat schwerwiegende Verhaltens- oder kognitive Probleme, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen
  5. Der Proband hat einen früheren oder anhaltenden Gesundheitszustand, eine Krankengeschichte, körperliche Befunde oder Laboranomalien, die die Sicherheit der Anästhesie oder der Verfahren beeinträchtigen könnten, es unwahrscheinlich machen, dass der Eingriff oder die Nachsorge korrekt abgeschlossen werden oder die Bewertung der Studienergebnisse beeinträchtigen, nach Meinung des Ermittlers
  6. Weibliche Probanden sind schwanger oder stillen
  7. Das Subjekt hat schwere Klaustrophobie
  8. Der Proband nimmt innerhalb von 4 Wochen nach der Elektrodenimplantation gerinnungshemmende, antispastische oder antikonvulsive Medikamente ein oder benötigt diese Medikamente während der Behandlungsphase der Studie
  9. Das Subjekt hat ein medizinisches Implantat, das eine Magnetresonanztomographie ausschließt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Rückenmarkstimulation
Alle Patienten erhalten von der FDA zugelassene Elektroden zur perkutanen Rückenmarkstimulation, die in den Epiduralraum (T12-L2-Wirbel) implantiert werden. Die Elektroden werden während der Forschungsaktivitäten an externe Stimulatoren (entweder von der FDA zugelassene oder für den Menschen geeignete Forschungsstimulatoren mit Sicherheitsfunktionen) angeschlossen.
Gerät: Rückenmarkstimulator (oktopolare Medtronic Vectris-Elektroden)
2-4 Ableitungen FDA-zugelassen zur Behandlung von Symptomen refraktärer Schmerzen
Kein Eingriff: Kontrollgruppe
Gesunde Freiwillige können zur Vergleichsdaten für diejenigen eingeschrieben werden, die die Rückenmarkselektroden erhalten haben.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Muskelschwäche
Zeitfenster: 29 Tage
Isometrisches Drehmoment: Messen Sie das isometrische Drehmoment, das von der Testperson an der Hüfte während der Hüftbeugung erzeugt wird. Vergleich der SCS-on- und SCS-off-Leistung. Erfolgskriterien: ≥20 % gesteigerte Drehmomentproduktion gegenüber der SCS-off-Basislinie, gemessen während eines isometrischen Einzelgelenk-Drehmoments.
29 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 29 Tage
Erfolgskriterien: Kein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis im Zusammenhang mit der Stimulation oder unerträgliches unerwünschtes Ereignis gemeldet
29 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Integrität der sensomotorischen Netzwerkstruktur
Zeitfenster: 29 Tage
Die Forscher werden eine hochauflösende diffusionsgewichtete Bildgebung durchführen, um die fraktionierte Anisotropie als Maß für die Axonintegrität im Gehirn und im Rückenmark vor und nach der Studie zu quantifizieren.
29 Tage
Muskelschwäche 2
Zeitfenster: 29 Tage
Muskelaktivierung: Messen Sie Oberflächen-EMGs, die von den Probanden während isometrischer Bewegungen der Hüfte, des Knies und des Knöchels in der HUMAC-Norm erzeugt wurden, und vergleichen Sie die SCS-on- mit der SCS-off-Leistung. Bedeutende Änderung: <20 % EMG RMS im Vergleich zu SCS-on.
29 Tage
Motorfunktions-ROM
Zeitfenster: 29 Tage
Range of Motion (ROM): Bedeutungsvolle Veränderung: Zunahme von >20 % des Hüftgelenks (falls verfügbar) und des Kniegelenks (falls verfügbar) während SCS gegen SCS-off, gemessen mit HUMAC NORM während isotonischer Einzelgelenkversuche.
29 Tage
Motorische Funktion RHS
Zeitfenster: 29 Tage

Die überarbeitete Hammersmith Functional Scale ist eine weiter verfeinerte Version der Hammersmith Functional Motor Scale Extended und enthält spezifische Elemente, die sich auf die motorische Kontrolle der unteren Extremitäten konzentrieren, wie Hüftbeugung, Stehen und Gehen, die besonders relevant für die Studienpopulation vom Typ III sind. Die Skala ist eine Leistungsbewertung mit 36 ​​Punkten und einem Punktebereich von 0-69, wobei höhere Punktzahlen eine bessere Leistung anzeigen.

Bedeutungsvolle Änderung: Verbesserung um ≥2 Punkte. Vergleichen Sie die Ergebnisse zwischen SCS-on und SCS-off. Motorische Funktionsmessung 32. Die MFM mit 32 Items wird häufig in Studien zu neuromuskulären Erkrankungen verwendet und bietet daher einen aussagekräftigen Vergleich mit den Ergebnissen anderer Studien. Bedeutungsvolle Änderung: Verbesserung um ≥2 Punkte. Vergleichen Sie die Ergebnisse zwischen SCS-on und SCS-off.
29 Tage
Motorische Funktion: Müdigkeit
Zeitfenster: 29 Tage
Die Ermüdung wird während motorischer Funktionstests beurteilt.
29 Tage
Sensomotorische Netzwerkstrukturdichte
Zeitfenster: 29 Tage
Die Forscher werden eine hochauflösende diffusionsgewichtete Bildgebung durchführen, um die fraktionierte Anisotropie als Maß für die Axondichte im Gehirn und im Rückenmark vor und nach der Studie zu quantifizieren.
29 Tage
Eindruck
Zeitfenster: 29 Tage
Die Ermittler werden Feedback von Probanden und Therapeuten dazu sammeln, wie die Technologie funktioniert und was sie ändern möchten, indem sie die Clinical Global Impression Scale verwenden, eine Skala von 1 bis 7, wobei eine niedrigere Zahl eine bessere Leistung und eine höhere Zahl eine stärkere Beeinträchtigung anzeigt ihre Krankheit.
29 Tage
Sensomotorische Netzwerkfunktion
Zeitfenster: 29 Tage
Die Forscher werden eine funktionelle MRT im Ruhezustand und bei motorischen Aufgaben des Gehirns und des Rückenmarks durchführen, um die Aktivierung des neuronalen Netzwerks im Ruhezustand und während der Ausführung einfacher motorischer Aufgaben wie der Kontraktion der Beinmuskeln zu quantifizieren.
29 Tage
Integrität des kortikospinalen Trakts
Zeitfenster: 29 Tage
Die Ermittler werden das muskelevozierte Potenzial infolge der transkraniellen Magnetstimulation des Cortico-Spinal-Trakts messen, um die Integrität des Cortico-Spinal-Trakts zu beurteilen.
29 Tage
Erregbarkeit des Wirbelsäulenkreislaufs
Zeitfenster: 29 Tage
Die Ermittler werden H-Reflexe der Beinmuskulatur messen, um die Erregbarkeit von Rückenmarksmotoneuronen auf die Stimulation von primären sensorischen Afferenzen vor und nach der Studie zu quantifizieren. Erwartetes Ergebnis: Unsere wichtigste wissenschaftliche Hypothese ist, dass SCS die monosynaptischen Reaktionen schwacher spinaler Motoneuronen wiederherstellt und somit die H-Reflex-Reaktionen vor und nach der Studie erhöht.
29 Tage
Motoneuron-Feuerraten
Zeitfenster: 29 Tage
Die Ermittler werden EMGs mit hoher Dichte an Beinmuskeln verwenden, um die Feuerungsraten einzelner spinaler Motoneuronenentladungen während isometrischer maximaler freiwilliger Kontraktionen zu berechnen.
29 Tage
Motorzündungsnummer
Zeitfenster: 29 Tage
Die Ermittler werden EMGs mit hoher Dichte an Beinmuskeln verwenden, um die Anzahl der Feuerungsraten einzelner spinaler Motoneuronenentladungen während isometrischer maximaler freiwilliger Kontraktionen zu berechnen.
29 Tage
Motorische Funktion: 6-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: 29 Tage
6-Minuten-Gehtest: Führen Sie den 6-Minuten-Gehtest mit SCS-an und SCS-aus durch, wobei der Abstand zwischen SCS-an und SCS-aus auf 24 m festgelegt ist. Wenn nicht gehfähig, jegliche erhöhte Gehstrecke gegenüber dem SCS-aus-Zustand.
29 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit Beschwerden/Schmerzen
Zeitfenster: 29 Tage
Patienten werden gebeten, für jede Stimulationskonfiguration eine Bewertung von 1 bis 10 anzugeben, wobei eine höhere Zahl ein größeres Maß an Unbehagen anzeigt. Die Rückenmarkstimulation erzeugt Kribbelempfindungen und andere Arten sensorischer Phänomene. Es ist wichtig zu dokumentieren, dass die zur Verbesserung der Motorfunktion erforderlichen Stimulationsintensitäten innerhalb eines Bereichs schmerzfreier Empfindungen bleiben.
29 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Marco Capogrosso

Mitarbeiter

Roche-Genentech

Ermittler

  • Hauptermittler: Marco Capogrosso, University of Pittsburgh

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. April 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Januar 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. April 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Juni 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Juni 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STUDY21080158

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Daten können mit anderen Forschern zum Zwecke der Datenanalyse und Zusammenarbeit geteilt werden.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die Daten werden am Ende der Studie nach Veröffentlichung des ersten Manuskripts verfügbar sein. Schätzungsweise 2 Jahre ab Einschreibung des ersten Teilnehmers

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Die Daten müssen direkt beim PI angefordert werden und werden nach Abschluss der erforderlichen Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten weitergegeben, um vertrauliche Patienteninformationen zu schützen

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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