Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ryggmärgsstimulering vid spinal muskelatrofi (SCSinSMA)

13 juni 2023 uppdaterad av: Marco Capogrosso

Ryggmärgsstimulering för behandling av motoriska underskott hos personer med spinal muskelatrofi

Ryggmärgsstimulering (SCS) har visat en anmärkningsvärd effekt för att återställa motorisk funktion hos personer med ryggmärgsskada genom att rekrytera afferent input för att förbättra känsligheten hos besparade neurala kretsar för kvarvarande kortikala ingångar. Denna pilot kommer att testa om SCS kan visa bevis för att förbättra motoriska underskott hos personer med typ 3 eller 4 spinal muskelatrofi (SMA). Utredarna kommer att registrera upp till sex försökspersoner med typ 3 eller 4 SMA i åldern 16 eller äldre som uppvisar kvantifierbara motoriska underskott i benen men som kan stå självständigt. Utredarna kommer sedan att implantera försökspersonerna med perkutana, bilaterala, linjära ryggradsledningar nära ländryggmärgen under en period på upp till 29 dagar. Även om dessa avledningar inte är optimerade för motorisk funktion utan snarare för deras kliniskt godkända indikation på att behandla smärta, tror forskarna att de tillhandahåller en säker teknologi som gör det möjligt för vårt team att utföra vetenskapliga mätningar som är nödvändiga för att utvärdera potentiella effekter av SCS vid motorisk förlamning med SMA. Efter studiens slut kommer avledningarna att explanteras.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Utredarna planerar att 1. verifiera att ryggmärgsstimulering ökar höftmuskelstyrkan hos patienter med SMA, 2. verifiera att ryggmärgsstimulering förbättrar motorkontrollen hos patienter med SMA, 3. verifiera att ryggmärgsstimulering inducerar mätbara förändringar i ryggradskretsar och motoneuron rekryteringsegenskaper under den 29 dagar långa implantationen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

10

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Sydney Bader, MS
  • Telefonnummer: 412-648-4196
  • E-post: syb17@pitt.edu

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 64 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ämnespersonens eller försökspersonens förälder eller vårdnadshavare (för minderåriga) har lämnat skriftligt informerat samtycke och HIPAA-tillstånd (Health Insurance Portability and Accountability Act), där så är tillämpligt, innan studierelaterade förfaranden påbörjas. Mindre ämnen kommer att uppmanas att ge skriftligt samtycke enligt lokala krav.
  2. Försökspersonen har en diagnos av 5q-autosomal recessiv SMA bekräftad genom bestämning av en genetisk deletion i SMN1-genen (5q12.2-q13.3)

  3. Personen diagnostiseras ha typ 3 eller typ 4 SMA baserat på följande kriterier

    1. Sjukdom manifesteras efter 18 månaders ålder
    2. Sjukdom manifesterad efter ambulation förvärvades
  4. Försökspersonen är ≥16 år och < 65 år
  5. Motivet kan stå självständigt i ≥3 sekunder
  6. RHS-poäng lägre eller lika med 65
  7. Försökspersonen (och försökspersonens förälder eller vårdnadshavare om försökspersonen är minderårig) är villig och kan följa schemalagda besök och studieprocedurer

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersonen har deformation av ryggradskanalen vilket förhindrar blyimplantation enligt bedömningen av studiens neurokirurg
  2. Försökspersonen har en storlek på ryggradskanalen som är otillräcklig för blyimplantation enligt bedömningen av studiens neurokirurg
  3. Försökspersonen har måttliga eller svåra ledkontrakturer som skulle påverka förmågan att utföra studieåtgärder
  4. Försökspersonen har allvarliga beteendemässiga eller kognitiva problem som hindrar deltagande i studien, enligt utredarens uppfattning
  5. Försökspersonen har tidigare eller pågående medicinskt tillstånd, sjukdomshistoria, fysiska fynd eller laboratorieavvikelser som kan påverka säkerheten vid anestesi eller procedurerna, göra det osannolikt att intervention eller uppföljning kommer att slutföras korrekt eller försämra bedömningen av studieresultat, enligt åsikten av utredaren
  6. Kvinnliga försökspersoner är gravida eller ammar
  7. Personen har svår klaustrofobi
  8. Försökspersonen är på antikoagulantia, anti-spasticitet eller anti-anfallsmedicin inom 4 veckor efter blyimplantation eller kräver dessa mediciner under studiens behandlingsfas
  9. Försökspersonen har ett medicinskt implantat som utesluter magnetisk resonanstomografi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Grundläggande vetenskap
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ryggmärgsstimulering
Alla patienter kommer att få FDA-godkända perkutana ryggmärgsstimuleringsledningar implanterade i epidural (T12-L2 kota) utrymmet. Ledningarna kommer att anslutas till externa stimulatorer (antingen FDA-godkända eller human-grade forskningsstimulatorer med säkerhetsfunktioner) under forskningsaktiviteter.
Enhet: Ryggmärgsstimulator (oktopolära Medtronic Vectris-ledningar)
2-4 ledningar FDA-godkända för behandling av symtom på refraktär smärta

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Muskelsvaghet
Tidsram: 29 dagar
Isometriskt vridmoment: mät det isometriska vridmomentet som patienten producerar vid höften under höftböjning. Jämförelse av SCS-on med SCS-off prestanda. Framgångskriterier: ≥20 % ökad vridmomentproduktion över SCS-off-baslinjen mätt under isometriskt vridmoment med en led.
29 dagar
Antal och svårighetsgrad av negativa händelser
Tidsram: 29 dagar
Framgångskriterier: ingen allvarlig biverkning relaterad till stimuleringen eller oacceptabla biverkning som rapporterats
29 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sensorimotorisk nätverksstruktur integritet
Tidsram: 29 dagar
Utredarna kommer att utföra High-Definition Diffusion Weighted Imaging för att kvantifiera fraktionell anisotropi som ett mått på axonintegritet i hjärnan och ryggmärgen före och efter studien.
29 dagar
Muskelsvaghet 2
Tidsram: 29 dagar
Muskelaktivering: mät yt-EMGs som produceras av försökspersonerna under isometriska rörelser av höft, knä och fotled i HUMAC Norm och jämför SCS-on med SCS-off prestanda. Meningsfull förändring: <20 % EMG RMS jämfört med SCS-on.
29 dagar
Motorfunktion ROM
Tidsram: 29 dagar
Rörelseomfång (ROM): Meningsfull förändring: ökning av >20 % av höftleden (om tillgänglig) och knäleden (om tillgänglig) under SCS mot SCS-off mätt med HUMAC NORM under enledsisotoniska försök.
29 dagar
Motorfunktion: 6-minuters gångtest
Tidsram: 29 dagar
6 minuters gångtest: utför 6 minuters gångtestet med SCS-på och SCS-av och avståndet mellan SCS-på och SCS-av är satt till 24 m. Om inte ambulator, eventuellt ökat ambulationsavstånd från SCS-off-tillstånd.
29 dagar
Motorfunktion RHS
Tidsram: 29 dagar

Den reviderade Hammersmith Functional Scale är en ytterligare förfinad version av Hammersmith Functional Motor Scale Extended och inkluderar specifika artiklar fokuserade på motorisk kontroll i de nedre extremiteterna såsom höftböjning, stående och gå som är särskilt relevanta för studiepopulationen av typ III. Skalan är en prestationsutvärdering med 36 objekt, med ett poängintervall från 0-69 där högre poäng indikerar bättre prestation.

Meningsfull förändring: ≥2 poängs förbättring. Jämför utfall mellan SCS-på och SCS-av. Motorfunktionsåtgärd 32. De 32 artiklarna MFM används ofta i prövningar av neuromuskulära störningar, och ger därför en meningsfull jämförelse med resultaten av andra prövningar. Meningsfull förändring: ≥2 poängs förbättring. Jämför utfall mellan SCS-på och SCS-av.
29 dagar
Motorfunktion: Trötthet
Tidsram: 29 dagar
Trötthet kommer att bedömas under motoriska funktionstester.
29 dagar
Obehag/smärta
Tidsram: 29 dagar
Patienterna kommer att uppmanas att ge en poäng från 1 till 10 där ett större antal indikerar en större mängd obehag för varje stimuleringskonfiguration. Ryggmärgsstimulering ger stickningar och andra typer av sensoriska fenomen. Det är viktigt att dokumentera att stimuleringsintensiteter som krävs för att förbättra motorfunktionen förblir inom en rad icke-smärtsamma förnimmelser.
29 dagar
Sensorimotorisk nätverksstrukturdensitet
Tidsram: 29 dagar
Utredarna kommer att utföra High-Definition Diffusion Weighted Imaging för att kvantifiera fraktionell anisotropi som ett mått på axondensitet i hjärnan och ryggmärgen före och efter studien.
29 dagar
Intryck
Tidsram: 29 dagar
Utredarna kommer att samla in ämnen och terapeuters feedback om hur tekniken fungerar och vad de skulle vilja modifiera med hjälp av The Clinical Global Impression Scale, en skala från 1-7 där ett lägre antal indikerar bättre prestanda och ett högre antal indikerar mer påverkad av deras sjukdom.
29 dagar
Sensorimotorisk nätverksfunktion
Tidsram: 29 dagar
Utredarna kommer att utföra vilotillstånd och funktionell MRT av hjärnan och ryggmärgen för att kvantifiera aktivering av neurala nätverk i vila och under utförandet av enkla motoriska uppgifter såsom benmuskelkontraktion.
29 dagar
Cortico-spinal Tract Integrity
Tidsram: 29 dagar
Utredarna kommer att mäta muskelframkallad potential till följd av transkraniell magnetisk stimulering av kortiko-spinalkanalen för att bedöma integriteten av cortico-spinalkanalen.
29 dagar
Spinal Circuit excitabilitet
Tidsram: 29 dagar
Utredarna kommer att mäta H-reflexer av benmuskler för att kvantifiera excitabilitet hos spinala motoneuroner till stimulering av primära sensoriska afferenter före och efter studien. Förväntat resultat: Vår huvudsakliga vetenskapliga hypotes är att SCS kommer att återställa monosynaptiska svar från svaga spinala motoneuroner, vilket ökar H-reflexsvaren före och efter studien.
29 dagar
Motoneuron skjuthastigheter
Tidsram: 29 dagar
Utredarna kommer att använda högdensitets-EMG på benmusklerna för att beräkna avfyringshastigheter för enstaka ryggradsmotoneuronurladdningar under isometriska maximala frivilliga sammandragningar.
29 dagar
Motorns skjutnummer
Tidsram: 29 dagar
Utredarna kommer att använda högdensitets-EMG på benmusklerna för att beräkna antalet avfyringshastigheter av enstaka spinal motoneuron-urladdningar under isometriska maximala frivilliga sammandragningar.
29 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Marco Capogrosso

Samarbetspartners

Roche-Genentech

Utredare

  • Huvudutredare: Marco Capogrosso, University of Pittsburgh

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 april 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 april 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 juni 2022

Första postat (Faktisk)

24 juni 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 juni 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 juni 2023

Senast verifierad

1 juni 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • STUDY21080158

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Data kan komma att delas med andra forskare i syfte att analysera och samarbeta.

Tidsram för IPD-delning

Data kommer att bli tillgängliga i slutet av rättegången vid publicering av det första manuskriptet. Uppskattning är 2 år från registrering av första deltagare

Kriterier för IPD Sharing Access

Data måste begäras direkt till PI och kommer att delas efter slutförandet av nödvändigt datadelningsavtal för att skydda konfidentiell patientinformation

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Spinal muskelatrofi typ 3

Kliniska prövningar på Ryggmärgsstimulator (oktopolära Medtronic Vectris-ledningar)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera