Estimulación de la médula espinal en la atrofia muscular espinal (SCSinSMA)
20 de febrero de 2026 actualizado por: Marco Capogrosso
Estimulación de la médula espinal para el tratamiento de los déficits motores en personas con atrofia muscular espinal
La estimulación de la médula espinal (SCS, por sus siglas en inglés) ha demostrado una eficacia notable en la restauración de la función motora en personas con lesión de la médula espinal mediante el reclutamiento de estímulos aferentes para mejorar la capacidad de respuesta de los circuitos neurales preservados a los estímulos corticales residuales.
Este piloto probará si SCS puede mostrar evidencia para mejorar los déficits motores en personas con atrofia muscular espinal (AME) tipo 3 o 4.
Los investigadores inscribirán hasta seis sujetos con AME tipo 3 o 4 de 16 años o más que muestren deficiencias motoras cuantificables en las piernas pero que sean capaces de pararse de forma independiente.
Luego, los investigadores implantarán a los sujetos cables espinales percutáneos, bilaterales y lineales cerca de la médula espinal lumbar durante un período de hasta 29 días.
Aunque estos cables no están optimizados para la función motora sino para su indicación clínicamente aprobada para el tratamiento del dolor, los investigadores creen que proporcionan una tecnología segura que permite a nuestro equipo realizar las mediciones científicas necesarias para evaluar el potencial de los efectos de SCS en la parálisis motora con AME.
Una vez finalizado el estudio, se explantarán los cables.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los investigadores planean 1. verificar que la estimulación de la médula espinal aumenta la fuerza de los músculos de la cadera en sujetos con AME, 2. verificar que la estimulación de la médula espinal mejora el control motor en sujetos con AME, 3. verificar que la estimulación de la médula espinal induce cambios medibles en los circuitos espinales y las motoneuronas propiedades de reclutamiento en el curso de 29 días de implantación.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
3
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años a 64 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto o el padre o tutor legal del sujeto (para sujetos menores) ha proporcionado un consentimiento informado por escrito y la autorización de la Ley de portabilidad y responsabilidad del seguro médico (HIPAA), cuando corresponda, antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio. Se les pedirá a los sujetos menores que den su consentimiento por escrito de acuerdo con los requisitos locales.
- El sujeto tiene un diagnóstico de AME autosómico recesivo 5q confirmado por la determinación de una deleción genética en el gen SMN1 (5q12.2-q13.3)
El sujeto es diagnosticado con AME tipo 3 o tipo 4 según los siguientes criterios
- Enfermedad que se manifiesta después de los 18 meses de edad
- Enfermedad que se manifiesta después de adquirir la deambulación.
- El sujeto tiene ≥16 años y < 65 años
- El sujeto es capaz de pararse de forma independiente durante ≥3 segundos
- Puntaje RHS menor o igual a 65
- El sujeto (y el padre o tutor legal del sujeto si el sujeto es menor de edad) está dispuesto y es capaz de cumplir con las visitas programadas y los procedimientos del estudio.
Criterio de exclusión:
- El sujeto tiene una deformación del canal espinal que impide la implantación del cable según lo juzgado por el neurocirujano del estudio
- El tamaño del canal espinal del sujeto es insuficiente para la implantación del cable según lo juzgado por el neurocirujano del estudio
- El sujeto tiene contracturas articulares moderadas o graves que afectarían la capacidad para realizar las medidas del estudio
- El sujeto tiene problemas cognitivos o conductuales graves que impiden la participación en el estudio, en opinión del investigador.
- El sujeto tiene una condición médica previa o en curso, historial médico, hallazgos físicos o anomalías de laboratorio que podrían afectar la seguridad de la anestesia o los procedimientos, hacen que sea poco probable que la intervención o el seguimiento se completen correctamente o perjudiquen la evaluación de los resultados del estudio, en la opinión del investigador
- Los sujetos femeninos están embarazadas o amamantando
- El sujeto tiene claustrofobia severa.
- El sujeto está tomando medicamentos anticoagulantes, antiespásticos o anticonvulsivos dentro de las 4 semanas posteriores a la implantación del cable o requiere estos medicamentos durante la fase de tratamiento del estudio
- El sujeto tiene un implante médico que impide la obtención de imágenes por resonancia magnética
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Ciencia básica
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Estimulación de la médula espinal
Todos los pacientes recibirán cables de estimulación percutánea de la médula espinal aprobados por la FDA implantados en el espacio epidural (vértebra T12-L2).
Los cables se conectarán a estimuladores externos (ya sea un estimulador de investigación de grado humano o aprobado por la FDA con características de seguridad) durante las actividades de investigación.
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De 2 a 4 derivaciones aprobadas por la FDA para el tratamiento de los síntomas del dolor refractario
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Sin intervención: Brazo de Control
Los voluntarios sanos pueden ser inscritos para obtener datos comparativos de aquellos que han recibido los electrodos de la médula espinal.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Debilidad muscular
Periodo de tiempo: 29 días
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Par isométrico: mida el par isométrico producido por el sujeto en la cadera durante la flexión de cadera.
Comparación del rendimiento de SCS-on con SCS-off.
Criterios de éxito: ≥20 % de aumento en la producción de torque con respecto a la línea de base sin SCS, según lo medido durante el torque isométrico de una sola articulación.
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29 días
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Número de Participantes con Eventos Adversos
Periodo de tiempo: 29 días
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Criterio de éxito: no se reportó ningún evento adverso grave relacionado con la estimulación ni ningún evento adverso intolerable
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29 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Integridad de la estructura de la red sensoriomotora
Periodo de tiempo: 29 días
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Los investigadores realizarán imágenes ponderadas de difusión de alta definición para cuantificar la anisotropía fraccional como una medida de la integridad del axón en el estudio previo y posterior al cerebro y la médula espinal.
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29 días
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Debilidad muscular 2
Periodo de tiempo: 29 días
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Activación muscular: mida los EMG de superficie producidos por los sujetos durante los movimientos isométricos de la cadera, la rodilla y el tobillo en la norma HUMAC y compare los rendimientos SCS-on con SCS-off.
Cambio significativo:<20% EMG RMS en comparación con SCS-on.
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29 días
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ROM de función motora
Periodo de tiempo: 29 días
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Rango de movimiento (ROM): Cambio significativo: aumento de >20% de la articulación de la cadera (si está disponible) y la articulación de la rodilla (si está disponible) durante SCS contra SCS-off según lo medido por HUMAC NORM durante pruebas isotónicas de una sola articulación.
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29 días
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Función motora derecha
Periodo de tiempo: 29 días
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La Escala Funcional Revisada de Hammersmith es una versión más refinada de la Escala Motora Funcional Ampliada de Hammersmith e incluye ítems específicos centrados en el control motor de las extremidades inferiores, como la flexión de la cadera, estar de pie y caminar, que son particularmente relevantes para la población de estudio de tipo III. La escala es una evaluación del desempeño de 36 ítems, con un rango de puntuación de 0 a 69 en el que las puntuaciones más altas indican un mejor rendimiento. Cambio significativo: mejora de ≥2 puntos. Compare los resultados entre SCS-on y SCS-off. Función motora Medida 32. El MFM de 32 ítems se usa a menudo en ensayos de trastornos neuromusculares, por lo que proporciona una comparación significativa con los resultados de otros ensayos. Cambio significativo: mejora de ≥2 puntos. Compare los resultados entre SCS-on y SCS-off. |
29 días
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Función Motora: Fatiga
Periodo de tiempo: 29 días
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La fatiga se evaluará durante las pruebas de función motora.
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29 días
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Densidad de estructura de red sensoriomotora
Periodo de tiempo: 29 días
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Los investigadores realizarán imágenes ponderadas de difusión de alta definición para cuantificar la anisotropía fraccional como una medida de la densidad de axones en el cerebro y la médula espinal antes y después del estudio.
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29 días
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Impresión
Periodo de tiempo: 29 días
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Los investigadores recopilarán los comentarios de los sujetos y los terapeutas sobre el rendimiento de la tecnología y lo que les gustaría modificar utilizando la escala de impresión clínica global, una escala de 1 a 7 en la que un número más bajo indica un mejor rendimiento y un número más alto indica un mayor impacto por su enfermedad
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29 días
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Función de red sensoriomotora
Periodo de tiempo: 29 días
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Los investigadores realizarán resonancias magnéticas funcionales del cerebro y la médula espinal en estado de reposo y de tareas motoras para cuantificar la activación de la red neuronal en reposo y durante la ejecución de tareas motoras simples, como la contracción de los músculos de las piernas.
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29 días
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Integridad del tracto corticoespinal
Periodo de tiempo: 29 días
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Los investigadores medirán el potencial evocado muscular como consecuencia de la estimulación magnética transcraneal del tracto corticoespinal para evaluar la integridad del tracto corticoespinal.
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29 días
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Excitabilidad del circuito espinal
Periodo de tiempo: 29 días
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Los investigadores medirán los reflejos H de los músculos de las piernas para cuantificar la excitabilidad de las motoneuronas espinales ante la estimulación de los aferentes sensoriales primarios antes y después del estudio.
Resultado esperado: nuestra principal hipótesis científica es que SCS restaurará las respuestas monosinápticas de las motoneuronas espinales débiles, aumentando así las respuestas del reflejo H antes y después del estudio.
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29 días
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Tasas de disparo de motoneuronas
Periodo de tiempo: 29 días
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Los investigadores utilizarán EMG de alta densidad en los músculos de las piernas para calcular las tasas de descarga de una sola motoneurona espinal durante las contracciones voluntarias máximas isométricas.
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29 días
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Número de encendido del motor
Periodo de tiempo: 29 días
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Los investigadores utilizarán electromiografías de alta densidad en los músculos de las piernas para calcular el número de índices de descarga de una sola motoneurona espinal durante las contracciones voluntarias máximas isométricas.
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29 días
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Función Motora: Prueba de Caminata de 6 Minutos
Periodo de tiempo: 29 días
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Prueba de caminata de 6 minutos: realizar la prueba de caminata de 6 minutos con SCS activado y SCS desactivado, y la distancia entre SCS activado y SCS desactivado se establece en 24 m.
Si no es ambulatorio, cualquier aumento en la distancia de ambulación desde la condición de SCS desactivado.
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29 días
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Número de Participantes con Malestar/Dolor
Periodo de tiempo: 29 días
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Se pedirá a los pacientes que proporcionen una puntuación del 1 al 10, donde un número mayor indica una mayor cantidad de molestia para cada configuración de estimulación.
La estimulación de la médula espinal produce sensaciones de hormigueo y otro tipo de fenómenos sensoriales.
Es importante documentar que las intensidades de estimulación necesarias para mejorar la función motora se mantengan dentro de un rango de sensaciones no dolorosas.
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29 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Marco Capogrosso, University of Pittsburgh
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de abril de 2022
Finalización primaria (Actual)
22 de enero de 2024
Finalización del estudio (Actual)
13 de enero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de abril de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de junio de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
24 de junio de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de febrero de 2026
Última verificación
1 de enero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades de la médula espinal
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Atrofia Muscular Espinal
- Atrofias musculares espinales de la infancia
Otros números de identificación del estudio
- STUDY21080158
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los datos pueden ser compartidos con otros investigadores con el propósito de análisis de datos y colaboración.
Marco de tiempo para compartir IPD
Los datos estarán disponibles al final del ensayo tras la publicación del primer manuscrito.
La estimación es de 2 años desde la inscripción del primer participante
Criterios de acceso compartido de IPD
Los datos deben solicitarse directamente al PI y se compartirán una vez que se complete el acuerdo de intercambio de datos necesario para proteger la información confidencial del paciente.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .