Estimulação da Medula Espinhal na Atrofia Muscular Espinhal (SCSinSMA)
20 de fevereiro de 2026 atualizado por: Marco Capogrosso
Estimulação da Medula Espinhal para o Tratamento de Déficits Motores em Pessoas com Atrofia Muscular Espinhal
A estimulação da medula espinhal (ECS) demonstrou eficácia notável na restauração da função motora em pessoas com lesão da medula espinhal, recrutando informações aferentes para aumentar a capacidade de resposta de circuitos neurais poupados a informações corticais residuais.
Este piloto testará se o SCS pode mostrar evidências para melhorar os déficits motores em pessoas com atrofia muscular espinhal (SMA) tipo 3 ou 4.
Os investigadores inscreverão até seis indivíduos com SMA tipo 3 ou 4 com 16 anos ou mais que apresentem déficits motores quantificáveis nas pernas, mas sejam capazes de ficar em pé de forma independente.
Os investigadores então implantarão nos sujeitos eletrodos percutâneos, bilaterais e lineares perto da medula espinhal lombar por um período de até 29 dias.
Embora esses eletrodos não sejam otimizados para a função motora, mas sim para sua indicação clinicamente aprovada de tratamento da dor, os pesquisadores acreditam que eles fornecem uma tecnologia segura que permite à nossa equipe realizar medições científicas necessárias para avaliar o potencial de efeitos da SCS na paralisia motora com SMA.
Após o término do estudo, os eletrodos serão explantados.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os pesquisadores planejam 1. verificar se a estimulação da medula espinhal aumenta a força muscular do quadril em indivíduos com AME, 2. verificar se a estimulação da medula espinhal melhora o controle motor em indivíduos com AME, 3. verificar se a estimulação da medula espinhal induz alterações mensuráveis nos circuitos espinhais e nos motoneurônios propriedades de recrutamento no curso de 29 dias de implantação.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
3
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos a 64 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O sujeito ou pai do sujeito ou tutor legal (para sujeitos menores) forneceu consentimento informado por escrito e autorização da Lei de Portabilidade e Responsabilidade de Seguro de Saúde (HIPAA), quando aplicável, antes de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo. Sujeitos menores serão solicitados a dar consentimento por escrito de acordo com os requisitos locais.
- O sujeito tem um diagnóstico de SMA autossômico recessivo 5q confirmado pela determinação de uma deleção genética no gene SMN1 (5q12.2-q13.3)
O sujeito é diagnosticado como tendo SMA Tipo 3 ou Tipo 4 com base nos seguintes critérios
- Doença manifestada após os 18 meses de idade
- Doença manifestada após a aquisição da deambulação
- O sujeito tem ≥16 anos de idade e < 65 anos de idade
- O indivíduo é capaz de ficar de pé independentemente por ≥3 segundos
- Pontuação RHS menor ou igual a 65
- O sujeito (e o pai ou responsável legal do sujeito se o sujeito for menor de idade) está disposto e é capaz de cumprir as visitas agendadas e os procedimentos do estudo
Critério de exclusão:
- O sujeito tem deformação do canal espinhal impedindo a implantação do eletrodo, conforme julgado pelo neurocirurgião do estudo
- O sujeito tem um tamanho de canal espinhal que é insuficiente para a implantação do eletrodo, conforme julgado pelo neurocirurgião do estudo
- O sujeito tem contraturas articulares moderadas ou graves que afetariam a capacidade de realizar as medidas do estudo
- O sujeito tem problemas comportamentais ou cognitivos graves que impedem a participação no estudo, na opinião do investigador
- O sujeito tem condição médica anterior ou contínua, histórico médico, achados físicos ou anormalidades laboratoriais que podem afetar a segurança da anestesia ou dos procedimentos, tornando improvável que a intervenção ou acompanhamento seja concluído corretamente ou prejudicar a avaliação dos resultados do estudo, na opinião do investigador
- Sujeitos do sexo feminino estão grávidas ou amamentando
- Sujeito tem claustrofobia severa
- O sujeito está tomando medicação anticoagulante, antiespasticidade ou anticonvulsivante dentro de 4 semanas após a implantação do eletrodo ou requer esses medicamentos durante a fase de tratamento do estudo
- Sujeito tem implante médico que impede ressonância magnética
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Ciência básica
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Estimulação da Medula Espinhal
Todos os pacientes receberão eletrodos de estimulação percutânea da medula espinhal aprovados pela FDA implantados no espaço epidural (vértebra T12-L2).
Os eletrodos serão conectados a estimuladores externos (estimuladores de pesquisa aprovados pela FDA ou de nível humano com recursos de segurança) durante as atividades de pesquisa.
|
2-4 eletrodos aprovados pela FDA para tratamento de sintomas de dor refratária
|
|
Sem intervenção: Braço de Controlo
Voluntários saudáveis podem ser inscritos para dados de comparação para aqueles que receberam os elétrodos da medula espinal.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Fraqueza muscular
Prazo: 29 dias
|
Torque isométrico: meça o torque isométrico produzido pelo sujeito no quadril durante a flexão do quadril.
Comparação do desempenho SCS-on com SCS-off.
Critérios de sucesso: produção de torque ≥20% aumentada sobre a linha de base SCS-off conforme medido durante o torque isométrico de junta única.
|
29 dias
|
|
Número de Participantes com Eventos Adversos
Prazo: 29 dias
|
Critério de Sucesso: nenhum evento adverso grave relacionado com a estimulação ou evento adverso intolerável reportado
|
29 dias
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Integridade da estrutura da rede sensório-motora
Prazo: 29 dias
|
Os investigadores realizarão imagens ponderadas por difusão de alta definição para quantificar a anisotropia fracionada como uma medida da integridade do axônio no cérebro e na medula espinhal antes e depois do estudo.
|
29 dias
|
|
Fraqueza Muscular 2
Prazo: 29 dias
|
Ativação muscular: meça os EMGs de superfície produzidos pelos sujeitos durante movimentos isométricos do quadril, joelho e tornozelo na norma HUMAC e compare os desempenhos SCS-on com SCS-off.
Mudança significativa: <20% EMG RMS em comparação com SCS-on.
|
29 dias
|
|
ROM de Função Motora
Prazo: 29 dias
|
Amplitude de movimento (ADM): Mudança significativa: aumento de > 20% da articulação do quadril (se disponível) e da articulação do joelho (se disponível) durante SCS contra SCS-off conforme medido pelo HUMAC NORM durante testes isotônicos de articulação única.
|
29 dias
|
|
Função Motora RHS
Prazo: 29 dias
|
A Escala Funcional de Hammersmith Revisada é uma versão mais refinada da Escala Motora Funcional de Hammersmith Estendida e inclui itens específicos focados no controle motor dos membros inferiores, como flexão do quadril, ficar de pé e andar, que são particularmente relevantes para a população do tipo III do estudo. A escala é uma avaliação de desempenho de 36 itens, com uma faixa de pontuação de 0 a 69, na qual pontuações mais altas indicam melhor desempenho. Mudança Significativa: ≥2 pontos de melhoria. Compare os resultados entre SCS-on e SCS-off. Medida da Função Motora 32. O MFM de 32 itens é frequentemente usado em ensaios de distúrbios neuromusculares, portanto, fornece uma comparação significativa com os resultados de outros ensaios. Mudança Significativa: ≥2 pontos de melhoria. Compare os resultados entre SCS-on e SCS-off. |
29 dias
|
|
Função Motora: Fadiga
Prazo: 29 dias
|
A fadiga será avaliada durante os testes de função motora.
|
29 dias
|
|
Densidade da estrutura da rede sensório-motora
Prazo: 29 dias
|
Os investigadores realizarão imagens ponderadas por difusão de alta definição para quantificar a anisotropia fracionária como uma medida da densidade de axônios no cérebro e na medula espinhal antes e depois do estudo.
|
29 dias
|
|
Impressão
Prazo: 29 dias
|
Os investigadores coletarão feedback dos participantes e terapeutas sobre o desempenho da tecnologia e o que eles gostariam de modificar usando a Escala de Impressão Clínica Global, uma escala de 1 a 7 em que um número mais baixo indica melhor desempenho e um número mais alto indica mais impacto por sua doença.
|
29 dias
|
|
Função de rede sensório-motora
Prazo: 29 dias
|
Os investigadores realizarão ressonância magnética funcional em estado de repouso e tarefa motora do cérebro e da medula espinhal para quantificar a ativação da rede neural em repouso e durante a execução de tarefas motoras simples, como a contração muscular da perna.
|
29 dias
|
|
Integridade do trato córtico-espinhal
Prazo: 29 dias
|
Os investigadores medirão o potencial muscular evocado resultante da Estimulação Magnética Transcraniana do trato corticoespinhal para avaliar a integridade do trato corticoespinal.
|
29 dias
|
|
Excitabilidade do circuito espinhal
Prazo: 29 dias
|
Os investigadores medirão os reflexos-H dos músculos da perna para quantificar a excitabilidade dos motoneurônios espinhais à estimulação de aferentes sensoriais primários pré e pós-estudo.
Resultado Esperado: Nossa principal hipótese científica é que o SCS restaurará respostas monossinápticas de motoneurônios espinhais fracos, aumentando assim as respostas do reflexo-H pré e pós-estudo.
|
29 dias
|
|
Taxas de disparo de motoneurônio
Prazo: 29 dias
|
Os investigadores usarão EMGs de alta densidade nos músculos das pernas para calcular as taxas de disparo de descarga de um único motoneurônio espinhal durante contrações isométricas voluntárias máximas.
|
29 dias
|
|
Número de ignição do motor
Prazo: 29 dias
|
Os investigadores usarão EMGs de alta densidade nos músculos das pernas para calcular o número de taxas de disparo de uma única descarga de motoneurônio espinhal durante contrações isométricas voluntárias máximas.
|
29 dias
|
|
Função Motora: Teste de Caminhada de 6 Minutos
Prazo: 29 dias
|
Teste de caminhada de 6 minutos: realizar o teste de caminhada de 6 minutos com SCS ligado e SCS desligado e a distância entre SCS ligado e SCS desligado está definida em 24 m.
Se não for ambulatorial, qualquer aumento da distância de deambulação em relação à condição SCS desligado.
|
29 dias
|
|
Número de Participantes com Desconforto/Dor
Prazo: 29 dias
|
Aos pacientes será solicitado que atribuam uma pontuação de 1 a 10, em que um número maior indica um maior desconforto para cada configuração de estimulação.
A estimulação da medula espinhal produz sensações de formigueiro e outros tipos de fenómenos sensoriais. É importante documentar que as intensidades de estimulação necessárias para melhorar a função motora permanecem dentro de uma gama de sensações não dolorosas. |
29 dias
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Marco Capogrosso, University of Pittsburgh
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de abril de 2022
Conclusão Primária (Real)
22 de janeiro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
13 de janeiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de abril de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de junho de 2022
Primeira postagem (Real)
24 de junho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de janeiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças da Medula Espinhal
- Doença do neurônio motor
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Atrofia Muscular Espinhal
- Atrofias Musculares Espinhais da Infância
Outros números de identificação do estudo
- STUDY21080158
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados podem ser compartilhados com outros pesquisadores para fins de análise de dados e colaboração.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados estarão disponíveis no final do julgamento após a publicação do primeiro manuscrito.
A estimativa é de 2 anos a partir da inscrição do primeiro participante
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Os dados devem ser solicitados diretamente ao PI e serão compartilhados após a conclusão do acordo de compartilhamento de dados necessário para proteger as informações confidenciais do paciente
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .