Ryggmargsstimulering ved spinal muskelatrofi (SCSinSMA)
20. februar 2026 oppdatert av: Marco Capogrosso
Ryggmargsstimulering for behandling av motoriske underskudd hos personer med spinal muskelatrofi
Ryggmargsstimulering (SCS) har vist en bemerkelsesverdig effekt i å gjenopprette motorisk funksjon hos personer med ryggmargsskade ved å rekruttere afferente input for å forbedre responsen til sparte nevrale kretser for gjenværende kortikale innganger.
Denne piloten vil teste om SCS kan vise bevis for å forbedre motoriske underskudd hos personer med type 3 eller 4 spinal muskelatrofi (SMA).
Etterforskerne vil registrere opptil seks personer med Type 3 eller 4 SMA i alderen 16 år eller eldre som viser kvantifiserbare motoriske defekter i bena, men som er i stand til å stå uavhengig.
Etterforskerne vil deretter implantere forsøkspersonene med perkutane, bilaterale, lineære spinalledninger nær lumbal ryggmargen i en periode på opptil 29 dager.
Selv om disse ledningene ikke er optimalisert for motorisk funksjon, men heller for deres klinisk godkjente indikasjon på smertebehandling, mener etterforskerne at de gir en sikker teknologi som gjør teamet vårt i stand til å utføre vitenskapelige målinger som er nødvendige for å evaluere potensialet for effekter av SCS ved motorisk lammelse med SMA.
Etter endt studie vil ledningene bli eksplantert.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Forskerne planlegger å 1. verifisere at ryggmargsstimulering øker hoftemuskelstyrken hos personer med SMA, 2. verifisere at ryggmargsstimulering forbedrer motorisk kontroll hos personer med SMA, 3. verifisere at ryggmargsstimulering induserer målbare endringer i ryggmargskretsløp og motoneuron rekrutteringsegenskaper i løpet av 29 dagers implantasjon.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
3
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
16 år til 64 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Foreldre eller juridiske foresatte (for mindreårige) har gitt skriftlig informert samtykke og HIPAA-autorisasjon (Helseforsikring Portability and Accountability Act), der det er aktuelt, før studierelaterte prosedyrer. Mindre emner vil bli bedt om å gi skriftlig samtykke i henhold til lokale krav.
- Personen har en diagnose 5q-autosomal recessiv SMA bekreftet ved bestemmelse av en genetisk delesjon i SMN1-genet (5q12.2-q13.3)
Pasienten er diagnostisert med type 3 eller type 4 SMA basert på følgende kriterier
- Sykdom manifestert etter 18 måneders alder
- Sykdom manifestert etter ambulasjon ble ervervet
- Forsøkspersonen er ≥16 år og < 65 år
- Motivet er i stand til å stå uavhengig i ≥3 sekunder
- RHS-score lavere eller lik 65
- Emnet (og forsøkspersonens forelder eller juridiske verge hvis forsøkspersonen er mindreårig) er villig og i stand til å overholde planlagte besøk og studieprosedyrer
Ekskluderingskriterier:
- Forsøkspersonen har deformasjon av ryggmargskanalen som forhindrer blyimplantasjon som bedømt av studiens nevrokirurg
- Forsøkspersonen har en størrelse på ryggmargen som er utilstrekkelig for blyimplantasjon, bedømt av studiens nevrokirurg
- Forsøkspersonen har moderate eller alvorlige leddkontrakturer som vil påvirke evnen til å utføre studietiltak
- Forsøkspersonen har alvorlige atferdsmessige eller kognitive problemer som utelukker deltakelse i studien, etter etterforskerens oppfatning
- Forsøkspersonen har tidligere eller pågående medisinsk tilstand, sykehistorie, fysiske funn eller laboratorieavvik som kan påvirke sikkerheten ved anestesi eller prosedyrene, gjøre det usannsynlig at intervensjon eller oppfølging vil bli korrekt fullført eller svekke vurderingen av studieresultater, etter vurderingen av etterforskeren
- Kvinnelige forsøkspersoner er gravide eller ammer
- Personen har alvorlig klaustrofobi
- Forsøkspersonen er på antikoagulant, anti-spastisitet eller anti-anfallsmedisin innen 4 uker etter blyimplantasjon eller krever disse medisinene under behandlingsfasen av studien
- Forsøkspersonen har medisinsk implantat som utelukker magnetisk resonansavbildning
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Grunnvitenskap
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Ryggmargsstimulering
Alle pasienter vil motta FDA-godkjente perkutane ryggmargsstimuleringsledninger implantert i epiduralrommet (T12-L2 vertebra).
Ledningene vil bli koblet til eksterne stimulatorer (enten FDA-godkjent eller human-grade forskningsstimulator med sikkerhetsfunksjoner) under forskningsaktiviteter.
|
2-4 leder FDA-godkjent for behandling av symptomer på refraktær smerte
|
|
Ingen inngripen: Kontrollgruppe
Friske frivillige kan inkluderes for sammenligningsdata for de som har mottatt ryggmargsledningene.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Muskel svakhet
Tidsramme: 29 dager
|
Isometrisk dreiemoment: mål det isometriske dreiemomentet som frembringes av motivet ved hoften under hoftefleksjon.
Sammenligning av SCS-on med SCS-off ytelse.
Suksesskriterier: ≥20 % økt dreiemomentproduksjon over SCS-off baseline som målt under enkeltledds isometrisk dreiemoment.
|
29 dager
|
|
Antall deltakere med bivirkninger
Tidsramme: 29 dager
|
Suksesskriterium: ingen alvorlige bivirkninger relatert til stimuleringen eller uutholdelige bivirkninger rapportert
|
29 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sensorimotorisk nettverksstrukturintegritet
Tidsramme: 29 dager
|
Etterforskerne vil utføre High-Definition Diffusion Weighted Imaging for å kvantifisere fraksjonell anisotropi som en måling av aksonintegritet i hjernen og ryggmargen før og etter studien.
|
29 dager
|
|
Muskelsvakhet 2
Tidsramme: 29 dager
|
Muskelaktivering: mål overflate-EMG-er produsert av forsøkspersonene under isometriske bevegelser av hofte, kne og ankel i HUMAC-normen og sammenlign SCS-on med SCS-off ytelse.
Meningsfull endring: <20 % EMG RMS sammenlignet med SCS-on.
|
29 dager
|
|
Motorfunksjon ROM
Tidsramme: 29 dager
|
Bevegelsesområde (ROM): Meningsfull endring: økning på >20 % av hofteleddet (hvis tilgjengelig) og kneleddet (hvis tilgjengelig) under SCS mot SCS-off som målt med HUMAC NORM under enkeltledds isotoniske forsøk.
|
29 dager
|
|
Motorfunksjon RHS
Tidsramme: 29 dager
|
Revised Hammersmith Functional Scale er en ytterligere raffinert versjon av Hammersmith Functional Motor Scale Extended og inkluderer spesifikke elementer fokusert på motorisk kontroll i underekstremitetene som hoftefleksjon, stående og gåing som er spesielt relevante for type III-populasjonen som studeres. Skalaen er en ytelsesevaluering på 36 elementer, med et poengområde fra 0-69 der høyere poengsum indikerer bedre ytelse. Meningsfull endring: ≥2 poeng forbedring. Sammenlign utfall mellom SCS-på og SCS-av. Motorfunksjonsmål 32. De 32 elementene MFM brukes ofte i studier av nevromuskulære lidelser, og gir derfor en meningsfull sammenligning med utfall av andre studier. Meningsfull endring: ≥2 poeng forbedring. Sammenlign utfall mellom SCS-på og SCS-av. |
29 dager
|
|
Motorfunksjon: Fatigue
Tidsramme: 29 dager
|
Fatigue vil bli vurdert under motoriske funksjonstester.
|
29 dager
|
|
Sensorimotorisk nettverksstrukturtetthet
Tidsramme: 29 dager
|
Etterforskerne vil utføre High-Definition Diffusion Weighted Imaging for å kvantifisere fraksjonell anisotropi som en måling av aksontetthet i hjernen og ryggmargen før og etter studien.
|
29 dager
|
|
Inntrykk
Tidsramme: 29 dager
|
Etterforskerne vil samle tilbakemeldinger fra forsøkspersoner og terapeuter om hvordan teknologien fungerer og hva de ønsker å modifisere ved å bruke The Clinical Global Impression Scale, en skala fra 1-7 der et lavere tall indikerer bedre ytelse og et høyere tall indikerer at de er mer påvirket av sykdommen deres.
|
29 dager
|
|
Sensorimotorisk nettverksfunksjon
Tidsramme: 29 dager
|
Etterforskerne vil utføre hviletilstand og funksjonell MR-undersøkelse av hjernen og ryggmargen for å kvantifisere nevrale nettverksaktivering i hvile og under utførelsen av enkle motoriske oppgaver som benmuskelsammentrekning.
|
29 dager
|
|
Cortico-spinal traktatintegritet
Tidsramme: 29 dager
|
Etterforskerne vil måle muskelfremkalt potensiale som følge av transkraniell magnetisk stimulering av kortiko-spinalkanalen for å vurdere integriteten til cortico-spinalkanalen.
|
29 dager
|
|
Spinal Circuit Excitability
Tidsramme: 29 dager
|
Etterforskerne vil måle H-reflekser av benmuskler for å kvantifisere eksitabiliteten til spinale motoneuroner til stimulering av primære sensoriske afferenter før og etter studien.
Forventet resultat: Vår viktigste vitenskapelige hypotese er at SCS vil gjenopprette monosynaptiske responser av svake spinale motoneuroner, og dermed øke H-refleksresponsene før og etter studien.
|
29 dager
|
|
Motoneuron skytehastigheter
Tidsramme: 29 dager
|
Etterforskerne vil bruke EMG-er med høy tetthet på benmuskulaturen for å beregne avfyringshastigheter for enkelt spinal motoneuronutladning under isometriske maksimale frivillige sammentrekninger.
|
29 dager
|
|
Motorfyringsnummer
Tidsramme: 29 dager
|
Etterforskerne vil bruke EMG-er med høy tetthet på benmuskulaturen for å beregne antall avfyringshastigheter for enkelt spinal motoneuronutladning under isometriske maksimale frivillige sammentrekninger.
|
29 dager
|
|
Motorisk funksjon: 6-minutters gangtest
Tidsramme: 29 dager
|
6-minutters gangtest: utfør 6-minutters gangtesten med SCS-på og SCS-av, og avstanden mellom SCS-på og SCS-av er satt til 24 m.
Hvis ikke ambulant, eventuell økt gangavstand fra SCS-av-tilstanden. |
29 dager
|
|
Antall deltakere med ubehag/smerte
Tidsramme: 29 dager
|
Pasienter vil bli bedt om å gi en score fra 1 til 10, der et høyere tall indikerer en større mengde ubehag for hver stimuleringskonfigurasjon.
Ryggmargstimulering produserer prikkende fornemmelser og andre typer sensoriske fenomener.
Det er viktig å dokumentere at stimuleringsintensiteter som kreves for å forbedre motorisk funksjon, forblir innenfor et spekter av ikke-smertefulle fornemmelser.
|
29 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Marco Capogrosso, University of Pittsburgh
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
5. april 2022
Primær fullføring (Faktiske)
22. januar 2024
Studiet fullført (Faktiske)
13. januar 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. april 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. juni 2022
Først lagt ut (Faktiske)
24. juni 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. februar 2026
Sist bekreftet
1. januar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevromuskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevrodegenerative sykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Ryggmargssykdommer
- Motor Neuron sykdom
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Muskelatrofi, spinal
- Spinal muskelatrofier i barndommen
Andre studie-ID-numre
- STUDY21080158
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Data kan deles med andre forskere for dataanalyse og samarbeid.
IPD-delingstidsramme
Data vil bli tilgjengelig på slutten av rettssaken ved publisering av det første manuskriptet.
Estimat er 2 år fra påmelding av første deltaker
Tilgangskriterier for IPD-deling
Data må sendes direkte til PI og vil bli delt etter fullføring av nødvendig datadelingsavtale for å beskytte konfidensiell pasientinformasjon
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Ja
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .