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Stimolazione del midollo spinale nell'atrofia muscolare spinale (SCSinSMA)

13 giugno 2023 aggiornato da: Marco Capogrosso

Stimolazione del midollo spinale per il trattamento dei deficit motori nelle persone con atrofia muscolare spinale

La stimolazione del midollo spinale (SCS) ha mostrato una notevole efficacia nel ripristinare la funzione motoria nelle persone con lesioni del midollo spinale reclutando input afferenti per migliorare la reattività dei circuiti neurali risparmiati agli input corticali residui. Questo pilota testerà se SCS può mostrare prove per migliorare i deficit motori nelle persone con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 3 o 4. Gli investigatori registreranno fino a sei soggetti con SMA di tipo 3 o 4 di età pari o superiore a 16 anni che mostrano deficit motori quantificabili delle gambe ma sono in grado di stare in piedi in modo indipendente. Gli investigatori impianteranno quindi i soggetti con derivazioni spinali percutanee, bilaterali e lineari vicino al midollo spinale lombare per un periodo fino a 29 giorni. Sebbene questi elettrocateteri non siano ottimizzati per la funzione motoria, ma piuttosto per la loro indicazione clinicamente approvata per il trattamento del dolore, i ricercatori ritengono che forniscano una tecnologia sicura che consenta al nostro team di eseguire misurazioni scientifiche necessarie per valutare i potenziali effetti della SCS nella paralisi motoria con SMA. Dopo la fine dello studio, gli elettrocateteri verranno espiantati.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I ricercatori intendono 1. verificare che la stimolazione del midollo spinale aumenti la forza muscolare dell'anca nei soggetti con SMA, 2. verificare che la stimolazione del midollo spinale migliori il controllo motorio nei soggetti con SMA, 3. verificare che la stimolazione del midollo spinale induca cambiamenti misurabili nei circuiti spinali e nel motoneurone proprietà di reclutamento nel corso di 29 giorni di impianto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Sydney Bader, MS
  • Numero di telefono: 412-648-4196
  • Email: syb17@pitt.edu

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 64 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il genitore o il tutore legale del soggetto o del soggetto (per i soggetti minorenni) ha fornito il consenso informato scritto e l'autorizzazione dell'Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA), ove applicabile, prima di qualsiasi procedura correlata allo studio. Ai soggetti minorenni verrà chiesto di dare il consenso scritto secondo i requisiti locali.
  2. Il soggetto ha una diagnosi di SMA 5q-autosomica recessiva confermata dalla determinazione di una delezione genetica nel gene SMN1 (5q12.2-q13.3)

  3. Al soggetto viene diagnosticata la SMA di tipo 3 o di tipo 4 sulla base dei seguenti criteri

    1. Malattia manifestata dopo i 18 mesi di età
    2. Malattia manifestata dopo l'acquisizione della deambulazione
  4. Il soggetto ha un'età ≥16 anni e <65 anni
  5. Il soggetto è in grado di stare in piedi in modo indipendente per ≥3 secondi
  6. Punteggio RHS inferiore o uguale a 65
  7. Il soggetto (e il genitore o il tutore legale del soggetto se il soggetto è minorenne) è disposto e in grado di rispettare le visite programmate e le procedure di studio

Criteri di esclusione:

  1. Il soggetto ha una deformazione del canale spinale che impedisce l'impianto dell'elettrocatetere come giudicato dal neurochirurgo dello studio
  2. Il soggetto ha una dimensione del canale spinale insufficiente per l'impianto dell'elettrocatetere secondo il giudizio del neurochirurgo dello studio
  3. - Il soggetto ha contratture articolari moderate o gravi che potrebbero influire sulla capacità di eseguire le misure dello studio
  4. Il soggetto ha gravi problemi comportamentali o cognitivi che precludono la partecipazione allo studio, secondo l'opinione dello sperimentatore
  5. Il soggetto presenta condizioni mediche precedenti o in corso, anamnesi, risultati fisici o anomalie di laboratorio che potrebbero influire sulla sicurezza dell'anestesia o delle procedure, rendere improbabile che l'intervento o il follow-up siano completati correttamente o compromettere la valutazione dei risultati dello studio, secondo il parere dell'investigatore
  6. I soggetti di sesso femminile sono in gravidanza o in allattamento
  7. Il soggetto ha una grave claustrofobia
  8. - Il soggetto assume farmaci anticoagulanti, antispastici o antiepilettici entro 4 settimane dall'impianto dell'elettrocatetere o richiede questi farmaci durante la fase di trattamento dello studio
  9. Il soggetto ha un impianto medico che preclude la risonanza magnetica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Stimolazione del midollo spinale
Tutti i pazienti riceveranno elettrocateteri percutanei di stimolazione del midollo spinale approvati dalla FDA impiantati nello spazio epidurale (vertebra T12-L2). Gli elettrocateteri saranno collegati a stimolatori esterni (stimolatore di ricerca approvato dalla FDA o di grado umano con caratteristiche di sicurezza) durante le attività di ricerca.
Dispositivo: Stimolatore del midollo spinale (conduttori octopolari Medtronic Vectris)
2-4 derivazioni approvate dalla FDA per il trattamento dei sintomi del dolore refrattario

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Debolezza muscolare
Lasso di tempo: 29 giorni
Coppia isometrica: misurare la coppia isometrica prodotta dal soggetto all'anca durante la flessione dell'anca. Confronto tra prestazioni SCS-on e SCS-off. Criteri di successo: Aumento della produzione di coppia ≥20% rispetto alla linea di base SCS-off misurata durante la coppia isometrica a singola articolazione.
29 giorni
Numero e gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: 29 giorni
Criteri di successo: nessun evento avverso grave correlato alla stimolazione o evento avverso intollerabile riportato
29 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Integrità della struttura della rete sensomotoria
Lasso di tempo: 29 giorni
Gli investigatori eseguiranno l'imaging pesato in diffusione ad alta definizione per quantificare l'anisotropia frazionaria come misura dell'integrità degli assoni nel cervello e nel midollo spinale prima e dopo lo studio.
29 giorni
Debolezza muscolare 2
Lasso di tempo: 29 giorni
Attivazione muscolare: misurare gli EMG di superficie prodotti dai soggetti durante i movimenti isometrici dell'anca, del ginocchio e della caviglia nella norma HUMAC e confrontare le prestazioni SCS-on con SCS-off. Cambiamento significativo: <20% EMG RMS rispetto a SCS-on.
29 giorni
Funzione motoria ROM
Lasso di tempo: 29 giorni
Range of Motion (ROM): Cambiamento significativo: aumento di> 20% dell'articolazione dell'anca (se disponibile) e dell'articolazione del ginocchio (se disponibile) durante SCS contro SCS-off come misurato dalla HUMAC NORM durante le prove isotoniche a singola articolazione.
29 giorni
Funzione motoria: Teset di camminata di 6 minuti
Lasso di tempo: 29 giorni
Test del cammino di 6 minuti: eseguire il test del cammino di 6 minuti con SCS-on e SCS-off e la distanza tra SCS-on e SCS-off è impostata su 24 m. Se non deambulante, qualsiasi aumento della distanza di deambulazione dalla condizione SCS-off.
29 giorni
Funzione motoria RHS
Lasso di tempo: 29 giorni

La Revised Hammersmith Functional Scale è una versione ulteriormente perfezionata della Hammersmith Functional Motor Scale Extended e include elementi specifici incentrati sul controllo motorio degli arti inferiori come la flessione dell'anca, la posizione eretta e la deambulazione che sono particolarmente rilevanti per la popolazione di tipo III oggetto di studio. La scala è una valutazione delle prestazioni di 36 elementi, con un intervallo di punteggio compreso tra 0 e 69 in cui i punteggi più alti indicano prestazioni migliori.

Cambiamento significativo: miglioramento ≥2 punti. Confronta i risultati tra SCS-on e SCS-off. Funzione motoria Misura 32. I 32 item MFM sono spesso usati negli studi sui disturbi neuromuscolari, quindi forniscono un confronto significativo con i risultati di altri studi. Cambiamento significativo: miglioramento ≥2 punti. Confronta i risultati tra SCS-on e SCS-off.
29 giorni
Funzione motoria: fatica
Lasso di tempo: 29 giorni
La fatica sarà valutata durante i test di funzionalità motoria.
29 giorni
Disagio/dolore
Lasso di tempo: 29 giorni
Ai pazienti verrà chiesto di fornire un punteggio da 1 a 10 dove un numero maggiore indica una maggiore quantità di disagio per ciascuna configurazione di stimolazione. La stimolazione del midollo spinale produce sensazioni di formicolio e altri tipi di fenomeni sensoriali. È importante documentare che le intensità di stimolazione necessarie per migliorare la funzione motoria rimangono all'interno di una gamma di sensazioni non dolorose.
29 giorni
Densità della struttura della rete sensomotoria
Lasso di tempo: 29 giorni
Gli investigatori eseguiranno l'imaging pesato in diffusione ad alta definizione per quantificare l'anisotropia frazionaria come misurazione della densità degli assoni nel cervello e nel midollo spinale prima e dopo lo studio.
29 giorni
Impressione
Lasso di tempo: 29 giorni
Gli investigatori raccoglieranno il feedback dei soggetti e del terapeuta su come la tecnologia sta funzionando e cosa vorrebbero modificare usando The Clinical Global Impression Scale, una scala da 1 a 7 in cui un numero inferiore indica prestazioni migliori e un numero più alto indica un maggiore impatto da la loro malattia.
29 giorni
Funzione di rete sensomotoria
Lasso di tempo: 29 giorni
Gli investigatori eseguiranno la risonanza magnetica funzionale dello stato di riposo e del compito motorio del cervello e del midollo spinale per quantificare l'attivazione della rete neurale a riposo e durante l'esecuzione di compiti motori semplici come la contrazione dei muscoli delle gambe.
29 giorni
Integrità del tratto cortico-spinale
Lasso di tempo: 29 giorni
Gli investigatori misureranno il potenziale evocato muscolare conseguente alla stimolazione magnetica transcranica del tratto cortico-spinale per valutare l'integrità del tratto cortico-spinale.
29 giorni
Eccitabilità del circuito spinale
Lasso di tempo: 29 giorni
Gli investigatori misureranno i riflessi H dei muscoli delle gambe per quantificare l'eccitabilità dei motoneuroni spinali alla stimolazione delle afferenze sensoriali primarie prima e dopo lo studio. Risultato atteso: la nostra principale ipotesi scientifica è che SCS ripristinerà le risposte monosinaptiche dei motoneuroni spinali deboli, aumentando così le risposte H-riflesse prima e dopo lo studio.
29 giorni
Velocità di attivazione del motoneurone
Lasso di tempo: 29 giorni
Gli investigatori utilizzeranno EMG ad alta densità sui muscoli delle gambe per calcolare i tassi di attivazione della scarica di un singolo motoneurone spinale durante le contrazioni volontarie massime isometriche.
29 giorni
Numero di accensione del motore
Lasso di tempo: 29 giorni
Gli investigatori utilizzeranno EMG ad alta densità sui muscoli delle gambe per calcolare il numero di frequenze di scarica della scarica del singolo motoneurone spinale durante le contrazioni volontarie massime isometriche.
29 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Marco Capogrosso

Collaboratori

Roche-Genentech

Investigatori

  • Investigatore principale: Marco Capogrosso, University of Pittsburgh

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 aprile 2022

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 aprile 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

24 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 giugno 2023

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY21080158

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati possono essere condivisi con altri ricercatori ai fini dell'analisi dei dati e della collaborazione.

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno disponibili alla fine del processo al momento della pubblicazione del primo manoscritto. La stima è di 2 anni dall'iscrizione del primo partecipante

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati devono essere richiesti direttamente al PI e saranno condivisi al completamento del necessario accordo di condivisione dei dati per proteggere le informazioni riservate del paziente

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Stimolatore del midollo spinale (conduttori octopolari Medtronic Vectris)

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